Eficácia e segurança da formulação líquida oral de bumetanida em crianças de 2 a menos de 7 anos com transtorno do espectro autista.
9 de maio de 2023 atualizado por: Institut de Recherches Internationales Servier
Eficácia e segurança da formulação líquida oral de bumetanida em crianças de 2 a menos de 7 anos com transtorno do espectro autista. Um estudo de grupo paralelo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de 6 meses para avaliar a eficácia e a segurança da bumetanida 0,5 mg duas vezes ao dia, seguido por um período de tratamento ativo de rótulo aberto de 6 meses com bumetanida (0,5 mg duas vezes ao dia) e um Período de descontinuação de 6 semanas após a interrupção do tratamento.
O objetivo deste estudo foi avaliar a eficácia e a segurança da bumetanida/S95008 na melhora dos sintomas centrais do Transtorno do Espectro do Autismo.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Descrição detalhada
O presente estudo (CL3-95008-002) foi realizado em crianças de 2 a menos de 7 anos com TEA.
Um período de tratamento duplo-cego de 6 meses foi realizado no qual a eficácia e a segurança de bumetanida 0,5 mg BID foram avaliadas versus placebo.
Este período duplo-cego foi seguido por um período de tratamento aberto de 6 meses com bumetanida 0,5 mg BID, no qual a segurança a longo prazo foi avaliada.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
211
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Liverpool, Austrália, 2170
- Liverpool Hospital
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Parkville, Austrália, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
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Curitiba, Brasil, 80240-280
- Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
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Fortaleza, Brasil, 60430-370
- Hospital Universitário Walter Cantídio-Universidade Federal do Ceará
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Joinville, Brasil, 89202-190
- Clinica Neurologica e Neurocirurgica de Joinville
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Passo Fundo, Brasil, 99010-080
- Hospital São Vicente de Paulo
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São Paulo, Brasil, 04017-030
- Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
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São Paulo, Brasil, 054030-010
- Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de psiquiatra
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Bratislava, Eslováquia, 833 40
- National Institute of Children Diseases, Department of Child Psychiatry
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Košice, Eslováquia, 040 01
- EPAMED, s.r.o.
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Alicante, Espanha, 03007
- Hospital General Universitario de Alicante
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Barcelona, Espanha, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Madrid, Espanha, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
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Madrid, Espanha, 28009
- Hospital Nino Jesus
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Barcelona
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Terrassa, Barcelona, Espanha, 08221
- Hospita Mutua de Terrassa
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Guipuzcoa
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San Sebastian, Guipuzcoa, Espanha, 20014
- Policlínica Guipuzcoa
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Madrid
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Majadahonda, Madrid, Espanha, 28222
- Hospital Puerta de Hierro
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New York
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Staten Island, New York, Estados Unidos, 10312
- Richmond Behavioral Associates
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Alpes-Maritimes
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Nice, Alpes-Maritimes, França, 6200
- GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
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Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
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Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, França, 67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
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Auvergne Rhone Alpes
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Bron, Auvergne Rhone Alpes, França, 69677
- Centre d'Investigation Clinique de Lyon
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Auvergne-Rhône-Alpes
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Bron Cedex, Auvergne-Rhône-Alpes, França, 69678
- Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
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Ile De France
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Paris, Ile De France, França, 75019
- Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
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Normandie
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Rouen, Normandie, França, 76000
- CHU Rouen
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Sotteville-lès-Rouen, Normandie, França, 76301
- Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
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Nouvelle Aquitaine
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Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, França, 33076
- Hôpital des Enfants-Pellegrin
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Nouvelle-Aquitaine
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Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, França, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
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Budapest, Hungria, 1021
- Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
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Budapest, Hungria, 1026
- Servus Salvus Kft.
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Budapest, Hungria, 1143
- Magyar Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza
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Gyula, Hungria, 5700
- Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
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Szeged, Hungria, 6725
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
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Lombardia
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Bosisio Parini, Lombardia, Itália, 23842
- Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
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Pavia, Lombardia, Itália, 27100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
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Sardegna
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Cagliari, Sardegna, Itália, 09131
- Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
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Sicilia
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Messina, Sicilia, Itália, 98125
- Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
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Toscana
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Calambrone, Toscana, Itália, 56128
- U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
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Siena, Toscana, Itália, 53100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
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Gdansk, Polônia, 80-546
- Centrum Badan Klinicznych PI-House Sp. z o.o
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Gdansk, Polônia, 80-542
- "Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
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Lodz, Polônia, 91-126
- NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
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Warszawa, Polônia, 02-085
- Fundacja SYNAPSIS ul.
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Warszawa, Polônia, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
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Coimbra, Portugal, 300-062
- Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
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Colchester, Reino Unido, CO4 5JL
- Colchester Hospital
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London, Reino Unido, W1G 9JF
- Recognition Health
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Manchester, Reino Unido, M13 0JE
- The Winnicott Centre 195-197 Hathersage Road
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Brno, Tcheca, 613 00
- University Hospital Brno, Department of Child Neurology
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Praha, Tcheca, 186 00
- Institute of Neuropsychiatric Care, Department of Child Psychiatry
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Ostrava
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Poruba, Ostrava, Tcheca
- University hospital of Ostrava, Department of Psychiatry
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 6 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes masculinos e femininos de 2 a menos de 7
- Diagnóstico primário de TEA de acordo com os critérios do Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais - Quinta Edição (DSM-5)
- Critérios atendidos para ASD no Autism Diagnostic Observation Schedule-Generic (ADOS-2) e Autism Diagnosis Interview Revised (ADI-R)
- CGI (Clinical Global Impression) - Pontuação de classificação de gravidade ≥ 4
- Segunda edição da Escala de Avaliação do Autismo Infantil (CARS2-ST ou HF) pontuação bruta total ≥ 34
- Pontuação total da segunda edição da escala de responsividade social (SRS-2) ≥ 66 T-Score
- Ausência de diagnóstico de X Frágil ou Síndrome de Rett
- Ausência de qualquer anormalidade clinicamente significativa que possa interferir na condução do estudo de acordo com o julgamento do investigador.
Critério de exclusão:
- Pacientes incapazes de seguir as avaliações do estudo definidas pelo protocolo, com exceção dos questionários de autoavaliação que serão avaliados pelos pais/representante legal/cuidador para aqueles pacientes incapazes de preenchê-los
- Pacientes com alto risco de suicídio de acordo com o julgamento do investigador
- Disfunção renal crônica
- Disfunção cardíaca crônica
- Paciente com psicoterapia instável, terapia comportamental, cognitiva ou cognitivo-comportamental
- Desequilíbrio eletrolítico grave que pode interferir na condução ou avaliação do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: BUMETANIDA (S95008) seguido por Open-Label S95008
Os participantes receberão S95008 por 6 meses, 26 semanas e, em seguida, iniciarão um período de tratamento aberto de 6 meses com S95008.
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Solução oral dosada a 0,5 mg/mL Tomada duas vezes ao dia.
Solução oral dosada a 0,5 mg/mL Tomada duas vezes ao dia.
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Comparador de Placebo: PLACEBO seguido por Open-Label S95008
Os participantes receberão placebo por 6 meses, 26 semanas e, em seguida, iniciarão um período de tratamento aberto de 6 meses com S95008.
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Solução oral dosada a 0,5 mg/mL Tomada duas vezes ao dia.
Solução oral Tomada duas vezes ao dia.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escala de classificação de autismo infantil, segunda edição (CARS2) Pontuação bruta total
Prazo: Mudança desde o início até a Semana 26
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A pontuação bruta total do CARS2 varia de 15 a 60. Esta escala é uma escala de classificação de comportamento destinada a diagnosticar o autismo. Uma pontuação total de 15 indica que o comportamento de um indivíduo está dentro dos limites normais, enquanto um valor de 60 indica que o comportamento do indivíduo é severamente anormal. Em termos de alteração da linha de base, quanto maior for a diminuição do valor médio, melhor será. |
Mudança desde o início até a Semana 26
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escala de responsividade social, pontuação bruta total da segunda edição (SRS-2)
Prazo: Mudança desde o início até a Semana 26
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A pontuação bruta total do SRS-2 serve como um índice de gravidade dos déficits sociais no espectro do autismo. A pontuação bruta total varia de 65 a 260. Um valor de 65 representa transtornos sem sintomas, um valor de 260 representa um transtorno do espectro autista grave. Em termos de alteração da linha de base, quanto maior for a diminuição do valor médio, melhor será. |
Mudança desde o início até a Semana 26
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Impressão Clínica Global - Pontuação de Melhoria Global (CGI-I)
Prazo: Na semana 26
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Escala que avalia a gravidade da doença e a melhora global do paciente em tratamento em estudo. Varia de 1 (normal) a 7 (entre os pacientes mais graves). |
Na semana 26
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Escala de Comportamento Adaptativo de Vineland II (VABS II)
Prazo: Mudança desde o início até a Semana 26
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Escala designada para medir o comportamento adaptativo A escala para o comportamento varia de 1 a 67.
Quanto mais a pontuação diminui, melhor é.
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Mudança desde o início até a Semana 26
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Número de pacientes com anormalidades nos parâmetros do eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações
Prazo: Semana 26
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Número de pacientes com anormalidades eletrocardiográficas clinicamente significativas O eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações é um exame médico registrado por meio de derivações, ou nós, conectados ao corpo. Eletrocardiogramas (ECGs), captam a atividade elétrica do coração e transferem para papel milimetrado onde as anormalidades são relatadas e interpretadas pelo cardiologista. |
Semana 26
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Versão Infantil da Escala de Gravidade do Suicídio Columbia (C-SSRS-C)
Prazo: Semana 26
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Número de pacientes com ideação ou comportamento suicida.
A escala é de 0 a 5 com o maior comportamento suicida sendo 5 e a ausência de comportamento suicida ou comportamentos muito menores são 0.
No entanto, a análise estatística foi feita observando o número de pacientes com comportamento suicida ou ideação suicida durante a vida e durante os últimos 6 meses de tratamento.
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Semana 26
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Questionários de Aceitabilidade e Palatabilidade - Apenas Análises Descritivas
Prazo: Semana 26
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Critério de aceitabilidade e palatabilidade Com base nas reações de seu filho (avaliação indireta), você acha que ele achou o método de administração
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Semana 26
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Questionário do Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL)
Prazo: Mudança desde o início até a semana 26
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Representa a avaliação da percepção dos pais/representantes legais sobre a qualidade de vida relacionada à saúde do paciente. Os valores do questionário variam de 0 a 100.
Pontuações mais altas indicam melhor QVRS (Qualidade de Vida Relacionada à Saúde)
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Mudança desde o início até a semana 26
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Número de participantes que experimentaram pelo menos 1 evento adverso emergente do tratamento (TEAE)
Prazo: até a semana 52
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até a semana 52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de outubro de 2018
Conclusão Primária (Real)
26 de outubro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
26 de outubro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de outubro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de outubro de 2018
Primeira postagem (Real)
23 de outubro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de junho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de maio de 2023
Última verificação
1 de maio de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Distúrbios do Neurodesenvolvimento
- Transtorno Autista
- Transtorno do Espectro Autista
- Transtornos Invasivos do Desenvolvimento Infantil
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Natriuréticos
- Moduladores de transporte de membrana
- Diuréticos
- Inibidores simportadores de cloreto de sódio e potássio
- Bumetanida
Outros números de identificação do estudo
- CL3-95008-002
- 2017-004420-30 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores científicos e médicos qualificados podem solicitar acesso a dados de ensaios clínicos anônimos em nível de paciente e em nível de estudo.
O acesso pode ser solicitado para todos os estudos clínicos intervencionistas:
- usado para Autorização de Introdução no Mercado (MA) de medicamentos e novas indicações aprovadas após 1º de janeiro de 2014 na Área Econômica Europeia (EEA) ou nos Estados Unidos (EUA).
- onde Servier é o Titular da Autorização de Introdução no Mercado (MAH). Para este âmbito será considerada a data da primeira AIM do novo medicamento (ou da nova indicação) num dos Estados Membros do EEE.
Além disso, o acesso pode ser solicitado para todos os estudos clínicos intervencionistas em pacientes:
- patrocinado pela Servier
- com um primeiro paciente inscrito a partir de 1º de janeiro de 2004
- para Nova Entidade Química ou Nova Entidade Biológica (nova forma farmacêutica excluída) para o qual o desenvolvimento foi encerrado antes de qualquer aprovação de Autorização de Comercialização (MA).
Prazo de Compartilhamento de IPD
Após a Autorização de Comercialização no EEE ou nos EUA, se o estudo for usado para a aprovação.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Os pesquisadores devem se cadastrar no Portal de Dados da Servier e preencher o formulário de proposta de pesquisa.
Este formulário em quatro partes deve ser totalmente documentado.
O Formulário de Proposta de Pesquisa não será revisado até que todos os campos obrigatórios sejam preenchidos.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Dados/documentos do estudo
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .