Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo doustnej postaci bumetanidu w płynie u dzieci w wieku od 2 do mniej niż 7 lat z zaburzeniami ze spektrum autyzmu.

9 maja 2023 zaktualizowane przez: Institut de Recherches Internationales Servier

Skuteczność i bezpieczeństwo doustnej postaci bumetanidu w płynie u dzieci w wieku od 2 do mniej niż 7 lat z zaburzeniami ze spektrum autyzmu. 6-miesięczne randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe, równoległe badanie grupowe mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania bumetanidu w dawce 0,5 mg dwa razy na dobę, po którym następuje otwarte, 6-miesięczne aktywne leczenie bumetanidem (0,5 mg dwa razy na dobę) i 6-tygodniowy okres odstawienia po zakończeniu leczenia.

Celem tego badania była ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania bumetanidu/S95008 w łagodzeniu podstawowych objawów zaburzeń ze spektrum autyzmu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie (CL3-95008-002) przeprowadzono u dzieci w wieku od 2 do mniej niż 7 lat z ASD. Przeprowadzono 6-miesięczny okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby, w którym oceniano skuteczność i bezpieczeństwo stosowania bumetanidu w dawce 0,5 mg BID w porównaniu z placebo. Po tym okresie podwójnie ślepej próby następował 6-miesięczny otwarty okres leczenia bumetanidem 0,5 mg dwa razy na dobę, w którym oceniano długoterminowe bezpieczeństwo.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

211

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Liverpool, Australia, 2170
        • Liverpool Hospital
      • Parkville, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Brazylia
      • Curitiba, Brazylia, 80240-280
        • Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
      • Fortaleza, Brazylia, 60430-370
        • Hospital Universitário Walter Cantídio-Universidade Federal do Ceará
      • Joinville, Brazylia, 89202-190
        • Clinica Neurológica e Neurocirúrgica de Joinville
      • Passo Fundo, Brazylia, 99010-080
        • Hospital São Vicente de Paulo
      • São Paulo, Brazylia, 04017-030
        • Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
      • São Paulo, Brazylia, 054030-010
        • Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de psiquiatra
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 613 00
        • University Hospital Brno, Department of Child Neurology
      • Praha, Czechy, 186 00
        • Institute of Neuropsychiatric Care, Department of Child Psychiatry
    • Ostrava
      • Poruba, Ostrava, Czechy
        • University hospital of Ostrava, Department of Psychiatry
  • Francja
    • Alpes-Maritimes
      • Nice, Alpes-Maritimes, Francja, 6200
        • GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
    • Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
      • Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Francja, 67091
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
    • Auvergne Rhone Alpes
      • Bron, Auvergne Rhone Alpes, Francja, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique de Lyon
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron Cedex, Auvergne-Rhône-Alpes, Francja, 69678
        • Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Francja, 75019
        • Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
    • Normandie
      • Rouen, Normandie, Francja, 76000
        • CHU Rouen
      • Sotteville-lès-Rouen, Normandie, Francja, 76301
        • Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
    • Nouvelle Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, Francja, 33076
        • Hôpital des Enfants-Pellegrin
    • Nouvelle-Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Francja, 33076
        • Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
  • Hiszpania
      • Alicante, Hiszpania, 03007
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Universitario Gregorio Marañón
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Niño Jesús
    • Barcelona
      • Terrassa, Barcelona, Hiszpania, 08221
        • Hospita Mutua de Terrassa
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Hiszpania, 20014
        • Policlinica Guipuzcoa
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Hiszpania, 28222
        • Hospital Puerta de Hierro
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-546
        • Centrum Badań Klinicznych PI-House sp. z o.o
      • Gdansk, Polska, 80-542
        • "Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
      • Lodz, Polska, 91-126
        • NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
      • Warszawa, Polska, 02-085
        • Fundacja SYNAPSIS ul.
      • Warszawa, Polska, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia, 300-062
        • Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Staten Island, New York, Stany Zjednoczone, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
  • Słowacja
      • Bratislava, Słowacja, 833 40
        • National Institute of Children Diseases, Department of Child Psychiatry
      • Košice, Słowacja, 040 01
        • EPAMED, s.r.o.
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1021
        • Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
      • Budapest, Węgry, 1026
        • Servus Salvus Kft.
      • Budapest, Węgry, 1143
        • Magyar Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza
      • Gyula, Węgry, 5700
        • Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
      • Szeged, Węgry, 6725
        • Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
  • Włochy
    • Lombardia
      • Bosisio Parini, Lombardia, Włochy, 23842
        • Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
      • Pavia, Lombardia, Włochy, 27100
        • U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
    • Sardegna
      • Cagliari, Sardegna, Włochy, 09131
        • Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Włochy, 98125
        • Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
    • Toscana
      • Calambrone, Toscana, Włochy, 56128
        • U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
      • Siena, Toscana, Włochy, 53100
        • U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
  • Zjednoczone Królestwo
      • Colchester, Zjednoczone Królestwo, CO4 5JL
        • Colchester Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, W1G 9JF
        • Recognition Health
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 0JE
        • The Winnicott Centre 195-197 Hathersage Road

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 6 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku od 2 do mniej niż 7 lat
  • Pierwotna diagnoza ASD zgodnie z kryteriami Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders - Fifth Edition (DSM-5)
  • Kryteria spełnione dla ASD w harmonogramie obserwacji w diagnostyce autyzmu – ogólny (ADOS-2) i poprawiony wywiad diagnostyczny autyzmu (ADI-R)
  • CGI (Clinical Global Impression) — Ocena ciężkości ≥ 4
  • Skala Oceny Autyzmu Dziecięcego wydanie drugie (CARS2-ST lub HF) całkowity surowy wynik ≥ 34
  • Całkowity wynik Skali Reaktywności Społecznej drugiej edycji (SRS-2) ≥ 66 T-Score
  • Brak rozpoznania zespołu łamliwego chromosomu X lub zespołu Retta
  • Brak jakichkolwiek klinicznie istotnych nieprawidłowości, które mogłyby zakłócać prowadzenie badania zgodnie z oceną badacza.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy nie są w stanie postępować zgodnie z ocenami badania określonymi w protokole, z wyjątkiem kwestionariuszy samooceny, które będą oceniane przez rodzica/przedstawiciela prawnego/opiekuna w przypadku pacjentów, którzy nie są w stanie ich wypełnić
  • Pacjenci z wysokim ryzykiem samobójstwa według oceny badacza
  • Przewlekła dysfunkcja nerek
  • Przewlekła dysfunkcja serca
  • Pacjent w trakcie niestabilnej psychoterapii, terapii behawioralnej, poznawczej lub poznawczo-behawioralnej
  • Poważna nierównowaga elektrolitowa, która może zakłócać przebieg badania lub jego ocenę

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BUMETANEK (S95008), a następnie S95008 z otwartej etykiety
Uczestnicy otrzymają S95008 przez 6 miesięcy, 26 tygodni, a następnie rozpoczną otwarty 6-miesięczny okres leczenia S95008.
Lek: BUMETANID (S95008) przez tydzień 0 - 26
Roztwór doustny w dawce 0,5 mg/ml Przyjmowany dwa razy dziennie.
Lek: BUMETANID Otwarty (S95008) dla tygodni 26-52
Roztwór doustny w dawce 0,5 mg/ml Przyjmowany dwa razy dziennie.
Komparator placebo: PLACEBO, a następnie Open-Label S95008
Uczestnicy będą otrzymywać placebo przez 6 miesięcy, 26 tygodni, a następnie rozpoczną otwarty 6-miesięczny okres leczenia S95008.
Lek: BUMETANID Otwarty (S95008) dla tygodni 26-52
Roztwór doustny w dawce 0,5 mg/ml Przyjmowany dwa razy dziennie.
Lek: PLACEBO na tydzień 0-26
Roztwór doustny Przyjmowany dwa razy dziennie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala oceny autyzmu dziecięcego, wydanie drugie (CARS2) Całkowity surowy wynik
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 26

Całkowity surowy wynik CARS2 mieści się w zakresie od 15 do 60. Ta skala jest skalą oceny zachowania przeznaczoną do diagnozowania autyzmu. Łączny wynik 15 wskazuje, że zachowanie danej osoby mieści się w granicach normy, podczas gdy wartość 60 wskazuje, że zachowanie danej osoby jest poważnie nieprawidłowe.

Jeśli chodzi o zmianę w stosunku do wartości wyjściowej, im większy spadek wartości średniej, tym lepiej.
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 26

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala Responsywności Społecznej, wydanie drugie (SRS-2) Całkowity surowy wynik
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 26

Całkowity surowy wynik SRS-2 służy jako wskaźnik nasilenia deficytów społecznych w spektrum autyzmu.

Całkowity surowy wynik waha się od 65 do 260. Wartość 65 oznacza zaburzenia bezobjawowe, wartość 260 reprezentuje poważne zaburzenia ze spektrum autyzmu.

Jeśli chodzi o zmianę w stosunku do wartości wyjściowej, im bardziej spada średnia wartość, tym lepiej.
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 26
Ogólne wrażenie kliniczne — wynik ogólnej poprawy (CGI-I).
Ramy czasowe: W 26. tygodniu

Skala oceniająca stopień zaawansowania choroby oraz ogólną poprawę stanu leczonego pacjenta.

Waha się od 1 (normalny) do 7 (wśród najciężej chorych).
W 26. tygodniu
Skala zachowań adaptacyjnych Vineland II (VABS II)
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 26
Skala przeznaczona do pomiaru zachowań adaptacyjnych Skala zachowań zawiera się w przedziale od 1 do 67. Im bardziej punktacja spada, tym lepiej.
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 26
Liczba pacjentów z nieprawidłowościami w parametrach 12-odprowadzeniowego elektrokardiogramu (EKG).
Ramy czasowe: Tydzień 26

Liczba pacjentów z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w zapisie EKG

12-odprowadzeniowy elektrokardiogram (EKG) to badanie medyczne rejestrowane za pomocą odprowadzeń lub węzłów przymocowanych do ciała. Elektrokardiogramy (EKG) rejestrują aktywność elektryczną serca i przenoszą ją na papier milimetrowy, gdzie nieprawidłowości są zgłaszane i interpretowane przez kardiologa.
Tydzień 26
Columbia-Suicide Severity Scale Wersja dla dzieci (C-SSRS-C)
Ramy czasowe: Tydzień 26
Liczba pacjentów z myślami lub zachowaniami samobójczymi. Skala wynosi od 0 do 5, przy czym najwyższe zachowanie samobójcze to 5, a brak zachowań samobójczych lub bardzo drobne zachowania to 0. Jednak analizę statystyczną przeprowadzono, patrząc na liczbę pacjentów z zachowaniami samobójczymi lub myślami samobójczymi w ciągu ich życia iw ciągu ostatnich 6 miesięcy leczenia.
Tydzień 26
Kwestionariusze akceptowalności i smakowitości – tylko analizy opisowe
Ramy czasowe: Tydzień 26
Kryterium akceptowalności i smakowitości Na podstawie reakcji Twojego dziecka (ocena pośrednia), czy uważasz, że metoda podawania była dla niego
Tydzień 26
Kwestionariusz Inwentarza Jakości Życia Pediatrii (PedsQL).
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 26
Stanowi ocenę postrzegania przez rodziców/przedstawiciela prawnego jakości życia związanej ze zdrowiem pacjenta. Wartości kwestionariusza mieszczą się w przedziale od 0 do 100. Wyższe wyniki wskazują na lepszą HRQOL (jakość życia związana ze zdrowiem)
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 26
Liczba uczestników, u których wystąpiło co najmniej 1 leczenie nagłe zdarzenie niepożądane (TEAE)
Ramy czasowe: do tygodnia 52
do tygodnia 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Institut de Recherches Internationales Servier

Współpracownicy

ADIR, a Servier Group company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 października 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 października 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 października 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 października 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 października 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 października 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CL3-95008-002
  • 2017-004420-30 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze naukowi i medyczni mogą poprosić o dostęp do anonimowych danych z badań klinicznych na poziomie pacjenta i badania.

Można poprosić o dostęp do wszystkich interwencyjnych badań klinicznych:

  • używany do dopuszczenia do obrotu (MA) leków i nowych wskazań dopuszczonych po 1 stycznia 2014 r. w Europejskim Obszarze Gospodarczym (EOG) lub Stanach Zjednoczonych (USA).
  • gdzie Servier jest posiadaczem pozwolenia na dopuszczenie do obrotu (MAH). W tym zakresie pod uwagę będzie brana data pierwszego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu nowego leku (lub nowego wskazania) w jednym z państw członkowskich EOG.

Ponadto można poprosić o dostęp do wszystkich interwencyjnych badań klinicznych u pacjentów:

  • sponsorowany przez firmę Servier
  • z pierwszym pacjentem zarejestrowanym od 1 stycznia 2004 r
  • dla Nowej Jednostki Chemicznej lub Nowej Jednostki Biologicznej (z wyłączeniem nowej postaci farmaceutycznej), dla których rozwój został zakończony przed jakimkolwiek zatwierdzeniem pozwolenia na dopuszczenie do obrotu (MA).

Ramy czasowe udostępniania IPD

Po dopuszczeniu do obrotu w EOG lub USA, jeśli badanie jest wykorzystywane do zatwierdzenia.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Badacze powinni zarejestrować się w portalu danych Servier i wypełnić formularz propozycji badań. Ten formularz składający się z czterech części powinien być w pełni udokumentowany. Formularz propozycji badawczej nie zostanie zweryfikowany, dopóki wszystkie obowiązkowe pola nie zostaną wypełnione.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Badanie danych/dokumentów

  1. Indywidualny zestaw danych uczestnika
  2. Protokół badania
  3. Plan analizy statystycznej
  4. Formularz świadomej zgody
  5. Raport z badania klinicznego
  6. dane z badań klinicznych na poziomie badania]

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia ze spektrum autyzmu (ASD)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj