ATHN 7 : Étude sur l'histoire naturelle de l'hémophilie (ATHN 7)
Une étude de cohorte sur l'histoire naturelle de l'innocuité, de l'efficacité et de la pratique du traitement pour les personnes atteintes d'hémophilie
Aperçu de l'étude
Statut
Description détaillée
Cette étude de cohorte non interventionnelle à risque minimal recrutera et suivra des patients atteints d'hémophilie A ou B pendant qu'ils reçoivent un traitement contre l'hémophilie pendant 4 ans. Il s'agit d'une étude pragmatique des pratiques du monde réel sur un large éventail de patients qui se poursuivra à mesure que de nouveaux produits de traitement recevront l'approbation de la FDA et seront avantageux pour l'ensemble de la communauté de l'hémophilie. La durée totale des études est prévue pour 6 ans.
Les patients sont vus au départ, annuellement et à la sortie de l'étude. Les patients recevront également des appels téléphoniques de suivi trimestriels de routine de la part du personnel du CTH pour examiner les antécédents médicaux, les événements hémorragiques et l'historique des traitements par le produit. D'autres visites pour des événements imprévus ou pour le changement de produit de traitement seront programmées si nécessaire. Toutes les visites d'étude requises seront planifiées pour coïncider avec les soins cliniques de routine dans la mesure du possible. La co-inscription dans l'ensemble de données ATHN par les patients est nécessaire pour participer à l'étude.
Veuillez noter que le régime de traitement sera à la discrétion des soignants hémophiles des patients. Aucun produit de traitement n'est fourni par l'étude et les participants ne seront pas payés. Cependant, le test du titre d'inhibiteur sera fourni gratuitement aux patients par le Center for Disease Control and Prevention (CDC).
L'objectif principal est de déterminer l'innocuité des produits non facteurs, des agents de dérivation ou des produits de remplacement du facteur de coagulation lorsqu'ils sont utilisés chez les personnes atteintes d'hémophilie avec ou sans inhibiteurs. La sécurité sera mesurée par les événements répertoriés dans la surveillance européenne de la sécurité de l'hémophilie (EUHASS).
Les données recueillies comprendront l'admissibilité, les données démographiques, les antécédents médicaux, les antécédents d'hémophilie (génotype et antécédents familiaux), les antécédents d'inhibiteurs et le régime de traitement d'induction de la tolérance immunitaire (ITI) (le cas échéant), les comorbidités au départ (c.-à-d. VIH, hépatite C), l'utilisation détaillée des produits de traitement, les événements hémorragiques, les interventions chirurgicales et les événements indésirables EUHASS et autres événements indésirables d'intérêt particulier. La collecte de données comprendra également des questionnaires sur les résultats rapportés par les patients concernant la qualité de vie liée à la santé, l'utilisation du traitement et les perceptions des patients sur les produits de traitement.
Sous-études
Un certain nombre de sous-études sont prévues avec des promoteurs pharmaceutiques pour recueillir des informations auprès des patients sur leur utilisation spécifique du produit. La participation à ces sous-études (modules spécifiques au produit) est facultative et les visites de sous-étude seront planifiées pour coïncider avec les visites du CTH. Les modules recueilleront des informations auprès des patients sur leur perception et leur utilisation des produits de traitement, les niveaux d'activité physique et d'autres questions générales sur la santé. Ces données seront collectées via un questionnaire.
Système de collecte de données
Toutes les données collectées seront saisies dans des formulaires de rapport de cas électroniques (eCRF) dans le système sécurisé ATHN par le personnel du site HTC. Tous les sites d'étude participants auront mis en place un accord d'utilisation des données et d'association commerciale (DUBAA) en cours et signé avec ATHN.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
- Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90007
- Orthopaedic Institute for Children HTC
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Los Angeles, California, États-Unis, 90007
- Orthopedic Institute for Children Hemophilia Program
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San Diego, California, États-Unis, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida Hemophilia Treatment Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30308
- Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
- Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
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New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
- Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
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Maine
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Scarborough, Maine, États-Unis, 04074
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
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Michigan
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East Lansing, Michigan, États-Unis, 48823
- Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Children's Mercy Hospital - Kansas City
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
- The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89178
- Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
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Reno, Nevada, États-Unis, 89509
- Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
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New Jersey
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Newark, New Jersey, États-Unis, 07122
- Newark Beth Israel Medical Center
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10065
- Weill Cornell Medicine
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
- Wake Forest University Health Science
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Ohio
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Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
- Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
- St Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75235
- The Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Medical Center of Dallas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Hémophilie congénitale A ou B de toute gravité avec ou sans inhibiteurs recevant un traitement en cours, un produit non facteur ou pour qui l'utilisation d'un produit non facteur est une possibilité ;
- Capable de donner un consentement éclairé (par le patient ou un parent/tuteur autorisé) ; et
- Co-inscription dans l'ensemble de données ATHN.
Critère d'exclusion:
- Présence de tout trouble hémorragique connu autre que l'hémophilie congénitale A ou B ;
- La présence d'une hémophilie concomitante et d'un deuxième défaut hémostatique (faible facteur de Von Willebrand (VWF) sans diagnostic de maladie de Von Willebrand (VWD) n'est pas exclue ); et
- Incapable ou refusant de se conformer au protocole d'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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L'innocuité des produits de traitement utilisés pour les soins de l'hémophilie sera évaluée en fonction du nombre d'événements à signaler dans le cadre de la surveillance européenne de l'innocuité de l'hémophilie (EUHASS) documentés sur le formulaire du module d'événements indésirables de l'ATHN.
Délai: 6 ans
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Tous les événements indésirables à signaler liés au traitement seront documentés sur le formulaire du module d'événements indésirables ATHN basé sur les événements à signaler EUHASS, notamment : décès, développement d'inhibiteurs de facteurs, thrombose veineuse, réactions allergiques, effets secondaires liés au traitement, nouvelles tumeurs malignes, événements cardiovasculaires et infections transmissibles par le sang.
Autres événements liés au traitement à documenter sur le formulaire du module d'événement indésirable ATHN, y compris les microangiopathies thrombotiques, les réactions au site d'injection, les lésions hépatiques induites par les médicaments et les anticorps anti-médicaments.
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6 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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L'efficacité des produits non facteurs, des agents de contournement et des produits de remplacement du facteur de coagulation sera évaluée en fonction du nombre d'événements hémorragiques du participant signalés en tant que taux de saignement annualisé (ABR).
Délai: 6 ans
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Les taux de saignement annualisés (saignements/an) sont calculés comme le nombre d'événements hémorragiques divisé par la durée du traitement, en années.
Les participants signaleront les saignements, y compris les saignements spontanés, les saignements traumatiques, les saignements articulaires et non articulaires lors du suivi trimestriel de routine avec les fournisseurs de soins en hémophilie.
Les participants subiront également une perte de sang associée aux interventions chirurgicales documentées par l'examen des dossiers médicaux, comme l'ont noté les prestataires de soins chirurgicaux.
Toutes les données sur les saignements seront recueillies et rapportées.
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6 ans
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Les schémas posologiques des produits de traitement de l'hémophilie et la quantité totale utilisée par le participant à l'étude pour la prophylaxie et le traitement des saignements seront évalués.
Délai: 6 ans
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Le contact trimestriel de routine des fournisseurs de soins en hémophilie avec les participants à l'étude servira à évaluer leur utilisation du traitement et documentera les schémas posologiques des produits de traitement de l'hémophilie, la quantité de produit utilisée, le nombre de participants passant à un produit différent, le nombre de participants passant d'un facteur à un autre. produits non facteurs, et/ou nombre de participants restant sur le produit de traitement actuel et la raison de leur choix de traitement.
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6 ans
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Cibler la surveillance conjointe
Délai: 6 ans
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Le nombre et l'emplacement des articulations cibles à l'entrée dans l'étude, l'incidence du développement des articulations cibles pendant l'étude et le nombre d'articulations cibles qui se résolvent après l'inscription à l'étude seront documentés et analysés. Le nombre et l'emplacement des articulations cibles à l'entrée dans l'étude, l'incidence du développement des articulations cibles pendant l'étude et le nombre d'articulations cibles qui se résolvent après l'inscription à l'étude seront documentés et analysés. |
6 ans
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L'efficacité du traitement est évaluée par des outils de résultats liés à la santé : EQ-5D-5L, Système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS), Évaluation globale de l'observance (GAR) et Questionnaire de satisfaction du traitement à l'égard des médicaments (SATMED-Q).
Délai: 6 ans
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L'EQ-5D-5L d'EuroQol Group évalue la mobilité, les soins personnels, les activités habituelles, la douleur/l'inconfort et l'anxiété/la dépression.
Les opinions dans les 5 catégories peuvent être exprimées sous la forme d'un profil de santé ou converties en un seul indice récapitulatif.
L'opinion sur la santé globale est sur une échelle de 0 à 100, 100 étant la meilleure santé imaginée.
PROMIS Profile 29 (adultes)/ 25 (peds)/ Parent Proxy 25 évalue la fonction physique, l'anxiété, la dépression, la fatigue, les troubles du sommeil, la capacité à participer à des rôles/activités sociaux et la douleur.
Les questions sont classées sur une échelle de Likert à 5 points et une question sur la douleur a une échelle de notation à 11 points.
GAR évalue l'adhésion au régime prescrit sur une échelle de 0 à 10, 10 étant toujours pris comme prescrit.
SATMED-Q évalue la satisfaction à l'égard du traitement prescrit sur la base d'une échelle de Likert et fournit un score total de satisfaction au traitement en additionnant tous les domaines : effets secondaires, efficacité, commodité et facilité d'utilisation, impact du médicament, suivi/examen médical et avis global.
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6 ans
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Efficacité réelle des produits de traitement évaluée par les prestataires de soins de santé en fonction du nombre et des types de visites médicales et/ou d'hospitalisations par an.
Délai: 6 ans
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Les fournisseurs de soins de santé documenteront le nombre et les types de visites médicales/d'hospitalisations annuelles liées aux soins et au traitement de l'hémophilie.
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6 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Tyler Buckner, MD, MSc, Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
- Chercheur principal: Michael Recht, MD, PhD, The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
Publications et liens utiles
Publications générales
- Ragni MV. Targeting Antithrombin to Treat Hemophilia. N Engl J Med. 2015 Jul 23;373(4):389-91. doi: 10.1056/NEJMcibr1505657. No abstract available.
- Gouw SC, van den Berg HM, Fischer K, Auerswald G, Carcao M, Chalmers E, Chambost H, Kurnik K, Liesner R, Petrini P, Platokouki H, Altisent C, Oldenburg J, Nolan B, Garrido RP, Mancuso ME, Rafowicz A, Williams M, Clausen N, Middelburg RA, Ljung R, van der Bom JG; PedNet and Research of Determinants of INhibitor development (RODIN) Study Group. Intensity of factor VIII treatment and inhibitor development in children with severe hemophilia A: the RODIN study. Blood. 2013 May 16;121(20):4046-55. doi: 10.1182/blood-2012-09-457036. Epub 2013 Apr 3.
- Shima M, Hanabusa H, Taki M, Matsushita T, Sato T, Fukutake K, Fukazawa N, Yoneyama K, Yoshida H, Nogami K. Factor VIII-Mimetic Function of Humanized Bispecific Antibody in Hemophilia A. N Engl J Med. 2016 May 26;374(21):2044-53. doi: 10.1056/NEJMoa1511769.
- Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B, Schmitt C, Callaghan MU, Young G, Santagostino E, Kruse-Jarres R, Negrier C, Kessler C, Valente N, Asikanius E, Levy GG, Windyga J, Shima M. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors. N Engl J Med. 2017 Aug 31;377(9):809-818. doi: 10.1056/NEJMoa1703068. Epub 2017 Jul 10.
- Carr ME, Tortella BJ. Emerging and future therapies for hemophilia. J Blood Med. 2015 Sep 3;6:245-55. doi: 10.2147/JBM.S42669. eCollection 2015.
- Sehgal A, Barros S, Ivanciu L, Cooley B, Qin J, Racie T, Hettinger J, Carioto M, Jiang Y, Brodsky J, Prabhala H, Zhang X, Attarwala H, Hutabarat R, Foster D, Milstein S, Charisse K, Kuchimanchi S, Maier MA, Nechev L, Kandasamy P, Kel'in AV, Nair JK, Rajeev KG, Manoharan M, Meyers R, Sorensen B, Simon AR, Dargaud Y, Negrier C, Camire RM, Akinc A. An RNAi therapeutic targeting antithrombin to rebalance the coagulation system and promote hemostasis in hemophilia. Nat Med. 2015 May;21(5):492-7. doi: 10.1038/nm.3847. Epub 2015 Apr 13.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
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Termes liés à cette étude
Mots clés
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- ATHN 7
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