ATHN 7: 血友病自然史研究 (ATHN 7)
2024年1月29日 更新者：American Thrombosis and Hemostasis Network
血友病患者の治療の安全性、有効性、および実践に関する自然史コホート研究
これは、血友病患者に使用される治療の安全性に関する実際の研究です。
この研究は、全国の血友病AまたはB患者が治療を受けている間、約4年間追跡されます。
血友病治療センター (HTC) の医師と参加者は、非因子製品、バイパス剤、または凝固因子代替製品を含む可能性のある FDA 承認の治療法を使用することを決定します。
この研究の目的は、血友病治療製品の使用とその結果を研究することです。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
詳細な説明
この非介入の最小リスク コホート研究では、血友病 A または B の患者を登録し、4 年間血友病治療を受けて追跡します。 これは、新しい治療製品が FDA の承認を取得し、血友病コミュニティ全体に有利になるように進行中の、幅広い患者にわたる実際の実践に関する実用的な研究です。 合計学習期間は 6 年間を予定しています。
患者は、ベースライン、毎年、および研究終了時に見られます。 患者はまた、病歴、出血イベント、および製品治療歴を確認するために、HTC スタッフから定期的な四半期ごとのフォローアップの電話を受けることになります。 予定外のイベントや治療製品の変更のためのその他の訪問は、必要に応じてスケジュールされます。 必要なすべての研究訪問は、可能な限り通常の臨床ケアと一致するように計画されます。 研究に参加するには、患者による ATHNdataset への共同登録が必要です。
注意してください - 治療レジメンは、患者の血友病介護者の裁量に委ねられます。 研究によって提供される治療製品はなく、参加者に支払われることもありません。 ただし、インヒビター力価検査は、疾病管理予防センター (CDC) によって患者に無料で提供されます。
主な目的は、インヒビターの有無にかかわらず、血友病患者に使用される非因子製品、バイパス剤、または凝固因子代替製品の安全性を判断することです。 安全性は、European Haemophilia Safety Surveillance (EUHASS) に記載されているイベントによって測定されます。
収集されたデータには、適格性、人口統計、病歴、血友病の病歴 (遺伝子型および家族歴)、阻害剤の病歴および免疫寛容誘導 (ITI) 治療レジメン (該当する場合)、ベースラインでの併存疾患 (すなわち、HIV、C 型肝炎) が含まれます。詳細な治療製品の使用法、出血事象、外科的処置、および EUHASS 有害事象および特に関心のあるその他の有害事象。 データ収集には、健康関連の生活の質、治療の使用、および治療製品に対する患者の認識に関する患者報告の結果アンケートも含まれます。
サブスタディ
特定の製品の使用に関する患者からの情報を収集するために、製薬会社のスポンサーと一緒に多くのサブスタディが計画されています。 これらのサブスタディ (製品固有のモジュール) への参加は任意であり、サブスタディの訪問は HTC の訪問と一致するように計画されます。 モジュールは、治療製品の認識と使用、身体活動レベル、およびその他の一般的な健康上の質問について、患者から情報を収集します。 このデータはアンケートによって収集されます。
データ収集システム
収集されたすべてのデータは、HTC サイトの担当者によって、安全な ATHN システム内の電子症例報告フォーム (eCRF) に入力されます。 参加するすべての研究施設は、ATHN との現在の実行済みのデータ使用および業務提携契約 (DUBAA) を整備します。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
395
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90007
- Orthopaedic Institute for Children HTC
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Los Angeles、California、アメリカ、90007
- Orthopedic Institute for Children Hemophilia Program
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital San Diego
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida Hemophilia Treatment Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30308
- Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
- Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
- Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
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Maine
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Scarborough、Maine、アメリカ、04074
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
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Michigan
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East Lansing、Michigan、アメリカ、48823
- Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital - Kansas City
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
- The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89178
- Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
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Reno、Nevada、アメリカ、89509
- Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
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New Jersey
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Newark、New Jersey、アメリカ、07122
- Newark Beth Israel Medical Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10065
- Weill Cornell Medicine
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Wake Forest University Health Science
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Ohio
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Toledo、Ohio、アメリカ、43606
- Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- St Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- The Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Medical Center of Dallas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
この試験には、適格基準を満たし、ATHN 提携の血友病治療センター (HTC) のいずれかから治療を受けている約 280 人の血友病患者が登録されます。
説明
包含基準:
- -現在の治療を受けている阻害剤の有無にかかわらず、重度の先天性血友病AまたはB、非因子製品、または非因子製品の使用が可能である;
- インフォームドコンセントを与えることができる（患者または親/権限のある保護者による）;と
- ATHNdataset への共同登録。
除外基準:
- -先天性血友病AまたはB以外の既知の出血性疾患の存在;
- -同時の血友病の存在と2番目の止血欠陥（フォン・ヴィレブランド病（VWD）の診断なしの低フォン・ヴィレブランド因子（VWF）は除外されません）;と
- -研究プロトコルを遵守できない、または遵守したくない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血友病治療に使用される治療用製品の安全性は、ATHN 有害事象モジュール フォームに記載されている報告対象の欧州血友病安全監視 (EUHASS) 事象の数に基づいて評価されます。
時間枠：6年間
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治療に関連するすべての報告可能な有害事象は、死亡、因子阻害剤の発生、静脈血栓症、アレルギー反応、治療に伴う副作用、新たな悪性腫瘍、心血管イベント、および血液感染症。
血栓性微小血管障害、注射部位反応、薬物誘発性肝障害、抗薬物抗体など、ATHN 有害事象モジュール フォームに記録されるその他の治療関連事象。
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6年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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非因子製品、バイパス剤、および凝固因子代替製品の有効性は、年間出血率（ABR）として報告された参加者の出血イベントの数に基づいて評価されます。
時間枠：6年間
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年間出血率 (出血/年) は、出血事象の数を治療計画の期間 (年) で割ったものとして計算されます。
参加者は、血友病ケア提供者による定期的な四半期ごとのフォローアップ中に、自然出血、外傷性出血、関節関連および非関節出血を含む出血を報告します。
参加者はまた、外科医療提供者によって指摘されたように、カルテのレビューを通じて文書化された外科的処置に関連する失血があります。
すべての出血データが収集され、報告されます。
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6年間
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血友病治療製品の投薬レジメン、および出血の予防と治療のために研究参加者が利用した総量が評価されます。
時間枠：6年間
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血友病ケア提供者による研究参加者との定期的な四半期ごとの連絡は、彼らの治療の使用を評価するために使用され、血友病治療製品の投与計画、使用された製品の量、別の製品に切り替えた参加者の数、因子と因子の間で切り替えた参加者の数を記録します。非因子製品、および/または現在の治療製品を使用している参加者の数、および治療を選択した理由。
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6年間
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ターゲットの共同監視
時間枠：6年間
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研究登録時の標的関節の数と位置、研究中の標的関節の発達の発生率、および研究登録後に解決する標的関節の数が文書化され、分析されます。 研究登録時の標的関節の数と位置、研究中の標的関節の発達の発生率、および研究登録後に解決する標的関節の数が文書化され、分析されます。 |
6年間
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治療の有効性は、健康関連のアウトカム ツールによって評価されます: EQ-5D-5L、患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS)、グローバル アドヒアレンス レーティング (GAR)、および医薬品アンケート (SATMED-Q) に対する治療満足度。
時間枠：6年間
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EuroQol Group の EQ-5D-5L は、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつを評価します。
5 つのカテゴリの意見は、健康プロファイルとして述べたり、単一の要約インデックス番号に変換したりできます。
全体的な健康状態に関する意見は、想像される最良の健康状態を 100 とする 0 から 100 のスケールで表されます。
PROMIS Profile 29 (成人)/ 25 (小児)/ Parent Proxy 25 は、身体機能、不安、うつ病、疲労、睡眠障害、社会的役割/活動への参加能力、および痛みを評価します。
質問は 5 点のリッカート スケールでランク付けされ、痛みに関する 1 つの質問は 11 点の評価尺度です。
GAR は、処方されたレジメンの順守を 0 から 10 のスケールで評価します。10 は常に処方どおりに服用されます。
SATMED-Q は、リッカート尺度に基づいて処方された治療に対する満足度を評価し、副作用、有効性、利便性と使いやすさ、薬の影響、医学的フォローアップ/レビューのすべての領域を合計することにより、治療満足度の合計スコアを提供します。と総評。
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6年間
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年間の通院および/または入院の数と種類によって測定される、医療提供者によって評価された治療製品の実際の有効性。
時間枠：6年間
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医療提供者は、血友病のケアと治療に関連する年間の通院/入院の数と種類を記録します。
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6年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Tyler Buckner, MD, MSc、Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
- 主任研究者：Michael Recht, MD, PhD、The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Ragni MV. Targeting Antithrombin to Treat Hemophilia. N Engl J Med. 2015 Jul 23;373(4):389-91. doi: 10.1056/NEJMcibr1505657. No abstract available.
- Gouw SC, van den Berg HM, Fischer K, Auerswald G, Carcao M, Chalmers E, Chambost H, Kurnik K, Liesner R, Petrini P, Platokouki H, Altisent C, Oldenburg J, Nolan B, Garrido RP, Mancuso ME, Rafowicz A, Williams M, Clausen N, Middelburg RA, Ljung R, van der Bom JG; PedNet and Research of Determinants of INhibitor development (RODIN) Study Group. Intensity of factor VIII treatment and inhibitor development in children with severe hemophilia A: the RODIN study. Blood. 2013 May 16;121(20):4046-55. doi: 10.1182/blood-2012-09-457036. Epub 2013 Apr 3.
- Shima M, Hanabusa H, Taki M, Matsushita T, Sato T, Fukutake K, Fukazawa N, Yoneyama K, Yoshida H, Nogami K. Factor VIII-Mimetic Function of Humanized Bispecific Antibody in Hemophilia A. N Engl J Med. 2016 May 26;374(21):2044-53. doi: 10.1056/NEJMoa1511769.
- Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B, Schmitt C, Callaghan MU, Young G, Santagostino E, Kruse-Jarres R, Negrier C, Kessler C, Valente N, Asikanius E, Levy GG, Windyga J, Shima M. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors. N Engl J Med. 2017 Aug 31;377(9):809-818. doi: 10.1056/NEJMoa1703068. Epub 2017 Jul 10.
- Carr ME, Tortella BJ. Emerging and future therapies for hemophilia. J Blood Med. 2015 Sep 3;6:245-55. doi: 10.2147/JBM.S42669. eCollection 2015.
- Sehgal A, Barros S, Ivanciu L, Cooley B, Qin J, Racie T, Hettinger J, Carioto M, Jiang Y, Brodsky J, Prabhala H, Zhang X, Attarwala H, Hutabarat R, Foster D, Milstein S, Charisse K, Kuchimanchi S, Maier MA, Nechev L, Kandasamy P, Kel'in AV, Nair JK, Rajeev KG, Manoharan M, Meyers R, Sorensen B, Simon AR, Dargaud Y, Negrier C, Camire RM, Akinc A. An RNAi therapeutic targeting antithrombin to rebalance the coagulation system and promote hemostasis in hemophilia. Nat Med. 2015 May;21(5):492-7. doi: 10.1038/nm.3847. Epub 2015 Apr 13.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年10月24日
一次修了 (推定)
2024年11月30日
研究の完了 (推定)
2024年12月31日
試験登録日
最初に提出
2018年7月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年8月2日
最初の投稿 (実際)
2018年8月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年1月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年1月29日
最終確認日
2024年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。