ATHN 7: Hemofilia Natural History Study (ATHN 7)
Luonnonhistoriallinen kohorttitutkimus hemofiliaa sairastavien ihmisten hoidon turvallisuudesta, tehokkuudesta ja käytännöistä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tähän ei-interventio-, minimaalisen riskin kohorttitutkimukseen otetaan mukaan hemofilia A- tai B-potilaita ja seurataan heidän hemofiliahoitoaan neljän vuoden ajan. Tämä on pragmaattinen tutkimus todellisista käytännöistä useilla potilailla. Tutkimus jatkuu, kun uudet hoitotuotteet saavat FDA:n hyväksynnän ja ovat hyödyllisiä koko hemofiliayhteisölle. Opintojen kokonaiskestoksi on suunniteltu 6 vuotta.
Potilaat nähdään lähtötilanteessa, vuosittain ja tutkimuksen lopettamisen yhteydessä. Potilaat saavat myös rutiininomaiset neljännesvuosittain seurantapuhelut HTC:n henkilökunnalta tarkistaakseen sairaushistorian, verenvuototapahtumat ja tuotteen hoitohistorian. Muut käynnit odottamattomien tapahtumien tai hoitotuotteen vaihdon vuoksi sovitaan tarpeen mukaan. Kaikki vaadittavat opintokäynnit suunnitellaan siten, että ne osuvat rutiininomaiseen kliiniseen hoitoon aina kun mahdollista. Tutkimukseen osallistuminen edellyttää potilaiden yhteisrekisteröintiä ATHN-tietojoukossa.
Huomaa - hoito-ohjelma on potilaiden hemofilian hoitajien harkinnan mukaan. Tutkimus ei tarjoa hoitotuotteita, eikä osallistujille makseta mitään. Center for Disease Control and Prevention (CDC) tarjoaa kuitenkin potilaille veloituksetta inhibiittoritiitteritestauksen.
Ensisijaisena tavoitteena on määrittää ei-tekijätuotteiden, ohitusaineiden tai hyytymistekijäkorvaustuotteiden turvallisuus käytettäessä hemofiliaa sairastaville potilaille estäjien kanssa tai ilman. Turvallisuutta mitataan Euroopan hemofiliaturvallisuusvalvonnassa (EUHASS) luetelluilla tapahtumilla.
Kerätyt tiedot sisältävät kelpoisuuden, väestötiedot, sairaushistorian, hemofiliahistorian (genotyyppi ja sukuhistoria), inhibiittorihistorian ja immuunitoleranssin induktion (ITI) hoito-ohjelman (tarvittaessa), samanaikaiset sairaudet lähtötilanteessa (esim. HIV, hepatiitti C), yksityiskohtainen hoitotuotteiden käyttö, verenvuototapahtumat, kirurgiset toimenpiteet ja EUHASS-haittatapahtumat ja muut erityisen kiinnostavat haittatapahtumat. Tiedonkeruu sisältää myös potilaiden raportoimat tuloskyselyt terveyteen liittyvästä elämänlaadusta, hoidon käytöstä ja potilaiden käsityksistä hoitotuotteista.
Osatutkimukset
Lääkealan sponsoreiden kanssa suunnitellaan useita alatutkimuksia, joiden tarkoituksena on kerätä potilailta tietoja heidän tuotteensa käytöstä. Näihin osatutkimuksiin (tuotekohtaiset moduulit) osallistuminen on valinnaista ja osatutkimuskäynnit suunnitellaan samaan aikaan HTC-käyntien kanssa. Moduulit keräävät potilailta tietoa heidän käsityksistään hoitotuotteisiin ja niiden käytöstä, fyysisen aktiivisuuden tasosta ja muista yleisistä terveyteen liittyvistä kysymyksistä. Nämä tiedot kerätään kyselylomakkeella.
Tiedonkeruujärjestelmä
HTC:n toimipisteen henkilökunta syöttää kaikki kerätyt tiedot sähköisiin tapausraporttilomakkeisiin (eCRF) suojatussa ATHN-järjestelmässä. Kaikilla osallistuvilla tutkimussivustoilla on voimassa oleva, toteutettu tietojen käyttö- ja liikekumppanisopimus (DUBAA) ATHN:n kanssa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90007
- Orthopaedic Institute for Children HTC
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90007
- Orthopedic Institute for Children Hemophilia Program
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida Hemophilia Treatment Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30308
- Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
-
Maine
-
Scarborough, Maine, Yhdysvallat, 04074
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
-
-
Michigan
-
East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48823
- Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital - Kansas City
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
- The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89178
- Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
-
Reno, Nevada, Yhdysvallat, 89509
- Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07122
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Weill Cornell Medicine
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest University Health Science
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
- Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- St Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- The Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Medical Center of Dallas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Synnynnäinen hemofilia A tai B, jonka vaikeusaste on joko estäjillä tai ilman niitä, jotka saavat nykyistä hoitoa, ei-tekijävalmistetta tai joille on mahdollista käyttää tekijää sisältämätöntä tuotetta;
- Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus (potilaan tai vanhemman/valtuutetun huoltajan toimesta); ja
- Ilmoittautuminen ATHN-tietojoukossa.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa muu tunnettu verenvuotohäiriö kuin synnynnäinen hemofilia A tai B;
- Samanaikainen hemofilia ja toinen hemostaattinen vika (matala Von Willebrand Factor (VWF) ilman Von Willebrandin taudin (VWD) diagnoosia ei ole poissuljettu); ja
- Ei pysty tai halua noudattaa tutkimusprotokollaa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemofilian hoidossa käytettävien hoitotuotteiden turvallisuus arvioidaan ATHN Adverse Event Module -lomakkeella dokumentoitujen raportoitavien Euroopan hemofiliaturvallisuusseurannan (EUHASS) -tapahtumien lukumäärän perusteella.
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Kaikki hoitoon liittyvät raportoitavat haittatapahtumat dokumentoidaan ATHN Adverse Event Module -lomakkeella, joka perustuu EUHASS-raportoitaviin tapahtumiin, joita ovat: kuolema, tekijän estäjän kehittyminen, laskimotukos, allergiset reaktiot, hoidon aiheuttamat sivuvaikutukset, uudet pahanlaatuiset kasvaimet, sydän- ja verisuonitapahtumat ja veren välityksellä tarttuvat infektiot.
Muut hoitoon liittyvät tapahtumat, jotka on dokumentoitava ATHN-haittatapahtumamoduulilomakkeella, mukaan lukien tromboottiset mikroangiopatiat, pistoskohdan reaktiot, lääkkeiden aiheuttama maksavaurio ja lääkkeiden vastaiset vasta-aineet.
|
6 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ei-tekijätuotteiden, ohitusaineiden ja hyytymistekijäkorvaustuotteiden tehokkuus arvioidaan osallistujan vuototapahtumien lukumäärän perusteella, joka on raportoitu vuositasolla (ABR).
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Vuosittaiset verenvuotoluvut (vuotoja/vuosi) lasketaan vuototapahtumien lukumääränä jaettuna hoitojakson kestolla vuosina.
Osallistujat raportoivat verenvuodoista, mukaan lukien spontaaneista verenvuodoista, traumaattisista verenvuodoista, nivelistä ja muista verenvuodoista hemofiliahoidon tarjoajien rutiinivuosittaisen seurannan aikana.
Osallistujat saavat myös kirurgisiin toimenpiteisiin liittyvän verenhukan, joka on dokumentoitu lääketieteellisen kartoituksen avulla, kuten kirurgisen hoidon tarjoajat ovat todenneet.
Kaikki verenvuototiedot kerätään ja raportoidaan.
|
6 vuotta
|
|
Hemofilian hoitotuotteiden annostusohjelmat ja tutkimukseen osallistujan verenvuotojen ehkäisyyn ja hoitoon käyttämä kokonaismäärä arvioidaan.
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Hemofilian hoidon tarjoajien rutiininomaista neljännesvuosittaista yhteydenpitoa tutkimukseen osallistujien kanssa käytetään heidän hoidon käytön arvioimiseen, ja siinä dokumentoidaan hemofilian hoitoon tarkoitettujen tuotteiden annostusohjelmat, käytetyn tuotteen määrä, toiseen tuotteeseen vaihtavien osallistujien määrä, tekijän ja tekijän välillä vaihtavien osallistujien määrä. tekijättömät tuotteet ja/tai nykyistä hoitotuotetta käyttävien osallistujien lukumäärä ja syy hoidon valinnalle.
|
6 vuotta
|
|
Kohdista yhteinen seuranta
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Kohdenivelten lukumäärä ja sijainti tutkimukseen tullessa, kohdenivelten kehittymisen esiintyvyys tutkimuksen aikana ja tutkimukseen ilmoittautumisen jälkeen korjaantuvien kohdenivelten määrä dokumentoidaan ja analysoidaan. Kohdenivelten lukumäärä ja sijainti tutkimukseen tullessa, kohdenivelten kehittymisen esiintyvyys tutkimuksen aikana ja tutkimukseen ilmoittautumisen jälkeen korjaantuvien kohdenivelten määrä dokumentoidaan ja analysoidaan. |
6 vuotta
|
|
Hoidon tehokkuutta arvioivat terveyteen liittyvät tulostyökalut: EQ-5D-5L, potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmä (PROMIS), globaali hoitoon sitoutumisluokitus (GAR) ja hoitotyytyväisyys lääkkeisiin -kysely (SATMED-Q).
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
EuroQol Groupin EQ-5D-5L arvioi liikkuvuutta, itsehoitoa, tavanomaisia toimintoja, kipua/epämukavuutta ja ahdistusta/masennusta.
Viiteen kategoriaan kuuluvat mielipiteet voidaan ilmaista terveysprofiilina tai muuntaa yhdeksi yhteenvetoindeksinumeroksi.
Mielipide yleisestä terveydestä on asteikolla 0-100, ja 100 on paras terveydentila.
PROMIS-profiili 29 (aikuiset) / 25 (pedit) / Vanhemman edustaja 25 arvioi fyysistä toimintaa, ahdistusta, masennusta, väsymystä, unihäiriöitä, kykyä osallistua sosiaalisiin rooleihin/toimintoihin ja kipua.
Kysymykset arvostetaan 5 pisteen Likert-asteikolla ja yhdellä kipua koskevalla kysymyksellä on 11 pisteen luokitus.
GAR arvioi määrätyn hoito-ohjelman noudattamisen asteikolla 0-10, ja 10 otetaan aina ohjeiden mukaan.
SATMED-Q arvioi tyytyväisyyttä määrättyyn hoitoon Likert-asteikon perusteella ja antaa kokonaispistemäärän hoitotyytyväisyydestä laskemalla yhteen kaikki osa-alueet: sivuvaikutukset, tehokkuus, mukavuus ja helppokäyttöisyys, lääkkeen vaikutus, lääketieteellinen seuranta/arviointi ja yleinen mielipide.
|
6 vuotta
|
|
Terveydenhuollon tarjoajien arvioimien hoitotuotteiden todellinen tehokkuus mitataan vuosittaisten lääkärikäyntien ja/tai sairaalakäyntien lukumäärällä ja tyypeillä.
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Terveydenhuollon tarjoajat dokumentoivat hemofilian hoitoon ja hoitoon liittyvien lääkärikäyntien/sairaalakäyntien lukumäärän ja tyypit vuodessa.
|
6 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Tyler Buckner, MD, MSc, Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
- Päätutkija: Michael Recht, MD, PhD, The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Ragni MV. Targeting Antithrombin to Treat Hemophilia. N Engl J Med. 2015 Jul 23;373(4):389-91. doi: 10.1056/NEJMcibr1505657. No abstract available.
- Gouw SC, van den Berg HM, Fischer K, Auerswald G, Carcao M, Chalmers E, Chambost H, Kurnik K, Liesner R, Petrini P, Platokouki H, Altisent C, Oldenburg J, Nolan B, Garrido RP, Mancuso ME, Rafowicz A, Williams M, Clausen N, Middelburg RA, Ljung R, van der Bom JG; PedNet and Research of Determinants of INhibitor development (RODIN) Study Group. Intensity of factor VIII treatment and inhibitor development in children with severe hemophilia A: the RODIN study. Blood. 2013 May 16;121(20):4046-55. doi: 10.1182/blood-2012-09-457036. Epub 2013 Apr 3.
- Shima M, Hanabusa H, Taki M, Matsushita T, Sato T, Fukutake K, Fukazawa N, Yoneyama K, Yoshida H, Nogami K. Factor VIII-Mimetic Function of Humanized Bispecific Antibody in Hemophilia A. N Engl J Med. 2016 May 26;374(21):2044-53. doi: 10.1056/NEJMoa1511769.
- Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B, Schmitt C, Callaghan MU, Young G, Santagostino E, Kruse-Jarres R, Negrier C, Kessler C, Valente N, Asikanius E, Levy GG, Windyga J, Shima M. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors. N Engl J Med. 2017 Aug 31;377(9):809-818. doi: 10.1056/NEJMoa1703068. Epub 2017 Jul 10.
- Carr ME, Tortella BJ. Emerging and future therapies for hemophilia. J Blood Med. 2015 Sep 3;6:245-55. doi: 10.2147/JBM.S42669. eCollection 2015.
- Sehgal A, Barros S, Ivanciu L, Cooley B, Qin J, Racie T, Hettinger J, Carioto M, Jiang Y, Brodsky J, Prabhala H, Zhang X, Attarwala H, Hutabarat R, Foster D, Milstein S, Charisse K, Kuchimanchi S, Maier MA, Nechev L, Kandasamy P, Kel'in AV, Nair JK, Rajeev KG, Manoharan M, Meyers R, Sorensen B, Simon AR, Dargaud Y, Negrier C, Camire RM, Akinc A. An RNAi therapeutic targeting antithrombin to rebalance the coagulation system and promote hemostasis in hemophilia. Nat Med. 2015 May;21(5):492-7. doi: 10.1038/nm.3847. Epub 2015 Apr 13.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ATHN 7
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .