Wirksamkeit und Sicherheit der oralen Flüssigformulierung von Bumetanid bei Kindern im Alter von 2 bis unter 7 Jahren mit Autismus-Spektrum-Störung.
9. Mai 2023 aktualisiert von: Institut de Recherches Internationales Servier
Wirksamkeit und Sicherheit der oralen Flüssigformulierung von Bumetanid bei Kindern im Alter von 2 bis unter 7 Jahren mit Autismus-Spektrum-Störung. Eine 6-monatige randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte multizentrische Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Bumetanid 0,5 mg zweimal täglich, gefolgt von einer offenen aktiven 6-monatigen Behandlungsphase mit Bumetanid (0,5 mg zweimal täglich) und a 6 Wochen Unterbrechungszeitraum nach Beendigung der Behandlung.
Der Zweck dieser Studie war die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Bumetanid/S95008 bei der Verbesserung der Kernsymptome der Autismus-Spektrum-Störung.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Die vorliegende Studie (CL3-95008-002) wurde bei Kindern im Alter von 2 bis unter 7 Jahren mit ASS durchgeführt.
Es wurde eine 6-monatige doppelblinde Behandlungsphase durchgeführt, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Bumetanid 0,5 mg zweimal täglich im Vergleich zu Placebo bewertet wurden.
Auf diese doppelblinde Phase folgte eine 6-monatige Open-Label-Behandlungsphase mit Bumetanid 0,5 mg BID, in der die Langzeitsicherheit bewertet wurde.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
211
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Liverpool, Australien, 2170
- Liverpool Hospital
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Parkville, Australien, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
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Curitiba, Brasilien, 80240-280
- Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
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Fortaleza, Brasilien, 60430-370
- Hospital Universitário Walter Cantídio-Universidade Federal do Ceará
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Joinville, Brasilien, 89202-190
- Clinica Neurologica e Neurocirurgica de Joinville
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Passo Fundo, Brasilien, 99010-080
- Hospital Sao Vicente de Paulo
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São Paulo, Brasilien, 04017-030
- Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
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São Paulo, Brasilien, 054030-010
- Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de psiquiatra
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Alpes-Maritimes
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Nice, Alpes-Maritimes, Frankreich, 6200
- GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
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Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
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Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Frankreich, 67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
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Auvergne Rhone Alpes
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Bron, Auvergne Rhone Alpes, Frankreich, 69677
- Centre d'Investigation Clinique de Lyon
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Auvergne-Rhône-Alpes
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Bron Cedex, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankreich, 69678
- Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
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Ile De France
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Paris, Ile De France, Frankreich, 75019
- Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
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Normandie
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Rouen, Normandie, Frankreich, 76000
- CHU Rouen
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Sotteville-lès-Rouen, Normandie, Frankreich, 76301
- Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
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Nouvelle Aquitaine
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Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, Frankreich, 33076
- Hôpital des Enfants-Pellegrin
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Nouvelle-Aquitaine
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Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Frankreich, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
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Lombardia
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Bosisio Parini, Lombardia, Italien, 23842
- Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
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Pavia, Lombardia, Italien, 27100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
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Sardegna
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Cagliari, Sardegna, Italien, 09131
- Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
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Sicilia
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Messina, Sicilia, Italien, 98125
- Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
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Toscana
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Calambrone, Toscana, Italien, 56128
- U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
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Siena, Toscana, Italien, 53100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
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Gdansk, Polen, 80-546
- Centrum Badań Klinicznych PI-House sp. z o.o
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Gdansk, Polen, 80-542
- "Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
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Lodz, Polen, 91-126
- NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
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Warszawa, Polen, 02-085
- Fundacja SYNAPSIS ul.
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Warszawa, Polen, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
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Coimbra, Portugal, 300-062
- Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
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Bratislava, Slowakei, 833 40
- National Institute of Children Diseases, Department of Child Psychiatry
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Košice, Slowakei, 040 01
- EPAMED, s.r.o.
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Alicante, Spanien, 03007
- Hospital General Universitario de Alicante
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Barcelona, Spanien, 08036
- Hospital Clínic de Barcelona
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Madrid, Spanien, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
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Madrid, Spanien, 28009
- Hospital Niño Jesús
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Barcelona
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Terrassa, Barcelona, Spanien, 08221
- Hospita Mutua de Terrassa
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Guipuzcoa
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San Sebastian, Guipuzcoa, Spanien, 20014
- Policlinica Guipuzcoa
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Madrid
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Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
- Hospital Puerta de Hierro
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Brno, Tschechien, 613 00
- University Hospital Brno, Department of Child Neurology
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Praha, Tschechien, 186 00
- Institute of Neuropsychiatric Care, Department of Child Psychiatry
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Ostrava
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Poruba, Ostrava, Tschechien
- University hospital of Ostrava, Department of Psychiatry
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Budapest, Ungarn, 1021
- Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
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Budapest, Ungarn, 1026
- Servus Salvus Kft.
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Budapest, Ungarn, 1143
- Magyar Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza
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Gyula, Ungarn, 5700
- Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
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Szeged, Ungarn, 6725
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
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New York
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Staten Island, New York, Vereinigte Staaten, 10312
- Richmond Behavioral Associates
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Colchester, Vereinigtes Königreich, CO4 5JL
- Colchester Hospital
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London, Vereinigtes Königreich, W1G 9JF
- Recognition Health
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Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 0JE
- The Winnicott Centre 195-197 Hathersage Road
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre bis 6 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliche und weibliche Patienten von 2 bis weniger als 7
- Primärdiagnose von ASD gemäß den Kriterien des Diagnostischen und Statistischen Handbuchs für psychische Störungen – Fünfte Ausgabe (DSM-5).
- Kriterien erfüllt für ASD on Autism Diagnostic Observation Schedule-Generic (ADOS-2) und Autism Diagnosis Interview Revised (ADI-R)
- CGI (Clinical Global Impression) – Schweregradbewertung Score ≥ 4
- Childhood Autism Rating Scale Second Edition (CARS2-ST oder HF) Gesamtrohwert ≥ 34
- Soziale Reaktionsfähigkeitsskala zweite Ausgabe (SRS-2) Gesamtpunktzahl ≥ 66 T-Punktzahl
- Fehlende Diagnose eines Fragile-X- oder Rett-Syndroms
- Fehlen einer klinisch signifikanten Anomalie, die nach Einschätzung des Prüfarztes die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnte.
Ausschlusskriterien:
- Patienten, die nicht in der Lage sind, den im Protokoll definierten Studienbewertungen zu folgen, mit Ausnahme von Fragebögen zur Selbsteinschätzung, die von den Eltern / gesetzlichen Vertretern / Betreuern für Patienten bewertet werden, die nicht in der Lage sind, sie auszufüllen
- Patienten mit einem hohen Suizidrisiko nach Einschätzung des Prüfarztes
- Chronische Nierenfunktionsstörung
- Chronische Herzfunktionsstörung
- Patient mit instabiler Psychotherapie, Verhaltens-, kognitiver oder kognitiv-behavioraler Therapie
- Schweres Elektrolytungleichgewicht, das wahrscheinlich die Studiendurchführung oder -auswertung beeinträchtigt
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: BUMETANID (S95008), gefolgt von Open-Label S95008
Die Teilnehmer erhalten S95008 für 6 Monate und 26 Wochen und beginnen dann eine offene 6-monatige Behandlungsphase mit S95008.
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Orale Lösung mit einer Dosierung von 0,5 mg/ml. Zweimal täglich eingenommen.
Orale Lösung mit einer Dosierung von 0,5 mg/ml. Zweimal täglich eingenommen.
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Placebo-Komparator: PLACEBO gefolgt von Open-Label S95008
Die Teilnehmer erhalten 6 Monate und 26 Wochen lang ein Placebo und beginnen dann eine offene 6-monatige Behandlungsphase mit S95008.
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Orale Lösung mit einer Dosierung von 0,5 mg/ml. Zweimal täglich eingenommen.
Lösung zum Einnehmen. Zweimal täglich eingenommen.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Bewertungsskala für Autismus bei Kindern, zweite Ausgabe (CARS2), Gesamtrohwert
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 26
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Der CARS2-Gesamtrohwert liegt zwischen 15 und 60. Bei dieser Skala handelt es sich um eine Verhaltensbewertungsskala zur Diagnose von Autismus. Ein Gesamtwert von 15 bedeutet, dass das Verhalten einer Person innerhalb normaler Grenzen liegt, während ein Wert von 60 anzeigt, dass das Verhalten der Person stark abnormal ist. Im Hinblick auf die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert gilt: Je stärker der Mittelwert abnimmt, desto besser ist er. |
Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 26
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Skala für soziale Reaktionsfähigkeit, zweite Ausgabe (SRS-2), Gesamtrohwert
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 26
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Der SRS-2-Gesamtrohwert dient als Index für die Schwere sozialer Defizite im Autismus-Spektrum. Der Gesamtrohwert liegt zwischen 65 und 260. Ein Wert von 65 stellt eine Störung ohne Symptome dar, ein Wert von 260 stellt eine schwere Autismus-Spektrum-Störung dar. Was die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert anbelangt, gilt: Je stärker der Mittelwert abnimmt, desto besser ist er. |
Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 26
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Klinischer globaler Eindruck – Global Improvement (CGI-I) Score
Zeitfenster: In Woche 26
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Skala, die den Schweregrad der Erkrankung und die allgemeine Verbesserung des Patienten unter Studienbehandlung bewertet. Sie reicht von 1 (normal) bis 7 (bei den am schwersten erkrankten Patienten). |
In Woche 26
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Vineland Adaptative Behavior Scale II (VABS II)
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 26
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Skala zur Messung des adaptiven Verhaltens. Die Skala für das Verhalten reicht von 1 bis 67.
Je mehr die Punktzahl sinkt, desto besser ist es.
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Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 26
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Anzahl der Patienten mit Anomalien in den Parametern des 12-Kanal-Elektrokardiogramms (EKG).
Zeitfenster: Woche 26
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Anzahl der Patienten mit klinisch signifikanten EKG-Anomalien Das 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG) ist ein medizinischer Test, der mithilfe von am Körper befestigten Ableitungen oder Knoten aufgezeichnet wird. Elektrokardiogramme (EKGs) erfassen die elektrische Aktivität des Herzens und übertragen sie auf Millimeterpapier, wo Anomalien gemeldet und vom Kardiologen interpretiert werden. |
Woche 26
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Columbia-Suicide Severity Scale Kinderversion (C-SSRS-C)
Zeitfenster: Woche 26
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Anzahl der Patienten mit Suizidgedanken oder suizidalem Verhalten.
Die Skala reicht von 0 bis 5, wobei das höchste suizidale Verhalten eine 5 ist und das Fehlen von suizidalem Verhalten oder sehr geringfügigem Verhalten 0 ist.
Die statistische Analyse erfolgte jedoch anhand der Anzahl der Patienten mit suizidalem Verhalten oder suizidalen Gedanken während ihres Lebens und während der letzten 6 Monate der Behandlung.
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Woche 26
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Fragebögen zur Akzeptanz und Schmackhaftigkeit – Nur deskriptive Analysen
Zeitfenster: Woche 26
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Kriterium für Akzeptanz und Schmackhaftigkeit: Glauben Sie, dass Ihr Kind aufgrund der Reaktionen Ihres Kindes (indirekte Bewertung) die Verabreichungsmethode als richtig empfunden hat?
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Woche 26
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Fragebogen zum pädiatrischen Lebensqualitätsinventar (PedsQL).
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 26
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Es stellt die Beurteilung der Wahrnehmung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität des Patienten durch Eltern/gesetzliche Vertreter dar. Die Werte des Fragebogens reichen von 0 bis 100.
Höhere Werte weisen auf eine bessere HRQOL (gesundheitsbezogene Lebensqualität) hin.
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Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 26
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Anzahl der Teilnehmer, bei denen mindestens ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis (TEAE) auftrat
Zeitfenster: bis Woche 52
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bis Woche 52
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Mitarbeiter
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
4. Oktober 2018
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
26. Oktober 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
26. Oktober 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
12. Oktober 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
18. Oktober 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
23. Oktober 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
5. Juni 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
9. Mai 2023
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Psychische Störungen
- Neuroentwicklungsstörungen
- Autistische Störung
- Autismus-Spektrum-Störung
- Entwicklungsstörungen des Kindes, allgegenwärtig
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Natriuretische Mittel
- Membrantransportmodulatoren
- Diuretika
- Natriumkaliumchlorid-Symporter-Inhibitoren
- Bumetanid
Andere Studien-ID-Nummern
- CL3-95008-002
- 2017-004420-30 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Qualifizierte wissenschaftliche und medizinische Forscher können den Zugriff auf anonymisierte klinische Studiendaten auf Patienten- und Studienebene anfordern.
Der Zugang kann für alle interventionellen klinischen Studien beantragt werden:
- verwendet für die Marktzulassung (MA) von Arzneimitteln und neuen Indikationen, die nach dem 1. Januar 2014 im Europäischen Wirtschaftsraum (EWR) oder den Vereinigten Staaten (USA) zugelassen wurden.
- wobei Servier der Zulassungsinhaber (MAH) ist. Für diesen Anwendungsbereich wird das Datum der ersten Zulassung des neuen Arzneimittels (oder der neuen Indikation) in einem der EWR-Mitgliedstaaten berücksichtigt.
Darüber hinaus kann der Zugang für alle interventionellen klinischen Studien an Patienten beantragt werden:
- gesponsert von Servier
- mit einem ersten Patienten, der ab dem 1. Januar 2004 aufgenommen wurde
- für New Chemical Entity oder New Biological Entity (neue pharmazeutische Form ausgenommen), für die die Entwicklung vor einer Marktzulassung (MA) beendet wurde.
IPD-Sharing-Zeitrahmen
Nach der Marktzulassung im EWR oder in den USA, wenn die Studie für die Zulassung verwendet wird.
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Forscher sollten sich auf dem Servier Data Portal registrieren und das Formular für Forschungsvorschläge ausfüllen.
Dieses vierteilige Formular ist vollständig zu dokumentieren.
Das Forschungsvorschlagsformular wird erst überprüft, wenn alle Pflichtfelder ausgefüllt sind.
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
- ICF
- CSR
Studiendaten/Dokumente
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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