Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

ATHN 7: Исследование естественной истории гемофилии (ATHN 7)

11 февраля 2025 г. обновлено: American Thrombosis and Hemostasis Network

Когортное исследование по естественной истории безопасности, эффективности и практики лечения людей с гемофилией

Это реальное исследование безопасности лечения, используемого для людей с гемофилией. В исследовании будут наблюдать за людьми с гемофилией А или В со всей страны в течение примерно 4 лет, пока они получают лечение. Врач центра лечения гемофилии (HTC) и участник принимают решение об использовании одобренного FDA лечения, которое может включать нефакторные продукты, шунтирующие агенты или продукты, заменяющие факторы свертывания крови. Целью данного исследования является изучение использования продуктов для лечения гемофилии и их результатов.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

В это неинтервенционное когортное исследование с минимальным риском будут включены пациенты с гемофилией А или В, которые будут получать лечение от гемофилии в течение 4 лет. Это прагматичное исследование реальных практик для широкого круга пациентов, которое будет продолжаться по мере того, как новые лечебные продукты получат одобрение FDA, и будет выгодно всему сообществу больных гемофилией. Общая продолжительность обучения запланирована на 6 лет.

Пациентов осматривают на исходном уровне, ежегодно и при выходе из исследования. Пациенты также будут получать ежеквартальные телефонные звонки от сотрудников HTC для ознакомления с историей болезни, случаями кровотечения и историей лечения продуктом. Другие визиты в связи с незапланированными событиями или для смены лечебного продукта будут запланированы по мере необходимости. Все необходимые исследовательские визиты будут планироваться так, чтобы по возможности совпадать с рутинной клинической помощью. Совместная регистрация пациентов в наборе данных ATHN необходима для участия в исследовании.

Обратите внимание: схема лечения будет на усмотрение лиц, осуществляющих уход за пациентами с гемофилией. В рамках исследования не предоставляются никакие лечебные препараты, и участникам не будет выплачиваться вознаграждение. Тем не менее, Центр по контролю и профилактике заболеваний (CDC) бесплатно предоставляет пациентам тестирование на титр ингибиторов.

Основная цель состоит в том, чтобы определить безопасность продуктов, не содержащих факторов, обходных агентов или продуктов, замещающих факторы свертывания, при использовании у людей с гемофилией с ингибиторами или без них. Безопасность будет измеряться событиями, перечисленными в Европейском надзоре за безопасностью гемофилии (EUHASS).

Собранные данные будут включать соответствие требованиям, демографические данные, историю болезни, историю гемофилии (генотип и семейный анамнез), историю болезни ингибиторов и схему лечения индукции иммунологической толерантности (ITI) (если применимо), сопутствующие заболевания на исходном уровне (например, ВИЧ, гепатит C), подробное описание использования лечебных препаратов, случаев кровотечения, хирургических процедур, нежелательных явлений EUHASS и других нежелательных явлений, представляющих особый интерес. Сбор данных также будет включать в себя опросники результатов, сообщаемые пациентами, в отношении качества жизни, связанного со здоровьем, использования лечения и восприятия пациентами лечебных продуктов.

Дополнительные исследования

Вместе с фармацевтическими спонсорами планируется провести ряд дополнительных исследований для сбора информации от пациентов об использовании ими конкретного продукта. Участие в этих дополнительных исследованиях (модули для конкретных продуктов) является необязательным, и посещения дополнительных исследований будут спланированы так, чтобы они совпадали с посещениями HTC. Модули будут собирать информацию от пациентов об их восприятии и использовании лечебных продуктов, уровнях физической активности и других общих вопросах здоровья. Эти данные будут собираться с помощью анкеты.

Система сбора данных

Все собранные данные будут вводиться персоналом HTC в электронные формы отчетов о случаях заболевания (eCRF) в защищенной системе ATHN. Все участвующие исследовательские центры будут иметь действующее, оформленное Соглашение об использовании данных и деловом партнерстве (DUBAA) с ATHN.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

395

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children HTC
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90007
        • Orthopedic Institute for Children Hemophilia Program
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30308
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Соединенные Штаты, 04074
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 48823
        • Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Children's Mercy Hospital - Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89178
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
      • Reno, Nevada, Соединенные Штаты, 89509
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Соединенные Штаты, 07122
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
        • Weill Cornell Medicine
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest University Health Science
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43606
        • Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • The Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Medical Center of Dallas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В исследовании примут участие около 280 пациентов с гемофилией, отвечающих критериям приемлемости и получающих помощь в одном из центров лечения гемофилии (HTC), входящих в состав ATHN.

Описание

Критерии включения:

  1. Врожденная гемофилия A или B любой степени тяжести с ингибиторами или без них, получающая текущую терапию, нефакторный продукт или для которых возможно использование нефакторного продукта;
  2. Способен дать информированное согласие (от пациента или родителя/уполномоченного опекуна); и
  3. Совместная регистрация в наборе данных ATHN.

Критерий исключения:

  1. Наличие любого известного нарушения свертываемости крови, кроме врожденной гемофилии А или В;
  2. Наличие сопутствующей гемофилии и вторичного дефекта гемостаза (не исключен низкий фактор фон Виллебранда (ФВ) без диагноза болезни фон Виллебранда (БВ)); и
  3. Неспособность или нежелание соблюдать протокол исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность лечебных препаратов, используемых для лечения гемофилии, будет оцениваться на основе количества подлежащих регистрации случаев европейского надзора за безопасностью гемофилии (EUHASS), задокументированных в форме модуля нежелательных явлений ATHN.
Временное ограничение: 6 лет
Все нежелательные явления, связанные с лечением, о которых сообщают, будут документированы в форме модуля нежелательных явлений ATHN на основе событий, подлежащих регистрации в EUHASS, которые включают: смерть, развитие ингибитора фактора, венозный тромбоз, аллергические реакции, побочные эффекты, возникающие при лечении, новые злокачественные новообразования, сердечно-сосудистые события и инфекции, передающиеся через кровь. Другие связанные с лечением явления, которые должны быть задокументированы в форме модуля нежелательных явлений ATHN, включая тромботические микроангиопатии, реакции в месте инъекции, лекарственное поражение печени и антилекарственные антитела.
6 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность нефакторных продуктов, шунтирующих агентов и продуктов, замещающих факторы свертывания крови, будет оцениваться на основе количества случаев кровотечения у участника, зарегистрированных как годовая частота кровотечений (ABR).
Временное ограничение: 6 лет
Частота кровотечений в годовом исчислении (кровотечения/год) рассчитывается как количество случаев кровотечения, деленное на продолжительность режима лечения в годах. Участники будут сообщать о кровотечениях, включая спонтанные кровотечения, травматические кровотечения, кровотечения, связанные с суставами и несуставные кровотечения, во время планового ежеквартального наблюдения с поставщиками услуг по лечению гемофилии. У участников также будет потеря крови, связанная с хирургическими процедурами, документально подтвержденная при просмотре медицинской карты, как отмечено поставщиками хирургической помощи. Все данные о кровотечении будут собраны и зарегистрированы.
6 лет
Будут оцениваться режимы дозирования продуктов для лечения гемофилии и общее количество, используемое участником исследования для профилактики и лечения кровотечений.
Временное ограничение: 6 лет
Обычный ежеквартальный контакт лиц, оказывающих помощь при гемофилии, с участниками исследования будет использоваться для оценки использования ими лечения и будет документировать режимы дозирования продуктов для лечения гемофилии, количество используемого продукта, количество участников, переходящих на другой продукт, количество участников, переключающихся между фактором и нефакторные продукты и/или количество участников, продолжающих принимать текущий лечебный продукт, и причина их выбора лечения.
6 лет
Целевой совместный мониторинг
Временное ограничение: 6 лет

Количество и расположение целевых суставов при включении в исследование, частота развития целевых суставов во время исследования и количество целевых суставов, которые разрешаются после включения в исследование, будут задокументированы и проанализированы.

Количество и расположение целевых суставов при включении в исследование, частота развития целевых суставов во время исследования и количество целевых суставов, которые разрешаются после включения в исследование, будут задокументированы и проанализированы.
6 лет
Эффективность лечения оценивается с помощью инструментов, связанных со здоровьем: EQ-5D-5L, Информационной системы измерения исходов, сообщаемых пациентами (PROMIS), Глобального рейтинга приверженности (GAR) и Опросника удовлетворенности лечением лекарствами (SATMED-Q).
Временное ограничение: 6 лет
EQ-5D-5L EuroQol Group оценивает подвижность, самообслуживание, обычную деятельность, боль/дискомфорт и тревогу/депрессию. Мнения в 5 категориях могут быть указаны в виде профиля здоровья или преобразованы в единый итоговый индекс. Мнение об общем состоянии здоровья оценивается по шкале от 0 до 100, где 100 соответствует представлению о наилучшем состоянии здоровья. PROMIS Profile 29 (взрослые)/ 25 (дети)/ Parent Proxy 25 оценивают физическую функцию, тревогу, депрессию, усталость, нарушение сна, способность участвовать в социальных ролях/деятельности и боль. Вопросы оцениваются по 5-балльной шкале Лайкерта, а один вопрос о боли имеет 11-балльную шкалу. GAR оценивает приверженность назначенному режиму по шкале от 0 до 10, где 10 всегда принимаются как предписанные. SATMED-Q оценивает удовлетворенность назначенным лечением на основе шкалы Лайкерта и предоставляет общий балл удовлетворенности лечением, суммируя все домены: побочные эффекты, эффективность, удобство и простота использования, влияние лекарства, медицинское наблюдение/обзор. и общее мнение.
6 лет
Эффективность продуктов для лечения в реальном мире, оцениваемая поставщиками медицинских услуг, измеряется количеством и типами медицинских посещений и/или госпитализаций в год.
Временное ограничение: 6 лет
Поставщики медицинских услуг будут документировать количество и виды медицинских посещений/госпитализаций в год, связанных с уходом и лечением гемофилии.
6 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

American Thrombosis and Hemostasis Network

Соавторы

Genentech, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Tyler Buckner, MD, MSc, Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
  • Главный следователь: Michael Recht, MD, PhD, The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 октября 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 мая 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 марта 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 июля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 августа 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 августа 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 февраля 2025 г.

Последняя проверка

1 февраля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ATHN 7

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться