Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ATH 7: Hæmofili Natural History Study (ATHN 7)

29. januar 2024 opdateret af: American Thrombosis and Hemostasis Network

En naturhistorisk kohorteundersøgelse af sikkerhed, effektivitet og praksis for behandling af mennesker med hæmofili

Dette er et virkeligt studie af sikkerheden ved de behandlinger, der bruges til mennesker med hæmofili. Undersøgelsen vil følge personer med hæmofili A eller B fra hele landet i omkring 4 år, mens de modtager behandling. Hæmofilibehandlingscenterets (HTC) læge og deltager vil beslutte, hvilken FDA-godkendt behandling, der skal anvendes, som kan omfatte ikke-faktorprodukter, bypass-midler eller koagulationsfaktorerstatningsprodukter. Målet med denne forskning er at studere brugen af ​​hæmofilibehandlingsprodukter og deres resultater.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Dette ikke-interventionelle kohortestudie med minimal risiko vil indskrive og følge patienter med hæmofili A eller B, mens de modtager hæmofilibehandling i 4 år. Dette er en pragmatisk undersøgelse af praksis i den virkelige verden på tværs af en bred vifte af patienter, som vil være i gang, da nye behandlingsprodukter modtager FDA-godkendelse og vil være fordelagtige for hele hæmofilisamfundet. Den samlede studietid er planlagt til 6 år.

Patienterne ses ved baseline, årligt og ved studieafslutning. Patienter vil også modtage rutinemæssige kvartalsvise opfølgende telefonopkald fra HTC-personale for at gennemgå sygehistorie, blødningshændelser og produktbehandlingshistorie. Andre besøg for ikke-planlagte hændelser eller til ændring af behandlingsprodukt vil blive planlagt efter behov. Alle nødvendige studiebesøg vil blive planlagt til at falde sammen med rutinemæssig klinisk pleje, når det er muligt. Samtidig tilmelding i ATHN-datasættet af patienter er påkrævet for at deltage i undersøgelsen.

Bemærk venligst - behandlingsregimet vil være efter patientens hæmofiliplejers skøn. Ingen behandlingsprodukter leveres af undersøgelsen, og deltagerne vil heller ikke blive betalt. Imidlertid vil inhibitor titer testning blive leveret uden omkostninger for patienter af Center for Disease Control and Prevention (CDC).

Det primære formål er at bestemme sikkerheden af ​​ikke-faktorprodukter, bypass-midler eller koagulationsfaktorerstatningsprodukter, når de anvendes til personer med hæmofili med eller uden inhibitorer. Sikkerheden vil blive målt ved de hændelser, der er opført i European Haemophilia Safety Surveillance (EUHASS).

De indsamlede data vil omfatte berettigelse, demografi, sygehistorie, hæmofilihistorie (genotype og familiehistorie), inhibitorhistorie og immuntoleranceinduktion (ITI) behandlingsregime (hvis relevant), komorbiditeter ved baseline (dvs. HIV, hepatitis C), detaljeret brug af behandlingsprodukter, blødningshændelser, kirurgiske procedurer og EUHASS-bivirkninger og andre uønskede hændelser af særlig interesse. Dataindsamlingen vil også omfatte patientrapporterede udfaldsspørgeskemaer vedrørende sundhedsrelateret livskvalitet, behandlingsbrug og patientens opfattelse af behandlingsprodukter.

Delstudier

Der er planlagt en række delstudier med lægemiddelsponsorer for at indsamle information fra patienter om deres specifikke produktanvendelse. Deltagelse i disse delstudier (produktspecifikke moduler) er valgfri, og delstudiebesøg vil blive planlagt, så de falder sammen med HTC-besøg. Modulerne vil indsamle information fra patienter om deres opfattelse og brug af behandlingsprodukter, fysisk aktivitetsniveau og andre generelle sundhedsspørgsmål. Disse data vil blive indsamlet via spørgeskema.

Dataindsamlingssystem

Alle indsamlede data vil blive indtastet i elektroniske sagsrapportformularer (eCRF'er) i det sikre ATHN-system af personale på HTC-stedet. Alle deltagende undersøgelsessteder vil have en aktuel, eksekveret databrugs- og forretningsforbindelsesaftale (DUBAA) med ATHN.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

395

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children HTC
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • Orthopedic Institute for Children Hemophilia Program
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30308
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Forenede Stater, 04074
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48823
        • Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital - Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89178
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
      • Reno, Nevada, Forenede Stater, 89509
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07122
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Weill Cornell Medicine
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University Health Science
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • The Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Medical Center of Dallas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsen vil inkludere ca. 280 patienter med hæmofili, som opfylder berettigelseskriterierne og modtager behandling fra et af de ATHN-tilknyttede hæmofilibehandlingscentre (HTC).

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Medfødt hæmofili A eller B af enhver sværhedsgrad med eller uden inhibitorer, der modtager en aktuel behandling, et ikke-faktorprodukt, eller for hvem brug af et ikke-faktorprodukt er en mulighed;
  2. I stand til at give informeret samtykke (af patient eller forælder/autoriseret værge); og
  3. Medindskrivning i ATHndatasættet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelse af enhver kendt blødningsforstyrrelse ud over medfødt hæmofili A eller B;
  2. Tilstedeværelse af samtidig hæmofili og en anden hæmostatisk defekt (lav Von Willebrand Factor (VWF) uden Von Willebrand sygdom (VWD) diagnose er ikke udelukket); og
  3. Kan eller vil ikke overholde undersøgelsesprotokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerheden af ​​behandlingsprodukter, der anvendes til hæmofilibehandling, vil blive vurderet ud fra antallet af rapporterbare hæmofilisikkerhedsovervågningshændelser (EUHASS) dokumenteret på ATHN-bivirkningsmodulformularen.
Tidsramme: 6 år
Alle behandlingsrelaterede rapporterbare bivirkninger vil blive dokumenteret på ATHN Adverse Event Module Form baseret på EUHASS rapporterbare hændelser, som omfatter: død, udvikling af faktorhæmmere, venøs trombose, allergiske reaktioner, behandlingsfremkomne bivirkninger, nye maligniteter, kardiovaskulære hændelser og blodbårne infektioner. Andre behandlingsrelaterede hændelser, der skal dokumenteres på ATHN-bivirkningsmodulformularen, herunder trombotiske mikroangiopatier, reaktioner på injektionsstedet, lægemiddelinduceret leverskade og anti-lægemiddelantistoffer.
6 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektiviteten af ​​ikke-faktorprodukter, bypassmidler og koagulationsfaktorerstatningsprodukter vil blive evalueret baseret på deltagerens antal blødningshændelser rapporteret som den årlige blødningsrate (ABR).
Tidsramme: 6 år
Årlige blødningsrater (blødninger/år) beregnes som antallet af blødningshændelser divideret med varigheden af ​​behandlingsregimet i år. Deltagerne vil rapportere blødninger, herunder spontan blødning, traumatisk blødning, ledrelaterede og ikke-ledsblødninger under rutinemæssig kvartalsvis opfølgning med hæmofiliplejer. Deltagerne vil også have blodtab forbundet med kirurgiske procedurer dokumenteret gennem medicinsk diagramgennemgang som bemærket af kirurgiske udbydere. Alle blødningsdata vil blive indsamlet og rapporteret.
6 år
Doseringsregimer for hæmofilibehandlingsprodukter og den samlede mængde anvendt af forsøgsdeltageren til profylakse og behandling af blødninger vil blive vurderet.
Tidsramme: 6 år
Den rutinemæssige kvartalsvise kontakt mellem udbydere af hæmofilipleje med undersøgelsesdeltagere vil blive brugt til at evaluere deres behandlingsbrug og vil dokumentere doseringsregimer for hæmofilibehandlingsprodukter, mængden af ​​anvendt produkt, antallet af deltagere, der skifter til et andet produkt, antallet af deltagere, der skifter mellem faktor og non-factor produkter, og/eller antal deltagere, der bliver på det aktuelle behandlingsprodukt og årsagen til deres valg af behandling.
6 år
Mål fælles overvågning
Tidsramme: 6 år

Antallet og placeringen af ​​målled ved studiestart, forekomst af målledsudvikling under studiet og antallet af målled, der løser sig efter tilmelding til studiet, vil blive dokumenteret og analyseret.

Antallet og placeringen af ​​målled ved studiestart, forekomst af målledsudvikling under studiet og antallet af målled, der løser sig efter tilmelding til studiet, vil blive dokumenteret og analyseret.
6 år
Effektiviteten af ​​behandlingen vurderes af sundhedsrelaterede udfaldsværktøjer: EQ-5D-5L, Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS), Global Adherence Rating (GAR) og Treatment Satisfaction with Medicines Questionnaire (SATMED-Q).
Tidsramme: 6 år
EuroQol Groups EQ-5D-5L vurderer mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerter/ubehag og angst/depression. Meninger i de 5 kategorier kan angives som en sundhedsprofil eller konverteres til et enkelt sammenfattende indeksnummer. Udtalelse om overordnet sundhed er på en skala fra 0 til 100 med 100 som bedst forestillet sundhed. PROMIS Profil 29 (voksne)/ 25 (peds)/ Forældrefuldmagt 25 vurderer fysisk funktion, angst, depression, træthed, søvnforstyrrelser, evne til at deltage i sociale roller/aktiviteter og smerte. Spørgsmålene er rangeret på en 5-punkts Likert-skala, og et spørgsmål om smerte har en 11-punkts vurderingsskala. GAR vurderer overholdelse af det foreskrevne regime på en skala fra 0 til 10, hvor 10 altid tages som foreskrevet. SATMED-Q vurderer tilfredsheden med den ordinerede behandling ud fra en Likert-skala og giver en samlet score for behandlingstilfredshed ved at summere alle domæner: bivirkninger, effekt, bekvemmelighed og brugervenlighed, virkning af medicinen, medicinsk opfølgning/gennemgang. og overordnet mening.
6 år
Virkeligheden af ​​behandlingsprodukter vurderet af sundhedsudbyderne som mål ved antallet og typerne af lægebesøg og/eller hospitalsindlæggelser om året.
Tidsramme: 6 år
Sundhedsudbydere vil dokumentere antallet og typerne af lægebesøg/hospitalisering om året, der er relateret til hæmofilipleje og behandling.
6 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Samarbejdspartnere

Genentech, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Tyler Buckner, MD, MSc, Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
  • Ledende efterforsker: Michael Recht, MD, PhD, The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. oktober 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. november 2024

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. juli 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. august 2018

Først opslået (Faktiske)

8. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ATHN 7

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A med inhibitor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner