Enasidenib 和阿扎胞苷治疗复发性或难治性急性髓性白血病和 IDH2 基因突变患者
2026年9月10日 更新者：M.D. Anderson Cancer Center
靶向突变型 IDH2 抑制剂 Enasidenib 联合阿扎胞苷治疗复发/难治性 AML 的 II 期研究
该 II 期试验研究了 enasidenib 和阿扎胞苷在治疗复发（复发）或对治疗无反应（难治性）的 IDH2 基因突变和急性髓系白血病患者方面的疗效。
Enasidenib 和阿扎胞苷可通过阻断细胞生长所需的一些酶来阻止癌细胞的生长。
研究概览
地位
招聘中
干预/治疗
详细说明
主要目标：
I.确定甲磺酸enasidenib（AG221，IDHIFA）联合阿扎胞苷（AZA）治疗复发/难治性急性髓性白血病患者的临床活性，通过总反应率（ORR）测量。
次要目标：
I. 确定反应持续时间、无事件生存期 (EFS) 和总生存期 (OS)。
二。 确定 enasidenib 联合阿扎胞苷治疗复发/难治性急性髓性白血病 (AML) 患者的安全性。
探索目标：
I. 通过 IDH2 突变分析和流式细胞术评估微小残留病 (MRD) 阴性状态的发生。
二。 调查基线蛋白质和基因表达特征以及突变谱和对组合的临床反应之间的可能关系。
三、 评估联合治疗 IDH 抑制剂相关分化综合征 (IDH-DS) 的发生率和特征。
大纲：
患者在第 1-7 天接受阿扎胞苷皮下 (SC) 或静脉注射 (IV) 超过 30 分钟，并从第 1 天开始每天一次 (QD) 口服 (PO) 甲磺酸 enasidenib。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 4-6 周重复一次周期。
完成研究治疗后，患者在 30 天后接受随访，然后每 3-6 个月随访一次，最长 5 年。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
50
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Courtney DiNardo
- 电话号码：713-794-1141
- 邮箱：cdinardo@mdanderson.org
学习地点
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-
Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- 招聘中
- M D Anderson Cancer Center
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首席研究员：
- Courtney DiNardo
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接触：
- Courtney DiNardo
- 电话号码：713-794-1141
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 既往治疗失败的 AML 或双表型或双系白血病（包括骨髓成分）患者。 孤立性髓外 AML 患者符合条件。 世界卫生组织 (WHO) 分类将用于 AML
- 不符合强化化疗条件的新诊断 AML 老年（> 60 岁）患者也符合条件
- 既往有骨髓增生异常综合征 (MDS) 或慢性粒单核细胞白血病 (CMML) 病史的 AML 患者，无论之前接受过何种治疗，在诊断为 AML 时均符合条件
- 受试者必须有记录的 IDH2 基因突变
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 =< 3
- 肾功能良好，包括肌酐 < 2，除非与疾病相关
- 总胆红素 < 2 x 正常上限 (ULN)，除非增加是由于吉尔伯特病或白血病参与
- 天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 和/或丙氨酸氨基转移酶 (ALT) < 3 x ULN 除非考虑是由于白血病参与
- 提供书面知情同意书
- 允许在研究治疗开始前为临床获益并在与主要研究者 (PI) 讨论后根据需要为患有快速增殖性疾病的患者口服羟基脲和/或阿糖胞苷（最高 2 g/m2）。 允许同时治疗中枢神经系统 (CNS) 预防或继续治疗受控的 CNS 疾病
- 女性必须经过手术或生物不育或绝经后（闭经至少 12 个月），或者如果有生育能力，则必须在治疗开始前 72 小时内进行阴性血清或尿液妊娠试验
- 有生育能力的女性必须同意在研究期间和最后一次治疗后 3 个月内使用适当的避孕方法。 男性必须经过手术或生物学绝育，或同意在研究期间使用适当的避孕方法，直至最后一次治疗后 3 个月
排除标准：
- t(15;17) 核型异常或急性早幼粒细胞白血病（法国-美国-英国 [FAB] M3-AML 类）患者
- 活动性和不受控制的合并症，包括活动性不受控制的感染、尽管进行了充分的药物治疗但仍无法控制的高血压、活动性和不受控制的充血性心力衰竭纽约心脏协会 (NYHA) III/IV 级、由主治医师判断的具有临床意义且不受控制的心律失常
- 研究者认为可能影响研究参与或依从性或损害患者安全的任何其他医学、心理或社会状况
- 怀孕或哺乳
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗（阿扎胞苷、甲磺酸 enasidenib）
患者在第 1-7 天接受阿扎胞苷 SC 或 IV 超过 30 分钟，并从第 1 天开始口服甲磺酸 enasidenib QD。
在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 4-6 周重复一次周期。
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给予 SC 或 IV
其他名称：
给定采购订单
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总缓解率 (ORR)
大体时间：长达 5 年
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该研究将估计联合治疗的 ORR 以及贝叶斯 95% 可信区间。
ORR 将定义为达到 CR（完全缓解）、CRh（完全缓解但血液学恢复不完全）、CRi（完全缓解但计数不完全恢复）、PR（部分缓解）和/或原始细胞骨髓清除的患者比例(MLFS)。
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长达 5 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无事件生存
大体时间：长达 5 年
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Kaplan-Meier 方法将用于估计无事件生存的概率。
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长达 5 年
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总生存期（OS）
大体时间：长达 5 年
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Kaplan-Meier 方法将用于估计总体生存概率。
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长达 5 年
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无病生存 (DFS)
大体时间：长达 5 年
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时序检验将用于根据 DFS 或 OS 比较患者亚组。
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长达 5 年
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反应持续时间
大体时间：长达 5 年
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将使用对数秩检验。
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长达 5 年
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根据不良事件通用术语标准 (CTCAE) 4.0 版分级的不良事件发生率
大体时间：长达 5 年
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长达 5 年
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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微小残留病 (MRD)
大体时间：长达 5 年
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MRD 阴性状态和探索性生物标志物将以图形方式和描述性统计数据进行总结。
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长达 5 年
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生物标志物与总体反应的关联
大体时间：长达 5 年
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通过逻辑回归分析评估分子和细胞标记物与总体反应和/或耐药性之间的关联。
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长达 5 年
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标记随时间的变化
大体时间：长达 5 年的基线
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配对 t 检验或 Wilcoxon 符号秩检验将用于评估标记随时间的变化。
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长达 5 年的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Courtney DiNardo、M.D. Anderson Cancer Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年9月18日
初级完成 (估计的)
2027年9月20日
研究完成 (估计的)
2027年9月20日
研究注册日期
首次提交
2018年9月19日
首先提交符合 QC 标准的
2018年9月21日
首次发布 (实际的)
2018年9月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月10日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2018-0499 (其他标识符：M D Anderson Cancer Center)
- NCI-2018-01919 (注册表标识符：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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