布美他尼口服液制剂对 2 岁至 7 岁以下自闭症谱系障碍儿童的疗效和安全性。
2023年5月9日 更新者：Institut de Recherches Internationales Servier
布美他尼口服液制剂对 2 岁至 7 岁以下自闭症谱系障碍儿童的疗效和安全性。一项为期 6 个月的随机、双盲、安慰剂对照的多中心平行组研究，以评估布美他尼 0.5mg 每天两次的疗效和安全性，随后是为期 6 个月的开放标签活性治疗期布美他尼（0.5mg 每天两次）和治疗停止后 6 周停药期。
本研究的目的是评估布美他尼/S95008 在改善自闭症谱系障碍核心症状方面的有效性和安全性。
研究概览
地位
终止
详细说明
本研究 (CL3-95008-002) 是在 2 岁至 7 岁以下患有 ASD 的儿童中进行的。
进行为期 6 个月的双盲治疗期，评估布美他尼 0.5mg BID 与安慰剂的疗效和安全性。
该双盲期之后是布美他尼 0.5mg BID 的 6 个月开放标签治疗期，其中评估了长期安全性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
211
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Budapest、匈牙利、1021
- Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
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Budapest、匈牙利、1026
- Servus Salvus Kft.
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Budapest、匈牙利、1143
- Magyar Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza
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Gyula、匈牙利、5700
- Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
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Szeged、匈牙利、6725
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
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Curitiba、巴西、80240-280
- Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
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Fortaleza、巴西、60430-370
- Hospital Universitário Walter Cantídio-Universidade Federal do Ceará
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Joinville、巴西、89202-190
- Clinica Neurológica e Neurocirúrgica de Joinville
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Passo Fundo、巴西、99010-080
- Hospital São Vicente de Paulo
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São Paulo、巴西、04017-030
- Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
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São Paulo、巴西、054030-010
- Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de psiquiatra
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Lombardia
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Bosisio Parini、Lombardia、意大利、23842
- Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
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Pavia、Lombardia、意大利、27100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
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Sardegna
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Cagliari、Sardegna、意大利、09131
- Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
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Sicilia
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Messina、Sicilia、意大利、98125
- Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
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Toscana
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Calambrone、Toscana、意大利、56128
- U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
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Siena、Toscana、意大利、53100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
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Brno、捷克语、613 00
- University Hospital Brno, Department of Child Neurology
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Praha、捷克语、186 00
- Institute of Neuropsychiatric Care, Department of Child Psychiatry
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Ostrava
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Poruba、Ostrava、捷克语
- University hospital of Ostrava, Department of Psychiatry
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Bratislava、斯洛伐克、833 40
- National Institute of Children Diseases, Department of Child Psychiatry
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Košice、斯洛伐克、040 01
- EPAMED, s.r.o.
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Alpes-Maritimes
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Nice、Alpes-Maritimes、法国、6200
- GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
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Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
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Strasbourg、Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine、法国、67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
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Auvergne Rhone Alpes
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Bron、Auvergne Rhone Alpes、法国、69677
- Centre d'Investigation Clinique de Lyon
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Auvergne-Rhône-Alpes
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Bron Cedex、Auvergne-Rhône-Alpes、法国、69678
- Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
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Ile De France
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Paris、Ile De France、法国、75019
- Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
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Normandie
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Rouen、Normandie、法国、76000
- CHU Rouen
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Sotteville-lès-Rouen、Normandie、法国、76301
- Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
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Nouvelle Aquitaine
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Bordeaux、Nouvelle Aquitaine、法国、33076
- Hôpital des Enfants-Pellegrin
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Nouvelle-Aquitaine
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Bordeaux、Nouvelle-Aquitaine、法国、33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
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Gdansk、波兰、80-546
- Centrum Badań Klinicznych PI-House sp. z o.o
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Gdansk、波兰、80-542
- "Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
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Lodz、波兰、91-126
- NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
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Warszawa、波兰、02-085
- Fundacja SYNAPSIS ul.
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Warszawa、波兰、02-091
- Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
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Liverpool、澳大利亚、2170
- Liverpool Hospital
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Parkville、澳大利亚、3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
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New York
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Staten Island、New York、美国、10312
- Richmond Behavioral Associates
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Colchester、英国、CO4 5JL
- Colchester Hospital
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London、英国、W1G 9JF
- Recognition Health
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Manchester、英国、M13 0JE
- The Winnicott Centre 195-197 Hathersage Road
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Coimbra、葡萄牙、300-062
- Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
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Alicante、西班牙、03007
- Hospital General Universitario de Alicante
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Barcelona、西班牙、08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Madrid、西班牙、28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
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Madrid、西班牙、28009
- Hospital Niño Jesús
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Barcelona
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Terrassa、Barcelona、西班牙、08221
- Hospita Mutua de Terrassa
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Guipuzcoa
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San Sebastian、Guipuzcoa、西班牙、20014
- Policlinica Guipuzcoa
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Madrid
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Majadahonda、Madrid、西班牙、28222
- Hospital Puerta de Hierro
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 6年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男性和女性患者 2 至 7 岁以下
- 根据精神障碍诊断和统计手册 - 第五版 (DSM-5) 标准对 ASD 进行初步诊断
- 自闭症诊断观察计划-通用 (ADOS-2) 和自闭症诊断访谈修订版 (ADI-R) 符合 ASD 标准
- CGI（临床整体印象）- 严重性评分 ≥ 4
- 儿童自闭症评定量表第二版（CARS2-ST 或 HF）总分 ≥ 34
- 社会反应量表第二版（SRS-2）总分≥66 T-Score
- 未诊断为脆性 X 染色体或 Rett 综合征
- 根据研究者的判断，不存在任何可能干扰研究进行的具有临床意义的异常。
排除标准：
- 患者无法遵循方案规定的研究评估，自评问卷除外，这些问卷将由父母/法定代表/看护人对无法完成的患者进行评估
- 根据研究者判断具有高自杀风险的患者
- 慢性肾功能不全
- 慢性心功能不全
- 心理治疗、行为、认知或认知行为治疗不稳定的患者
- 可能干扰研究进行或评估的严重电解质失衡
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：BUMETANIDE (S95008) 随后是开放标签 S95008
参与者将接受为期 6 个月零 26 周的 S95008，然后他们将开始使用 S95008 进行为期 6 个月的开放标签治疗期。
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口服溶液剂量为 0.5 mg/mL 每天服用两次。
口服溶液剂量为 0.5 mg/mL 每天服用两次。
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安慰剂比较：PLACEBO 随后是开放标签 S95008
参与者将接受为期 6 个月 26 周的安慰剂治疗，然后他们将开始使用 S95008 进行为期 6 个月的开放标签治疗期。
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口服溶液剂量为 0.5 mg/mL 每天服用两次。
口服溶液每天服用两次。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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儿童自闭症评定量表，第二版 (CARS2) 总分
大体时间：从基线到第 26 周的变化
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CARS2 总原始分数范围为 15 到 60。 该量表是一种旨在诊断自闭症的行为评定量表。 总分 15 分表示个体行为在正常范围内，而值为 60 分表示个体行为严重异常。 从基线的变化来看，均值下降越大越好。 |
从基线到第 26 周的变化
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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社会反应量表，第二版 (SRS-2) 总分
大体时间：从基线到第 26 周的变化
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SRS-2 总原始分数用作自闭症谱系中社会缺陷严重程度的指标。 总的原始分数范围从 65 到 260。 值为 65 表示无症状障碍，值为 260 表示严重的自闭症谱系障碍。 从基线变化来看，均值下降越大越好。 |
从基线到第 26 周的变化
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临床整体印象 - 整体改善 (CGI-I) 评分
大体时间：在第 26 周
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评估疾病严重程度和接受研究治疗的患者整体改善情况的量表。 它的范围从 1（正常）到 7（在病情最严重的患者中）。 |
在第 26 周
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Vineland 适应性行为量表 II (VABS II)
大体时间：从基线到第 26 周的变化
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指定衡量适应性行为的量表 行为量表范围为 1 到 67。
分数越低越好。
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从基线到第 26 周的变化
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12 导联心电图 (ECG) 参数异常的患者人数
大体时间：第 26 周
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具有临床显着心电图异常的患者数量 12 导联心电图 (ECG) 是一种医学测试，使用连接到身体的导联或节点进行记录。 心电图 (ECG) 捕获心脏的电活动并将其传输到绘图纸上，心脏病专家会在绘图纸上报告和解释异常情况。 |
第 26 周
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哥伦比亚自杀严重程度量表儿童版 (C-SSRS-C)
大体时间：第 26 周
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有自杀意念或自杀行为的患者人数。
量表为 0 到 5，最高自杀行为为 5，没有自杀行为或非常轻微的行为为 0。
然而，统计分析是通过查看在其一生中和治疗的最后 6 个月中有自杀行为或自杀意念的患者人数进行的。
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第 26 周
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可接受性和适口性问卷——仅描述性分析
大体时间：第 26 周
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可接受性和适口性标准 根据您孩子的反应（间接评分），您认为他/她是否认为给药方法是
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第 26 周
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儿科生活质量量表 (PedsQL) 问卷
大体时间：从基线到第 26 周的变化
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它代表了父母/法定代表对患者健康相关生活质量的看法的评估。问卷的数值范围为 0 到 100。
分数越高表示 HRQOL（健康相关生活质量）越好
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从基线到第 26 周的变化
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经历至少 1 次治疗突发不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：到第 52 周
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到第 52 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年10月4日
初级完成 (实际的)
2021年10月26日
研究完成 (实际的)
2021年10月26日
研究注册日期
首次提交
2018年10月12日
首先提交符合 QC 标准的
2018年10月18日
首次发布 (实际的)
2018年10月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年6月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年5月9日
最后验证
2023年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CL3-95008-002
- 2017-004420-30 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的科学和医学研究人员可以请求访问匿名的患者级别和研究级别的临床试验数据。
可以请求访问所有介入临床研究：
- 用于 2014 年 1 月 1 日后在欧洲经济区 (EEA) 或美国 (US) 批准的药品和新适应症的上市许可 (MA)。
- 其中施维雅是上市许可持有人 (MAH)。 一个 EEA 成员国的新药（或新适应症）的第一个 MA 日期将被考虑在此范围内。
此外，可以请求访问所有针对患者的介入性临床研究：
- 由施维雅赞助
- 自 2004 年 1 月 1 日起第一位患者入组
- 对于在任何营销授权 (MA) 批准之前已终止开发的新化学实体或新生物实体（不包括新药物形式）。
IPD 共享时间框架
如果该研究用于批准，则在 EEA 或美国获得上市许可后。
IPD 共享访问标准
研究人员应在 Servier Data Portal 上注册并填写研究计划书。
此表格分为四个部分，应完整记录。
在完成所有必填字段之前，不会审查研究计划书。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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