자폐증 스펙트럼 장애가 있는 2세에서 7세 미만의 소아에서 부메타니드 경구 액제의 효능 및 안전성.
2023년 5월 9일 업데이트: Institut de Recherches Internationales Servier
자폐증 스펙트럼 장애가 있는 2세에서 7세 미만의 소아에서 부메타니드 경구 액제의 효능 및 안전성. Bumetanide 0.5mg 1일 2회 투여의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 6개월 무작위, 이중맹검, 위약 대조 다기관 병렬 그룹 연구, Bumetanide(0.5mg 1일 2회)로 공개 라벨 활성 6개월 치료 기간 및 치료 중단 후 6주 중단 기간.
본 연구의 목적은 자폐 스펙트럼 장애 핵심 증상의 개선에 대한 bumetanide/S95008의 효능 및 안전성을 평가하는 것이다.
연구 개요
상태
종료됨
상세 설명
본 연구(CL3-95008-002)는 ASD를 나타내는 2세에서 7세 미만의 어린이를 대상으로 수행되었습니다.
부메타니드 0.5mg BID의 효능과 안전성을 위약과 비교하여 평가한 6개월 이중 맹검 치료 기간을 수행했습니다.
이 이중 맹검 기간에 이어 부메타니드 0.5mg BID의 6개월 공개 라벨 치료 기간이 이어졌으며, 여기서 장기 안전성이 평가되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
211
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New York
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Staten Island, New York, 미국, 10312
- Richmond Behavioral Associates
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Curitiba, 브라질, 80240-280
- Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
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Fortaleza, 브라질, 60430-370
- Hospital Universitário Walter Cantídio-Universidade Federal do Ceará
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Joinville, 브라질, 89202-190
- Clinica Neurologica e Neurocirurgica de Joinville
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Passo Fundo, 브라질, 99010-080
- Hospital Sao Vicente de Paulo
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São Paulo, 브라질, 04017-030
- Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
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São Paulo, 브라질, 054030-010
- Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de psiquiatra
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Alicante, 스페인, 03007
- Hospital General Universitario de Alicante
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Barcelona, 스페인, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Madrid, 스페인, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
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Madrid, 스페인, 28009
- Hospital Niño Jesús
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Barcelona
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Terrassa, Barcelona, 스페인, 08221
- Hospita Mutua de Terrassa
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Guipuzcoa
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San Sebastian, Guipuzcoa, 스페인, 20014
- Policlinica Guipuzcoa
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Madrid
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Majadahonda, Madrid, 스페인, 28222
- Hospital Puerta de Hierro
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Bratislava, 슬로바키아, 833 40
- National Institute of Children Diseases, Department of Child Psychiatry
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Košice, 슬로바키아, 040 01
- EPAMED, s.r.o.
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Colchester, 영국, CO4 5JL
- Colchester Hospital
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London, 영국, W1G 9JF
- Recognition Health
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Manchester, 영국, M13 0JE
- The Winnicott Centre 195-197 Hathersage Road
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Lombardia
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Bosisio Parini, Lombardia, 이탈리아, 23842
- Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
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Pavia, Lombardia, 이탈리아, 27100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
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Sardegna
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Cagliari, Sardegna, 이탈리아, 09131
- Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
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Sicilia
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Messina, Sicilia, 이탈리아, 98125
- Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
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Toscana
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Calambrone, Toscana, 이탈리아, 56128
- U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
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Siena, Toscana, 이탈리아, 53100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
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Brno, 체코, 613 00
- University Hospital Brno, Department of Child Neurology
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Praha, 체코, 186 00
- Institute of Neuropsychiatric Care, Department of Child Psychiatry
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Ostrava
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Poruba, Ostrava, 체코
- University hospital of Ostrava, Department of Psychiatry
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Coimbra, 포르투갈, 300-062
- Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
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Gdansk, 폴란드, 80-546
- Centrum Badań Klinicznych PI-House sp. z o.o
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Gdansk, 폴란드, 80-542
- "Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
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Lodz, 폴란드, 91-126
- NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
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Warszawa, 폴란드, 02-085
- Fundacja SYNAPSIS ul.
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Warszawa, 폴란드, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
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Alpes-Maritimes
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Nice, Alpes-Maritimes, 프랑스, 6200
- GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
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Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
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Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, 프랑스, 67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
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Auvergne Rhone Alpes
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Bron, Auvergne Rhone Alpes, 프랑스, 69677
- Centre d'Investigation Clinique de Lyon
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Auvergne-Rhône-Alpes
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Bron Cedex, Auvergne-Rhône-Alpes, 프랑스, 69678
- Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
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Ile De France
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Paris, Ile De France, 프랑스, 75019
- Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
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Normandie
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Rouen, Normandie, 프랑스, 76000
- CHU Rouen
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Sotteville-lès-Rouen, Normandie, 프랑스, 76301
- Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
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Nouvelle Aquitaine
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Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, 프랑스, 33076
- Hôpital des Enfants-Pellegrin
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Nouvelle-Aquitaine
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Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, 프랑스, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
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Budapest, 헝가리, 1021
- Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
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Budapest, 헝가리, 1026
- Servus Salvus Kft.
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Budapest, 헝가리, 1143
- Magyar Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza
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Gyula, 헝가리, 5700
- Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
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Szeged, 헝가리, 6725
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
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Liverpool, 호주, 2170
- Liverpool Hospital
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Parkville, 호주, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 2명에서 7명 미만의 남녀 환자
- 정신 장애의 진단 및 통계 편람 - 제5판(DSM-5) 기준에 따른 ASD의 일차 진단
- ADOS-2(Autism Diagnostic Observation Schedule-Generic) 및 ADI-R(Autism Diagnosis Interview Revised)에서 ASD 기준 충족
- CGI(Clinical Global Impression) - 심각도 등급 점수 ≥ 4
- 아동기 자폐증 평가 척도 2판(CARS2-ST 또는 HF) 총 원점수 ≥ 34
- 사회적 반응성 척도 2판(SRS-2) 총점 ≥ 66 T-Score
- 취약 X 또는 레트 증후군 진단 부재
- 연구자의 판단에 따라 연구 수행을 방해할 수 있는 임상적으로 유의미한 이상이 없음.
제외 기준:
- 프로토콜에 정의된 연구 평가를 따를 수 없는 환자, 완료할 수 없는 환자를 위해 부모/법적 대리인/간병인이 평가할 자가 평가 설문지 제외
- 연구자의 판단에 따라 자살 위험이 높은 환자
- 만성 신장 기능 장애
- 만성 심장 기능 장애
- 불안정한 심리 치료, 행동, 인지 또는 인지 행동 치료를 받는 환자
- 연구 수행 또는 평가를 방해할 가능성이 있는 심각한 전해질 불균형
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BUMETANIDE(S95008)에 이어 공개 라벨 S95008
참가자는 6개월 26주 동안 S95008을 받은 후 S95008로 공개 라벨 6개월 치료 기간을 시작합니다.
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0.5mg/mL의 경구 용액을 1일 2회 복용합니다.
0.5mg/mL의 경구 용액을 1일 2회 복용합니다.
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위약 비교기: 플라시보에 이어 오픈 라벨 S95008
참가자는 6개월 26주 동안 위약을 투여받은 후 S95008로 공개 라벨 6개월 치료 기간을 시작합니다.
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0.5mg/mL의 경구 용액을 1일 2회 복용합니다.
경구 용액 1일 2회 복용.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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아동기 자폐증 평가 척도, 제2판(CARS2) 총 원점수
기간: 기준선에서 26주차로 변경
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CARS2 총 원시 점수 범위는 15에서 60입니다. 이 척도는 자폐증을 진단하기 위한 행동 평가 척도입니다. 총점 15점은 개인의 행동이 정상 범위 내에 있음을 나타내고 60점은 개인의 행동이 매우 비정상적임을 나타냅니다. 기준선으로부터의 변화 측면에서 평균값이 감소할수록 더 좋은 것입니다. |
기준선에서 26주차로 변경
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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사회적 반응 척도, 제2판(SRS-2) 총 원점수
기간: 기준선에서 26주차로 변경
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SRS-2 총 원점수는 자폐증 스펙트럼에서 사회적 결함의 심각도를 나타내는 지표 역할을 합니다. 총 원 점수 범위는 65에서 260 사이입니다. 65의 값은 무증상 장애를 나타내고 260의 값은 심각한 자폐 스펙트럼 장애를 나타냅니다. 기준선으로부터의 변화 측면에서 평균값이 감소할수록 더 좋은 것입니다. |
기준선에서 26주차로 변경
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임상적 전반적 인상 - 전반적 개선(CGI-I) 점수
기간: 26주 차에
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질병의 중증도와 연구 치료 중인 환자의 전체적인 개선 정도를 평가하는 척도. 범위는 1(정상)에서 7(가장 심각한 환자 중)까지입니다. |
26주 차에
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바인랜드 적응 행동 척도 II(VABS II)
기간: 기준선에서 26주차로 변경
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적응 행동을 측정하기 위해 지정된 척도 행동 척도 범위는 1에서 67까지입니다.
점수가 낮을수록 좋습니다.
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기준선에서 26주차로 변경
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12-리드 심전도(ECG) 매개변수에 이상이 있는 환자 수
기간: 26주차
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임상적으로 유의미한 ECG 이상이 있는 환자 수 12리드 심전도(ECG)는 신체에 부착된 리드 또는 노드를 사용하여 기록되는 의료 테스트입니다. 심전도(ECG)는 심장의 전기적 활동을 포착하여 심장 전문의가 이상을 보고하고 해석하는 그래프 용지로 전송합니다. |
26주차
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Columbia-자살 심각도 척도 어린이용 버전(C-SSRS-C)
기간: 26주차
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자살 관념 또는 자살 행동이 있는 환자의 수.
척도는 0에서 5까지이며, 가장 높은 자살 행동은 5점이고 자살 행동이 없거나 매우 경미한 행동은 0입니다.
다만, 통계적 분석은 자살행동 또는 자살생각이 있는 환자의 일생 동안 및 치료 마지막 6개월 동안의 수를 살펴봄으로써 이루어졌다.
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26주차
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수용성 및 기호성 설문지 - 설명적 분석만
기간: 26주차
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수용성 및 기호성 기준 자녀의 반응(간접 평가)에 따라 투여 방법이 다음과 같다고 생각하십니까?
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26주차
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소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL) 설문지
기간: 기준선에서 26주차로 변경
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환자의 건강과 관련된 삶의 질에 대한 부모/법정 대리인의 인식 평가를 나타냅니다. 설문지의 값은 0에서 100까지입니다.
더 높은 점수는 더 나은 HRQOL(건강 관련 삶의 질)을 나타냅니다.
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기준선에서 26주차로 변경
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최소 1회의 치료 응급 부작용(TEAE)을 경험한 참가자 수
기간: 52주까지
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52주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 10월 4일
기본 완료 (실제)
2021년 10월 26일
연구 완료 (실제)
2021년 10월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 10월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 10월 18일
처음 게시됨 (실제)
2018년 10월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 6월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 9일
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CL3-95008-002
- 2017-004420-30 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 과학 및 의료 연구원은 익명의 환자 수준 및 연구 수준 임상 시험 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
모든 중재적 임상 연구에 대해 액세스를 요청할 수 있습니다.
- 유럽 경제 지역(EEA) 또는 미국(US)에서 2014년 1월 1일 이후 승인된 의약품 및 새로운 적응증의 시판 허가(MA)에 사용됩니다.
- 여기서 Servier는 판매 승인 보유자(MAH)입니다. EEA 회원국 중 하나에서 신약(또는 새로운 적응증)의 첫 MA 날짜가 이 범위에 대해 고려됩니다.
또한 환자에 대한 모든 중재적 임상 연구에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
- 세르비에가 후원하는
- 2004년 1월 1일 이후 등록된 첫 번째 환자
- 판매 승인(MA) 승인 이전에 개발이 종료된 새로운 화학 물질 또는 새로운 생물학적 물질(새로운 제약 형태 제외).
IPD 공유 기간
연구가 승인에 사용되는 경우 EEA 또는 미국에서 시판 승인 후.
IPD 공유 액세스 기준
연구원은 Servier Data Portal에 등록하고 연구 제안서를 작성해야 합니다.
네 부분으로 된 이 양식은 완전히 문서화되어야 합니다.
연구 제안서 양식은 모든 필수 필드가 작성될 때까지 검토되지 않습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .