Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av Bumetanid oral flytande formulering hos barn i åldern 2 till mindre än 7 år med autismspektrumstörning.

9 maj 2023 uppdaterad av: Institut de Recherches Internationales Servier

Effekt och säkerhet av Bumetanid oral flytande formulering hos barn i åldern 2 till mindre än 7 år med autismspektrumstörning. En 6-månaders randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad multicenter parallell gruppstudie för att utvärdera effektivitet och säkerhet av bumetanid 0,5 mg två gånger om dagen följt av en öppen etikett på aktiv 6-månaders behandlingsperiod med bumetanid (0,5 mg två gånger om dagen) och en 6 veckors uppehållsperiod efter behandlingsstopp.

Syftet med denna studie var att utvärdera effektiviteten och säkerheten av bumetanid/S95008 vid förbättring av autismspektrumstörningars kärnsymtom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den aktuella studien (CL3-95008-002) utfördes på barn från 2 till mindre än 7 år med ASD. En 6-månaders dubbelblind behandlingsperiod utfördes där effektivitet och säkerhet av bumetanid 0,5 mg två gånger dagligen utvärderades jämfört med placebo. Denna dubbelblinda period följdes av en 6-månaders öppen behandlingsperiod med bumetanid 0,5 mg två gånger dagligen, där långtidssäkerheten utvärderades.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

211

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Liverpool, Australien, 2170
        • Liverpool Hospital
      • Parkville, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Brasilien
      • Curitiba, Brasilien, 80240-280
        • Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
      • Fortaleza, Brasilien, 60430-370
        • Hospital Universitário Walter Cantídio-Universidade Federal do Ceará
      • Joinville, Brasilien, 89202-190
        • Clinica Neurologica e Neurocirurgica de Joinville
      • Passo Fundo, Brasilien, 99010-080
        • Hospital São Vicente de Paulo
      • São Paulo, Brasilien, 04017-030
        • Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
      • São Paulo, Brasilien, 054030-010
        • Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de psiquiatra
  • Frankrike
    • Alpes-Maritimes
      • Nice, Alpes-Maritimes, Frankrike, 6200
        • GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
    • Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
      • Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Frankrike, 67091
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
    • Auvergne Rhone Alpes
      • Bron, Auvergne Rhone Alpes, Frankrike, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique de Lyon
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron Cedex, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrike, 69678
        • Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Frankrike, 75019
        • Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
    • Normandie
      • Rouen, Normandie, Frankrike, 76000
        • CHU Rouen
      • Sotteville-lès-Rouen, Normandie, Frankrike, 76301
        • Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
    • Nouvelle Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, Frankrike, 33076
        • Hôpital des Enfants-Pellegrin
    • Nouvelle-Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Frankrike, 33076
        • Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
  • Förenta staterna
    • New York
      • Staten Island, New York, Förenta staterna, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
  • Italien
    • Lombardia
      • Bosisio Parini, Lombardia, Italien, 23842
        • Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
      • Pavia, Lombardia, Italien, 27100
        • U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
    • Sardegna
      • Cagliari, Sardegna, Italien, 09131
        • Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italien, 98125
        • Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
    • Toscana
      • Calambrone, Toscana, Italien, 56128
        • U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
      • Siena, Toscana, Italien, 53100
        • U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-546
        • Centrum Badań Klinicznych PI-House sp. z o.o
      • Gdansk, Polen, 80-542
        • "Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
      • Lodz, Polen, 91-126
        • NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
      • Warszawa, Polen, 02-085
        • Fundacja SYNAPSIS ul.
      • Warszawa, Polen, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 300-062
        • Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
  • Slovakien
      • Bratislava, Slovakien, 833 40
        • National Institute of Children Diseases, Department of Child Psychiatry
      • Košice, Slovakien, 040 01
        • EPAMED, s.r.o.
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 03007
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Universitario Gregorio Marañón
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Niño Jesús
    • Barcelona
      • Terrassa, Barcelona, Spanien, 08221
        • Hospita Mutua de Terrassa
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Spanien, 20014
        • Policlinica Guipuzcoa
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Puerta de Hierro
  • Storbritannien
      • Colchester, Storbritannien, CO4 5JL
        • Colchester Hospital
      • London, Storbritannien, W1G 9JF
        • Recognition Health
      • Manchester, Storbritannien, M13 0JE
        • The Winnicott Centre 195-197 Hathersage Road
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien, 613 00
        • University Hospital Brno, Department of Child Neurology
      • Praha, Tjeckien, 186 00
        • Institute of Neuropsychiatric Care, Department of Child Psychiatry
    • Ostrava
      • Poruba, Ostrava, Tjeckien
        • University hospital of Ostrava, Department of Psychiatry
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1021
        • Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
      • Budapest, Ungern, 1026
        • Servus Salvus Kft.
      • Budapest, Ungern, 1143
        • Magyar Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza
      • Gyula, Ungern, 5700
        • Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
      • Szeged, Ungern, 6725
        • Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 6 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga och kvinnliga patienter från 2 till mindre än 7
  • Primär diagnos av ASD enligt Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders - Fifth Edition (DSM-5) kriterier
  • Kriterier uppfyllda för ASD på Autism Diagnostic Observation Schema-Generic (ADOS-2) och Autism Diagnosis Intervju Revided (ADI-R)
  • CGI (Clinical Global Impression) - Allvarlighetspoäng ≥ 4
  • Childhood Autism Rating Scale andra upplagan (CARS2-ST eller HF) totalt råpoäng ≥ 34
  • Social lyhördhet Skala andra upplagan (SRS-2) totalpoäng ≥ 66 T-Score
  • Frånvaro av diagnosen Fragilt X eller Retts syndrom
  • Frånvaro av någon kliniskt signifikant abnormitet som sannolikt kommer att störa genomförandet av studien enligt utredarens bedömning.

Exklusions kriterier:

  • Patienter som inte kan följa studiebedömningarna som definieras av protokollet, med undantag för självvärderingsfrågeformulär som kommer att bedömas av förälder/juridisk representant/vårdgivare för de patienter som inte kan fylla i dem
  • Patienter som har en hög suicidalrisk enligt utredarens bedömning
  • Kronisk njurdysfunktion
  • Kronisk hjärtdysfunktion
  • Patient med instabil psykoterapi, beteendeterapi, kognitiv eller kognitiv beteendeterapi
  • Allvarlig elektrolytobalans som sannolikt kommer att störa studiens genomförande eller utvärdering

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BUMETANIDE (S95008) följt av Open-Label S95008
Deltagarna kommer att få S95008 i 6 månader, 26 veckor, och sedan börjar de en öppen 6 månaders behandlingsperiod med S95008.
Läkemedel: BUMETANID (S95008) för vecka 0 - 26
Oral lösning doserad med 0,5 mg/ml Tags två gånger dagligen.
Läkemedel: Open-Label BUMETANIDE (S95008) för vecka 26 - 52
Oral lösning doserad med 0,5 mg/ml Tags två gånger dagligen.
Placebo-jämförare: PLACEBO följt av Open-Label S95008
Deltagarna kommer att få placebo i 6 månader, 26 veckor, och sedan börjar de en öppen 6 månaders behandlingsperiod med S95008.
Läkemedel: Open-Label BUMETANIDE (S95008) för vecka 26 - 52
Oral lösning doserad med 0,5 mg/ml Tags två gånger dagligen.
Läkemedel: PLACEBO för vecka 0 - 26
Oral lösning Tas två gånger dagligen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Childhood Autism Rating Scale, andra upplagan (CARS2) Totalt råresultat
Tidsram: Ändra från baslinje till vecka 26

CARS2 totala råpoäng varierar från 15 till 60. Denna skala är en betygsskala för beteende som är avsedd att diagnostisera autism. En totalpoäng på 15 indikerar att ett individuellt beteende är inom normala gränser, medan ett värde på 60 indikerar att individens beteende är allvarligt onormalt.

När det gäller förändring från baslinjen, ju större medelvärdet minskar, desto bättre är det.
Ändra från baslinje till vecka 26

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Social Responsiveness Scale, andra upplagan (SRS-2) Totalt råresultat
Tidsram: Ändra från baslinje till vecka 26

SRS-2 totala råpoäng fungerar som ett index för svårighetsgraden av sociala underskott i autismspektrumet.

Den totala råpoängen varierar från 65 till 260. Ett värde på 65 representerar inga symptom, ett värde på 260 representerar en allvarlig autismspektrumstörning.

När det gäller förändring från baslinjen, ju större medelvärdet minskar, desto bättre är det.
Ändra från baslinje till vecka 26
Clinical Global Impression - Global Improvement (CGI-I) Poäng
Tidsram: I vecka 26

Skala som bedömer svårighetsgraden av sjukdomen och den globala förbättringen av patienten under studiebehandling.

Det sträcker sig från 1 (normalt) till 7 (bland de svårast sjuka patienterna).
I vecka 26
Vineland Adaptative Behavior Scale II (VABS II)
Tidsram: Ändra från baslinje till vecka 26
Skala avsedd för att mäta adaptivt beteende Skalan för beteende sträcker sig från 1 till 67. Ju mer poängen minskar, desto bättre är den.
Ändra från baslinje till vecka 26
Antal patienter med abnormiteter i parametrar för elektrokardiogram (EKG) med 12 avledningar
Tidsram: Vecka 26

Antal patienter med kliniskt signifikanta EKG-avvikelser

12-avledningselektrokardiogrammet (EKG) är ett medicinskt test som registreras med hjälp av elektroder, eller noder, fästa på kroppen. Elektrokardiogram (EKG), fångar hjärtats elektriska aktivitet och överför den till grafiskt papper där avvikelser rapporteras och tolkas av kardiologen.
Vecka 26
Columbia-Suicide Severity Scale Children's Version (C-SSRS-C)
Tidsram: Vecka 26
Antal patienter med självmordstankar eller självmordsbeteende. Skalan är 0 till 5 där det högsta självmordsbeteendet är 5 och frånvaron av självmordsbeteende eller mycket mindre beteenden är 0. Statistisk analys gjordes dock genom att titta på antalet patienter med självmordsbeteende eller självmordstankar under sin livstid och under de senaste 6 månaderna av behandlingen.
Vecka 26
Frågeformulär för acceptans och smaklighet - Endast beskrivande analyser
Tidsram: Vecka 26
Acceptans- och smaklighetskriterium Baserat på ditt barns reaktioner (indirekta betyg), tror du att han/hon tyckte att administreringsmetoden var
Vecka 26
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) frågeformulär
Tidsram: Ändra från baslinje till vecka 26
Den representerar bedömningen av föräldrars/juridiska företrädares uppfattning om patientens hälsorelaterad livskvalitet. Värdena i frågeformuläret sträcker sig från 0 till 100. Högre poäng indikerar bättre HRQOL (hälsorelaterad livskvalitet)
Ändra från baslinje till vecka 26
Antal deltagare som upplever minst 1 behandling Emergent Adverse Event (TEAE)
Tidsram: till och med vecka 52
till och med vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Institut de Recherches Internationales Servier

Samarbetspartners

ADIR, a Servier Group company

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 oktober 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

26 oktober 2021

Avslutad studie (Faktisk)

26 oktober 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 oktober 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 oktober 2018

Första postat (Faktisk)

23 oktober 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 juni 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 maj 2023

Senast verifierad

1 maj 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CL3-95008-002
  • 2017-004420-30 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade vetenskapliga och medicinska forskare kan begära tillgång till anonymiserade kliniska prövningsdata på patientnivå och studienivå.

Tillgång kan begäras för alla interventionella kliniska studier:

  • används för marknadsföringstillstånd (MA) av läkemedel och nya indikationer godkända efter 1 januari 2014 inom Europeiska ekonomiska samarbetsområdet (EES) eller USA (USA).
  • där Servier är innehavare av godkännande för försäljning (MAH). Datumet för den första godkännandet för försäljning av det nya läkemedlet (eller den nya indikationen) i en av EES-medlemsstaterna kommer att beaktas för denna omfattning.

Dessutom kan tillgång begäras för alla interventionella kliniska studier på patienter:

  • sponsrad av Servier
  • med en första patient inskriven från den 1 januari 2004 och framåt
  • för New Chemical Entity eller New Biological Entity (ny läkemedelsform utesluten) för vilka utvecklingen har avbrutits innan något godkännande för försäljningstillstånd (MA).

Tidsram för IPD-delning

Efter marknadsföringstillstånd i EES eller USA om studien används för godkännandet.

Kriterier för IPD Sharing Access

Forskare bör registrera sig på Servier Data Portal och fylla i forskningsförslagsformuläret. Denna blankett i fyra delar bör vara fullständigt dokumenterad. Formuläret för forskningsförslag kommer inte att granskas förrän alla obligatoriska fält är ifyllda.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Studiedata/dokument

  1. Datauppsättning för individuella deltagare
  2. Studieprotokoll
  3. Statistisk analysplan
  4. Informerat samtycke
  5. Klinisk studierapport
  6. data från kliniska prövningar på studienivå]

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autismspektrumstörning (ASD)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Denmark

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera