Bumetanidi-oraalisen nestemäisen formulaation tehokkuus ja turvallisuus 2–7-vuotiailla lapsilla, joilla on autismispektrihäiriö.
tiistai 9. toukokuuta 2023 päivittänyt: Institut de Recherches Internationales Servier
Bumetanidi-oraalisen nestemäisen formulaation tehokkuus ja turvallisuus 2–7-vuotiailla lapsilla, joilla on autismispektrihäiriö. Kuuden kuukauden satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu monikeskustutkimus rinnakkaisryhmässä, jossa arvioitiin bumetanidin 0,5 mg kahdesti päivässä tehoa ja turvallisuutta, jota seurasi avoin aktiivinen 6 kuukauden hoitojakso bumetanidilla (0,5 mg kahdesti päivässä) ja 6 viikon keskeytysjakso hoidon lopettamisen jälkeen.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida bumetanidin/S95008:n tehoa ja turvallisuutta autismispektrihäiriön ydinoireiden parantamisessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus (CL3-95008-002) suoritettiin 2–7-vuotiaille lapsille, joilla oli ASD.
Suoritettiin 6 kuukauden kaksoissokkohoitojakso, jossa arvioitiin bumetanidin 0,5 mg kahdesti vuorokaudessa tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna.
Tätä kaksoissokkojaksoa seurasi 6 kuukauden avoin hoitojakso bumetanidia 0,5 mg kahdesti vuorokaudessa, jossa arvioitiin pitkän aikavälin turvallisuus.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
211
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Liverpool, Australia, 2170
- Liverpool Hospital
-
Parkville, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Curitiba, Brasilia, 80240-280
- Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
-
Fortaleza, Brasilia, 60430-370
- Hospital Universitário Walter Cantídio-Universidade Federal do Ceará
-
Joinville, Brasilia, 89202-190
- Clinica Neurologica e Neurocirurgica de Joinville
-
Passo Fundo, Brasilia, 99010-080
- Hospital São Vicente de Paulo
-
São Paulo, Brasilia, 04017-030
- Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
-
São Paulo, Brasilia, 054030-010
- Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de psiquiatra
-
-
-
-
-
Alicante, Espanja, 03007
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Espanja, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
-
Madrid, Espanja, 28009
- Hospital Nino Jesus
-
-
Barcelona
-
Terrassa, Barcelona, Espanja, 08221
- Hospita Mutua de Terrassa
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastian, Guipuzcoa, Espanja, 20014
- Policlínica Guipuzcoa
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Espanja, 28222
- Hospital Puerta de Hierro
-
-
-
-
Lombardia
-
Bosisio Parini, Lombardia, Italia, 23842
- Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
-
Pavia, Lombardia, Italia, 27100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
-
Sardegna
-
Cagliari, Sardegna, Italia, 09131
- Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Italia, 98125
- Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
-
-
Toscana
-
Calambrone, Toscana, Italia, 56128
- U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Siena, Toscana, Italia, 53100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugali, 300-062
- Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola, 80-546
- Centrum Badan Klinicznych PI-House Sp. z o.o
-
Gdansk, Puola, 80-542
- "Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
-
Lodz, Puola, 91-126
- NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
-
Warszawa, Puola, 02-085
- Fundacja SYNAPSIS ul.
-
Warszawa, Puola, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
-
-
-
-
Alpes-Maritimes
-
Nice, Alpes-Maritimes, Ranska, 6200
- GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
-
-
Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
-
Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Ranska, 67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
-
-
Auvergne Rhone Alpes
-
Bron, Auvergne Rhone Alpes, Ranska, 69677
- Centre d'Investigation Clinique de Lyon
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Bron Cedex, Auvergne-Rhône-Alpes, Ranska, 69678
- Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
-
-
Ile De France
-
Paris, Ile De France, Ranska, 75019
- Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
-
-
Normandie
-
Rouen, Normandie, Ranska, 76000
- CHU Rouen
-
Sotteville-lès-Rouen, Normandie, Ranska, 76301
- Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
-
-
Nouvelle Aquitaine
-
Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, Ranska, 33076
- Hôpital des Enfants-Pellegrin
-
-
Nouvelle-Aquitaine
-
Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Ranska, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 833 40
- National Institute of Children Diseases, Department of Child Psychiatry
-
Košice, Slovakia, 040 01
- EPAMED, s.r.o.
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 613 00
- University Hospital Brno, Department of Child Neurology
-
Praha, Tšekki, 186 00
- Institute of Neuropsychiatric Care, Department of Child Psychiatry
-
-
Ostrava
-
Poruba, Ostrava, Tšekki
- University hospital of Ostrava, Department of Psychiatry
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1021
- Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
-
Budapest, Unkari, 1026
- Servus Salvus Kft.
-
Budapest, Unkari, 1143
- Magyar Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza
-
Gyula, Unkari, 5700
- Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
-
Szeged, Unkari, 6725
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
-
-
-
-
-
Colchester, Yhdistynyt kuningaskunta, CO4 5JL
- Colchester Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W1G 9JF
- Recognition Health
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 0JE
- The Winnicott Centre 195-197 Hathersage Road
-
-
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Yhdysvallat, 10312
- Richmond Behavioral Associates
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 6 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispotilaat 2–7
- ASD:n ensisijainen diagnoosi mielenterveyshäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen oppaan (Fifth Edition) (DSM-5) kriteerien mukaan
- ASD:n kriteerit täyttyivät autismin diagnostisen havainnointiaikataulun (ADOS-2) ja tarkistetun autismidiagnoosin haastattelun (ADI-R) osalta
- CGI (Clinical Global Impression) – vakavuusluokitus pisteet ≥ 4
- Lapsuuden autismin luokitusasteikon toinen painos (CARS2-ST tai HF) kokonaisraakapistemäärä ≥ 34
- Sosiaalinen reagointiaste Scale Second Edition (SRS-2) kokonaispistemäärä ≥ 66 T-Score
- Fragile X- tai Rett-oireyhtymän diagnoosin puuttuminen
- Ei kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia, jotka todennäköisesti häiritsevät tutkimuksen suorittamista tutkijan arvion mukaan.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka eivät pysty seuraamaan protokollassa määriteltyjä tutkimusarvioita, lukuun ottamatta itsearviointikyselyitä, jotka vanhempi/laillinen edustaja/hoitaja arvioi niille potilaille, jotka eivät pysty täyttämään niitä
- Potilaat, joilla on korkea itsemurhariski tutkijan arvion mukaan
- Krooninen munuaisten vajaatoiminta
- Krooninen sydämen toimintahäiriö
- Potilas, joka saa epästabiilia psykoterapiaa, käyttäytymisterapiaa, kognitiivista tai kognitiivis-käyttäytymisterapiaa
- Vakava elektrolyyttitasapainohäiriö, joka todennäköisesti häiritsee tutkimuksen suorittamista tai arviointia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BUMETANIDE (S95008) ja sen jälkeen Open-Label S95008
Osallistujat saavat S95008:n 6 kuukauden ja 26 viikon ajan, minkä jälkeen he aloittavat avoimen 6 kuukauden hoitojakson S95008:lla.
|
Oraaliliuos annosteltuna 0,5 mg/ml Otetaan kahdesti päivässä.
Oraaliliuos annosteltuna 0,5 mg/ml Otetaan kahdesti päivässä.
|
|
Placebo Comparator: PLACEBO ja sen jälkeen Open-Label S95008
Osallistujat saavat lumelääkettä 6 kuukauden ja 26 viikon ajan, minkä jälkeen he aloittavat avoimen 6 kuukauden hoitojakson S95008:lla.
|
Oraaliliuos annosteltuna 0,5 mg/ml Otetaan kahdesti päivässä.
Oraaliliuos Otetaan kahdesti päivässä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lapsuuden autismin arviointiasteikko, toinen painos (CARS2) kokonaisraakapisteet
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta viikkoon 26
|
CARS2-raaka kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 15-60. Tämä asteikko on käyttäytymisluokitusasteikko, joka on tarkoitettu autismin diagnosointiin. Kokonaispistemäärä 15 osoittaa, että yksilön käyttäytyminen on normaalin rajoissa, kun taas arvo 60 osoittaa, että yksilön käyttäytyminen on erittäin epänormaalia. Mitä enemmän keskiarvo laskee lähtötasosta, sitä parempi se on. |
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 26
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Social Responsiveness Scale, Second Edition (SRS-2) Total Raw Score
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta viikkoon 26
|
SRS-2-raaka kokonaispistemäärä toimii autismikirjon sosiaalisten puutteiden vakavuuden indeksinä. Raaka kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 65–260. Arvo 65 tarkoittaa oireettomana häiriötä, arvo 260 tarkoittaa vakavaa autismikirjon häiriötä. Mitä enemmän keskiarvo laskee lähtötasosta, sitä parempi se on. |
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 26
|
|
Kliininen maailmanlaajuinen vaikutelma - Global Improvement (CGI-I) -pisteet
Aikaikkuna: Viikolla 26
|
Asteikko, joka arvioi sairauden vakavuuden ja tutkittavan potilaan yleisen paranemisen. Se vaihtelee 1:stä (normaali) 7:ään (vaikeimmin sairaiden potilaiden joukossa). |
Viikolla 26
|
|
Vineland Adaptative Behavior Scale II (VABS II)
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta viikkoon 26
|
Sopeutuvan käyttäytymisen mittaamiseen tarkoitettu asteikko Käyttäytymisasteikko vaihtelee välillä 1-67.
Mitä enemmän pistemäärä pienenee, sitä parempi se on.
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 26
|
|
Potilaiden määrä, joilla on poikkeavuuksia 12-kytkentäisen EKG-parametreissa
Aikaikkuna: Viikko 26
|
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä EKG-poikkeavuuksia 12-kytkentäinen elektrokardiogrammi (EKG) on lääketieteellinen testi, joka tallennetaan kehoon kiinnitetyillä johtimilla tai solmuilla. Elektrokardiogrammit (EKG:t) tallentavat sydämen sähköisen toiminnan ja siirtävät sen graafiselle paperille, jossa kardiologi raportoi ja tulkitsee poikkeavuuksia. |
Viikko 26
|
|
Columbia-Suicide Severity Scale -lasten versio (C-SSRS-C)
Aikaikkuna: Viikko 26
|
Potilaiden määrä, joilla on itsemurha-ajatuksia tai itsemurhakäyttäytymistä.
Asteikko on 0-5, korkein itsemurhakäyttäytyminen on 5 ja itsemurhakäyttäytymisen puuttuminen tai hyvin vähäinen käyttäytyminen on 0.
Tilastollinen analyysi tehtiin kuitenkin tarkastelemalla niiden potilaiden määrää, joilla oli itsemurhakäyttäytymistä tai itsemurha-ajatuksia elämänsä aikana ja viimeisen 6 kuukauden aikana.
|
Viikko 26
|
|
Hyväksyttävyyden ja maun kyselylomakkeet – vain kuvaavat analyysit
Aikaikkuna: Viikko 26
|
Hyväksyttävyyden ja maun kriteerit Luuletko lapsesi reaktioiden (epäsuora arvio) perusteella, että hän piti antotapaa
|
Viikko 26
|
|
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) -kyselylomake
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta viikkoon 26
|
Se edustaa arviota vanhemman/laillisen edustajan käsityksestä potilaan terveyteen liittyvästä elämänlaadusta. Kyselylomakkeen arvot vaihtelevat välillä 0-100.
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa HRQOL:a (terveyteen liittyvää elämänlaatua)
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 26
|
|
Vähintään yhden hoidon aiheuttaman haittatapahtuman (TEAE) kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: viikolle 52 asti
|
viikolle 52 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 4. lokakuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 26. lokakuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 26. lokakuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 12. lokakuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. lokakuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 23. lokakuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 5. kesäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 9. toukokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. toukokuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Neurokehityshäiriöt
- Autistinen häiriö
- Autismispektrihäiriö
- Lapsen kehityshäiriöt, leviävät
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Natriureettiset aineet
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Diureetit
- Natrium-kaliumkloridi symporterin estäjät
- Bumetanidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- CL3-95008-002
- 2017-004420-30 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tieteelliset ja lääketieteen tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin potilastason ja tutkimustason kliinisten tutkimusten tietoihin.
Pääsyä voi pyytää kaikkiin interventiokliinisiin tutkimuksiin:
- käytetään 1.1.2014 jälkeen Euroopan talousalueella (ETA) tai Yhdysvalloissa (USA) hyväksyttyjen lääkkeiden ja uusien käyttöaiheiden myyntilupia (MA).
- jossa Servier on myyntiluvan haltija (MAH). Uuden lääkkeen (tai uuden käyttöaiheen) ensimmäisen myyntiluvan myöntämispäivämäärä jossakin ETA-maassa otetaan huomioon tässä laajuudessa.
Lisäksi pääsyä voidaan pyytää kaikkiin potilailla suoritettaviin kliinisiin interventiotutkimuksiin:
- sponsoroi Servier
- ensimmäisellä potilaalla 1. tammikuuta 2004 alkaen
- New Chemical Entity tai New Biological Entity (uusi lääkemuoto lukuun ottamatta), jonka kehitys on lopetettu ennen myyntiluvan (MA) hyväksyntää.
IPD-jaon aikakehys
Myyntiluvan myöntämisen jälkeen ETA:ssa tai Yhdysvalloissa, jos tutkimusta käytetään hyväksyntään.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tutkijoiden tulee rekisteröityä Servier Data Portaaliin ja täyttää tutkimusehdotuslomake.
Tämä neljässä osassa oleva lomake tulee dokumentoida täysin.
Tutkimusehdotuslomaketta ei tarkisteta ennen kuin kaikki pakolliset kentät on täytetty.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Tutkimustiedot/asiakirjat
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .