Účinnost a bezpečnost bumetanidu ve formě perorálního tekutého přípravku u dětí ve věku od 2 do méně než 7 let s poruchou autistického spektra.
9. května 2023 aktualizováno: Institut de Recherches Internationales Servier
Účinnost a bezpečnost bumetanidu ve formě perorálního tekutého přípravku u dětí ve věku od 2 do méně než 7 let s poruchou autistického spektra. Šestiměsíční randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná multicentrická paralelní skupinová studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti bumetanidu 0,5 mg dvakrát denně, po které následovalo otevřené aktivní šestiměsíční období léčby bumetanidem (0,5 mg dvakrát denně) a 6týdenní období přerušení po ukončení léčby.
Účelem této studie bylo vyhodnotit účinnost a bezpečnost bumetanidu/S95008 při zlepšení základních symptomů poruchy autistického spektra.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Detailní popis
Tato studie (CL3-95008-002) byla provedena u dětí ve věku od 2 do méně než 7 let s ASD.
Bylo provedeno 6měsíční dvojitě zaslepené léčebné období, ve kterém byla hodnocena účinnost a bezpečnost bumetanidu 0,5 mg dvakrát denně oproti placebu.
Po tomto dvojitě zaslepeném období následovalo 6měsíční otevřené období léčby bumetanidem 0,5 mg dvakrát denně, ve kterém byla hodnocena dlouhodobá bezpečnost.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
211
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Liverpool, Austrálie, 2170
- Liverpool Hospital
-
Parkville, Austrálie, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Curitiba, Brazílie, 80240-280
- Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
-
Fortaleza, Brazílie, 60430-370
- Hospital Universitário Walter Cantídio-Universidade Federal do Ceará
-
Joinville, Brazílie, 89202-190
- Clinica Neurologica e Neurocirurgica de Joinville
-
Passo Fundo, Brazílie, 99010-080
- Hospital São Vicente de Paulo
-
São Paulo, Brazílie, 04017-030
- Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
-
São Paulo, Brazílie, 054030-010
- Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de psiquiatra
-
-
-
-
Alpes-Maritimes
-
Nice, Alpes-Maritimes, Francie, 6200
- GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
-
-
Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
-
Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Francie, 67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
-
-
Auvergne Rhone Alpes
-
Bron, Auvergne Rhone Alpes, Francie, 69677
- Centre d'Investigation Clinique de Lyon
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Bron Cedex, Auvergne-Rhône-Alpes, Francie, 69678
- Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
-
-
Ile De France
-
Paris, Ile De France, Francie, 75019
- Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
-
-
Normandie
-
Rouen, Normandie, Francie, 76000
- CHU Rouen
-
Sotteville-lès-Rouen, Normandie, Francie, 76301
- Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
-
-
Nouvelle Aquitaine
-
Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, Francie, 33076
- Hôpital des Enfants-Pellegrin
-
-
Nouvelle-Aquitaine
-
Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Francie, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
-
-
-
-
Lombardia
-
Bosisio Parini, Lombardia, Itálie, 23842
- Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
-
Pavia, Lombardia, Itálie, 27100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
-
Sardegna
-
Cagliari, Sardegna, Itálie, 09131
- Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Itálie, 98125
- Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
-
-
Toscana
-
Calambrone, Toscana, Itálie, 56128
- U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Siena, Toscana, Itálie, 53100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1021
- Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
-
Budapest, Maďarsko, 1026
- Servus Salvus Kft.
-
Budapest, Maďarsko, 1143
- Magyar Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza
-
Gyula, Maďarsko, 5700
- Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
-
Szeged, Maďarsko, 6725
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
-
-
-
-
-
Gdansk, Polsko, 80-546
- Centrum Badań Klinicznych PI-House sp. z o.o
-
Gdansk, Polsko, 80-542
- "Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
-
Lodz, Polsko, 91-126
- NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
-
Warszawa, Polsko, 02-085
- Fundacja SYNAPSIS ul.
-
Warszawa, Polsko, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalsko, 300-062
- Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovensko, 833 40
- National Institute of Children Diseases, Department of Child Psychiatry
-
Košice, Slovensko, 040 01
- EPAMED, s.r.o.
-
-
-
-
-
Colchester, Spojené království, CO4 5JL
- Colchester Hospital
-
London, Spojené království, W1G 9JF
- Recognition Health
-
Manchester, Spojené království, M13 0JE
- The Winnicott Centre 195-197 Hathersage Road
-
-
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Spojené státy, 10312
- Richmond Behavioral Associates
-
-
-
-
-
Brno, Česko, 613 00
- University Hospital Brno, Department of Child Neurology
-
Praha, Česko, 186 00
- Institute of Neuropsychiatric Care, Department of Child Psychiatry
-
-
Ostrava
-
Poruba, Ostrava, Česko
- University hospital of Ostrava, Department of Psychiatry
-
-
-
-
-
Alicante, Španělsko, 03007
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Barcelona, Španělsko, 08036
- Hospital Clínic de Barcelona
-
Madrid, Španělsko, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
-
Madrid, Španělsko, 28009
- Hospital Niño Jesús
-
-
Barcelona
-
Terrassa, Barcelona, Španělsko, 08221
- Hospita Mutua de Terrassa
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastian, Guipuzcoa, Španělsko, 20014
- Policlinica Guipuzcoa
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Španělsko, 28222
- Hospital Puerta de Hierro
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 6 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti muži a ženy od 2 do méně než 7 let
- Primární diagnóza ASD podle Diagnostického a statistického manuálu duševních poruch – kritéria pátého vydání (DSM-5)
- Kritéria splněna pro ASD na rozvrhu diagnostického pozorování autismu – generický (ADOS-2) a revidovaný rozhovor pro diagnostiku autismu (ADI-R)
- CGI (Clinical Global Impression) – Hodnocení závažnosti ≥ 4
- Stupnice hodnocení dětského autismu druhé vydání (CARS2-ST nebo HF) celkové hrubé skóre ≥ 34
- Škála sociální odezvy druhé vydání (SRS-2) celkové skóre ≥ 66 T-skóre
- Absence diagnózy Fragile X nebo Rettův syndrom
- Absence jakékoli klinicky významné abnormality, která by mohla podle úsudku zkoušejícího narušit provádění studie.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kteří nejsou schopni dodržet hodnocení studie definovaná protokolem, s výjimkou sebehodnoticích dotazníků, které u pacientů, kteří je nebudou schopni vyplnit, vyhodnotí rodič/zákonný zástupce/pečovatel
- Pacienti s vysokým rizikem sebevraždy podle úsudku zkoušejícího
- Chronická renální dysfunkce
- Chronická srdeční dysfunkce
- Pacient s nestabilní psychoterapií, behaviorální, kognitivní nebo kognitivně-behaviorální terapií
- Závažná nerovnováha elektrolytů, která pravděpodobně naruší provádění studie nebo hodnocení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: BUMETANID (S95008) následovaný Open-Label S95008
Účastníci obdrží S95008 po dobu 6 měsíců, 26 týdnů a poté zahájí otevřenou 6měsíční léčbu s S95008.
|
Perorální roztok v dávce 0,5 mg/ml Užívá se dvakrát denně.
Perorální roztok v dávce 0,5 mg/ml Užívá se dvakrát denně.
|
|
Komparátor placeba: PLACEBO následované Open-Label S95008
Účastníci budou dostávat placebo po dobu 6 měsíců, 26 týdnů, a poté zahájí otevřenou 6měsíční léčbu přípravkem S95008.
|
Perorální roztok v dávce 0,5 mg/ml Užívá se dvakrát denně.
Perorální roztok Užívá se dvakrát denně.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Stupnice hodnocení dětského autismu, druhé vydání (CARS2) Celkové hrubé skóre
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 26
|
Celkové hrubé skóre CARS2 se pohybuje od 15 do 60. Tato stupnice je stupnicí hodnocení chování určená k diagnostice autismu. Celkové skóre 15 znamená, že chování jednotlivce je v normálních mezích, zatímco hodnota 60 znamená, že chování jednotlivce je vážně abnormální. Z hlediska změny od výchozí hodnoty platí, že čím větší střední hodnota klesá, tím je lepší. |
Změna ze základního stavu na týden 26
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Škála sociální odezvy, druhé vydání (SRS-2) Celkové nezpracované skóre
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 26
|
Celkové hrubé skóre SRS-2 slouží jako index závažnosti sociálních deficitů v autistickém spektru. Celkové hrubé skóre se pohybuje od 65 do 260. Hodnota 65 představuje poruchu bez příznaků, hodnota 260 představuje těžkou poruchu autistického spektra. Pokud jde o změnu od výchozí hodnoty, čím větší střední hodnota klesá, tím je lepší. |
Změna ze základního stavu na týden 26
|
|
Globální klinický dojem – skóre globálního zlepšení (CGI-I).
Časové okno: V týdnu 26
|
Škála, která hodnotí závažnost onemocnění a celkové zlepšení pacienta ve studijní léčbě. Pohybuje se od 1 (normální) do 7 (u nejvážněji nemocných pacientů). |
V týdnu 26
|
|
Vinelandova škála adaptivního chování II (VABS II)
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 26
|
Škála určená k měření adaptivního chování Škála chování se pohybuje od 1 do 67.
Čím více se skóre snižuje, tím je to lepší.
|
Změna ze základního stavu na týden 26
|
|
Počet pacientů s abnormalitami v parametrech 12svodového elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: 26. týden
|
Počet pacientů s klinicky významnými abnormalitami EKG 12svodový elektrokardiogram (EKG) je lékařský test, který se zaznamenává pomocí svodů nebo uzlů připojených k tělu. Elektrokardiogramy (EKG) zachycují elektrickou aktivitu srdce a přenášejí ji na grafický papír, kde jsou abnormality hlášeny a interpretovány kardiologem. |
26. týden
|
|
Dětská verze Columbia-Suicide Scale Scale (C-SSRS-C)
Časové okno: 26. týden
|
Počet pacientů se sebevražednými myšlenkami nebo sebevražedným chováním.
Stupnice je 0 až 5, přičemž nejvyšší sebevražedné chování je 5 a nepřítomnost sebevražedného chování nebo velmi drobného chování je 0.
Statistická analýza však byla provedena s ohledem na počet pacientů se sebevražedným chováním nebo sebevražednými myšlenkami během jejich života a během posledních 6 měsíců léčby.
|
26. týden
|
|
Dotazníky přijatelnosti a chutnosti – pouze deskriptivní analýzy
Časové okno: 26. týden
|
Kritérium přijatelnosti a chutnosti Domníváte se na základě reakcí vašeho dítěte (nepřímé hodnocení), že shledalo způsob podání
|
26. týden
|
|
Pediatrický dotazník kvality života (PedsQL).
Časové okno: Změna z výchozího stavu na týden 26
|
Představuje hodnocení toho, jak rodič/zákonný zástupce vnímá kvalitu života pacienta související se zdravím. Hodnoty dotazníku se pohybují od 0 do 100.
Vyšší skóre znamená lepší HRQOL (kvalita života související se zdravím)
|
Změna z výchozího stavu na týden 26
|
|
Počet účastníků, kteří zažili alespoň 1 naléhavou nežádoucí příhodu (TEAE)
Časové okno: do týdne 52
|
do týdne 52
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. října 2018
Primární dokončení (Aktuální)
26. října 2021
Dokončení studie (Aktuální)
26. října 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. října 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. října 2018
První zveřejněno (Aktuální)
23. října 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. června 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. května 2023
Naposledy ověřeno
1. května 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Duševní poruchy
- Neurologické vývojové poruchy
- Autistická porucha
- Poruchou autistického spektra
- Poruchy vývoje dítěte, všudypřítomné
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Natriuretická činidla
- Membránové transportní modulátory
- Diuretika
- Inhibitory Symporter chloridu sodného a draselného
- Bumetanid
Další identifikační čísla studie
- CL3-95008-002
- 2017-004420-30 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní vědečtí a lékařští výzkumníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům z klinických studií na úrovni pacientů a studií.
O přístup lze požádat pro všechny intervenční klinické studie:
- používá se pro registraci (MA) léčivých přípravků a nových indikací schválených po 1. lednu 2014 v Evropském hospodářském prostoru (EHP) nebo ve Spojených státech (USA).
- kde je Servier držitelem rozhodnutí o registraci (MAH). Pro tento rozsah bude zvažováno datum prvního rozhodnutí o registraci nového léku (nebo nové indikace) v jednom z členských států EHP.
Kromě toho lze požádat o přístup pro všechny intervenční klinické studie u pacientů:
- sponzorované společností Servier
- s prvním pacientem zařazeným od 1. ledna 2004 dále
- pro novou chemickou entitu nebo novou biologickou entitu (vyjma nové lékové formy), u nichž byl vývoj ukončen před jakýmkoli schválením registrace (MA).
Časový rámec sdílení IPD
Po registraci v EHP nebo USA, pokud je studie použita pro schválení.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Výzkumníci by se měli zaregistrovat na portálu Servier Data Portal a vyplnit formulář návrhu výzkumu.
Tento formulář ve čtyřech částech by měl být plně zdokumentován.
Formulář návrhu na výzkum nebude zkontrolován, dokud nebudou vyplněna všechna povinná pole.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- CSR
Studijní data/dokumenty
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .