재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 및 IDH2 유전자 돌연변이 환자 치료에 있어서 에나시데닙 및 아자시티딘
2026년 9월 10일 업데이트: M.D. Anderson Cancer Center
재발성/불응성 AML에 대해 아자시티딘과 병용한 표적 돌연변이 IDH2 억제제 에나시데닙의 II상 연구
이 2상 시험은 재발(재발)하거나 치료에 반응하지 않는(불응) 급성 골수성 백혈병 및 IDH2 유전자 돌연변이 환자를 치료하는 데 에나시데닙과 아자시티딘이 얼마나 잘 작용하는지 연구합니다.
에나시데닙과 아자시티딘은 세포 성장에 필요한 일부 효소를 차단하여 암세포의 성장을 멈출 수 있습니다.
연구 개요
상태
모병
개입 / 치료
상세 설명
기본 목표:
I. 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병 환자에 대한 아자시티딘(AZA)과 병용한 에나시데닙 메실레이트(AG221, IDHIFA)의 임상 활성을 결정하기 위해 전체 반응률(ORR)로 측정합니다.
2차 목표:
I. 반응 기간, 무사건 생존(EFS) 및 전체 생존(OS)을 결정하기 위해.
II. 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자에서 아자시티딘과 병용한 에나시데닙의 안전성을 확인합니다.
탐구 목표:
I. IDH2 돌연변이 분석 및 유세포분석법에 의한 최소 잔존 질환(MRD) 음성 상태의 발생을 평가하기 위함.
II. 기준선 단백질과 유전자 발현 시그니처, 돌연변이 프로파일 및 조합에 대한 임상 반응 사이의 가능한 관계를 조사합니다.
III. 병용 요법으로 IDH-DS(IDH-억제제 관련 분화 증후군)의 발생률과 특성을 평가합니다.
개요:
환자는 1-7일에 30분에 걸쳐 아자시티딘을 피하(SC) 또는 정맥(IV)으로 투여받고 에나시데닙 메실레이트를 경구(PO) 1일부터 1일 1회(QD) 투여받습니다. 주기는 질병 진행이나 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 4-6주마다 반복됩니다.
연구 치료 완료 후, 환자는 30일 후 추적 관찰되며 이후 최대 5년 동안 3-6개월마다 추적 관찰됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
50
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Courtney DiNardo
- 전화번호: 713-794-1141
- 이메일: cdinardo@mdanderson.org
연구 장소
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-
Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- M D Anderson Cancer Center
-
수석 연구원:
- Courtney DiNardo
-
연락하다:
- Courtney DiNardo
- 전화번호: 713-794-1141
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 이전 치료에 실패한 AML 또는 양성 표현형 또는 이중 계통 백혈병(골수 성분 포함) 환자. 격리된 골수외 AML 환자가 적합합니다. 세계보건기구(WHO) 분류가 AML에 사용됩니다.
- 집중 화학 요법에 적합하지 않은 새로 AML 진단을 받은 고령자(> 60세) 환자도 적합합니다.
- 이전에 받은 치료와 상관없이 골수이형성 증후군(MDS) 또는 만성 골수단구성 백혈병(CMML) 병력이 있는 AML 환자는 AML 진단 시점에 자격이 있습니다.
- 피험자는 문서화된 IDH2 유전자 돌연변이를 가지고 있어야 합니다.
- 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 수행 상태 =< 3
- 질병과 관련이 없는 한 크레아티닌 < 2를 포함한 적절한 신장 기능
- 총 빌리루빈 < 2 x 정상 상한(ULN)
- 백혈병 관련으로 간주되지 않는 한 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및/또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) < 3 x ULN
- 서면 동의서 제공
- 빠르게 증식하는 질병이 있는 환자를 위한 경구 수산화요소 및/또는 시타라빈(최대 2g/m2)은 필요에 따라 연구 요법 시작 전에 임상적 이점을 위해 그리고 주임 시험자(PI)와 논의한 후에 허용됩니다. 중추신경계(CNS) 예방을 위한 동시 요법 또는 제어된 CNS 질환에 대한 요법의 지속은 허용됩니다.
- 여성은 외과적으로 또는 생물학적으로 불임이거나 폐경 후(최소 12개월 동안 무월경)이거나 가임기인 경우 치료 시작 전 72시간 이내에 혈청 또는 소변 임신 검사에서 음성이어야 합니다.
- 가임 여성은 연구 기간 동안 그리고 마지막 치료 후 3개월까지 적절한 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 수컷은 마지막 치료 후 3개월까지 연구 기간 동안 외과적으로 또는 생물학적으로 불임이거나 적절한 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- t(15;17) 핵형 이상 또는 급성 전골수성 백혈병 환자(French-American-British [FAB] class M3-AML)
- 조절되지 않는 활성 감염, 적절한 약물 치료에도 불구하고 조절되지 않는 고혈압, 활성 및 조절되지 않는 울혈성 심부전 New York Heart Association(NYHA) 클래스 III/IV, 치료 의사가 판단하는 임상적으로 유의하고 조절되지 않는 부정맥을 포함하는 활성 및 조절되지 않는 동반이환
- 연구자의 의견에 따라 연구 참여 또는 순응을 방해하거나 환자 안전을 위협할 수 있는 기타 모든 의학적, 심리적 또는 사회적 상태
- 임신 또는 모유 수유
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료(아자시티딘, 에나시데닙 메실레이트)
환자는 1-7일에 30분에 걸쳐 아자시티딘 SC 또는 IV를 투여받고 1일부터 에나시데닙 메실레이트 PO QD를 투여받습니다.
주기는 질병 진행이나 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 4-6주마다 반복됩니다.
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주어진 SC 또는 IV
다른 이름들:
주어진 PO
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체 응답률(ORR)
기간: 최대 5년
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이 연구는 베이지안 95% 신뢰 구간과 함께 병용 치료에 대한 ORR을 추정합니다.
ORR은 CR(완전 관해), CRh(불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전 관해), CRi(불완전한 수치 회복을 동반한 완전 관해), PR(부분 반응) 및/또는 골수 모세포 제거를 나타낸 환자의 비율로 정의됩니다. (MLFS).
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최대 5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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사건 없는 생존
기간: 최대 5년
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Kaplan-Meier 방법을 사용하여 사건이 없는 생존 확률을 추정합니다.
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최대 5년
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전체 생존(OS)
기간: 최대 5년
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Kaplan-Meier 방법을 사용하여 전체 생존 확률을 추정합니다.
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최대 5년
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무질병 생존(DFS)
기간: 최대 5년
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로그 순위 테스트는 DFS 또는 OS 측면에서 환자의 하위 그룹을 비교하는 데 사용됩니다.
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최대 5년
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응답 기간
기간: 최대 5년
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로그 순위 테스트가 사용됩니다.
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최대 5년
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CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 4.0에 따라 등급이 매겨진 이상 반응의 발생률
기간: 최대 5년
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최대 5년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최소잔존질환(MRD)
기간: 최대 5년
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MRD 음성 상태 및 탐색적 바이오마커는 그래픽 및 기술 통계와 함께 요약됩니다.
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최대 5년
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전체 반응에 대한 바이오마커의 연관성
기간: 최대 5년
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로지스틱 회귀 분석을 통해 평가된 분자 및 세포 마커와 전반적인 반응 및/또는 저항 간의 연관성.
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최대 5년
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시간 경과에 따른 마커의 변화
기간: 기준 최대 5년
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쌍체 t-검정 또는 Wilcoxon 부호 순위 검정을 사용하여 시간 경과에 따른 마커 변화를 평가합니다.
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기준 최대 5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Courtney DiNardo, M.D. Anderson Cancer Center
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 9월 18일
기본 완료 (추정된)
2027년 9월 20일
연구 완료 (추정된)
2027년 9월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 9월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 9월 21일
처음 게시됨 (실제)
2018년 9월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 10일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
- 병리학적 과정
- 신생물
- 만성 질환
- 질병 속성
- 면역계 질환
- 조직학적 유형에 따른 신생물
- 혈액 질환
- 림프계 질환
- 림프 증식 장애
- 면역증식성 장애
- 백혈병, 골수성
- 골수이형성-골수증식성 질환
- 골수 질환
- 백혈병, 림프
- 백혈병
- 병리학적 상태, 징후 및 증상
- 헴 및 림프병
- 백혈병, 골수성, 급성
- 백혈병, 골수단구구성, 만성
- 골수이형성 증후군
- 백혈병, 양성 표현형, 급성
- 유기 화학 물질
- 이종 사이 클릭 화합물, 1- 링
- 이종 사이 클릭 화합물
- 핵산, 뉴클레오티드 및 뉴 클레오 시드
- 시티 딘
- 피리 미딘 뉴 클레오 시드
- 피리 미딘
- 알코올
- 아자 화합물
- 뉴 클레오 시드
- 리보 뉴 클레오 시드
- 프로판올
- 아자시티딘
- 에나시 데 닙
- 2- 프로판올
- 메탄 설 폰산
기타 연구 ID 번호
- 2018-0499 (기타 식별자: M D Anderson Cancer Center)
- NCI-2018-01919 (레지스트리 식별자: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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