Efficacia e sicurezza della formulazione liquida orale di bumetanide nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 7 anni con disturbo dello spettro autistico.
9 maggio 2023 aggiornato da: Institut de Recherches Internationales Servier
Efficacia e sicurezza della formulazione liquida orale di bumetanide nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 7 anni con disturbo dello spettro autistico. Uno studio di 6 mesi randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di bumetanide 0,5 mg due volte al giorno, seguito da un periodo di trattamento attivo in aperto di 6 mesi con bumetanide (0,5 mg due volte al giorno) e un Periodo di interruzione di 6 settimane dopo l'interruzione del trattamento.
Lo scopo di questo studio era valutare l'efficacia e la sicurezza di bumetanide/S95008 nel miglioramento dei sintomi principali del disturbo dello spettro autistico.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Il presente studio (CL3-95008-002) è stato condotto su bambini di età compresa tra 2 e meno di 7 anni che presentavano ASD.
È stato eseguito un periodo di trattamento in doppio cieco di 6 mesi in cui sono state valutate l'efficacia e la sicurezza di bumetanide 0,5 mg due volte al giorno rispetto al placebo.
Questo periodo in doppio cieco è stato seguito da un periodo di trattamento in aperto di 6 mesi con bumetanide 0,5 mg BID in cui è stata valutata la sicurezza a lungo termine.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
211
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Liverpool, Australia, 2170
- Liverpool Hospital
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Parkville, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
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Curitiba, Brasile, 80240-280
- Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
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Fortaleza, Brasile, 60430-370
- Hospital Universitário Walter Cantídio-Universidade Federal do Ceará
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Joinville, Brasile, 89202-190
- Clinica Neurologica e Neurocirurgica de Joinville
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Passo Fundo, Brasile, 99010-080
- Hospital Sao Vicente de Paulo
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São Paulo, Brasile, 04017-030
- Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
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São Paulo, Brasile, 054030-010
- Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de psiquiatra
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Brno, Cechia, 613 00
- University Hospital Brno, Department of Child Neurology
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Praha, Cechia, 186 00
- Institute of Neuropsychiatric Care, Department of Child Psychiatry
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Ostrava
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Poruba, Ostrava, Cechia
- University hospital of Ostrava, Department of Psychiatry
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Alpes-Maritimes
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Nice, Alpes-Maritimes, Francia, 6200
- GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
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Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
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Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Francia, 67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
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Auvergne Rhone Alpes
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Bron, Auvergne Rhone Alpes, Francia, 69677
- Centre d'Investigation Clinique de Lyon
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Auvergne-Rhône-Alpes
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Bron Cedex, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 69678
- Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
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Ile De France
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Paris, Ile De France, Francia, 75019
- Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
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Normandie
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Rouen, Normandie, Francia, 76000
- CHU Rouen
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Sotteville-lès-Rouen, Normandie, Francia, 76301
- Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
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Nouvelle Aquitaine
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Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, Francia, 33076
- Hôpital des Enfants-Pellegrin
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Nouvelle-Aquitaine
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Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Francia, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
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Lombardia
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Bosisio Parini, Lombardia, Italia, 23842
- Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
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Pavia, Lombardia, Italia, 27100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
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Sardegna
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Cagliari, Sardegna, Italia, 09131
- Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
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Sicilia
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Messina, Sicilia, Italia, 98125
- Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
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Toscana
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Calambrone, Toscana, Italia, 56128
- U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
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Siena, Toscana, Italia, 53100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
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Gdansk, Polonia, 80-546
- Centrum Badań Klinicznych PI-House sp. z o.o
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Gdansk, Polonia, 80-542
- "Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
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Lodz, Polonia, 91-126
- NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
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Warszawa, Polonia, 02-085
- Fundacja SYNAPSIS ul.
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Warszawa, Polonia, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
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Coimbra, Portogallo, 300-062
- Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
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Colchester, Regno Unito, CO4 5JL
- Colchester Hospital
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London, Regno Unito, W1G 9JF
- Recognition Health
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Manchester, Regno Unito, M13 0JE
- The Winnicott Centre 195-197 Hathersage Road
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Bratislava, Slovacchia, 833 40
- National Institute of Children Diseases, Department of Child Psychiatry
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Košice, Slovacchia, 040 01
- EPAMED, s.r.o.
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Alicante, Spagna, 03007
- Hospital General Universitario de Alicante
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Barcelona, Spagna, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Madrid, Spagna, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
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Madrid, Spagna, 28009
- Hospital Niño Jesús
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Barcelona
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Terrassa, Barcelona, Spagna, 08221
- Hospita Mutua de Terrassa
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Guipuzcoa
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San Sebastian, Guipuzcoa, Spagna, 20014
- Policlinica Guipuzcoa
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Madrid
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Majadahonda, Madrid, Spagna, 28222
- Hospital Puerta de Hierro
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New York
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Staten Island, New York, Stati Uniti, 10312
- Richmond Behavioral Associates
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Budapest, Ungheria, 1021
- Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
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Budapest, Ungheria, 1026
- Servus Salvus Kft.
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Budapest, Ungheria, 1143
- Magyar Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza
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Gyula, Ungheria, 5700
- Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
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Szeged, Ungheria, 6725
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 6 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti maschi e femmine da 2 a meno di 7
- Diagnosi primaria di ASD secondo i criteri del Manuale Diagnostico e Statistico dei Disturbi Mentali - Quinta Edizione (DSM-5)
- Criteri soddisfatti per ASD su Autism Diagnostic Observation Schedule-Generic (ADOS-2) e Autism Diagnosis Interview Revised (ADI-R)
- CGI (Clinical Global Impression) - Punteggio di valutazione della gravità ≥ 4
- Childhood Autism Rating Scale seconda edizione (CARS2-ST o HF) punteggio totale grezzo ≥ 34
- Reattività sociale Scala seconda edizione (SRS-2) punteggio totale ≥ 66 T-Score
- Assenza di diagnosi di X Fragile o Sindrome di Rett
- Assenza di qualsiasi anomalia clinicamente significativa che possa interferire con la conduzione dello studio secondo il giudizio dello sperimentatore.
Criteri di esclusione:
- Pazienti non in grado di seguire le valutazioni dello studio definite dal protocollo, ad eccezione dei questionari di autovalutazione che saranno valutati dal genitore/rappresentante legale/caregiver per quei pazienti impossibilitati a completarli
- Pazienti ad alto rischio suicidario secondo il giudizio dello sperimentatore
- Disfunzione renale cronica
- Disfunzione cardiaca cronica
- Paziente con psicoterapia instabile, terapia comportamentale, cognitiva o cognitivo-comportamentale
- Grave squilibrio elettrolitico che potrebbe interferire con la conduzione o la valutazione dello studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: BUMETANIDE (S95008) seguito da Open-Label S95008
I partecipanti riceveranno S95008 per 6 mesi, 26 settimane, quindi inizieranno un periodo di trattamento in aperto di 6 mesi con S95008.
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Soluzione orale dosata a 0,5 mg/mL Assunta due volte al giorno.
Soluzione orale dosata a 0,5 mg/mL Assunta due volte al giorno.
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Comparatore placebo: PLACEBO seguito da Open-Label S95008
I partecipanti riceveranno placebo per 6 mesi, 26 settimane, quindi inizieranno un periodo di trattamento in aperto di 6 mesi con S95008.
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Soluzione orale dosata a 0,5 mg/mL Assunta due volte al giorno.
Soluzione orale Preso due volte al giorno.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Scala di valutazione dell'autismo infantile, seconda edizione (CARS2) Total Raw Score
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 26
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Il punteggio totale grezzo di CARS2 va da 15 a 60. Questa scala è una scala di valutazione del comportamento destinata a diagnosticare l'autismo. Un punteggio totale di 15 indica che un comportamento individuale rientra nei limiti normali, mentre un valore di 60 indica che il comportamento dell'individuo è gravemente anormale. In termini di variazione rispetto al basale, maggiore è la diminuzione del valore medio, migliore è. |
Modifica dal basale alla settimana 26
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Scala di reattività sociale, seconda edizione (SRS-2) Total Raw Score
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 26
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Il punteggio grezzo totale SRS-2 funge da indice di gravità dei deficit sociali nello spettro autistico. Il punteggio grezzo totale varia da 65 a 260. Un valore di 65 rappresenta disturbi senza sintomi, un valore di 260 rappresenta un grave disturbo dello spettro autistico. In termini di variazione rispetto al basale, maggiore è la diminuzione del valore medio, migliore è. |
Modifica dal basale alla settimana 26
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Impressione clinica globale - Punteggio di miglioramento globale (CGI-I).
Lasso di tempo: Alla settimana 26
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Scala che valuta la gravità della malattia e il miglioramento globale del paziente sottoposto al trattamento in studio. Va da 1 (normale) a 7 (tra i pazienti più gravi). |
Alla settimana 26
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Scala di comportamento adattivo Vineland II (VABS II)
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 26
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Scala designata per misurare il comportamento adattivo La scala per il comportamento va da 1 a 67.
Più il punteggio diminuisce, meglio è.
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Modifica dal basale alla settimana 26
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Numero di pazienti con anomalie nei parametri dell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni
Lasso di tempo: Settimana 26
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Numero di pazienti con anomalie ECG clinicamente significative L'elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG) è un test medico che viene registrato utilizzando derivazioni o nodi attaccati al corpo. Gli elettrocardiogrammi (ECG), catturano l'attività elettrica del cuore e la trasferiscono su carta grafica dove le anomalie vengono riportate e interpretate dal cardiologo. |
Settimana 26
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Columbia-Suicide Severity Scale Versione per bambini (C-SSRS-C)
Lasso di tempo: Settimana 26
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Numero di pazienti con ideazione suicidaria o comportamento suicidario.
La scala va da 0 a 5 con il comportamento suicidario più alto pari a 5 e l'assenza di comportamento suicidario o comportamenti molto minori pari a 0.
Tuttavia, l'analisi statistica è stata effettuata osservando il numero di pazienti con comportamento suicidario o ideazione suicidaria durante la loro vita e durante gli ultimi 6 mesi di trattamento.
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Settimana 26
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Questionari di accettabilità e appetibilità - Solo analisi descrittive
Lasso di tempo: Settimana 26
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Criterio di accettabilità e appetibilità Sulla base delle reazioni di suo figlio (valutazione indiretta), pensa che abbia trovato il metodo di somministrazione
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Settimana 26
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Questionario Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL).
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 26
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Rappresenta la valutazione della percezione del genitore/rappresentante legale sulla qualità di vita correlata alla salute del paziente I valori del questionario vanno da 0 a 100.
Punteggi più alti indicano una migliore HRQOL (qualità della vita correlata alla salute)
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Modifica dal basale alla settimana 26
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Numero di partecipanti che hanno sperimentato almeno 1 evento avverso emergente durante il trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: fino alla settimana 52
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fino alla settimana 52
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 ottobre 2018
Completamento primario (Effettivo)
26 ottobre 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
26 ottobre 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 ottobre 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 ottobre 2018
Primo Inserito (Effettivo)
23 ottobre 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
5 giugno 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 maggio 2023
Ultimo verificato
1 maggio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disordini mentali
- Disturbi del neurosviluppo
- Disturbo autistico
- Disturbo dello spettro autistico
- Disturbi dello sviluppo infantile, pervasivi
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti natriuretici
- Modulatori di trasporto a membrana
- Diuretici
- Inibitori del Symporter cloruro di sodio e potassio
- Bumetanide
Altri numeri di identificazione dello studio
- CL3-95008-002
- 2017-004420-30 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Ricercatori scientifici e medici qualificati possono richiedere l'accesso a dati anonimi di studi clinici a livello di paziente e di studio.
L'accesso può essere richiesto per tutti gli studi clinici interventistici:
- utilizzato per l'autorizzazione all'immissione in commercio (MA) di medicinali e nuove indicazioni approvate dopo il 1° gennaio 2014 nello Spazio economico europeo (SEE) o negli Stati Uniti (USA).
- dove Servier è il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio (MAH). La data della prima AIC del nuovo medicinale (o della nuova indicazione) in uno degli Stati membri del SEE sarà presa in considerazione per questo scopo.
Inoltre, l'accesso può essere richiesto per tutti gli studi clinici interventistici nei pazienti:
- sponsorizzato da Servier
- con un primo paziente arruolato dal 1 gennaio 2004 in poi
- per New Chemical Entity o New Biological Entity (nuova forma farmaceutica esclusa) per il quale lo sviluppo è stato interrotto prima di qualsiasi autorizzazione all'immissione in commercio (MA).
Periodo di condivisione IPD
Dopo l'autorizzazione all'immissione in commercio nel SEE o negli Stati Uniti se lo studio viene utilizzato per l'approvazione.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
I ricercatori devono registrarsi su Servier Data Portal e compilare il modulo di proposta di ricerca.
Questo modulo in quattro parti dovrebbe essere completamente documentato.
Il modulo di proposta di ricerca non verrà esaminato fino a quando tutti i campi obbligatori non saranno completati.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- RSI
Dati/documenti di studio
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .