Eficacia y seguridad de la formulación líquida oral de bumetanida en niños de 2 a menos de 7 años con trastorno del espectro autista.
9 de mayo de 2023 actualizado por: Institut de Recherches Internationales Servier
Eficacia y seguridad de la formulación líquida oral de bumetanida en niños de 2 a menos de 7 años con trastorno del espectro autista. Estudio de 6 meses, aleatorizado, doble ciego, multicéntrico, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y la seguridad de bumetanida 0,5 mg dos veces al día, seguido de un período de tratamiento activo abierto de 6 meses con bumetanida (0,5 mg dos veces al día) y un Período de interrupción de 6 semanas después de la finalización del tratamiento.
El propósito de este estudio fue evaluar la eficacia y la seguridad de bumetanide/S95008 en la mejora de los síntomas centrales del trastorno del espectro autista.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
El presente estudio (CL3-95008-002) se realizó en niños de 2 a menos de 7 años que presentaban TEA.
Se realizó un período de tratamiento doble ciego de 6 meses en el que se evaluaron la eficacia y la seguridad de bumetanida 0,5 mg dos veces al día frente a placebo.
Este período doble ciego fue seguido por un período de tratamiento abierto de 6 meses de bumetanida 0,5 mg dos veces al día en el que se evaluó la seguridad a largo plazo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
211
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Liverpool, Australia, 2170
- Liverpool Hospital
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Parkville, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
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Curitiba, Brasil, 80240-280
- Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
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Fortaleza, Brasil, 60430-370
- Hospital Universitário Walter Cantídio-Universidade Federal do Ceará
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Joinville, Brasil, 89202-190
- Clinica Neurologica e Neurocirurgica de Joinville
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Passo Fundo, Brasil, 99010-080
- Hospital Sao Vicente de Paulo
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São Paulo, Brasil, 04017-030
- Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
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São Paulo, Brasil, 054030-010
- Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de psiquiatra
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Brno, Chequia, 613 00
- University Hospital Brno, Department of Child Neurology
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Praha, Chequia, 186 00
- Institute of Neuropsychiatric Care, Department of Child Psychiatry
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Ostrava
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Poruba, Ostrava, Chequia
- University hospital of Ostrava, Department of Psychiatry
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Bratislava, Eslovaquia, 833 40
- National Institute of Children Diseases, Department of Child Psychiatry
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Košice, Eslovaquia, 040 01
- EPAMED, s.r.o.
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Alicante, España, 03007
- Hospital General Universitario de Alicante
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Barcelona, España, 08036
- Hospital Clínic de Barcelona
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Madrid, España, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
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Madrid, España, 28009
- Hospital Niño Jesús
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Barcelona
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Terrassa, Barcelona, España, 08221
- Hospita Mutua de Terrassa
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Guipuzcoa
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San Sebastian, Guipuzcoa, España, 20014
- Policlinica Guipuzcoa
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Madrid
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Majadahonda, Madrid, España, 28222
- Hospital Puerta de Hierro
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New York
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Staten Island, New York, Estados Unidos, 10312
- Richmond Behavioral Associates
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Alpes-Maritimes
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Nice, Alpes-Maritimes, Francia, 6200
- GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
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Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
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Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Francia, 67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
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Auvergne Rhone Alpes
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Bron, Auvergne Rhone Alpes, Francia, 69677
- Centre d'Investigation Clinique de Lyon
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Auvergne-Rhône-Alpes
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Bron Cedex, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 69678
- Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
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Ile De France
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Paris, Ile De France, Francia, 75019
- Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
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Normandie
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Rouen, Normandie, Francia, 76000
- CHU Rouen
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Sotteville-lès-Rouen, Normandie, Francia, 76301
- Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
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Nouvelle Aquitaine
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Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, Francia, 33076
- Hôpital des Enfants-Pellegrin
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Nouvelle-Aquitaine
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Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Francia, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
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Budapest, Hungría, 1021
- Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
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Budapest, Hungría, 1026
- Servus Salvus Kft.
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Budapest, Hungría, 1143
- Magyar Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza
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Gyula, Hungría, 5700
- Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
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Szeged, Hungría, 6725
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o
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Lombardia
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Bosisio Parini, Lombardia, Italia, 23842
- Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
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Pavia, Lombardia, Italia, 27100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
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Sardegna
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Cagliari, Sardegna, Italia, 09131
- Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
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Sicilia
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Messina, Sicilia, Italia, 98125
- Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
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Toscana
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Calambrone, Toscana, Italia, 56128
- U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
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Siena, Toscana, Italia, 53100
- U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
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Gdansk, Polonia, 80-546
- Centrum Badań Klinicznych PI-House sp. z o.o
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Gdansk, Polonia, 80-542
- "Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
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Lodz, Polonia, 91-126
- NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
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Warszawa, Polonia, 02-085
- Fundacja SYNAPSIS ul.
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Warszawa, Polonia, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
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Coimbra, Portugal, 300-062
- Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
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Colchester, Reino Unido, CO4 5JL
- Colchester Hospital
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London, Reino Unido, W1G 9JF
- Recognition Health
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Manchester, Reino Unido, M13 0JE
- The Winnicott Centre 195-197 Hathersage Road
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 6 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes masculinos y femeninos de 2 a menos de 7
- Diagnóstico primario de TEA según los criterios del Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales - Quinta Edición (DSM-5)
- Se cumplieron los criterios para ASD en el Programa de observación de diagnóstico de autismo-Genérico (ADOS-2) y la Entrevista de diagnóstico de autismo revisada (ADI-R)
- CGI (Impresión clínica global): puntuación de gravedad ≥ 4
- Escala de calificación de autismo infantil segunda edición (CARS2-ST o HF) puntuación total bruta ≥ 34
- Escala de sensibilidad social segunda edición (SRS-2) puntuación total ≥ 66 T-Score
- Ausencia de diagnóstico de X Frágil o Síndrome de Rett
- Ausencia de cualquier anomalía clínicamente significativa que pueda interferir con la realización del estudio según el criterio del investigador.
Criterio de exclusión:
- Pacientes que no puedan seguir las evaluaciones del estudio definidas por el protocolo, con la excepción de los cuestionarios de autoevaluación que serán evaluados por los padres/representante legal/cuidador de aquellos pacientes que no puedan completarlos.
- Pacientes con alto riesgo suicida según el juicio del investigador
- disfunción renal crónica
- Disfunción cardíaca crónica
- Paciente con psicoterapia inestable, terapia conductual, cognitiva o cognitivo-conductual
- Desequilibrio electrolítico grave que probablemente interfiera con la realización o evaluación del estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: BUMETANIDA (S95008) seguida de Open-Label S95008
Los participantes recibirán S95008 durante 6 meses, 26 semanas y luego comenzarán un período de tratamiento abierto de 6 meses con S95008.
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Solución oral dosificada a 0,5 mg/mL Tomada dos veces al día.
Solución oral dosificada a 0,5 mg/mL Tomada dos veces al día.
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Comparador de placebos: PLACEBO seguido de etiqueta abierta S95008
Los participantes recibirán placebo durante 6 meses, 26 semanas y luego comenzarán un período de tratamiento abierto de 6 meses con S95008.
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Solución oral dosificada a 0,5 mg/mL Tomada dos veces al día.
Solución oral Se toma dos veces al día.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Escala de calificación del autismo infantil, segunda edición (CARS2) Puntaje bruto total
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 26
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La puntuación bruta total de CARS2 oscila entre 15 y 60. Esta escala es una escala de calificación de comportamiento destinada a diagnosticar el autismo. Una puntuación total de 15 indica que el comportamiento de un individuo está dentro de los límites normales, mientras que un valor de 60 indica que el comportamiento del individuo es severamente anormal. En términos de cambio desde la línea de base, cuanto mayor sea la disminución del valor medio, mejor será. |
Cambio desde el inicio hasta la semana 26
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Escala de capacidad de respuesta social, segunda edición (SRS-2) Puntaje bruto total
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 26
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La puntuación bruta total del SRS-2 sirve como índice de la gravedad de los déficits sociales en el espectro del autismo. La puntuación bruta total oscila entre 65 y 260. Un valor de 65 representa trastornos sin síntomas, un valor de 260 representa un trastorno del espectro autista grave. En términos de cambio desde la línea de base, cuanto mayor sea la disminución del valor medio, mejor será. |
Cambio desde el inicio hasta la semana 26
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Impresión clínica global: puntuación de mejora global (CGI-I)
Periodo de tiempo: En la semana 26
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Escala que valora la gravedad de la enfermedad y la mejoría global del paciente en tratamiento de estudio. Va desde 1 (normal) hasta 7 (entre los pacientes más gravemente enfermos). |
En la semana 26
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Escala de comportamiento adaptativo de Vineland II (VABS II)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 26
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Escala designada para medir el comportamiento adaptativo La escala para el comportamiento va de 1 a 67.
Cuanto más disminuya la puntuación, mejor será.
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Cambio desde el inicio hasta la semana 26
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Número de pacientes con anomalías en los parámetros del electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: Semana 26
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Número de pacientes con anomalías ECG clínicamente significativas El electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones es una prueba médica que se registra utilizando derivaciones o nódulos adheridos al cuerpo. Los electrocardiogramas (ECG), capturan la actividad eléctrica del corazón y la transfieren a papel cuadriculado donde el cardiólogo informa e interpreta las anomalías. |
Semana 26
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Columbia-Suicide Severity Scale Versión para niños (C-SSRS-C)
Periodo de tiempo: Semana 26
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Número de pacientes con ideación suicida o conducta suicida.
La escala es de 0 a 5 siendo la mayor conducta suicida un 5 y la ausencia de conducta suicida o conductas muy leves un 0.
Sin embargo, el análisis estadístico se realizó analizando el número de pacientes con comportamiento suicida o ideación suicida durante su vida y durante los últimos 6 meses de tratamiento.
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Semana 26
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Cuestionarios de aceptabilidad y palatabilidad: solo análisis descriptivos
Periodo de tiempo: Semana 26
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Criterio de aceptabilidad y palatabilidad Basándose en las reacciones de su hijo (puntuación indirecta), ¿piensa que encontró que el método de administración era
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Semana 26
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Cuestionario del Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 26
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Representa la evaluación de la percepción de los padres/representantes legales sobre la calidad de vida relacionada con la salud del paciente. Los valores del cuestionario varían de 0 a 100.
Las puntuaciones más altas indican una mejor CVRS (calidad de vida relacionada con la salud)
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Cambio desde el inicio hasta la semana 26
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Número de participantes que experimentaron al menos 1 evento adverso emergente del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: hasta la semana 52
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hasta la semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de octubre de 2018
Finalización primaria (Actual)
26 de octubre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
26 de octubre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de octubre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de octubre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
23 de octubre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de junio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de mayo de 2023
Última verificación
1 de mayo de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Trastornos del neurodesarrollo
- Trastorno autista
- Desorden del espectro autista
- Trastornos del desarrollo infantil generalizados
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes natriuréticos
- Moduladores de transporte de membrana
- Diuréticos
- Inhibidores del simportador de cloruro de sodio y potasio
- Bumetanida
Otros números de identificación del estudio
- CL3-95008-002
- 2017-004420-30 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores científicos y médicos calificados pueden solicitar acceso a datos anónimos de ensayos clínicos a nivel de paciente y de estudio.
Se puede solicitar acceso para todos los estudios clínicos de intervención:
- utilizado para la autorización de comercialización (MA) de medicamentos y nuevas indicaciones aprobadas después del 1 de enero de 2014 en el Espacio Económico Europeo (EEE) o los Estados Unidos (EE. UU.).
- donde Servier es el Titular de la Autorización de Comercialización (TAC). Para este ámbito se considerará la fecha de la primera MA del nuevo medicamento (o la nueva indicación) en uno de los Estados miembros del EEE.
Además, se puede solicitar el acceso a todos los estudios clínicos intervencionistas en pacientes:
- patrocinado por Servier
- con un primer paciente inscrito a partir del 1 de enero de 2004 en adelante
- para Nueva Entidad Química o Nueva Entidad Biológica (nueva forma farmacéutica excluida) cuyo desarrollo haya terminado antes de cualquier aprobación de Autorización de Comercialización (MA).
Marco de tiempo para compartir IPD
Después de la autorización de comercialización en EEE o EE. UU. si el estudio se utiliza para la aprobación.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores deben registrarse en el Portal de Datos Servier y completar el formulario de propuesta de investigación.
Este formulario en cuatro partes debe estar completamente documentado.
El Formulario de propuesta de investigación no se revisará hasta que se completen todos los campos obligatorios.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Datos del estudio/Documentos
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .