Effekt og sikkerhet av bumetanid oral flytende formulering hos barn i alderen fra 2 til under 7 år med autismespektrumforstyrrelse.
9. mai 2023 oppdatert av: Institut de Recherches Internationales Servier
Effekt og sikkerhet av bumetanid oral flytende formulering hos barn i alderen fra 2 til under 7 år med autismespektrumforstyrrelse. En 6-måneders randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert multisenter parallell gruppestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til bumetanid 0,5 mg to ganger daglig etterfulgt av en åpen etikett på 6 måneders aktiv behandlingsperiode med bumetanid (0,5 mg to ganger daglig) og en 6 ukers seponeringsperiode etter behandlingsstopp.
Formålet med denne studien var å evaluere effektiviteten og sikkerheten til bumetanid/S95008 i forbedring av kjernesymptomer ved autismespektrumforstyrrelser.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Detaljert beskrivelse
Denne studien (CL3-95008-002) ble utført på barn fra 2 til under 7 år med ASD.
En 6-måneders dobbeltblind behandlingsperiode ble utført hvor effekt og sikkerhet av bumetanid 0,5 mg to ganger daglig ble vurdert versus placebo.
Denne dobbeltblinde perioden ble fulgt av en 6-måneders åpen behandlingsperiode med bumetanid 0,5 mg to ganger daglig, hvor langtidssikkerhet ble evaluert.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
211
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Liverpool, Australia, 2170
- Liverpool Hospital
-
Parkville, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Curitiba, Brasil, 80240-280
- Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
-
Fortaleza, Brasil, 60430-370
- Hospital Universitário Walter Cantídio-Universidade Federal do Ceará
-
Joinville, Brasil, 89202-190
- Clinica Neurologica e Neurocirurgica de Joinville
-
Passo Fundo, Brasil, 99010-080
- Hospital São Vicente de Paulo
-
São Paulo, Brasil, 04017-030
- Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
-
São Paulo, Brasil, 054030-010
- Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de psiquiatra
-
-
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Forente stater, 10312
- Richmond Behavioral Associates
-
-
-
-
Alpes-Maritimes
-
Nice, Alpes-Maritimes, Frankrike, 6200
- GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
-
-
Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
-
Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Frankrike, 67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
-
-
Auvergne Rhone Alpes
-
Bron, Auvergne Rhone Alpes, Frankrike, 69677
- Centre d'Investigation Clinique de Lyon
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Bron Cedex, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrike, 69678
- Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
-
-
Ile De France
-
Paris, Ile De France, Frankrike, 75019
- Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
-
-
Normandie
-
Rouen, Normandie, Frankrike, 76000
- CHU Rouen
-
Sotteville-lès-Rouen, Normandie, Frankrike, 76301
- Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
-
-
Nouvelle Aquitaine
-
Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, Frankrike, 33076
- Hôpital des Enfants-Pellegrin
-
-
Nouvelle-Aquitaine
-
Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Frankrike, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
-
-
-
-
Lombardia
-
Bosisio Parini, Lombardia, Italia, 23842
- Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
-
Pavia, Lombardia, Italia, 27100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
-
Sardegna
-
Cagliari, Sardegna, Italia, 09131
- Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Italia, 98125
- Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
-
-
Toscana
-
Calambrone, Toscana, Italia, 56128
- U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Siena, Toscana, Italia, 53100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-546
- Centrum Badan Klinicznych PI-House Sp. z o.o
-
Gdansk, Polen, 80-542
- "Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
-
Lodz, Polen, 91-126
- NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
-
Warszawa, Polen, 02-085
- Fundacja SYNAPSIS ul.
-
Warszawa, Polen, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 300-062
- Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 833 40
- National Institute of Children Diseases, Department of Child Psychiatry
-
Košice, Slovakia, 040 01
- EPAMED, s.r.o.
-
-
-
-
-
Alicante, Spania, 03007
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Barcelona, Spania, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Spania, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
-
Madrid, Spania, 28009
- Hospital Nino Jesus
-
-
Barcelona
-
Terrassa, Barcelona, Spania, 08221
- Hospita Mutua de Terrassa
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastian, Guipuzcoa, Spania, 20014
- Policlínica Guipuzcoa
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spania, 28222
- Hospital Puerta de Hierro
-
-
-
-
-
Colchester, Storbritannia, CO4 5JL
- Colchester Hospital
-
London, Storbritannia, W1G 9JF
- Recognition Health
-
Manchester, Storbritannia, M13 0JE
- The Winnicott Centre 195-197 Hathersage Road
-
-
-
-
-
Brno, Tsjekkia, 613 00
- University Hospital Brno, Department of Child Neurology
-
Praha, Tsjekkia, 186 00
- Institute of Neuropsychiatric Care, Department of Child Psychiatry
-
-
Ostrava
-
Poruba, Ostrava, Tsjekkia
- University hospital of Ostrava, Department of Psychiatry
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1021
- Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
-
Budapest, Ungarn, 1026
- Servus Salvus Kft.
-
Budapest, Ungarn, 1143
- Magyar Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza
-
Gyula, Ungarn, 5700
- Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
-
Szeged, Ungarn, 6725
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 6 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige pasienter fra 2 til under 7
- Primærdiagnose av ASD i henhold til Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders - Fifth Edition (DSM-5) kriterier
- Kriterier oppfylt for ASD på Autism Diagnostic Observation Schedule-Generic (ADOS-2) og Autism Diagnosis Intervju Revided (ADI-R)
- CGI (Clinical Global Impression) - Alvorlighetsvurdering ≥ 4
- Childhood Autism Rating Scale andre utgave (CARS2-ST eller HF) total råscore ≥ 34
- Sosial respons Scale andre utgave (SRS-2) total poengsum ≥ 66 T-Score
- Fravær av diagnose Fragilt X eller Rett syndrom
- Fravær av noen klinisk signifikant abnormitet som sannsynligvis vil forstyrre gjennomføringen av studien i henhold til etterforskerens vurdering.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter som ikke er i stand til å følge studievurderingene definert av protokollen, med unntak av spørreskjemaer med selvvurdering som vil bli vurdert av foreldre/advokat/omsorgsperson for de pasientene som ikke er i stand til å fylle ut dem
- Pasienter med høy selvmordsrisiko i henhold til etterforskerens vurdering
- Kronisk nedsatt nyrefunksjon
- Kronisk hjertedysfunksjon
- Pasient med ustabil psykoterapi, atferds-, kognitiv eller kognitiv-atferdsterapi
- Alvorlig elektrolyttubalanse som sannsynligvis vil forstyrre studiegjennomføringen eller evalueringen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: BUMETANIDE (S95008) etterfulgt av Open-Label S95008
Deltakerne vil motta S95008 i 6 måneder, 26 uker, og deretter vil de begynne en åpen 6 måneders behandlingsperiode med S95008.
|
Oral oppløsning dosert med 0,5 mg/ml Tas to ganger daglig.
Oral oppløsning dosert med 0,5 mg/ml Tas to ganger daglig.
|
|
Placebo komparator: PLACEBO etterfulgt av Open-Label S95008
Deltakerne vil få placebo i 6 måneder, 26 uker, og deretter vil de begynne en åpen 6 måneders behandlingsperiode med S95008.
|
Oral oppløsning dosert med 0,5 mg/ml Tas to ganger daglig.
Oral oppløsning Tas to ganger daglig.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Childhood Autism Rating Scale, Second Edition (CARS2) Total Raw Score
Tidsramme: Bytt fra baseline til uke 26
|
Den totale råpoengsummen for CARS2 varierer fra 15 til 60. Denne skalaen er en atferdsvurderingsskala beregnet på å diagnostisere autisme. En totalscore på 15 indikerer at en individuell atferd er innenfor normale grenser, mens en verdi på 60 indikerer at den enkeltes atferd er alvorlig unormal. Når det gjelder endring fra baseline, jo større gjennomsnittsverdien synker, jo bedre er den. |
Bytt fra baseline til uke 26
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Social Responsiveness Scale, Second Edition (SRS-2) Total Raw Score
Tidsramme: Bytt fra baseline til uke 26
|
SRS-2 totale råpoengsum fungerer som en indeks på alvorlighetsgraden av sosiale underskudd i autismespekteret. Den totale råpoengsummen varierer fra 65 til 260. En verdi på 65 representerer ingen symptomer, en verdi på 260 representerer en alvorlig autismespekterforstyrrelse. Når det gjelder endring fra baseline, jo større gjennomsnittsverdien synker, jo bedre er den. |
Bytt fra baseline til uke 26
|
|
Clinical Global Impression - Global Improvement (CGI-I) Score
Tidsramme: I uke 26
|
Skala som vurderer alvorlighetsgraden av sykdommen og den globale forbedringen til pasienten under studiebehandling. Den varierer fra 1 (normal) til 7 (blant de mest alvorlig syke pasientene). |
I uke 26
|
|
Vineland Adaptative Behavior Scale II (VABS II)
Tidsramme: Bytt fra baseline til uke 26
|
Skala utpekt for å måle adaptiv atferd Skalaen for atferd varierer fra 1 til 67.
Jo mer poengsummen synker, jo bedre er det.
|
Bytt fra baseline til uke 26
|
|
Antall pasienter med abnormiteter i 12-avledninger elektrokardiogram (EKG) parametere
Tidsramme: Uke 26
|
Antall pasienter med klinisk signifikante EKG-avvik 12-avlednings elektrokardiogram (EKG) er en medisinsk test som registreres ved hjelp av ledninger, eller noder, festet til kroppen. Elektrokardiogrammer (EKG), fanger opp den elektriske aktiviteten til hjertet og overfører det til grafisk papir hvor abnormiteter rapporteres og tolkes av kardiologen. |
Uke 26
|
|
Columbia-Severity Scale Children's Version (C-SSRS-C)
Tidsramme: Uke 26
|
Antall pasienter med selvmordstanker eller selvmordsatferd.
Skalaen er 0 til 5, hvor den høyeste selvmordsatferden er 5 og fraværet av selvmordsatferd eller svært liten atferd er 0.
Imidlertid ble statistisk analyse gjort ved å se på antall pasienter med selvmordsatferd eller selvmordstanker i løpet av livet og i løpet av de siste 6 månedene av behandlingen.
|
Uke 26
|
|
Akseptabilitet og smakelighet Spørreskjemaer - Kun beskrivende analyser
Tidsramme: Uke 26
|
Akseptabilitets- og smakelighetskriterium Basert på barnets reaksjoner (indirekte vurdering), tror du at han/hun fant administrasjonsmetoden å være
|
Uke 26
|
|
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) spørreskjema
Tidsramme: Endring fra baseline til uke 26
|
Det representerer vurderingen av foreldres/advokatens oppfatning av pasientens helserelaterte livskvalitet. Verdiene i spørreskjemaet varierer fra 0 til 100.
Høyere skårer indikerer bedre HRQOL (helserelatert livskvalitet)
|
Endring fra baseline til uke 26
|
|
Antall deltakere som opplever minst 1 behandling Emergent Adverse Event (TEAE)
Tidsramme: til og med uke 52
|
til og med uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. oktober 2018
Primær fullføring (Faktiske)
26. oktober 2021
Studiet fullført (Faktiske)
26. oktober 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. oktober 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. oktober 2018
Først lagt ut (Faktiske)
23. oktober 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
5. juni 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. mai 2023
Sist bekreftet
1. mai 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Nevroutviklingsforstyrrelser
- Autistisk lidelse
- Autismespektrumforstyrrelse
- Barneutviklingsforstyrrelser, gjennomgripende
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Natriuretiske midler
- Membrantransportmodulatorer
- Diuretika
- Natriumkaliumklorid Symporter-hemmere
- Bumetanid
Andre studie-ID-numre
- CL3-95008-002
- 2017-004420-30 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte vitenskapelige og medisinske forskere kan be om tilgang til anonymiserte data om kliniske studier på pasient- og studienivå.
Tilgang kan bes om alle intervensjonelle kliniske studier:
- brukes til markedsføringstillatelse (MA) av legemidler og nye indikasjoner godkjent etter 1. januar 2014 i Det europeiske økonomiske samarbeidsområdet (EØS) eller USA (USA).
- der Servier er innehaver av markedsføringstillatelsen (MAH). Datoen for den første MA for det nye legemidlet (eller den nye indikasjonen) i en av EØS-medlemsstatene vil bli vurdert for dette omfanget.
I tillegg kan det bes om tilgang for alle intervensjonelle kliniske studier på pasienter:
- sponset av Servier
- med en første pasient registrert fra 1. januar 2004 og utover
- for New Chemical Entity eller New Biological Entity (ny farmasøytisk form ekskludert) der utviklingen er avsluttet før noen markedsføringstillatelse (MA) godkjenning.
IPD-delingstidsramme
Etter markedsføringstillatelse i EØS eller USA hvis studien brukes for godkjenningen.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Forskere bør registrere seg på Servier Data Portal og fylle ut forskningsforslagsskjemaet.
Dette skjemaet i fire deler skal være fullstendig dokumentert.
Forskningsforslagsskjemaet vil ikke bli gjennomgått før alle obligatoriske felt er fylt ut.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Studiedata/dokumenter
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .