自閉症スペクトラム障害の 2 歳から 7 歳未満の小児におけるブメタニド経口液体製剤の有効性と安全性。
2023年5月9日 更新者：Institut de Recherches Internationales Servier
自閉症スペクトラム障害の 2 歳から 7 歳未満の小児におけるブメタニド経口液体製剤の有効性と安全性。ブメタニド 0.5mg を 1 日 2 回投与した後、ブメタニド (0.5mg を 1 日 2 回) と治療中止後6週間の中止期間。
この研究の目的は、自閉症スペクトラム障害の中核症状の改善におけるブメタニド/S95008 の有効性と安全性を評価することでした。
調査の概要
状態
終了しました
詳細な説明
本研究 (CL3-95008-002) は、ASD を呈する 2 歳から 7 歳未満の子供を対象に実施されました。
ブメタニド 0.5 mg BID の有効性と安全性をプラセボと比較して評価する 6 か月の二重盲検治療期間が実施されました。
この二重盲検期間に続いて、ブメタニド 0.5mg BID の 6 か月間の非盲検治療期間が続き、長期的な安全性が評価されました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
211
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New York
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Staten Island、New York、アメリカ、10312
- Richmond Behavioral Associates
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Colchester、イギリス、CO4 5JL
- Colchester Hospital
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London、イギリス、W1G 9JF
- Recognition Health
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Manchester、イギリス、M13 0JE
- The Winnicott Centre 195-197 Hathersage Road
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Lombardia
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Bosisio Parini、Lombardia、イタリア、23842
- Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
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Pavia、Lombardia、イタリア、27100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
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Sardegna
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Cagliari、Sardegna、イタリア、09131
- Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
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Sicilia
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Messina、Sicilia、イタリア、98125
- Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
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Toscana
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Calambrone、Toscana、イタリア、56128
- U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
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Siena、Toscana、イタリア、53100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
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Liverpool、オーストラリア、2170
- Liverpool Hospital
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Parkville、オーストラリア、3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
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Alicante、スペイン、03007
- Hospital General Universitario de Alicante
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Barcelona、スペイン、08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Madrid、スペイン、28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
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Madrid、スペイン、28009
- Hospital Niño Jesús
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Barcelona
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Terrassa、Barcelona、スペイン、08221
- Hospita Mutua de Terrassa
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Guipuzcoa
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San Sebastian、Guipuzcoa、スペイン、20014
- Policlinica Guipuzcoa
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Madrid
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Majadahonda、Madrid、スペイン、28222
- Hospital Puerta de Hierro
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Bratislava、スロバキア、833 40
- National Institute of Children Diseases, Department of Child Psychiatry
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Košice、スロバキア、040 01
- EPAMED, s.r.o.
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Brno、チェコ、613 00
- University Hospital Brno, Department of Child Neurology
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Praha、チェコ、186 00
- Institute of Neuropsychiatric Care, Department of Child Psychiatry
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Ostrava
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Poruba、Ostrava、チェコ
- University hospital of Ostrava, Department of Psychiatry
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Budapest、ハンガリー、1021
- Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
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Budapest、ハンガリー、1026
- Servus Salvus Kft.
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Budapest、ハンガリー、1143
- Magyar Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza
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Gyula、ハンガリー、5700
- Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
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Szeged、ハンガリー、6725
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
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Alpes-Maritimes
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Nice、Alpes-Maritimes、フランス、6200
- GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
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Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
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Strasbourg、Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine、フランス、67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
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Auvergne Rhone Alpes
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Bron、Auvergne Rhone Alpes、フランス、69677
- Centre d'Investigation Clinique de Lyon
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Auvergne-Rhône-Alpes
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Bron Cedex、Auvergne-Rhône-Alpes、フランス、69678
- Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
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Ile De France
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Paris、Ile De France、フランス、75019
- Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
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Normandie
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Rouen、Normandie、フランス、76000
- CHU Rouen
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Sotteville-lès-Rouen、Normandie、フランス、76301
- Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
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Nouvelle Aquitaine
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Bordeaux、Nouvelle Aquitaine、フランス、33076
- Hôpital des Enfants-Pellegrin
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Nouvelle-Aquitaine
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Bordeaux、Nouvelle-Aquitaine、フランス、33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
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Curitiba、ブラジル、80240-280
- Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
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Fortaleza、ブラジル、60430-370
- Hospital Universitário Walter Cantídio-Universidade Federal do Ceará
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Joinville、ブラジル、89202-190
- Clinica Neurológica e Neurocirúrgica de Joinville
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Passo Fundo、ブラジル、99010-080
- Hospital São Vicente de Paulo
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São Paulo、ブラジル、04017-030
- Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
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São Paulo、ブラジル、054030-010
- Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de psiquiatra
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Coimbra、ポルトガル、300-062
- Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
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Gdansk、ポーランド、80-546
- Centrum Badań Klinicznych PI-House sp. z o.o
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Gdansk、ポーランド、80-542
- "Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
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Lodz、ポーランド、91-126
- NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
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Warszawa、ポーランド、02-085
- Fundacja SYNAPSIS ul.
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Warszawa、ポーランド、02-091
- Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～6年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 2歳以上7歳未満の男女患者
- -精神障害の診断および統計マニュアル-第5版（DSM-5）基準によるASDの一次診断
- Autism Diagnostic Observation Schedule-Generic (ADOS-2) および Autism Diagnosis Interview Revised (ADI-R) で ASD の基準を満たす
- CGI (Clinical Global Impression) - 重症度スコア ≥ 4
- 小児自閉症評価尺度第 2 版 (CARS2-ST または HF) 合計生スコア ≥ 34
- 社会的反応性尺度第 2 版 (SRS-2) 合計スコア ≥ 66 T スコア
- 脆弱Xまたはレット症候群の診断の欠如
- 治験責任医師の判断によると、研究の実施を妨げる可能性がある臨床的に重大な異常がないこと。
除外基準:
- -プロトコルによって定義された研究評価に従うことができない患者。ただし、それらを完了することができない患者の親/法定代理人/介護者によって評価される自己評価アンケートは除きます。
- 医師の判断による自殺リスクの高い患者
- 慢性腎機能障害
- 慢性心機能障害
- -不安定な心理療法、行動療法、認知療法または認知行動療法を受けている患者
- -研究の実施または評価を妨げる可能性がある重度の電解質の不均衡
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ブメタニド (S95008) に続いて非盲検 S95008
参加者は S95008 を 6 か月、26 週間投与され、その後、S95008 による非盲検治療期間を 6 か月開始します。
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経口溶液は 0.5 mg/mL で投与され、1 日 2 回摂取されます。
経口溶液は 0.5 mg/mL で投与され、1 日 2 回摂取されます。
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プラセボコンパレーター：プラセボに続いてオープンラベル S95008
参加者は6か月、26週間プラセボを投与され、その後S95008による6か月の非盲検治療期間を開始します。
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経口溶液は 0.5 mg/mL で投与され、1 日 2 回摂取されます。
経口溶液 1 日 2 回摂取します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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小児自閉症評価スケール、第 2 版 (CARS2) 合計生スコア
時間枠：ベースラインから 26 週目への変更
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CARS2 の合計生スコアの範囲は 15 ～ 60 です。 このスケールは、自閉症を診断することを目的とした行動評価スケールです。 合計スコア 15 は、個人の行動が正常の範囲内であることを示し、値 60 は、個人の行動が重度の異常であることを示します。 ベースラインからの変化に関しては、平均値の減少が大きいほど良好であることを示します。 |
ベースラインから 26 週目への変更
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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社会的対応力スケール、第 2 版 (SRS-2) 合計生スコア
時間枠：ベースラインから 26 週目への変更
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SRS-2 合計生スコアは、自閉症スペクトラムにおける社会的欠陥の重症度の指標として機能します。 合計の生スコアの範囲は 65 ～ 260 です。 値 65 は症状のない障害を表し、値 260 は重度の自閉症スペクトラム障害を表します。 ベースラインからの変化に関しては、平均値の減少が大きいほど良好であることを示します。 |
ベースラインから 26 週目への変更
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臨床全体的な印象 - 全体的な改善 (CGI-I) スコア
時間枠：26週目
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病気の重症度と研究治療中の患者の全体的な改善を評価するスケール。 範囲は 1 (正常) から 7 (最も重篤な患者の場合) までです。 |
26週目
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Vineland 適応行動スケール II (VABS II)
時間枠：ベースラインから 26 週目への変更
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適応行動を測定するために指定されたスケール 行動のスケールの範囲は 1 ～ 67 です。
スコアが減れば減るほど良いことになります。
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ベースラインから 26 週目への変更
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12誘導心電図(ECG)パラメータに異常がある患者の数
時間枠：第26週
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臨床的に重大な心電図異常を有する患者の数 12 リード心電図 (ECG) は、身体に取り付けられたリードまたはノードを使用して記録される医療検査です。 心電図 (ECG) は、心臓の電気活動を捕捉し、それをグラフ化した紙に転送し、異常が報告され、心臓専門医が解釈します。 |
第26週
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コロンビア自殺重症度スケール子供用バージョン (C-SSRS-C)
時間枠：第26週
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自殺念慮または自殺行動のある患者の数。
スケールは 0 ～ 5 で、最も高い自殺行動が 5 で、自殺行動がない場合または非常に軽微な行動が 0 となります。
ただし、統計分析は、生涯および治療期間の最後の 6 か月間に自殺行動または自殺念慮を示した患者の数を調べることによって行われました。
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第26週
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受容性とおいしさのアンケート - 記述的分析のみ
時間枠：第26週
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受容性および嗜好性の基準 お子様の反応（間接評価）に基づいて、投与方法が適切であると感じたと思いますか。
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第26週
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小児生活の質インベントリ (PedsQL) アンケート
時間枠：ベースラインから 26 週目への変化
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患者の健康に関連した生活の質に対する親/法定代理人の認識の評価を表します。アンケートの値の範囲は 0 ～ 100 です。
スコアが高いほど、HRQOL (健康関連の生活の質) が優れていることを示します。
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ベースラインから 26 週目への変化
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少なくとも1回の治療で緊急有害事象（TEAE）を経験した参加者の数
時間枠：第52週まで
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第52週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年10月4日
一次修了 (実際)
2021年10月26日
研究の完了 (実際)
2021年10月26日
試験登録日
最初に提出
2018年10月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年10月18日
最初の投稿 (実際)
2018年10月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年6月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年5月9日
最終確認日
2023年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CL3-95008-002
- 2017-004420-30 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある科学および医学研究者は、匿名化された患者レベルおよび研究レベルの臨床試験データへのアクセスを要求できます。
すべての介入臨床研究へのアクセスをリクエストできます。
- 欧州経済領域 (EEA) または米国 (US) で 2014 年 1 月 1 日以降に承認された医薬品および新しい適応症の販売承認 (MA) に使用されます。
- ここで、Servier は販売承認取得者 (MAH) です。 この範囲では、EEA 加盟国の 1 つでの新薬 (または新しい適応症) の最初の MA の日付が考慮されます。
さらに、患者を対象としたすべての介入臨床研究へのアクセスをリクエストできます。
- セルヴィエ協賛
- 2004 年 1 月 1 日以降に登録された最初の患者
- 販売承認 (MA) の承認前に開発が終了した新しい化学物質または新しい生物学的物質 (新しい医薬品形態を除く)。
IPD 共有時間枠
研究が承認に使用される場合、EEA または米国での販売承認後。
IPD 共有アクセス基準
研究者は、Servier Data Portal に登録し、研究提案フォームに記入する必要があります。
この 4 つの部分からなるフォームは、完全に文書化する必要があります。
研究計画書は、すべての必須フィールドが完了するまで審査されません。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。