Werkzaamheid en veiligheid van bumetanide orale vloeibare formulering bij kinderen van 2 tot jonger dan 7 jaar met autismespectrumstoornis.
9 mei 2023 bijgewerkt door: Institut de Recherches Internationales Servier
Werkzaamheid en veiligheid van bumetanide orale vloeibare formulering bij kinderen van 2 tot jonger dan 7 jaar met autismespectrumstoornis. Een 6 maanden durende gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde multicentrische parallelle groepsstudie om de werkzaamheid en veiligheid van bumetanide 0,5 mg tweemaal daags te evalueren, gevolgd door een open-label actieve behandelingsperiode van 6 maanden met bumetanide (0,5 mg tweemaal daags) en een 6 weken stopzettingsperiode na stopzetting van de behandeling.
Het doel van deze studie was het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van bumetanide/S95008 bij de verbetering van de kernsymptomen van autismespectrumstoornis.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
De huidige studie (CL3-95008-002) werd uitgevoerd bij kinderen van 2 tot jonger dan 7 jaar met ASS.
Er werd een dubbelblinde behandelingsperiode van 6 maanden uitgevoerd waarin de werkzaamheid en veiligheid van bumetanide 0,5 mg BID werden vergeleken met placebo.
Deze dubbelblinde periode werd gevolgd door een open-label behandelingsperiode van 6 maanden met bumetanide 0,5 mg tweemaal daags, waarin de veiligheid op lange termijn werd geëvalueerd.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
211
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Liverpool, Australië, 2170
- Liverpool Hospital
-
Parkville, Australië, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Curitiba, Brazilië, 80240-280
- Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
-
Fortaleza, Brazilië, 60430-370
- Hospital Universitário Walter Cantídio-Universidade Federal do Ceará
-
Joinville, Brazilië, 89202-190
- Clinica Neurologica e Neurocirurgica de Joinville
-
Passo Fundo, Brazilië, 99010-080
- Hospital São Vicente de Paulo
-
São Paulo, Brazilië, 04017-030
- Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
-
São Paulo, Brazilië, 054030-010
- Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de psiquiatra
-
-
-
-
Alpes-Maritimes
-
Nice, Alpes-Maritimes, Frankrijk, 6200
- GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
-
-
Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
-
Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Frankrijk, 67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
-
-
Auvergne Rhone Alpes
-
Bron, Auvergne Rhone Alpes, Frankrijk, 69677
- Centre d'Investigation Clinique de Lyon
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Bron Cedex, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrijk, 69678
- Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
-
-
Ile De France
-
Paris, Ile De France, Frankrijk, 75019
- Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
-
-
Normandie
-
Rouen, Normandie, Frankrijk, 76000
- CHU Rouen
-
Sotteville-lès-Rouen, Normandie, Frankrijk, 76301
- Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
-
-
Nouvelle Aquitaine
-
Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, Frankrijk, 33076
- Hôpital des Enfants-Pellegrin
-
-
Nouvelle-Aquitaine
-
Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Frankrijk, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, 1021
- Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
-
Budapest, Hongarije, 1026
- Servus Salvus Kft.
-
Budapest, Hongarije, 1143
- Magyar Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza
-
Gyula, Hongarije, 5700
- Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
-
Szeged, Hongarije, 6725
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
-
-
-
-
Lombardia
-
Bosisio Parini, Lombardia, Italië, 23842
- Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
-
Pavia, Lombardia, Italië, 27100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
-
Sardegna
-
Cagliari, Sardegna, Italië, 09131
- Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Italië, 98125
- Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
-
-
Toscana
-
Calambrone, Toscana, Italië, 56128
- U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Siena, Toscana, Italië, 53100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-546
- Centrum Badan Klinicznych PI-House Sp. z o.o
-
Gdansk, Polen, 80-542
- "Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
-
Lodz, Polen, 91-126
- NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
-
Warszawa, Polen, 02-085
- Fundacja SYNAPSIS ul.
-
Warszawa, Polen, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 300-062
- Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
-
-
-
-
-
Bratislava, Slowakije, 833 40
- National Institute of Children Diseases, Department of Child Psychiatry
-
Košice, Slowakije, 040 01
- EPAMED, s.r.o.
-
-
-
-
-
Alicante, Spanje, 03007
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Barcelona, Spanje, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Spanje, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
-
Madrid, Spanje, 28009
- Hospital Nino Jesus
-
-
Barcelona
-
Terrassa, Barcelona, Spanje, 08221
- Hospita Mutua de Terrassa
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastian, Guipuzcoa, Spanje, 20014
- Policlínica Guipuzcoa
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spanje, 28222
- Hospital Puerta de Hierro
-
-
-
-
-
Brno, Tsjechië, 613 00
- University Hospital Brno, Department of Child Neurology
-
Praha, Tsjechië, 186 00
- Institute of Neuropsychiatric Care, Department of Child Psychiatry
-
-
Ostrava
-
Poruba, Ostrava, Tsjechië
- University hospital of Ostrava, Department of Psychiatry
-
-
-
-
-
Colchester, Verenigd Koninkrijk, CO4 5JL
- Colchester Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, W1G 9JF
- Recognition Health
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 0JE
- The Winnicott Centre 195-197 Hathersage Road
-
-
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Verenigde Staten, 10312
- Richmond Behavioral Associates
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 6 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke en vrouwelijke patiënten van 2 tot minder dan 7
- Primaire diagnose van ASS volgens de criteria van de Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders - Fifth Edition (DSM-5)
- Aan criteria voor ASS voldaan op Autism Diagnostic Observation Schedule-Generic (ADOS-2) en Autism Diagnosis Interview Revised (ADI-R)
- CGI (Clinical Global Impression) - Ernstscore Score ≥ 4
- Childhood Autism Rating Scale tweede editie (CARS2-ST of HF) totale ruwe score ≥ 34
- Sociale responsiviteitsschaal tweede editie (SRS-2) totaalscore ≥ 66 T-Score
- Afwezigheid van diagnose van Fragile X of Rett Syndroom
- Afwezigheid van enige klinisch significante afwijking die naar het oordeel van de onderzoeker waarschijnlijk de uitvoering van het onderzoek zal verstoren.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die de door het protocol gedefinieerde onderzoeksbeoordelingen niet kunnen volgen, met uitzondering van zelfbeoordelingsvragenlijsten die zullen worden beoordeeld door de ouder/wettelijke vertegenwoordiger/verzorger voor patiënten die deze niet kunnen invullen
- Patiënten met een hoog suïcidaal risico volgens het oordeel van de onderzoeker
- Chronische nierfunctiestoornis
- Chronische cardiale disfunctie
- Patiënt met onstabiele psychotherapie, gedrags-, cognitieve of cognitieve gedragstherapie
- Ernstige verstoring van de elektrolytenbalans die waarschijnlijk het verloop of de evaluatie van het onderzoek verstoort
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: BUMETANIDE (S95008) gevolgd door Open-Label S95008
Deelnemers krijgen S95008 gedurende 6 maanden en 26 weken, en daarna beginnen ze aan een open-label behandelingsperiode van 6 maanden met S95008.
|
Orale oplossing gedoseerd op 0,5 mg/ml Tweemaal daags ingenomen.
Orale oplossing gedoseerd op 0,5 mg/ml Tweemaal daags ingenomen.
|
|
Placebo-vergelijker: PLACEBO gevolgd door Open-Label S95008
De deelnemers krijgen gedurende 6 maanden en 26 weken een placebo en daarna beginnen ze aan een open-label behandelingsperiode van 6 maanden met S95008.
|
Orale oplossing gedoseerd op 0,5 mg/ml Tweemaal daags ingenomen.
Orale oplossing Tweemaal daags ingenomen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beoordelingsschaal voor autisme bij kinderen, tweede editie (CARS2) Totale ruwe score
Tijdsspanne: Wijziging vanaf baseline tot week 26
|
De totale ruwe score van CARS2 varieert van 15 tot 60. Deze schaal is een gedragsbeoordelingsschaal bedoeld om autisme te diagnosticeren. Een totaalscore van 15 geeft aan dat het gedrag van een individu binnen de normale grenzen valt, terwijl een waarde van 60 aangeeft dat het gedrag van het individu ernstig abnormaal is. In termen van verandering ten opzichte van de uitgangswaarde, hoe groter de gemiddelde waarde afneemt, hoe beter het is. |
Wijziging vanaf baseline tot week 26
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Schaal voor sociale responsiviteit, tweede editie (SRS-2) Totale ruwe score
Tijdsspanne: Wijziging vanaf baseline tot week 26
|
De SRS-2 totale ruwe score dient als een index van de ernst van sociale tekorten in het autismespectrum. De totale ruwe score varieert van 65 tot 260. Een waarde van 65 staat voor geen symptomen van stoornissen, een waarde van 260 voor een ernstige autismespectrumstoornis. In termen van verandering ten opzichte van de uitgangswaarde, hoe groter de gemiddelde waarde afneemt, hoe beter het is. |
Wijziging vanaf baseline tot week 26
|
|
Klinische globale indruk - Global Improvement (CGI-I) Score
Tijdsspanne: In week 26
|
Schaal die de ernst van de ziekte en de algehele verbetering van de patiënt onder studiebehandeling beoordeelt. Het varieert van 1 (normaal) tot 7 (bij de meest ernstig zieke patiënten). |
In week 26
|
|
Vineland Adaptieve Gedragsschaal II (VABS II)
Tijdsspanne: Wijziging vanaf baseline tot week 26
|
Schaal bedoeld om adaptief gedrag te meten De schaal voor gedrag loopt van 1 tot 67.
Hoe meer de score afneemt, hoe beter het is.
|
Wijziging vanaf baseline tot week 26
|
|
Aantal patiënten met afwijkingen in 12-leads elektrocardiogram (ECG) parameters
Tijdsspanne: Week 26
|
Aantal patiënten met klinisch significante ECG-afwijkingen Het 12-leads elektrocardiogram (ECG) is een medische test die wordt opgenomen met behulp van leads of knooppunten die aan het lichaam zijn bevestigd. Elektrocardiogrammen (ECG's), leggen de elektrische activiteit van het hart vast en brengen deze over op grafisch papier waar afwijkingen worden gerapporteerd en geïnterpreteerd door de cardioloog. |
Week 26
|
|
Columbia-Suicide Severity Scale Kinderversie (C-SSRS-C)
Tijdsspanne: Week 26
|
Aantal patiënten met suïcidale gedachten of suïcidaal gedrag.
De schaal loopt van 0 tot 5, waarbij het hoogste suïcidaal gedrag een 5 is en de afwezigheid van suïcidaal gedrag of zeer licht gedrag 0 is.
Er werd echter een statistische analyse uitgevoerd door te kijken naar het aantal patiënten met suïcidaal gedrag of suïcidale gedachten tijdens hun leven en gedurende de laatste 6 maanden van de behandeling.
|
Week 26
|
|
Aanvaardbaarheids- en smakelijkheidsvragenlijsten - alleen beschrijvende analyses
Tijdsspanne: Week 26
|
Aanvaardbaarheids- en smakelijkheidscriterium Denkt u op basis van de reacties van uw kind (indirecte beoordeling) dat hij/zij de toedieningswijze als
|
Week 26
|
|
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) vragenlijst
Tijdsspanne: Wijziging vanaf baseline tot week 26
|
Het vertegenwoordigt de beoordeling van de perceptie van de ouder/wettelijk vertegenwoordiger van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van de patiënt. De waarden van de vragenlijst variëren van 0 tot 100.
Hogere scores duiden op een betere HRQOL (Health-Related Quality of Life)
|
Wijziging vanaf baseline tot week 26
|
|
Aantal deelnemers dat ten minste 1 tijdens de behandeling optredende bijwerking (TEAE) ervaart
Tijdsspanne: t/m week 52
|
t/m week 52
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 oktober 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
26 oktober 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
26 oktober 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 oktober 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 oktober 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 oktober 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
5 juni 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 mei 2023
Laatst geverifieerd
1 mei 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Psychische aandoening
- Neurologische ontwikkelingsstoornissen
- Autistische stoornis
- Autisme Spectrum Stoornis
- Ontwikkelingsstoornissen bij kinderen, alomtegenwoordig
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Natriuretische middelen
- Membraantransportmodulatoren
- Diuretica
- Natriumkaliumchloridesymporterremmers
- Bumetanide
Andere studie-ID-nummers
- CL3-95008-002
- 2017-004420-30 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde wetenschappelijke en medische onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde klinische onderzoeksgegevens op patiënt- en studieniveau.
Toegang kan worden aangevraagd voor alle interventionele klinische studies:
- gebruikt voor de vergunning voor het in de handel brengen (VHB) van geneesmiddelen en nieuwe indicaties die na 1 januari 2014 zijn goedgekeurd in de Europese Economische Ruimte (EER) of de Verenigde Staten (VS).
- waarbij Servier de houder van de vergunning voor het in de handel brengen (MAH) is. Hierbij wordt gekeken naar de datum van de eerste VHB van het nieuwe geneesmiddel (of de nieuwe indicatie) in een van de EER-lidstaten.
Daarnaast kan toegang worden aangevraagd voor alle interventionele klinische studies bij patiënten:
- gesponsord door Servier
- met een eerste patiënt ingeschreven vanaf 1 januari 2004
- voor Nieuwe Chemische Entiteit of Nieuwe Biologische Entiteit (exclusief nieuwe farmaceutische vorm) waarvan de ontwikkeling is beëindigd vóór enige goedkeuring van een vergunning voor het in de handel brengen (VHB).
IPD-tijdsbestek voor delen
Na vergunning voor het in de handel brengen in de EER of de VS als de studie wordt gebruikt voor de goedkeuring.
IPD-toegangscriteria voor delen
Onderzoekers dienen zich te registreren op Servier Data Portal en het onderzoeksvoorstelformulier in te vullen.
Dit formulier in vier delen dient volledig gedocumenteerd te zijn.
Het onderzoeksvoorstelformulier wordt pas beoordeeld als alle verplichte velden zijn ingevuld.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- MVO
Bestudeer gegevens/documenten
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .