Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ATH 7: Naturhistorisk studie av blödarsjuka (ATHN 7)

11 februari 2025 uppdaterad av: American Thrombosis and Hemostasis Network

En naturhistorisk kohortstudie av säkerhet, effektivitet och praxis för behandling för personer med blödarsjuka

Detta är en verklig studie av säkerheten för de behandlingar som används för personer med hemofili. Studien kommer att följa personer med hemofili A eller B från hela landet i cirka 4 år när de får behandling. Läkaren och deltagaren på hemofilibehandlingscentret (HTC) kommer att besluta vilken FDA-godkänd behandling som ska användas, vilken kan inkludera icke-faktorprodukter, bypassmedel eller ersättningsprodukter för koagulationsfaktor. Målet med denna forskning är att studera användningen av hemofilibehandlingsprodukter och deras resultat.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Denna icke-interventionella kohortstudie med minimal risk kommer att registrera och följa patienter med hemofili A eller B när de får hemofilibehandling i 4 år. Detta är en pragmatisk studie av verkliga metoder för ett brett spektrum av patienter som kommer att pågå när nya behandlingsprodukter får FDA-godkännande och kommer att vara fördelaktiga för hela hemofiligemenskapen. Den totala studietiden är planerad till 6 år.

Patienterna ses vid baslinjen, årligen och vid avslutad studie. Patienterna kommer också att få rutinmässiga kvartalsvisa uppföljningstelefonsamtal från HTC-personal för att granska medicinsk historia, blödningshändelser och produktbehandlingshistorik. Andra besök för oplanerade händelser eller för byte av behandlingsprodukt kommer att schemaläggas vid behov. Alla erforderliga studiebesök kommer att planeras för att sammanfalla med rutinmässig klinisk vård när det är möjligt. Samregistrering i ATHndatasetet av patienter krävs för att delta i studien.

Observera - behandlingsregimen kommer att avgöras av patientens hemofilivårdare. Inga behandlingsprodukter tillhandahålls av studien och deltagarna kommer inte heller att få betalt. Emellertid kommer hämmartitertestning att tillhandahållas utan kostnad för patienter av Center for Disease Control and Prevention (CDC).

Det primära målet är att fastställa säkerheten för icke-faktorprodukter, bypassmedel eller koagulationsfaktorersättningsprodukter när de används för personer med hemofili med eller utan inhibitorer. Säkerheten kommer att mätas genom de händelser som anges i European Hemophilia Safety Surveillance (EUHASS).

Data som samlas in kommer att omfatta behörighet, demografi, medicinsk historia, hemofilihistoria (genotyp och familjehistoria), inhibitorhistoria och immuntoleransinduktion (ITI) behandlingsregim (om tillämpligt), samsjukligheter vid baslinjen (d.v.s. HIV, Hepatit C), detaljerad användning av behandlingsprodukter, blödningshändelser, kirurgiska ingrepp och EUHASS-biverkningar och andra biverkningar av särskilt intresse. Datainsamlingen kommer också att omfatta patientrapporterade resultatenkäter avseende hälsorelaterad livskvalitet, behandlingsanvändning och patienternas uppfattning om behandlingsprodukter.

Delstudier

Ett antal delstudier planeras med läkemedelssponsorer för att samla in information från patienter om deras specifika produktanvändning. Deltagande i dessa delstudier (Produktspecifika moduler) är frivilligt och delstudiebesök kommer att planeras sammanfalla med HTC-besök. Modulerna kommer att samla information från patienter om deras uppfattning och användning av behandlingsprodukter, fysisk aktivitetsnivå och andra allmänna hälsofrågor. Dessa uppgifter kommer att samlas in via frågeformulär.

Datainsamlingssystem

All data som samlas in kommer att föras in i elektroniska fallrapportformulär (eCRF) i det säkra ATHN-systemet av HTCs personal. Alla deltagande studieplatser kommer att ha ett aktuellt, verkställt dataanvändnings- och affärspartneravtal (DUBAA) med ATHN.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

395

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Förenta staterna
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
    - Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
- California
  - Los Angeles, California, Förenta staterna, 90007
    - Orthopaedic Institute for Children HTC
  - Los Angeles, California, Förenta staterna, 90007
    - Orthopedic Institute for Children Hemophilia Program
  - San Diego, California, Förenta staterna, 92123
    - Rady Children's Hospital San Diego
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
    - Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
- Florida
  - Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
    - University of Florida Hemophilia Treatment Center
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30308
    - Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
    - Rush University Medical Center
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
    - Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
    - Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
  - New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
    - Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
- Maine
  - Scarborough, Maine, Förenta staterna, 04074
    - Maine Hemophilia and Thrombosis Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
    - Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
- Michigan
  - East Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48823
    - Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
    - Children's Mercy Hospital - Kansas City
  - Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
    - The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
- Nevada
  - Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89178
    - Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
  - Reno, Nevada, Förenta staterna, 89509
    - Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
- New Jersey
  - Newark, New Jersey, Förenta staterna, 07122
    - Newark Beth Israel Medical Center
- New York
  - New York, New York, Förenta staterna, 10065
    - Weill Cornell Medicine
- North Carolina
  - Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
    - Wake Forest University Health Science
- Ohio
  - Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
    - Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
    - The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
  - Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
    - Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
    - St Jude Children's Research Hospital
- Texas
  - Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
    - The Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Medical Center of Dallas
  - Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
    - Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
    - Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Barn
Vuxen
Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Studien kommer att registrera cirka 280 patienter med blödarsjuka som uppfyller behörighetskriterierna och som får vård från ett av de ATHN-anslutna hemofilibehandlingscentrumen (HTC).

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Medfödd hemofili A eller B av någon svårighetsgrad med eller utan inhibitorer som får en aktuell terapi, en icke-faktorprodukt eller för vilka användning av en icke-faktorprodukt är en möjlighet;
Kunna ge informerat samtycke (av patient eller förälder/behörig vårdnadshavare); och
Samregistrering i ATHndataset.

Exklusions kriterier:

Förekomst av någon annan känd blödningsrubbning än medfödd hemofili A eller B;
Förekomst av samtidig hemofili och en andra hemostatisk defekt (låg Von Willebrand-faktor (VWF) utan diagnos av Von Willebrands sjukdom (VWD) är inte utesluten); och
Kan eller vill inte följa studieprotokollet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Observationsmodeller: Kohort
Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Säkerheten för behandlingsprodukter som används för hemofilivård kommer att bedömas baserat på antalet rapporterbara händelser för European Hemophilia Safety Surveillance (EUHASS) dokumenterade på ATHN Adverse Event Module Form. Tidsram: 6 år	Alla behandlingsrelaterade rapporterbara biverkningar kommer att dokumenteras på ATHN Adverse Event Module Form baserat på EUHASS rapporterbara händelser som inkluderar: död, utveckling av faktorinhibitorer, venös trombos, allergiska reaktioner, behandlingsuppkomna biverkningar, nya maligniteter, kardiovaskulära händelser och blodburna infektioner. Andra behandlingsrelaterade händelser som ska dokumenteras på ATHN Adverse Event Module Form, inklusive trombotiska mikroangiopatier, reaktioner på injektionsstället, läkemedelsinducerad leverskada och antikroppar mot läkemedel.	6 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Effektiviteten av icke-faktorprodukter, bypassmedel och koagulationsfaktorersättningsprodukter kommer att utvärderas baserat på deltagarens antal blödningshändelser rapporterade som den årliga blödningshastigheten (ABR). Tidsram: 6 år	Årliga blödningsfrekvenser (blödningar/år) beräknas som antalet blödningshändelser dividerat med behandlingsregimens längd i år. Deltagarna kommer att rapportera blödningar inklusive spontana blödningar, traumatiska blödningar, ledrelaterade och icke-ledblödningar under rutinmässig kvartalsuppföljning med vårdgivare för hemofili. Deltagarna kommer också att ha blodförlust i samband med kirurgiska ingrepp dokumenterade genom medicinsk kartgranskning som noterats av den kirurgiska vårdgivaren. Alla blödningsdata kommer att samlas in och rapporteras.	6 år
Dosregimer för hemofilibehandlingsprodukter och total mängd som används av studiedeltagaren för profylax och behandling av blödningar kommer att bedömas. Tidsram: 6 år	Den rutinmässiga kvartalskontakten av vårdgivare för hemofili med studiedeltagare kommer att användas för att utvärdera deras behandlingsanvändning och kommer att dokumentera doseringsregimer för hemofilibehandlingsprodukter, mängd av produkten som används, antal deltagare som byter till en annan produkt, antal deltagare som byter mellan faktor och icke-faktorprodukter, och/eller antal deltagare som stannar på den aktuella behandlingsprodukten och anledningen till deras val av behandling.	6 år
Mål gemensam övervakning Tidsram: 6 år	Antalet och placeringen av målleder vid studiestart, förekomst av målledsutveckling under studien och antalet målleder som löser sig efter studieregistreringen kommer att dokumenteras och analyseras. Antalet och placeringen av målleder vid studiestart, förekomst av målledsutveckling under studien och antalet målleder som löser sig efter studieregistreringen kommer att dokumenteras och analyseras.	6 år
Behandlingens effektivitet bedöms av hälsorelaterade resultatverktyg: EQ-5D-5L, Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS), Global Adherence Rating (GAR) och Treatment Satisfaction with Medicines Questionnaire (SATMED-Q). Tidsram: 6 år	EuroQol Groups EQ-5D-5L bedömer rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. Åsikter i de 5 kategorierna kan anges som en hälsoprofil eller omvandlas till ett enda sammanfattande indexnummer. Åsikter om övergripande hälsa ligger på en skala från 0 till 100 med 100 som bästa tänkbara hälsa. PROMIS Profile 29 (vuxna)/ 25 (peds)/ Parent Proxy 25 bedömer fysisk funktion, ångest, depression, trötthet, sömnstörningar, förmåga att delta i sociala roller/aktiviteter och smärta. Frågorna rankas på en 5-gradig Likert-skala och en fråga om smärta har en 11-gradig betygsskala. GAR bedömer följsamheten till den föreskrivna regimen på en skala från 0 till 10 med 10 alltid enligt ordination. SATMED-Q bedömer tillfredsställelsen med den ordinerade behandlingen utifrån en Likert-skala och ger ett totalpoäng för behandlingstillfredsställelse genom att summera alla domäner: biverkningar, effekt, bekvämlighet och användarvänlighet, läkemedlets effekt, medicinsk uppföljning/recension och övergripande åsikt.	6 år
Behandlingsprodukternas verkliga effektivitet bedöms av vårdgivare som mått på antal och typer av läkarbesök och/eller sjukhusvistelser per år. Tidsram: 6 år	Vårdgivare kommer att dokumentera antalet och typer av läkarbesök/sjukhusinläggningar per år som är relaterade till blödarsjukavård och -behandling.	6 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Samarbetspartners

Genentech, Inc.

Utredare

Huvudutredare: Tyler Buckner, MD, MSc, Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
Huvudutredare: Michael Recht, MD, PhD, The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Centers for Disease Control accessed

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 oktober 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

31 maj 2023

Avslutad studie (Faktisk)

31 mars 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 juli 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 augusti 2018

Första postat (Faktisk)

8 augusti 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 februari 2025

Senast verifierad

1 februari 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

ATHN 7

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .