Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten og sikkerheden af ​​bumetanid oral flydende formulering hos børn i alderen fra 2 til under 7 år med autismespektrumforstyrrelse.

9. maj 2023 opdateret af: Institut de Recherches Internationales Servier

Effekten og sikkerheden af ​​bumetanid oral flydende formulering hos børn i alderen fra 2 til under 7 år med autismespektrumforstyrrelse. En 6-måneders randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret multicenter-parallel gruppeundersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af bumetanid 0,5 mg to gange dagligt efterfulgt af en åben 6-måneders aktiv behandlingsperiode med bumetanid (0,5 mg to gange om dagen) og en 6 ugers seponeringsperiode efter behandlingsstop.

Formålet med denne undersøgelse var at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​bumetanid/S95008 til forbedring af kernesymptomer på autismespektrumforstyrrelser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den nuværende undersøgelse (CL3-95008-002) blev udført hos børn fra 2 til under 7 år, der præsenterede med ASD. En 6-måneders dobbeltblind behandlingsperiode blev udført, hvor effektivitet og sikkerhed af bumetanid 0,5 mg to gange dagligt blev vurderet versus placebo. Denne dobbeltblindede periode blev efterfulgt af en 6-måneders åben behandlingsperiode med bumetanid 0,5 mg BID, hvor langtidssikkerheden blev evalueret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

211

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Liverpool, Australien, 2170
        • Liverpool Hospital
      • Parkville, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Brasilien
      • Curitiba, Brasilien, 80240-280
        • Trial Tech em Pesquisas com Medicamentos Ltda
      • Fortaleza, Brasilien, 60430-370
        • Hospital Universitário Walter Cantídio-Universidade Federal do Ceará
      • Joinville, Brasilien, 89202-190
        • Clinica Neurologica e Neurocirurgica de Joinville
      • Passo Fundo, Brasilien, 99010-080
        • Hospital Sao Vicente de Paulo
      • São Paulo, Brasilien, 04017-030
        • Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
      • São Paulo, Brasilien, 054030-010
        • Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - Departamento de psiquiatra
  • Det Forenede Kongerige
      • Colchester, Det Forenede Kongerige, CO4 5JL
        • Colchester Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, W1G 9JF
        • Recognition Health
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 0JE
        • The Winnicott Centre 195-197 Hathersage Road
  • Forenede Stater
    • New York
      • Staten Island, New York, Forenede Stater, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
  • Frankrig
    • Alpes-Maritimes
      • Nice, Alpes-Maritimes, Frankrig, 6200
        • GSC CHU-LENVAL Centre ressource autisme
    • Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
      • Strasbourg, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Frankrig, 67091
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Service de Psychiatrie de l'Enfant et de l'Adolescent
    • Auvergne Rhone Alpes
      • Bron, Auvergne Rhone Alpes, Frankrig, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique de Lyon
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron Cedex, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrig, 69678
        • Hôpital Le Vinatier CRA Rhône-Alpes, Bat 211
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Frankrig, 75019
        • Hôpital Robert Debré Service de Psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent
    • Normandie
      • Rouen, Normandie, Frankrig, 76000
        • CHU Rouen
      • Sotteville-lès-Rouen, Normandie, Frankrig, 76301
        • Centre Hospitalier du Rouvray Centre de Ressources pour l'Autisme
    • Nouvelle Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle Aquitaine, Frankrig, 33076
        • Hôpital des Enfants-Pellegrin
    • Nouvelle-Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Frankrig, 33076
        • Centre Hospitalier Charles Perrens CRA Aquitaine
  • Italien
    • Lombardia
      • Bosisio Parini, Lombardia, Italien, 23842
        • Neuro Riabilitazione/Psicopatologia dell'età evolutiva Istituto Scientifico Medea - Bosisio Parini
      • Pavia, Lombardia, Italien, 27100
        • U.O. di Neuropsichiatria Infantile Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
    • Sardegna
      • Cagliari, Sardegna, Italien, 09131
        • Clinica di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza Ospedale Pediatrico-Microcitemico
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italien, 98125
        • Programma Interdipartimentale "Autismo 0-90" A.O.U. Policlinico "Gaetano Martino"
    • Toscana
      • Calambrone, Toscana, Italien, 56128
        • U.O.C. Psichiatria dello Sviluppo IRCCS Fondazione Stella Maris
      • Siena, Toscana, Italien, 53100
        • U.O. di Neuropsichiatria Infantile Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-546
        • Centrum Badan Klinicznych PI-House Sp. z o.o
      • Gdansk, Polen, 80-542
        • "Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
      • Lodz, Polen, 91-126
        • NAVICULA Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu w Łodzi
      • Warszawa, Polen, 02-085
        • Fundacja SYNAPSIS ul.
      • Warszawa, Polen, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie Oddział Kliniczny Psychiatrii Wieku Rozwojowego
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 300-062
        • Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra Hospital Pediatrico
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet, 833 40
        • National Institute of Children Diseases, Department of Child Psychiatry
      • Košice, Slovakiet, 040 01
        • EPAMED, s.r.o.
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 03007
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Universitario Gregorio Maranon
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Niño Jesús
    • Barcelona
      • Terrassa, Barcelona, Spanien, 08221
        • Hospita Mutua de Terrassa
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Spanien, 20014
        • Policlínica Guipuzcoa
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Puerta de Hierro
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 613 00
        • University Hospital Brno, Department of Child Neurology
      • Praha, Tjekkiet, 186 00
        • Institute of Neuropsychiatric Care, Department of Child Psychiatry
    • Ostrava
      • Poruba, Ostrava, Tjekkiet
        • University hospital of Ostrava, Department of Psychiatry
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1021
        • Vadaskert Korhaz es Szakambulancia
      • Budapest, Ungarn, 1026
        • Servus Salvus Kft.
      • Budapest, Ungarn, 1143
        • Magyar Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza
      • Gyula, Ungarn, 5700
        • Bekes Megyei Kozponti Korhaz Gyermek es ifjusagpszichiatriai osztaly
      • Szeged, Ungarn, 6725
        • Szegedi Tudományegyetem Szent-Gyorgy Albert Klinikai Kozpont Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek es Ifjusagpszichiátriai o

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige patienter fra 2 til under 7
  • Primær diagnose af ASD i henhold til Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders - Fifth Edition (DSM-5) kriterier
  • Kriterier opfyldt for ASD på Autism Diagnostic Observation Schedule-Generic (ADOS-2) og Autisme Diagnosis Interview Revided (ADI-R)
  • CGI (Clinical Global Impression) - Sværhedsgradsscore ≥ 4
  • Childhood Autism Rating Scale anden udgave (CARS2-ST eller HF) samlet råscore ≥ 34
  • Social lydhørhed Skala anden udgave (SRS-2) samlet score ≥ 66 T-Score
  • Fravær af diagnosen Fragilt X eller Rett Syndrom
  • Fravær af nogen klinisk signifikant abnormitet, der sandsynligvis vil forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen ifølge investigatorens vurdering.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der ikke er i stand til at følge undersøgelsesvurderingerne defineret af protokollen, med undtagelse af selvvurderingsspørgeskemaer, som vil blive vurderet af forældre/juridisk repræsentant/plejer for de patienter, der ikke er i stand til at udfylde dem
  • Patienter med høj selvmordsrisiko ifølge investigatorens vurdering
  • Kronisk nyreinsufficiens
  • Kronisk hjertedysfunktion
  • Patient med ustabil psykoterapi, adfærdsmæssig, kognitiv eller kognitiv adfærdsterapi
  • Alvorlig elektrolyt-ubalance, der sandsynligvis vil forstyrre undersøgelsens gennemførelse eller evaluering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BUMETANIDE (S95008) efterfulgt af Open-Label S95008
Deltagerne vil modtage S95008 i 6 måneder, 26 uger, og derefter vil de begynde en åben 6 måneders behandlingsperiode med S95008.
Medicin: BUMETANID (S95008) til uge 0 - 26
Oral opløsning doseret ved 0,5 mg/ml Tages to gange dagligt.
Medicin: Open-Label BUMETANID (S95008) i uge 26 - 52
Oral opløsning doseret ved 0,5 mg/ml Tages to gange dagligt.
Placebo komparator: PLACEBO efterfulgt af Open-Label S95008
Deltagerne vil modtage placebo i 6 måneder, 26 uger, og derefter vil de begynde en åben 6 måneders behandlingsperiode med S95008.
Medicin: Open-Label BUMETANID (S95008) i uge 26 - 52
Oral opløsning doseret ved 0,5 mg/ml Tages to gange dagligt.
Medicin: PLACEBO for uge 0 - 26
Oral opløsning Tages to gange dagligt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Childhood Autism Rating Scale, anden udgave (CARS2) Samlet råscore
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 26

CARS2 samlede råscore spænder fra 15 til 60. Denne skala er en adfærdsvurderingsskala beregnet til at diagnosticere autisme. En samlet score på 15 indikerer, at en individuel adfærd er inden for normale grænser, mens en værdi på 60 indikerer, at den enkeltes adfærd er alvorligt unormal.

Med hensyn til ændring fra baseline, jo større middelværdien falder, jo bedre er den.
Skift fra baseline til uge 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Social Responsiveness Scale, anden udgave (SRS-2) Total Raw Score
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 26

SRS-2 samlede rå score tjener som et indeks for sværhedsgraden af ​​sociale underskud i autismespektret.

Den samlede råscore varierer fra 65 til 260. En værdi på 65 repræsenterer ingen symptomer, en værdi på 260 repræsenterer en alvorlig autismespektrumforstyrrelse.

Med hensyn til ændring fra baseline, jo større middelværdien falder, jo bedre er den.
Skift fra baseline til uge 26
Clinical Global Impression - Global Improvement (CGI-I) Score
Tidsramme: I uge 26

Skala, der vurderer sværhedsgraden af ​​sygdommen og den globale forbedring af patienten under undersøgelsesbehandling.

Det spænder fra 1 (normal) til 7 (blandt de mest alvorligt syge patienter).
I uge 26
Vineland Adaptative Behavior Scale II (VABS II)
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 26
Skala beregnet til at måle adaptiv adfærd Skalaen for adfærd går fra 1 til 67. Jo mere scoren falder, jo bedre er den.
Skift fra baseline til uge 26
Antal patienter med abnormiteter i 12-afledninger elektrokardiogram (EKG) parametre
Tidsramme: Uge 26

Antal patienter med klinisk signifikante EKG-abnormiteter

12-aflednings elektrokardiogrammet (EKG) er en medicinsk test, der optages ved hjælp af ledninger eller noder, der er fastgjort til kroppen. Elektrokardiogrammer (EKG'er), fanger hjertets elektriske aktivitet og overfører det til grafpapir, hvor abnormiteter rapporteres og fortolkes af kardiologen.
Uge 26
Columbia-Severity Scale Børneversion (C-SSRS-C)
Tidsramme: Uge 26
Antal patienter med selvmordstanker eller selvmordsadfærd. Skalaen er 0 til 5, hvor den højeste selvmordsadfærd er 5, og fraværet af selvmordsadfærd eller meget mindre adfærd er 0. Men statistisk analyse blev udført ved at se på antallet af patienter med selvmordsadfærd eller selvmordstanker i løbet af deres levetid og i løbet af de sidste 6 måneders behandling.
Uge 26
Spørgeskemaer til accept og velsmag - Kun beskrivende analyser
Tidsramme: Uge 26
Acceptabilitets- og smagskriterier Baseret på dit barns reaktioner (indirekte vurdering), tror du, at han/hun fandt administrationsmetoden
Uge 26
Pædiatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL) spørgeskema
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 26
Det repræsenterer vurderingen af ​​forældres/retlige repræsentants opfattelse af patientsundhedsrelateret livskvalitet. Værdierne af spørgeskemaet spænder fra 0 til 100. Højere score indikerer bedre HRQOL (sundhedsrelateret livskvalitet)
Skift fra baseline til uge 26
Antal deltagere, der oplever mindst 1 behandling Emergent Adverse Event (TEAE)
Tidsramme: til og med uge 52
til og med uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institut de Recherches Internationales Servier

Samarbejdspartnere

ADIR, a Servier Group company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. oktober 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. oktober 2021

Studieafslutning (Faktiske)

26. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

23. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CL3-95008-002
  • 2017-004420-30 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede videnskabelige og medicinske forskere kan anmode om adgang til anonymiserede data om kliniske forsøg på patientniveau og undersøgelsesniveau.

Der kan anmodes om adgang til alle interventionelle kliniske undersøgelser:

  • bruges til markedsføringstilladelse (MA) af lægemidler og nye indikationer godkendt efter 1. januar 2014 i Det Europæiske Økonomiske Samarbejdsområde (EØS) eller USA (USA).
  • hvor Servier er indehaver af markedsføringstilladelsen (MAH). Datoen for den første markedsføringstilladelse for det nye lægemiddel (eller den nye indikation) i en af ​​EØS-medlemsstaterne vil blive taget i betragtning i dette omfang.

Derudover kan der anmodes om adgang til alle interventionelle kliniske undersøgelser af patienter:

  • sponsoreret af Servier
  • med en første patient tilmeldt 1. januar 2004 og fremefter
  • for New Chemical Entity eller New Biological Entity (ny farmaceutisk form udelukket), for hvilken udviklingen er blevet afsluttet før en markedsføringstilladelse (MA).

IPD-delingstidsramme

Efter markedsføringstilladelse i EØS eller USA, hvis undersøgelsen bruges til godkendelsen.

IPD-delingsadgangskriterier

Forskere bør registrere sig på Servier Data Portal og udfylde forskningsforslagsformularen. Denne formular i fire dele skal være fuldt dokumenteret. Forskningsforslagsformularen vil ikke blive gennemgået, før alle obligatoriske felter er udfyldt.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Studiedata/dokumenter

  1. Individuelt deltagerdatasæt
  2. Studieprotokol
  3. Statistisk analyseplan
  4. Formular til informeret samtykke
  5. Klinisk undersøgelsesrapport
  6. kliniske forsøgsdata på studieniveau]

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med BUMETANID (S95008) til uge 0 - 26

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner