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ATHN 7: Studio sulla storia naturale dell'emofilia (ATHN 7)

11 febbraio 2025 aggiornato da: American Thrombosis and Hemostasis Network

Uno studio di coorte di storia naturale sulla sicurezza, l'efficacia e la pratica del trattamento per le persone con emofilia

Questo è uno studio del mondo reale sulla sicurezza dei trattamenti utilizzati per le persone con emofilia. Lo studio seguirà le persone con emofilia A o B provenienti da tutto il paese per circa 4 anni mentre ricevono il trattamento. Il medico e il partecipante del centro di trattamento dell'emofilia (HTC) decideranno il trattamento approvato dalla FDA da utilizzare che può includere prodotti senza fattore, agenti bypassanti o prodotti sostitutivi del fattore di coagulazione. L'obiettivo di questa ricerca è studiare l'uso di prodotti per il trattamento dell'emofilia e i loro risultati.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Questo studio di coorte non interventistico a rischio minimo arruolerà e seguirà i pazienti con emofilia A o B mentre ricevono il trattamento dell'emofilia per 4 anni. Questo è uno studio pragmatico delle pratiche del mondo reale su una vasta gamma di pazienti che sarà in corso man mano che i nuovi prodotti di trattamento riceveranno l'approvazione della FDA e saranno vantaggiosi per l'intera comunità dell'emofilia. La durata totale dello studio è prevista per 6 anni.

I pazienti vengono visitati al basale, ogni anno e all'uscita dallo studio. I pazienti riceveranno anche telefonate di follow-up trimestrali di routine dal personale HTC per rivedere l'anamnesi, gli eventi di sanguinamento e la cronologia del trattamento del prodotto. Altre visite per eventi non pianificati o per il cambio del prodotto di trattamento saranno programmate secondo necessità. Tutte le visite di studio richieste saranno pianificate in modo che coincidano con le cure cliniche di routine, ove possibile. Per partecipare allo studio è richiesta la co-iscrizione nel set di dati ATHN da parte dei pazienti.

Si prega di notare che il regime di trattamento sarà a discrezione degli operatori sanitari dei pazienti affetti da emofilia. Nessun prodotto di trattamento viene fornito dallo studio né i partecipanti saranno pagati. Tuttavia, il test del titolo dell'inibitore sarà fornito gratuitamente ai pazienti dal Center for Disease Control and Prevention (CDC).

L'obiettivo principale è determinare la sicurezza dei prodotti senza fattore, degli agenti bypassanti o dei prodotti sostitutivi del fattore di coagulazione quando utilizzati per le persone con emofilia con o senza inibitori. La sicurezza sarà misurata da quegli eventi elencati nella European Haemophilia Safety Surveillance (EUHASS).

I dati raccolti includeranno ammissibilità, dati demografici, anamnesi, storia di emofilia (genotipo e storia familiare), storia di inibitori e regime di trattamento di induzione della tolleranza immunitaria (ITI) (se applicabile), comorbilità al basale (ad es. HIV, epatite C), utilizzo dettagliato dei prodotti di trattamento, eventi di sanguinamento, procedure chirurgiche, eventi avversi EUHASS e altri eventi avversi di particolare interesse. La raccolta dei dati includerà anche questionari sugli esiti riferiti dai pazienti riguardanti la qualità della vita correlata alla salute, l'uso del trattamento e le percezioni dei pazienti sui prodotti terapeutici.

Sotto-studi

Sono previsti numerosi studi secondari con sponsor farmaceutici per raccogliere informazioni dai pazienti sull'uso specifico del prodotto. La partecipazione a questi studi secondari (moduli specifici del prodotto) è facoltativa e le visite di studio secondario saranno pianificate in concomitanza con le visite HTC. I moduli raccoglieranno informazioni dai pazienti sulla loro percezione e utilizzo dei prodotti per il trattamento, sui livelli di attività fisica e su altre questioni di salute generale. Questi dati saranno raccolti tramite questionario.

Sistema di raccolta dati

Tutti i dati raccolti verranno inseriti nei moduli elettronici di segnalazione dei casi (eCRF) all'interno del sistema ATHN protetto dal personale del sito HTC. Tutti i siti di studio partecipanti avranno in atto un contratto di utilizzo dei dati e di associazione in affari (DUBAA) con ATHN.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

395

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children HTC
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
        • Orthopedic Institute for Children Hemophilia Program
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30308
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Stati Uniti, 04074
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48823
        • Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital - Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89178
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
      • Reno, Nevada, Stati Uniti, 89509
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07122
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Weill Cornell Medicine
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University Health Science
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • The Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Medical Center of Dallas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Lo studio arruolerà circa 280 pazienti con emofilia che soddisfano i criteri di ammissibilità e riceveranno cure da uno dei centri di trattamento dell'emofilia (HTC) affiliati all'ATHN.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Emofilia congenita A o B di qualsiasi gravità con o senza inibitori che ricevono una terapia in corso, un prodotto senza fattore o per i quali è possibile l'uso di un prodotto senza fattore;
  2. In grado di fornire il consenso informato (da parte del paziente o del genitore/tutore autorizzato); E
  3. Co-iscrizione nel set di dati ATHN.

Criteri di esclusione:

  1. Presenza di qualsiasi disturbo emorragico noto diverso dall'emofilia congenita A o B;
  2. Presenza di emofilia concomitante e di un secondo difetto emostatico (la diagnosi di basso fattore di Von Willebrand (VWF) senza malattia di Von Willebrand (VWD) non è esclusa); E
  3. Incapace o non disposto a rispettare il protocollo di studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La sicurezza dei prodotti terapeutici utilizzati per la cura dell'emofilia sarà valutata in base al numero di eventi segnalabili da parte dell'European Haemophilia Safety Surveillance (EUHASS) documentati nel modulo per gli eventi avversi dell'ATHN.
Lasso di tempo: 6 anni
Tutti gli eventi avversi segnalabili correlati al trattamento saranno documentati sul Modulo eventi avversi ATHN sulla base degli eventi segnalabili EUHASS che includono: morte, sviluppo di inibitori del fattore, trombosi venosa, reazioni allergiche, effetti collaterali emergenti dal trattamento, nuove neoplasie, eventi cardiovascolari e infezioni trasmissibili per via ematica. Altri eventi correlati al trattamento da documentare sul modulo del modulo degli eventi avversi ATHN, tra cui microangiopatie trombotiche, reazioni al sito di iniezione, danno epatico indotto da farmaci e anticorpi anti-farmaco.
6 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'efficacia dei prodotti senza fattore, degli agenti bypassanti e dei prodotti sostitutivi del fattore di coagulazione sarà valutata in base al numero di eventi di sanguinamento del partecipante riportati come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR).
Lasso di tempo: 6 anni
I tassi di sanguinamento annualizzati (sanguinamenti/anno) sono calcolati come il numero di eventi di sanguinamento diviso per la durata del regime di trattamento, in anni. I partecipanti segnaleranno sanguinamento incluso sanguinamento spontaneo, sanguinamento traumatico, sanguinamento correlato e non articolare durante il follow-up trimestrale di routine con gli operatori sanitari per l'emofilia. I partecipanti avranno anche perdite di sangue associate a procedure chirurgiche documentate attraverso la revisione della cartella clinica come indicato dai fornitori di cure chirurgiche. Tutti i dati sul sanguinamento saranno raccolti e riportati.
6 anni
Saranno valutati i regimi di dosaggio per i prodotti per il trattamento dell'emofilia e la quantità totale utilizzata dal partecipante allo studio per la profilassi e il trattamento delle emorragie.
Lasso di tempo: 6 anni
Il contatto trimestrale di routine da parte degli operatori sanitari per l'emofilia con i partecipanti allo studio verrà utilizzato per valutare il loro utilizzo del trattamento e documenterà i regimi di dosaggio dei prodotti per il trattamento dell'emofilia, la quantità di prodotto utilizzato, il numero di partecipanti che passano a un prodotto diverso, il numero di partecipanti che passano dal fattore al prodotti non-fattoriali e/o il numero di partecipanti che seguono l'attuale prodotto di trattamento e il motivo della scelta del trattamento.
6 anni
Obiettivo monitoraggio congiunto
Lasso di tempo: 6 anni

Il numero e la posizione delle articolazioni bersaglio all'ingresso nello studio, l'incidenza dello sviluppo dell'articolazione bersaglio durante lo studio e il numero di articolazioni bersaglio che si risolvono dopo l'arruolamento nello studio saranno documentati e analizzati.

Il numero e la posizione delle articolazioni bersaglio all'ingresso nello studio, l'incidenza dello sviluppo dell'articolazione bersaglio durante lo studio e il numero di articolazioni bersaglio che si risolvono dopo l'arruolamento nello studio saranno documentati e analizzati.
6 anni
L'efficacia del trattamento è valutata dagli strumenti relativi agli esiti relativi alla salute: EQ-5D-5L, Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS), Global Adherence Rating (GAR) e Treatment Satisfaction with Medicines Questionnaire (SATMED-Q).
Lasso di tempo: 6 anni
L'EQ-5D-5L di EuroQol Group valuta mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Le opinioni nelle 5 categorie possono essere espresse come un profilo sanitario o convertite in un unico numero indice riassuntivo. L'opinione sulla salute generale è su una scala da 0 a 100 con 100 come migliore salute immaginata. Il profilo PROMIS 29 (adulti)/ 25 (pedoni)/ Parent Proxy 25 valuta la funzione fisica, l'ansia, la depressione, l'affaticamento, i disturbi del sonno, la capacità di partecipare a ruoli/attività sociali e il dolore. Le domande sono classificate su una scala Likert a 5 punti e una domanda sul dolore ha una scala di valutazione a 11 punti. GAR valuta l'aderenza al regime prescritto su una scala da 0 a 10 con 10 sempre preso come prescritto. SATMED-Q valuta la soddisfazione per il trattamento prescritto sulla base di una scala Likert e fornisce un punteggio totale per la soddisfazione del trattamento sommando tutti i domini: effetti collaterali, efficacia, praticità e facilità d'uso, impatto del medicinale, follow-up/revisione medica e giudizio complessivo.
6 anni
Efficacia nel mondo reale dei prodotti terapeutici valutata dagli operatori sanitari come misura in base al numero e ai tipi di visite mediche e/o ricoveri all'anno.
Lasso di tempo: 6 anni
Gli operatori sanitari documenteranno il numero e il tipo di visite mediche/ricoveri all'anno correlati alla cura e al trattamento dell'emofilia.
6 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Collaboratori

Genentech, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Tyler Buckner, MD, MSc, Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
  • Investigatore principale: Michael Recht, MD, PhD, The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 ottobre 2018

Completamento primario (Effettivo)

31 maggio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

31 marzo 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 luglio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

8 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ATHN 7

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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