Эффективность и безопасность пероральной жидкой формы буметанида у детей в возрасте от 2 до 7 лет с расстройством аутистического спектра.
9 мая 2023 г. обновлено: Institut de Recherches Internationales Servier
Эффективность и безопасность пероральной жидкой формы буметанида у детей в возрасте от 2 до 7 лет с расстройством аутистического спектра. 6-месячное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многоцентровое исследование в параллельных группах для оценки эффективности и безопасности буметанида в дозе 0,5 мг два раза в день с последующим открытым активным 6-месячным периодом лечения буметанидом (0,5 мг два раза в день) и 6-недельный период прекращения лечения после прекращения лечения.
Цель этого исследования состояла в том, чтобы оценить эффективность и безопасность буметанида/S95008 в улучшении основных симптомов расстройства аутистического спектра.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Подробное описание
Настоящее исследование (CL3-95008-002) проводилось у детей в возрасте от 2 до 7 лет с РАС.
Был проведен 6-месячный период двойного слепого лечения, в ходе которого оценивались эффективность и безопасность буметанида в дозе 0,5 мг два раза в сутки по сравнению с плацебо.
За этим двойным слепым периодом последовал 6-месячный открытый период лечения буметанидом 0,5 мг два раза в сутки, в ходе которого оценивалась долгосрочная безопасность.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
211
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Liverpool, Австралия, 2170
- Liverpool Hospital
-
Parkville, Австралия, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Curitiba, Бразилия, 80240-280
- Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
-
Fortaleza, Бразилия, 60430-370
- Hospital Universitário Walter Cantídio-Universidade Federal do Ceará
-
Joinville, Бразилия, 89202-190
- Clinica Neurologica e Neurocirurgica de Joinville
-
Passo Fundo, Бразилия, 99010-080
- Hospital São Vicente de Paulo
-
São Paulo, Бразилия, 04017-030
- Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
-
São Paulo, Бразилия, 054030-010
- Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de psiquiatra
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия, 1021
- Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
-
Budapest, Венгрия, 1026
- Servus Salvus Kft.
-
Budapest, Венгрия, 1143
- Magyar Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza
-
Gyula, Венгрия, 5700
- Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
-
Szeged, Венгрия, 6725
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
-
-
-
-
-
Alicante, Испания, 03007
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Barcelona, Испания, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Испания, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
-
Madrid, Испания, 28009
- Hospital Nino Jesus
-
-
Barcelona
-
Terrassa, Barcelona, Испания, 08221
- Hospita Mutua de Terrassa
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastian, Guipuzcoa, Испания, 20014
- Policlínica Guipuzcoa
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Испания, 28222
- Hospital Puerta de Hierro
-
-
-
-
Lombardia
-
Bosisio Parini, Lombardia, Италия, 23842
- Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
-
Pavia, Lombardia, Италия, 27100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
-
Sardegna
-
Cagliari, Sardegna, Италия, 09131
- Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Италия, 98125
- Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
-
-
Toscana
-
Calambrone, Toscana, Италия, 56128
- U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Siena, Toscana, Италия, 53100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
-
-
-
-
-
Gdansk, Польша, 80-546
- Centrum Badan Klinicznych PI-House Sp. z o.o
-
Gdansk, Польша, 80-542
- "Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
-
Lodz, Польша, 91-126
- NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
-
Warszawa, Польша, 02-085
- Fundacja SYNAPSIS ul.
-
Warszawa, Польша, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
-
-
-
-
-
Coimbra, Португалия, 300-062
- Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
-
-
-
-
-
Bratislava, Словакия, 833 40
- National Institute of Children Diseases, Department of Child Psychiatry
-
Košice, Словакия, 040 01
- EPAMED, s.r.o.
-
-
-
-
-
Colchester, Соединенное Королевство, CO4 5JL
- Colchester Hospital
-
London, Соединенное Королевство, W1G 9JF
- Recognition Health
-
Manchester, Соединенное Королевство, M13 0JE
- The Winnicott Centre 195-197 Hathersage Road
-
-
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Соединенные Штаты, 10312
- Richmond Behavioral Associates
-
-
-
-
Alpes-Maritimes
-
Nice, Alpes-Maritimes, Франция, 6200
- GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
-
-
Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
-
Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Франция, 67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
-
-
Auvergne Rhone Alpes
-
Bron, Auvergne Rhone Alpes, Франция, 69677
- Centre d'Investigation Clinique de Lyon
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Bron Cedex, Auvergne-Rhône-Alpes, Франция, 69678
- Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
-
-
Ile De France
-
Paris, Ile De France, Франция, 75019
- Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
-
-
Normandie
-
Rouen, Normandie, Франция, 76000
- CHU Rouen
-
Sotteville-lès-Rouen, Normandie, Франция, 76301
- Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
-
-
Nouvelle Aquitaine
-
Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, Франция, 33076
- Hôpital des Enfants-Pellegrin
-
-
Nouvelle-Aquitaine
-
Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Франция, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
-
-
-
-
-
Brno, Чехия, 613 00
- University Hospital Brno, Department of Child Neurology
-
Praha, Чехия, 186 00
- Institute of Neuropsychiatric Care, Department of Child Psychiatry
-
-
Ostrava
-
Poruba, Ostrava, Чехия
- University hospital of Ostrava, Department of Psychiatry
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 6 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты мужского и женского пола от 2 до менее 7
- Первичный диагноз РАС в соответствии с критериями Диагностического и статистического руководства по психическим расстройствам - Пятое издание (DSM-5)
- Соответствие критериям РАС в Общем графике наблюдения за диагностикой аутизма (ADOS-2) и пересмотренном интервью по диагностике аутизма (ADI-R)
- CGI (Clinical Global Impression) — оценка степени тяжести ≥ 4
- Шкала оценки детского аутизма, второе издание (CARS2-ST или HF), общий исходный балл ≥ 34
- Второй выпуск шкалы социальной отзывчивости (SRS-2), общий балл ≥ 66 T-Score
- Отсутствие диагноза Fragile X или синдрома Ретта
- Отсутствие каких-либо клинически значимых аномалий, которые, по мнению исследователя, могут помешать проведению исследования.
Критерий исключения:
- Пациенты, которые не могут выполнить оценки исследования, определенные протоколом, за исключением анкет самооценки, которые будут оцениваться родителями/законными представителями/опекунами для тех пациентов, которые не могут их заполнить
- Пациенты с высоким суицидальным риском по мнению исследователя
- Хроническая почечная дисфункция
- Хроническая сердечная дисфункция
- Пациент с нестабильной психотерапией, поведенческой, когнитивной или когнитивно-поведенческой терапией
- Тяжелый электролитный дисбаланс, который может помешать проведению исследования или оценке
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: БУМЕТАНИД (S95008), затем Open-Label S95008
Участники будут получать S95008 в течение 6 месяцев 26 недель, а затем они начнут открытый 6-месячный период лечения S95008.
|
Раствор для приема внутрь дозируют по 0,5 мг/мл. Принимают два раза в день.
Раствор для приема внутрь дозируют по 0,5 мг/мл. Принимают два раза в день.
|
|
Плацебо Компаратор: PLACEBO, затем Open-Label S95008
Участники будут получать плацебо в течение 6 месяцев, 26 недель, а затем они начнут открытый 6-месячный период лечения S95008.
|
Раствор для приема внутрь дозируют по 0,5 мг/мл. Принимают два раза в день.
Раствор для приема внутрь Принимают два раза в день.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Шкала оценки детского аутизма, второе издание (CARS2), общий исходный балл
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 26-й недели
|
Общий необработанный балл CARS2 варьируется от 15 до 60. Эта шкала представляет собой шкалу оценки поведения, предназначенную для диагностики аутизма. Суммарный балл 15 указывает на то, что индивидуальное поведение находится в пределах нормы, тогда как значение 60 указывает на то, что поведение человека сильно ненормально. С точки зрения изменения по сравнению с исходным уровнем, чем больше уменьшается среднее значение, тем оно лучше. |
Изменение от исходного уровня до 26-й недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Шкала социальной отзывчивости, второе издание (SRS-2), общий исходный балл
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 26-й недели
|
Общий необработанный балл SRS-2 служит показателем тяжести социального дефицита в спектре аутизма. Общий исходный балл колеблется от 65 до 260. Значение 65 соответствует бессимптомному расстройству, значение 260 соответствует тяжелому расстройству аутистического спектра. С точки зрения изменения по сравнению с исходным уровнем, чем больше уменьшается среднее значение, тем оно лучше. |
Изменение от исходного уровня до 26-й недели
|
|
Общее клиническое впечатление — оценка общего улучшения (CGI-I)
Временное ограничение: На 26 неделе
|
Шкала, которая оценивает тяжесть заболевания и общее улучшение состояния пациента при изучаемом лечении. Он колеблется от 1 (норма) до 7 (у наиболее тяжелобольных пациентов). |
На 26 неделе
|
|
Шкала адаптивного поведения Вайнленда II (VABS II)
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 26-й недели
|
Шкала, предназначенная для измерения адаптивного поведения Шкала поведения варьируется от 1 до 67.
Чем больше снижается оценка, тем лучше.
|
Изменение от исходного уровня до 26-й недели
|
|
Количество пациентов с аномалиями параметров электрокардиограммы (ЭКГ) в 12 отведениях
Временное ограничение: Неделя 26
|
Количество пациентов с клинически значимыми отклонениями ЭКГ Электрокардиограмма (ЭКГ) в 12 отведениях — это медицинский тест, который записывается с помощью отведений или узлов, прикрепленных к телу. Электрокардиограммы (ЭКГ) регистрируют электрическую активность сердца и переносят ее на графическую бумагу, где кардиолог сообщает об отклонениях и интерпретирует их. |
Неделя 26
|
|
Колумбийская версия шкалы тяжести самоубийства для детей (C-SSRS-C)
Временное ограничение: Неделя 26
|
Количество пациентов с суицидальными мыслями или суицидальным поведением.
Шкала от 0 до 5, где максимальное суицидальное поведение соответствует 5, а отсутствие суицидального поведения или очень незначительное поведение — 0.
Тем не менее, статистический анализ был проведен путем изучения числа пациентов с суицидальным поведением или суицидальными мыслями в течение их жизни и в течение последних 6 месяцев лечения.
|
Неделя 26
|
|
Анкеты приемлемости и вкусовой привлекательности - только описательный анализ
Временное ограничение: Неделя 26
|
Критерий приемлемости и вкусовой привлекательности Основываясь на реакциях вашего ребенка (косвенная оценка), считаете ли вы, что метод введения оказался для него приемлемым?
|
Неделя 26
|
|
Опросник педиатрической инвентаризации качества жизни (PedsQL)
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 26 неделе
|
Он представляет собой оценку восприятия родителями/законными представителями качества жизни пациента, связанного со здоровьем. Значения опросника варьируются от 0 до 100.
Более высокие баллы указывают на лучшее HRQOL (качество жизни, связанное со здоровьем)
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 26 неделе
|
|
Количество участников, у которых возникло по крайней мере 1 нежелательное явление, появившееся после лечения (TEAE)
Временное ограничение: до 52 недели
|
до 52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
4 октября 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
26 октября 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
26 октября 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 октября 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 октября 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 октября 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 июня 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 мая 2023 г.
Последняя проверка
1 мая 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Психические расстройства
- Нарушения развития нервной системы
- Аутистическое расстройство
- Расстройство аутистического спектра
- Нарушения развития ребенка, распространенные
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Натрийуретические агенты
- Модуляторы мембранного транспорта
- Диуретики
- Ингибиторы симпортера хлорида натрия и калия
- Буметанид
Другие идентификационные номера исследования
- CL3-95008-002
- 2017-004420-30 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные научные и медицинские исследователи могут запрашивать доступ к анонимным данным клинических испытаний на уровне пациентов и исследований.
Доступ может быть запрошен для всех интервенционных клинических исследований:
- используется для регистрационного удостоверения (MA) лекарственных средств и новых показаний, утвержденных после 1 января 2014 года в Европейской экономической зоне (EEA) или Соединенных Штатах (US).
- где Servier — держатель регистрационного удостоверения (ДРУ). Для этой области будет учитываться дата первого MA нового лекарственного средства (или нового показания) в одном из государств-членов ЕЭЗ.
Кроме того, доступ может быть запрошен для всех интервенционных клинических исследований у пациентов:
- при поддержке Сервье
- с первым пациентом, зарегистрированным с 1 января 2004 г.
- для нового химического объекта или нового биологического объекта (за исключением новой фармацевтической формы), разработка которого была прекращена до утверждения какого-либо регистрационного удостоверения (MA).
Сроки обмена IPD
После получения регистрационного удостоверения в ЕЭЗ или США, если исследование используется для утверждения.
Критерии совместного доступа к IPD
Исследователи должны зарегистрироваться на портале данных Servier и заполнить форму заявки на исследование.
Эта форма, состоящая из четырех частей, должна быть полностью задокументирована.
Форма исследовательского предложения не будет рассматриваться до тех пор, пока не будут заполнены все обязательные поля.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- КСО
Данные исследования/документы
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .