Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ATH 7: Naturhistorisk studie av hemofili (ATHN 7)

11. februar 2025 oppdatert av: American Thrombosis and Hemostasis Network

En naturhistorisk kohortstudie av sikkerhet, effektivitet og praksis for behandling for personer med hemofili

Dette er en virkelighetsstudie av sikkerheten til behandlingene som brukes for personer med hemofili. Studien vil følge personer med hemofili A eller B fra hele landet i ca 4 år mens de får behandling. Legen og deltakeren for hemofilibehandlingssenteret (HTC) vil avgjøre hvilken FDA-godkjent behandling som skal brukes, som kan omfatte produkter uten faktor, omkjøringsmidler eller erstatningsprodukter for koagulasjonsfaktorer. Målet med denne forskningen er å studere bruken av hemofilibehandlingsprodukter og deres resultater.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Denne ikke-intervensjonelle kohortstudien med minimal risiko vil registrere og følge pasienter med hemofili A eller B mens de mottar hemofilibehandling i 4 år. Dette er en pragmatisk studie av praksis i den virkelige verden på tvers av et bredt spekter av pasienter som vil pågå ettersom nye behandlingsprodukter mottar FDA-godkjenning og vil være fordelaktige for hele hemofilisamfunnet. Total studietid er planlagt til 6 år.

Pasientene sees ved baseline, årlig og ved studieavslutning. Pasienter vil også motta rutinemessige kvartalsvise oppfølgingstelefoner fra HTC-ansatte for å gjennomgå medisinsk historie, blødningshendelser og produktbehandlingshistorie. Andre besøk for ikke-planlagte hendelser eller for endring av behandlingsprodukt vil bli planlagt etter behov. Alle nødvendige studiebesøk vil bli planlagt for å falle sammen med rutinemessig klinisk behandling når det er mulig. Det kreves samtidig registrering i ATHN-datasettet av pasienter for å delta i studien.

Vær oppmerksom på - behandlingsregimet vil være etter skjønn av pasientenes hemofiliomsorgspersoner. Ingen behandlingsprodukter leveres av studien, og deltakerne vil heller ikke få betalt. Imidlertid vil inhibitortitertesting bli gitt uten kostnad for pasienter av Center for Disease Control and Prevention (CDC).

Hovedmålet er å fastslå sikkerheten til ikke-faktorprodukter, bypassmidler eller koagulasjonsfaktorerstatningsprodukter når de brukes til personer med hemofili med eller uten inhibitorer. Sikkerhet vil bli målt ved de hendelsene som er oppført i European Hemophilia Safety Surveillance (EUHASS).

Data som samles inn vil omfatte kvalifisering, demografi, medisinsk historie, hemofilihistorie (genotype og familiehistorie), inhibitorhistorie og immuntoleranseinduksjon (ITI) behandlingsregime (hvis aktuelt), komorbiditeter ved baseline (dvs. HIV, hepatitt C), detaljert bruk av behandlingsprodukt(er), blødningshendelser, kirurgiske prosedyrer og EUHASS-bivirkninger og andre uønskede hendelser av spesiell interesse. Datainnsamlingen vil også omfatte pasientrapporterte utfallsspørreskjemaer vedrørende helserelatert livskvalitet, behandlingsbruk og pasientoppfatning av behandlingsprodukter.

Delstudier

Det planlegges en rekke delstudier med farmasøytiske sponsorer for å samle informasjon fra pasienter om deres spesifikke produktbruk. Deltakelse i disse delstudiene (produktspesifikke moduler) er valgfri og delstudiebesøk vil bli planlagt sammen med HTC-besøk. Modulene skal samle informasjon fra pasienter om deres oppfatning og bruk av behandlingsprodukter, fysisk aktivitetsnivå og andre generelle helsespørsmål. Disse dataene vil bli samlet inn via spørreskjema.

Datainnsamlingssystem

Alle data som samles inn vil bli lagt inn i elektroniske saksrapportskjemaer (eCRF-er) i det sikre ATHN-systemet av HTC-personell. Alle deltakende studiesteder vil ha på plass en gjeldende, utført databruks- og forretningsforbindelsesavtale (DUBAA) med ATHN.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

395

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Forente stater
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
    - Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
- California
  - Los Angeles, California, Forente stater, 90007
    - Orthopaedic Institute for Children HTC
  - Los Angeles, California, Forente stater, 90007
    - Orthopedic Institute for Children Hemophilia Program
  - San Diego, California, Forente stater, 92123
    - Rady Children's Hospital San Diego
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
    - Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
- Florida
  - Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
    - University of Florida Hemophilia Treatment Center
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Forente stater, 30308
    - Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
    - Rush University Medical Center
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
    - Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
    - Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
  - New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
    - Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
- Maine
  - Scarborough, Maine, Forente stater, 04074
    - Maine Hemophilia and Thrombosis Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
    - Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
- Michigan
  - East Lansing, Michigan, Forente stater, 48823
    - Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
    - Children's Mercy Hospital - Kansas City
  - Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
    - The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
- Nevada
  - Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89178
    - Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
  - Reno, Nevada, Forente stater, 89509
    - Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
- New Jersey
  - Newark, New Jersey, Forente stater, 07122
    - Newark Beth Israel Medical Center
- New York
  - New York, New York, Forente stater, 10065
    - Weill Cornell Medicine
- North Carolina
  - Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
    - Wake Forest University Health Science
- Ohio
  - Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
    - Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Forente stater, 97239
    - The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
  - Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
    - Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
    - St Jude Children's Research Hospital
- Texas
  - Dallas, Texas, Forente stater, 75235
    - The Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Medical Center of Dallas
  - Houston, Texas, Forente stater, 77030
    - Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
    - Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studien vil inkludere ca. 280 pasienter med hemofili som oppfyller kvalifikasjonskriteriene og som mottar behandling fra et av de ATHN-tilknyttede hemofilibehandlingssentrene (HTC).

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Medfødt hemofili A eller B av hvilken som helst alvorlighetsgrad med eller uten inhibitorer som mottar en aktuell terapi, et ikke-faktorprodukt, eller for hvem bruk av et ikke-faktorprodukt er en mulighet;
Kunne gi informert samtykke (av pasient eller forelder/autorisert foresatt); og
Samregistrering i ATHNdatasettet.

Ekskluderingskriterier:

Tilstedeværelse av kjente blødningsforstyrrelser annet enn medfødt hemofili A eller B;
Tilstedeværelse av samtidig hemofili og en andre hemostatisk defekt (lav Von Willebrand Factor (VWF) uten Von Willebrand sykdom (VWD) diagnose er ikke utelukket); og
Kan ikke eller vil ikke overholde studieprotokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Observasjonsmodeller: Kohort
Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Sikkerheten til behandlingsprodukter som brukes til hemofilibehandling vil bli vurdert basert på antall rapporterbare hendelser for European Hemophilia Safety Surveillance (EUHASS) dokumentert på ATHN Adverse Event Module Form. Tidsramme: 6 år	Alle behandlingsrelaterte rapporterbare bivirkninger vil bli dokumentert på ATHN Adverse Event Module Form basert på EUHASS rapporterbare hendelser som inkluderer: død, utvikling av faktorhemmere, venøs trombose, allergiske reaksjoner, behandlingsoppståtte bivirkninger, nye maligniteter, kardiovaskulære hendelser, og blodbårne infeksjoner. Andre behandlingsrelaterte hendelser som skal dokumenteres på ATHN Adverse Event Module Form, inkludert trombotiske mikroangiopatier, reaksjoner på injeksjonsstedet, medikamentindusert leverskade og anti-legemiddelantistoffer.	6 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Effektiviteten til ikke-faktorprodukter, bypassmidler og koagulasjonsfaktorerstatningsprodukter vil bli evaluert basert på deltakerens antall blødningshendelser rapportert som den årlige blødningsraten (ABR). Tidsramme: 6 år	Årlige blødningsrater (blødninger/år) beregnes som antall blødningshendelser delt på lengden på behandlingsregimet, i år. Deltakerne vil rapportere blødninger inkludert spontan blødning, traumatisk blødning, leddrelaterte og ikke-ledd blødninger under rutinemessig kvartalsvis oppfølging med hemofilipleiere. Deltakerne vil også ha blodtap assosiert med kirurgiske prosedyrer dokumentert gjennom medisinsk kartgjennomgang som bemerket av kirurgiske omsorgsleverandører. Alle blødningsdata vil bli samlet inn og rapportert.	6 år
Doseringsregimer for hemofilibehandlingsprodukter og total mengde brukt av studiedeltakeren for profylakse og behandling av blødninger vil bli vurdert. Tidsramme: 6 år	Den rutinemessige kvartalsvise kontakten mellom behandlere for hemofili og studiedeltakere vil bli brukt til å evaluere behandlingsbruken deres og vil dokumentere doseringsregimer for hemofilibehandlingsprodukter, mengde produkt brukt, antall deltakere som bytter til et annet produkt, antall deltakere som bytter mellom faktor og ikke-faktorprodukter, og/eller antall deltakere som oppholder seg på det aktuelle behandlingsproduktet og årsaken til deres valg av behandling.	6 år
Mål felles overvåking Tidsramme: 6 år	Antall og plassering av målledd ved studiestart, forekomst av målleddutvikling under studiet, og antall målledd som løser seg etter studieopptak vil bli dokumentert og analysert. Antall og plassering av målledd ved studiestart, forekomst av målleddutvikling under studiet, og antall målledd som løser seg etter studieopptak vil bli dokumentert og analysert.	6 år
Effektiviteten av behandlingen er vurdert av helserelaterte utfallsverktøy: EQ-5D-5L, Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS), Global Adherence Rating (GAR) og Treatment Satisfaction with Medicines Questionnaire (SATMED-Q). Tidsramme: 6 år	EuroQol Groups EQ-5D-5L vurderer mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. Meninger i de 5 kategoriene kan angis som en helseprofil eller konverteres til ett sammenfattende indeksnummer. Mening om generell helse er på en skala fra 0 til 100 med 100 som best mulig helse forestilt. PROMIS Profil 29 (voksne)/ 25 (peds)/ Parent Proxy 25 vurderer fysisk funksjon, angst, depresjon, tretthet, søvnforstyrrelser, evne til å delta i sosiale roller/aktiviteter og smerte. Spørsmål er rangert på en 5-punkts Likert-skala og ett spørsmål om smerte har en 11-punkts vurderingsskala. GAR vurderer overholdelse av det foreskrevne regimet på en skala fra 0 til 10 med 10 alltid tatt som foreskrevet. SATMED-Q vurderer tilfredsheten med den foreskrevne behandlingen basert på en Likert-skala og gir en totalscore for behandlingstilfredshet ved å summere alle domener: bivirkninger, effekt, bekvemmelighet og brukervennlighet, virkning av medisinen, medisinsk oppfølging/gjennomgang. og den generelle oppfatningen.	6 år
Virkelig effektivitet av behandlingsprodukter vurdert av helsepersonell som mål ved antall og typer medisinske besøk og/eller sykehusinnleggelser per år. Tidsramme: 6 år	Helsepersonell vil dokumentere antall og typer legebesøk/hospitalisering per år som er relatert til hemofilipleie og behandling.	6 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Samarbeidspartnere

Genentech, Inc.

Etterforskere

Hovedetterforsker: Tyler Buckner, MD, MSc, Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
Hovedetterforsker: Michael Recht, MD, PhD, The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Centers for Disease Control accessed

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. oktober 2018

Primær fullføring (Faktiske)

31. mai 2023

Studiet fullført (Faktiske)

31. mars 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. juli 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. august 2018

Først lagt ut (Faktiske)

8. august 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. februar 2025

Sist bekreftet

1. februar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

ATHN 7

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .