Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ATHN 7: Hemophilia Natural History Study (ATHN 7)

29. ledna 2024 aktualizováno: American Thrombosis and Hemostasis Network

Přírodovědná kohortová studie bezpečnosti, účinnosti a praxe léčby u lidí s hemofilií

Toto je studie z reálného světa o bezpečnosti léčby používané pro lidi s hemofilií. Studie bude sledovat lidi s hemofilií A nebo B z celé země po dobu přibližně 4 let, jak dostávají léčbu. Lékař a účastník centra pro léčbu hemofilie (HTC) rozhodne o léčbě schválené FDA, která se má použít a která může zahrnovat nefaktorové produkty, bypassová činidla nebo produkty nahrazující srážecí faktor. Cílem tohoto výzkumu je studovat použití přípravků na léčbu hemofilie a jejich výsledky.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Detailní popis

Tato neintervenční kohortová studie s minimálním rizikem bude zahrnovat a sledovat pacienty s hemofilií A nebo B, kteří jsou léčeni hemofilií po dobu 4 let. Toto je pragmatická studie praktik v reálném světě u širokého spektra pacientů, která bude pokračovat, protože nové léčebné produkty získají schválení FDA, a bude přínosná pro celou hemofilickou komunitu. Celková délka studia je plánována na 6 let.

Pacienti jsou sledováni na začátku studie, ročně a při ukončení studie. Pacienti budou také dostávat pravidelné čtvrtletní následné telefonáty od personálu HTC, aby zkontrolovali anamnézu, krvácení a historii léčby přípravkem. Další návštěvy pro neplánované akce nebo pro výměnu léčebného přípravku budou naplánovány podle potřeby. Všechny požadované studijní návštěvy budou naplánovány tak, aby se shodovaly s běžnou klinickou péčí, kdykoli to bude možné. Pro účast ve studii je vyžadována spoluregistrace pacientů do ATGNdatasetu.

Vezměte prosím na vědomí - léčebný režim bude na uvážení pečovatelů o hemofilii pacientů. Studie neposkytuje žádné léčebné produkty ani nebudou účastníkům vypláceny. Testování titru inhibitorů však bude pacientům zdarma poskytovat Centrum pro kontrolu a prevenci nemocí (CDC).

Primárním cílem je určit bezpečnost nefaktorových produktů, bypassových činidel nebo produktů nahrazujících srážecí faktor, pokud se používají pro lidi s hemofilií s inhibitory nebo bez nich. Bezpečnost bude měřena událostmi uvedenými v Evropském dozoru nad bezpečností hemofilie (EUHASS).

Shromážděná data budou zahrnovat způsobilost, demografické údaje, anamnézu, hemofilickou anamnézu (genotyp a rodinná anamnéza), historii inhibitorů a léčebný režim indukce imunitní tolerance (ITI), přidružená onemocnění na začátku (tj. HIV, hepatitida C), podrobné informace o použití léčebných produktů, krvácivých příhod, chirurgických zákrocích a nežádoucích příhodách EUHASS a dalších nežádoucích příhodách zvláštního zájmu. Sběr dat bude také zahrnovat pacienty hlášené dotazníky týkající se kvality života související se zdravím, užívání léčby a vnímání léčebných produktů pacienty.

Dílčí studie

Plánuje se řada dílčích studií s farmaceutickými sponzory s cílem shromáždit informace od pacientů o jejich konkrétním použití produktu. Účast v těchto dílčích studiích (Product Specific Modules) je volitelná a návštěvy dílčích studií budou naplánovány tak, aby se shodovaly s návštěvami HTC. Moduly budou shromažďovat informace od pacientů o jejich vnímání a používání léčebných produktů, úrovních fyzické aktivity a dalších obecných zdravotních otázkách. Tyto údaje budou shromažďovány prostřednictvím dotazníku.

Systém sběru dat

Všechna shromážděná data budou zaměstnanci webu HTC vložena do elektronických formulářů pro hlášení případů (eCRF) v rámci zabezpečeného systému ATHN. Všechna zúčastněná místa studie budou mít uzavřenou aktuální uzavřenou smlouvu o používání dat a obchodním přidružení (DUBAA) s ATHN.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

395

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children HTC
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
        • Orthopedic Institute for Children Hemophilia Program
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30308
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Spojené státy, 04074
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48823
        • Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital - Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89178
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
      • Reno, Nevada, Spojené státy, 89509
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07122
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Weill Cornell Medicine
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest University Health Science
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • The Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Medical Center of Dallas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Do studie bude zařazeno přibližně 280 pacientů s hemofilií, kteří splňují kritéria způsobilosti a dostávají péči jednoho z center pro léčbu hemofilie (HTC) přidružených k ATHN.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Vrozená hemofilie A nebo B jakékoli závažnosti s inhibitory nebo bez nich, kteří jsou léčeni současnou terapií, nefaktorovým přípravkem, nebo u které je použití nefaktorového přípravku možností;
  2. Schopnost dát informovaný souhlas (pacientem nebo rodičem/oprávněným opatrovníkem); a
  3. Společná registrace v ATNHdataset.

Kritéria vyloučení:

  1. Přítomnost jakékoli známé krvácivé poruchy jiné než vrozená hemofilie A nebo B;
  2. Přítomnost souběžné hemofilie a druhého hemostatického defektu (nízký Von Willebrandův faktor (VWF) bez diagnózy Von Willebrandovy choroby (VWD) není vyloučen); a
  3. Neschopnost nebo ochotu dodržovat protokol studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost léčebných produktů používaných pro péči o hemofilii bude posuzována na základě počtu hlášených událostí European Haemophilia Safety Surveillance (EUHASS) zdokumentovaných na formuláři modulu ATHN Adverse Event Module.
Časové okno: 6 let
Všechny nežádoucí příhody související s léčbou budou zdokumentovány na formuláři modulu nežádoucích příhod ATHN založeném na příhodách ohlašovaných EUHASS, které zahrnují: úmrtí, vývoj inhibitoru faktoru, žilní trombózu, alergické reakce, vedlejší účinky související s léčbou, nové malignity, kardiovaskulární příhody a krví přenosné infekce. Další události související s léčbou, které budou dokumentovány na formuláři modulu ATHN Adverse Event Module, včetně trombotických mikroangiopatií, reakcí v místě vpichu, poškození jater vyvolaného léčivem a protilátek proti léčivům.
6 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost nefaktorových přípravků, bypassových činidel a přípravků nahrazujících srážecí faktor bude hodnocena na základě počtu krvácivých příhod účastníků hlášených jako anualizovaná míra krvácení (ABR).
Časové okno: 6 let
Anualizovaná míra krvácení (krvácení/rok) se vypočítá jako počet krvácivých příhod dělený délkou doby léčebného režimu v letech. Účastníci budou hlásit krvácení včetně spontánního krvácení, traumatického krvácení, krvácení souvisejícího s klouby a jiné než kloubní krvácení během rutinního čtvrtletního sledování u poskytovatelů péče o hemofilii. Účastníci budou mít také ztrátu krve spojenou s chirurgickými zákroky zdokumentovanou prostřednictvím lékařského přehledu, jak bylo zaznamenáno poskytovateli chirurgické péče. Všechny údaje o krvácení budou shromážděny a hlášeny.
6 let
Budou posouzeny dávkovací režimy přípravků pro léčbu hemofilie a celkové množství použité účastníkem studie pro profylaxi a léčbu krvácení.
Časové okno: 6 let
Rutinní čtvrtletní kontakt poskytovatelů péče o hemofilii s účastníky studie bude použit k vyhodnocení jejich léčby a bude dokumentovat dávkovací režimy přípravků pro léčbu hemofilie, množství použitého přípravku, počet účastníků přecházejících na jiný přípravek, počet účastníků přecházejících mezi faktorem a nefaktorové produkty a/nebo počet účastníků užívajících aktuální léčebný produkt a důvod jejich volby léčby.
6 let
Cílové monitorování kloubů
Časové okno: 6 let

Počet a umístění cílových kloubů při vstupu do studie, výskyt vývoje cílového kloubu během studie a počet cílových kloubů, které se vyřeší po zařazení do studie, budou zdokumentovány a analyzovány.

Počet a umístění cílových kloubů při vstupu do studie, výskyt vývoje cílového kloubu během studie a počet cílových kloubů, které se vyřeší po zařazení do studie, budou zdokumentovány a analyzovány.
6 let
Účinnost léčby je hodnocena nástroji výsledků souvisejících se zdravím: EQ-5D-5L, informačním systémem měření hlášených výsledků pacienty (PROMIS), globálním hodnocením dodržování (GAR) a dotazníkem spokojenosti s léčbou (SATMED-Q).
Časové okno: 6 let
EuroQol Group EQ-5D-5L hodnotí mobilitu, sebeobsluhu, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/depresi. Názory v 5 kategoriích mohou být uvedeny jako zdravotní profil nebo převedeny na jedno souhrnné indexové číslo. Názor na celkové zdraví je na stupnici od 0 do 100, přičemž 100 představuje nejlepší představu o zdraví. PROMIS Profil 29 (dospělí)/ 25 (peds)/ Parent Proxy 25 hodnotí fyzické funkce, úzkost, depresi, únavu, poruchy spánku, schopnost účastnit se sociálních rolí/aktivit a bolest. Otázky jsou seřazeny na 5bodové Likertově škále a jedna otázka na bolest má 11bodovou hodnotící stupnici. GAR hodnotí dodržování předepsaného režimu na stupnici od 0 do 10, přičemž 10 se vždy bere podle předpisu. SATMED-Q posuzuje spokojenost s předepsanou léčbou na základě Likertovy škály a poskytuje celkové skóre spokojenosti s léčbou sečtením všech domén: vedlejší účinky, účinnost, pohodlí a snadnost použití, dopad léku, lékařská kontrola/revize a celkový názor.
6 let
Skutečná světová účinnost léčebných produktů hodnocená poskytovateli zdravotní péče jako míra počtu a typů lékařských návštěv a/nebo hospitalizací za rok.
Časové okno: 6 let
Poskytovatelé zdravotní péče doloží počet a typy lékařských návštěv/hospitalizací za rok, které souvisejí s péčí a léčbou hemofilie.
6 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Spolupracovníci

Genentech, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Tyler Buckner, MD, MSc, Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
  • Vrchní vyšetřovatel: Michael Recht, MD, PhD, The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. října 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. listopadu 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. července 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

8. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ATHN 7

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie A s inhibitorem

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Georgia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit