ATHN 7: Studium historii naturalnej hemofilii (ATHN 7)
Kohortowe badanie historii naturalnej dotyczące bezpieczeństwa, skuteczności i praktyki leczenia osób z hemofilią
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
To nieinterwencyjne badanie kohortowe o minimalnym ryzyku obejmie pacjentów z hemofilią A lub B i będzie ich obserwować przez 4 lata podczas leczenia hemofilii. Jest to pragmatyczne badanie rzeczywistych praktyk obejmujących szeroką gamę pacjentów, które będzie kontynuowane, gdy nowe produkty lecznicze uzyskają aprobatę FDA i będą korzystne dla całej społeczności chorych na hemofilię. Całkowity czas trwania studiów zaplanowano na 6 lat.
Pacjenci są obserwowani na początku badania, co roku i na końcu badania. Pacjenci będą również otrzymywać rutynowe kwartalne telefony kontrolne od personelu HTC w celu przeglądu historii medycznej, przypadków krwawień i historii leczenia produktem. Inne wizyty w przypadku zdarzeń nieplanowanych lub zmiany produktu leczniczego będą umawiane w miarę potrzeb. Wszystkie wymagane wizyty studyjne zostaną zaplanowane tak, aby w miarę możliwości pokrywały się z rutynową opieką kliniczną. Aby wziąć udział w badaniu, wymagana jest wspólna rejestracja pacjentów w zbiorze danych ATHN.
Uwaga – schemat leczenia zależy od uznania opiekunów chorych na hemofilię. W ramach badania nie są dostarczane żadne produkty lecznicze, a uczestnicy nie otrzymują zapłaty. Jednak badanie miana inhibitora będzie bezpłatne dla pacjentów przez Centrum Kontroli i Zapobiegania Chorobom (CDC).
Głównym celem jest określenie bezpieczeństwa produktów niebędących czynnikami, czynników omijających lub produktów zastępujących czynnik krzepnięcia, stosowanych u osób z hemofilią z inhibitorami lub bez. Bezpieczeństwo będzie mierzone na podstawie zdarzeń wymienionych w europejskim systemie nadzoru nad bezpieczeństwem hemofilii (EUHASS).
Zebrane dane będą obejmować kwalifikowalność, dane demograficzne, historię medyczną, historię hemofilii (genotyp i wywiad rodzinny), historię stosowania inhibitorów i schemat leczenia indukującego tolerancję immunologiczną (ITI) (jeśli dotyczy), choroby współistniejące na początku badania (tj. HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu C), szczegółowe informacje o stosowaniu produktów leczniczych, krwawieniach, zabiegach chirurgicznych oraz zdarzeniach niepożądanych EUHASS i innych zdarzeniach niepożądanych o szczególnym znaczeniu. Gromadzenie danych będzie również obejmować kwestionariusze wyników zgłaszane przez pacjentów, dotyczące jakości życia związanej ze zdrowiem, stosowania leczenia i postrzegania produktów leczniczych przez pacjentów.
Badania dodatkowe
Planuje się szereg badań cząstkowych ze sponsorami farmaceutycznymi w celu zebrania informacji od pacjentów na temat stosowania przez nich konkretnych produktów. Uczestnictwo w tych badaniach podrzędnych (moduły specyficzne dla produktu) jest opcjonalne, a wizyty w ramach badań podrzędnych zostaną zaplanowane tak, aby pokrywały się z wizytami HTC. Moduły będą gromadzić informacje od pacjentów na temat ich postrzegania i stosowania produktów leczniczych, poziomu aktywności fizycznej i innych ogólnych pytań dotyczących zdrowia. Dane te zostaną zebrane za pomocą kwestionariusza.
System zbierania danych
Wszystkie zebrane dane zostaną wprowadzone do elektronicznych formularzy zgłoszeń przypadków (eCRF) w bezpiecznym systemie ATHN przez personel placówki HTC. Wszystkie uczestniczące ośrodki badawcze będą miały aktualną, zawartą umowę o wykorzystaniu danych i współpracę biznesową (DUBAA) z ATHN.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90007
- Orthopaedic Institute for Children HTC
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90007
- Orthopedic Institute for Children Hemophilia Program
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida Hemophilia Treatment Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30308
- Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
- Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
- Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
-
Maine
-
Scarborough, Maine, Stany Zjednoczone, 04074
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
-
-
Michigan
-
East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48823
- Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Children's Mercy Hospital - Kansas City
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
- The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89178
- Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
-
Reno, Nevada, Stany Zjednoczone, 89509
- Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07122
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Weill Cornell Medicine
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
- Wake Forest University Health Science
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
- Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
- St Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
- The Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Medical Center of Dallas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wrodzona hemofilia A lub B o dowolnym nasileniu, z lub bez inhibitorów, otrzymująca aktualną terapię, produkt nie zawierający czynnika, lub u której istnieje możliwość zastosowania produktu nie zawierającego czynnika;
- Zdolność do wyrażenia świadomej zgody (przez pacjenta lub rodzica/upoważnionego opiekuna); I
- Wspólna rejestracja w ATHNdataset.
Kryteria wyłączenia:
- Obecność jakiejkolwiek znanej skazy krwotocznej innej niż wrodzona hemofilia A lub B;
- współistniejąca hemofilia i drugi defekt hemostatyczny (nie wyklucza się niskiego czynnika von Willebranda (VWF) bez rozpoznania choroby von Willebranda (VWD)); I
- Niezdolność lub niechęć do przestrzegania protokołu badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo produktów leczniczych stosowanych w leczeniu hemofilii będzie oceniane na podstawie liczby zgłaszanych zdarzeń Europejskiego Systemu Nadzoru Bezpieczeństwa nad Hemofilią (EUHASS) udokumentowanych w formularzu modułu zdarzeń niepożądanych ATHN.
Ramy czasowe: 6 lat
|
Wszystkie zgłaszane zdarzenia niepożądane związane z leczeniem zostaną udokumentowane w formularzu modułu zdarzeń niepożądanych ATHN w oparciu o zdarzenia podlegające zgłoszeniu EUHASS, które obejmują: zgon, rozwój inhibitora czynnika, zakrzepicę żylną, reakcje alergiczne, działania niepożądane związane z leczeniem, nowe nowotwory złośliwe, zdarzenia sercowo-naczyniowe i zakażenia krwiopochodne.
Inne zdarzenia związane z leczeniem należy udokumentować w formularzu modułu zdarzeń niepożądanych ATHN, w tym mikroangiopatie zakrzepowe, reakcje w miejscu wstrzyknięcia, polekowe uszkodzenie wątroby i przeciwciała przeciwlekowe.
|
6 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność produktów niebędących czynnikami, środków omijających i produktów zastępujących czynniki krzepnięcia zostanie oceniona na podstawie liczby przypadków krwawienia u uczestnika zgłoszonych jako roczny wskaźnik krwawień (ABR).
Ramy czasowe: 6 lat
|
Wskaźniki krwawień w ujęciu rocznym (krwawienia/rok) oblicza się jako liczbę przypadków krwawienia podzieloną przez czas trwania schematu leczenia w latach.
Uczestnicy będą zgłaszać krwawienia, w tym krwawienia samoistne, krwawienia pourazowe, krwawienia związane i inne niż stawowe podczas rutynowych kwartalnych badań kontrolnych u osób świadczących opiekę nad chorymi na hemofilię.
Uczestnicy będą również mieli utratę krwi związaną z zabiegami chirurgicznymi udokumentowaną poprzez przegląd karty medycznej, jak odnotowali dostawcy usług chirurgicznych.
Wszystkie dane dotyczące krwawień będą gromadzone i raportowane.
|
6 lat
|
|
Ocenione zostaną schematy dawkowania produktów do leczenia hemofilii oraz całkowita ilość wykorzystana przez uczestnika badania do profilaktyki i leczenia krwawień.
Ramy czasowe: 6 lat
|
Rutynowy kwartalny kontakt osób świadczących opiekę nad chorymi na hemofilię z uczestnikami badania zostanie wykorzystany do oceny stosowania przez nich leczenia i będzie dokumentował schematy dawkowania produktów leczenia hemofilii, ilość zużytego produktu, liczbę uczestników przechodzących na inny produkt, liczbę uczestników przechodzących z czynnika i produkty niebędące czynnikami ryzyka i/lub liczba uczestników korzystających z aktualnego produktu leczniczego oraz powód ich wyboru leczenia.
|
6 lat
|
|
Docelowe wspólne monitorowanie
Ramy czasowe: 6 lat
|
Liczba i lokalizacja stawów docelowych na początku badania, częstość występowania rozwoju stawów docelowych podczas badania oraz liczba stawów docelowych, które ustąpią po włączeniu do badania, zostaną udokumentowane i przeanalizowane. Liczba i lokalizacja stawów docelowych na początku badania, częstość występowania rozwoju stawów docelowych podczas badania oraz liczba stawów docelowych, które ustąpią po włączeniu do badania, zostaną udokumentowane i przeanalizowane. |
6 lat
|
|
Skuteczność leczenia jest oceniana za pomocą narzędzi związanych z wynikami zdrowotnymi: EQ-5D-5L, system informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS), globalna ocena przestrzegania zaleceń (GAR) oraz kwestionariusz satysfakcji z leczenia (SATMED-Q).
Ramy czasowe: 6 lat
|
EQ-5D-5L Grupy EuroQol ocenia mobilność, samoopiekę, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresję.
Opinie w 5 kategoriach można określić jako profil zdrowotny lub przekonwertować na jeden zbiorczy numer indeksu.
Opinia na temat ogólnego stanu zdrowia wyrażana jest w skali od 0 do 100, przy czym 100 to najlepszy wyobrażony stan zdrowia.
PROMIS Profil 29 (dorośli)/ 25 (dzieci)/ Pełnomocnik Rodzica 25 ocenia sprawność fizyczną, niepokój, depresję, zmęczenie, zaburzenia snu, zdolność do uczestniczenia w rolach/aktywnościach społecznych oraz ból.
Pytania są uszeregowane w 5-punktowej skali Likerta, a jedno pytanie dotyczące bólu ma 11-punktową skalę ocen.
GAR ocenia przestrzeganie przepisanego schematu w skali od 0 do 10, przy czym 10 zawsze przyjmuje się zgodnie z zaleceniami.
SATMED-Q ocenia satysfakcję z przepisanego leczenia w oparciu o skalę Likerta i podaje łączną ocenę satysfakcji z leczenia poprzez zsumowanie wszystkich domen: działania niepożądane, skuteczność, wygoda i łatwość użycia, wpływ leku, obserwacja/przegląd medyczny i ogólna opinia.
|
6 lat
|
|
Rzeczywista skuteczność produktów leczniczych oceniana przez świadczeniodawców na podstawie liczby i rodzajów wizyt lekarskich i/lub hospitalizacji w ciągu roku.
Ramy czasowe: 6 lat
|
Pracownicy służby zdrowia będą dokumentować liczbę i rodzaje wizyt lekarskich/hospitalizacji rocznie, które są związane z opieką i leczeniem hemofilii.
|
6 lat
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Tyler Buckner, MD, MSc, Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
- Główny śledczy: Michael Recht, MD, PhD, The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Ragni MV. Targeting Antithrombin to Treat Hemophilia. N Engl J Med. 2015 Jul 23;373(4):389-91. doi: 10.1056/NEJMcibr1505657. No abstract available.
- Gouw SC, van den Berg HM, Fischer K, Auerswald G, Carcao M, Chalmers E, Chambost H, Kurnik K, Liesner R, Petrini P, Platokouki H, Altisent C, Oldenburg J, Nolan B, Garrido RP, Mancuso ME, Rafowicz A, Williams M, Clausen N, Middelburg RA, Ljung R, van der Bom JG; PedNet and Research of Determinants of INhibitor development (RODIN) Study Group. Intensity of factor VIII treatment and inhibitor development in children with severe hemophilia A: the RODIN study. Blood. 2013 May 16;121(20):4046-55. doi: 10.1182/blood-2012-09-457036. Epub 2013 Apr 3.
- Shima M, Hanabusa H, Taki M, Matsushita T, Sato T, Fukutake K, Fukazawa N, Yoneyama K, Yoshida H, Nogami K. Factor VIII-Mimetic Function of Humanized Bispecific Antibody in Hemophilia A. N Engl J Med. 2016 May 26;374(21):2044-53. doi: 10.1056/NEJMoa1511769.
- Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B, Schmitt C, Callaghan MU, Young G, Santagostino E, Kruse-Jarres R, Negrier C, Kessler C, Valente N, Asikanius E, Levy GG, Windyga J, Shima M. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors. N Engl J Med. 2017 Aug 31;377(9):809-818. doi: 10.1056/NEJMoa1703068. Epub 2017 Jul 10.
- Carr ME, Tortella BJ. Emerging and future therapies for hemophilia. J Blood Med. 2015 Sep 3;6:245-55. doi: 10.2147/JBM.S42669. eCollection 2015.
- Sehgal A, Barros S, Ivanciu L, Cooley B, Qin J, Racie T, Hettinger J, Carioto M, Jiang Y, Brodsky J, Prabhala H, Zhang X, Attarwala H, Hutabarat R, Foster D, Milstein S, Charisse K, Kuchimanchi S, Maier MA, Nechev L, Kandasamy P, Kel'in AV, Nair JK, Rajeev KG, Manoharan M, Meyers R, Sorensen B, Simon AR, Dargaud Y, Negrier C, Camire RM, Akinc A. An RNAi therapeutic targeting antithrombin to rebalance the coagulation system and promote hemostasis in hemophilia. Nat Med. 2015 May;21(5):492-7. doi: 10.1038/nm.3847. Epub 2015 Apr 13.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ATHN 7
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .