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PROPEL 연구 - LOPD가 있는 성인 피험자에서 ATB200/AT2221과 알글루코시다제/위약을 비교하는 연구 (PROPEL)

2025년 9월 9일 업데이트: Amicus Therapeutics

알글루코시다제 알파/위약과 비교하여 후기 발병 폼페병 성인 피험자에서 경구 AT2221과 병용 투여된 정맥 ATB200의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상 이중 맹검 무작위 연구

이것은 알글루코시다아제 알파/위약과 비교하여 후기 발병 폼페병 성인 피험자에서 경구용 AT2221과 함께 투여된 정맥주사 ATB200의 효능 및 안전성을 연구하기 위한 3상 이중 맹검 무작위 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 알글루코시다아제 알파로 효소 대체 요법을 받은 적이 있거나(즉, ERT 경험이 있는) 후기 발병 폼페병(LOPD) 성인 피험자(즉, ERT 경험자)를 대상으로 한 ATB200/AT2221에 대한 이중 맹검, 무작위, 다기관, 국제 연구입니다. 알글루코시다아제 알파/위약과 비교한 ERT(즉, ERT 나이브).

연구는 최대 30일의 선별 기간, 12개월의 치료 기간 및 30일의 안전성 추적 기간으로 구성됩니다. 이 연구를 완료한 피험자는 별도의 프로토콜에 따라 ATB200/AT2221을 받는 오픈 라벨 확장 연구에 참여할 수 있는 옵션이 있습니다.

효소 대체 요법을 경험한 피험자는 스크리닝 기간 동안 계속해서 알글루코시다아제 알파를 복용하게 됩니다. 그런 다음 알글루코시다아제 알파를 사용한 치료는 중단 없이(즉, 2주마다) 동일한 일정으로 연구 약물(ATB200/AT2221 또는 알글루코시다아제 알파/위약)로 대체됩니다.

주입 방문은 연구 기간 동안 매 2주마다 계획됩니다. 초기 안전성 모니터링을 위한 평가(예: 임상 실험실 테스트)는 연구의 처음 6주 동안 이러한 방문에서 수행됩니다. 효능, 안전성 및 기타 평가를 포함하는 연구 방문은 약 3개월마다 일정이 잡히고 모든 연구 평가 및 절차(약동학[PK] 샘플 수집 제외)가 연구 약물 투여 전에 수행되는 경우 2일에 걸쳐 발생할 수 있습니다. .

효능 평가(즉, 기능 평가)에는 보행 기능(6MWT), 운동 기능 테스트(보행, 계단, 가우어 및 의자 조작[GSGC] 테스트 및 시간 초과 및 이동[TUG] 테스트), 근력(수동 근육 검사 및 정량적 근육 검사), 폐 기능 검사(강제 폐활량[FVC], 느린 폐활량[SVC], 최대 흡기압[MIP], 최대 호기압[MEP] 및 냄새 맡는 비강 흡기압[SNIP]). 환자가 보고한 결과(Rasch-built Pompe-specific Activity [R PAct] Scale, EuroQol 5 Dimensions 5 Levels Instrument [EQ-5D-5L], Patient-Reported Outcomes Measurement Information System [PROMIS®]] 기구(신체 기능, 피로, 호흡곤란) , 및 상지 및 피험자의 전반적 변화 인상). Physician's Global Impression of Change도 수행됩니다.

약력학적 평가에는 근육 손상(크레아틴 키나아제[CK]) 및 질병 기질(요로 육탄당 사당[Hex4])의 바이오마커 측정이 포함됩니다. 집단 PK 분석을 위해 혈장 내 총 GAA 단백질 수준 및 AT2221 농도를 결정하기 위해 혈액 샘플을 수집할 것이다. 안전성 평가에는 주입 관련 반응(IAR), 임상 실험실 테스트(화학, 혈액학 및 소변 검사), 활력 징후, 체중을 포함한 신체 검사, 심전도(ECG) 및 면역원성을 포함한 부작용(AE) 모니터링이 포함됩니다. 병용 약물 및 비약물 요법도 기록될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

125

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
    • Attica
      • Athens, Attica, 그리스, 11528
        • Eginition Hospital
  • 네덜란드
      • Rotterdam, 네덜란드, 3015GD
        • Erasmus MC
  • 뉴질랜드
      • Auckland, 뉴질랜드
        • University of Auckland
  • 대만
      • Taipei, 대만, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, 03080
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, 대한민국, 50612
        • Pusan National University
  • 덴마크
      • Aarhus N, 덴마크, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
      • Copenhagen, 덴마크, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen Neuromuscular Center
  • 독일
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, 독일, 80336
        • Friedrich-Baur Institut
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, 독일, 53105
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Münster, North Rhine-Westphalia, 독일, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • Saxony-Anhalt
      • Halle, Saxony-Anhalt, 독일, 06120
        • Universitätsklinikum Halle (Saale)
  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Irvine, California, 미국, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • UF Helath: University of Florida Clinical Research Center
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • University of South Florida Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Indiana University Health Neuroscience Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota Clinical Research Unit
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, 미국, 59101
        • Billings Clinic
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Manhasset, New York, 미국, 11030
        • The Feinstein Institute for Medical Research
      • New York, New York, 미국, 10017
        • NYU School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
        • University of Cincinnati Neurology
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • University of Texas Health Science Center San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
        • University of Utah, Center for Clinical and Translational Sciences
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research
  • 벨기에
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • UZ Leuven
  • 보스니아 헤르체고비나
      • Banja Luka, 보스니아 헤르체고비나, 78000
        • University Clinical Centre of the Republic of Srpska
  • 불가리아
      • Sofia, 불가리아
        • UMHAT Alexandrovska
  • 스웨덴
      • Gothenburg, 스웨덴, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08026
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
  • 슬로베니아
      • Ljubljana, 슬로베니아, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • 아르헨티나
      • Buenos Aires, 아르헨티나, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
  • 영국
      • Birmingham, 영국
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Cambridge, 영국
        • Cambridge University Hospitals
      • London, 영국, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital NHS
      • Salford, 영국, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • 오스트리아
      • Innsbruck, 오스트리아
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • 이탈리아
    • NAP
      • Messina, NAP, 이탈리아, 98125
        • UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Napoli, NAP, 이탈리아, 80131
        • UOC Genetica Medica
  • 일본
      • Fukuoka, 일본, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital
      • Kagoshima, 일본
        • Kagoshima University Hospital
      • Osaka, 일본
        • Izumi City General Hospital
      • Tokyo, 일본
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Tokyo, 일본, 105-8471
        • The Jikei University Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, 일본, 060 8648
        • Hokkaido University Hospital
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 4Z6
        • Heritage Medical Research Clinic, University of Calgary
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
  • 폴란드
      • Małogoskie, 폴란드, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Rzeszów, 폴란드, 35-326
        • Centrum Medyczne
  • 프랑스
      • Bron, 프랑스, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Garches, 프랑스, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille, 프랑스, 59037
        • Hôpital Salengro
      • Marseille, 프랑스, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Nice, 프랑스, 06001
        • Hôpital Pasteur
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리, 1083
        • Semmelweis University, Institute of Genomic Medicine and Rare Disease
      • Pécs, 헝가리, 7623
        • University of Pecs
      • Szeged, 헝가리, 6725
        • University of Szeged
  • 호주
      • Westmead, 호주, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, 호주, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, 호주, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3168
        • Monash Medical Centre

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 피험자는 연구 관련 절차가 수행되기 전에 서명된 정보에 입각한 동의서를 제공해야 합니다.
  2. 남성 및 여성 피험자는 18세 이상이고 스크리닝 시 체중이 40kg 이상입니다.
  3. 가임기 여성 피험자와 남성 피험자는 연구 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 90일 동안 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

  4. 대상은 다음 중 하나에 대한 문서를 기반으로 LOPD 진단을 받아야 합니다.

    1. GAA 효소 결핍
    2. GAA 유전자형

  5. 피험자는 ERT 상태와 관련하여 다음 중 하나로 분류됩니다.

    1. ERT 경험자, 현재 ≥ 24개월 동안 권장 용량 및 요법(즉, 2주마다 20mg/kg 용량)으로 표준 치료 ERT(알글루코시다아제 알파)를 받고 있는 것으로 정의됨
    2. ERT 순진, 조사용 또는 상업적으로 이용 가능한 ERT를 받은 적이 없는 것으로 정의됨
  6. 피험자는 스크리닝 시 건강한 성인에 대해 예측된 값(National Health and Nutrition Examination Survey III)의 30% 이상의 착석 FVC를 가집니다.

  7. 피험자는 임상 평가자에 의해 결정되고 다음 기준을 모두 충족하는 유효하고 스크리닝 시 2개의 6MWT를 수행합니다.

    1. 6MWD의 두 스크리닝 값은 모두 75미터 이상입니다.
    2. 6MWD의 두 스크리닝 값은 건강한 성인에 대한 예측 값의 ≤ 90%입니다.
    3. 6MWD의 낮은 값은 6MWD의 높은 값의 20% 이내입니다.

제외 기준

  1. 피험자는 30일 또는 치료 또는 치료의 5 반감기 중 더 긴 기간(둘 중 더 긴 기간, 1일 이전 또는 연구 기간 동안 그렇게 할 것으로 예상됨) 내에 알글루코시다제 알파 이외의 폼페병에 대한 임의의 연구 요법 또는 약리학적 치료를 받았습니다.
  2. 피험자는 폼페병에 대한 유전자 치료를 받았습니다.

  3. 피험자는 1일 전 30일 이내에 다음과 같은 금지된 약물을 복용하고 있습니다.

    • 미글리톨(예: Glyset)
    • 미글루스타트(예: 자베스카)
    • 아카보스(예: Precose 또는 Glucobay)
    • 보글리보스(예: Volix, Vocarb 또는 Volibo)

    참고: 이러한 약물 중 어느 것도 5를 곱했을 때 30일보다 긴 반감기가 없습니다.

  4. 피험자는 깨어 있는 동안 하루에 6시간 이상 침습적 또는 비침습적 환기 지원을 사용해야 합니다.
  5. 피험자는 ATB200, 알글루코시다제 알파 또는 AT2221의 부형제에 과민증이 있습니다.
  6. 피험자는 조사자 또는 의료 모니터의 의견에 따라 피험자에게 과도한 안전 위험을 초래할 수 있거나 프로토콜 요구 사항을 준수하는 능력을 손상시키거나 부정적인 영향을 미칠 수 있는 의학적 상태 또는 기타 참작할 수 있는 상황이 있습니다. 여기에는 통제되지 않거나 잘 조절되지 않는 증상이 있는 임상적 우울증(정신과 의사 또는 기타 정신 건강 전문가가 진단함)이 포함됩니다.
  7. 대상체가 여성인 경우 스크리닝 시 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
  8. 남성이든 여성이든 피험자는 연구 중에 아이를 임신할 계획입니다.
  9. 피험자는 폼페병 진단 문서가 없으며 유전자 검사를 거부합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 시파글루코시다아제 알파/미글루스타트
참가자들은 2주마다(Q2W) 미글루스타트와 함께 시파글루코시다제 알파를 투여받았습니다.
생물학적: 시파글루코시다아제 알파
참가자들은 2주마다(Q2W) 4시간 동안 정맥(IV) 주입을 받았습니다.
다른 이름들:
  • ATB200
의약품: 미글루스타트
참가자들은 시파글루코시다제 알파 주입 Q2W 1시간 전에 체중 기반 용량을 투여받았습니다.
다른 이름들:
  • AT2221
활성 비교기: 알글루코시다아제 알파/위약
참가자들은 위약 Q2W와 함께 알글루코시다제 알파를 투여받았습니다.
생물학적: 알글루코시다아제 알파
참가자들은 Q2W 4시간 동안 IV 주입 용량을 받았습니다.
다른 이름들:
  • 미오자임
의약품: 위약
미글루스타트 매칭 위약은 알글루코시다제 알파 주입 Q2W 1시간 전에 경구 투여되었습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
6분 도보 거리(6MWD) 기준선에서 52주차로 변경
기간: 기준선, 52주차
보행 기능에 대한 시파글루코시다제 알파/미글루스타트 병용 투여의 효능은 6MWT로 측정되었습니다. 미터 단위로 측정되는 6MWD는 6MWT를 걷는 거리입니다. 거리가 멀수록 지구력이 향상되었음을 나타냅니다. 기준선보다 증가하면 개선이 나타납니다.
기준선, 52주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
좌식 강제 폐활량(FVC; % 예측)의 기준선에서 52주차까지의 변화
기간: 기준선, 52주차
폐 기능에 대한 시파글루코시다제 알파/미글루스타트 병용 투여의 효능은 앉아 있는 FVC(% 예측)로 측정되었습니다. FVC는 호흡 근육 약화를 정량화하는 데 사용되는 표준 폐 기능 테스트입니다.
기준선, 52주차
하지에 대한 수동 근육 검사(MMT) 점수가 기준선에서 52주차로 변경되었습니다.
기간: 기준선, 52주차
MMT 하지 근력의 총점은 오른쪽/왼쪽 엉덩이 굴곡, 오른쪽/왼쪽 엉덩이 외전, 오른쪽/왼쪽 무릎 굴곡 및 오른쪽/왼쪽 무릎 확장의 8개 신체 부위를 포함했습니다. MMT 하지 점수의 범위는 0~40점으로 점수가 낮을수록 근력이 약한 것을 의미합니다. 기준선보다 증가하면 근력이 증가한 것으로 나타났습니다.
기준선, 52주차
6MWD 기준선에서 26주차로 변경
기간: 기준선, 26주차
미터 단위로 측정되는 6MWD는 6MWT를 걷는 거리입니다.
기준선, 26주차
환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS®) - 신체 기능에 대한 총 점수가 기준선에서 52주차로 변경되었습니다.
기간: 기준선, 52주차
신체 기능 약식 20a(v2.0)는 20개의 질문으로 구성되었습니다. 처음 14개 질문은 각각 다음과 같이 1~5점 척도로 채점되었습니다. 1 = 할 수 없음; 2 = 매우 어려움; 3 = 다소 어려움이 있음; 4 = 약간 어려움이 있음; 5 = 어려움 없음; 다음 6개의 질문은 각각 다음과 같이 1부터 5까지의 척도로 점수가 매겨졌습니다. 1 = 할 수 없음; 2 = 꽤 많이; 3 = 다소; 4 = 매우 적음; 5 = 전혀 그렇지 않다. 총점은 모든 항목의 점수(1~5)를 합산하여 계산되었습니다. 총점은 20점부터 100점까지입니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
기준선, 52주차
PROMIS® - 피로 총점의 기준선에서 52주차까지의 변화
기간: 기준선, 52주차
피로 단축 양식 8a는 6개의 질문으로 구성되어 있으며 각 질문은 다음과 같이 1~5점 척도로 점수가 매겨집니다. 1 = 전혀 없음; 2 = 약간; 3 = 다소; 4 = 꽤 많이; 5 = 매우 많이; 그리고 2개의 질문은 각각 다음과 같이 1부터 5까지의 점수로 매겨집니다: 1 = 전혀 없음; 2 = 드물게; 3 = 가끔; 4 = 자주; 5 = 항상. 총점은 모든 항목의 점수(1~5)를 합산하여 계산되었습니다. 점수가 낮을수록 피로 증상이 낮음을 나타냅니다.
기준선, 52주차
보행, 계단, Gowers' 조작 및 의자(GSGC)에 대한 총 점수가 기준선에서 52주차로 변경되었습니다.
기간: 기준선, 52주차
GSGC는 보행 평가를 위한 10m 걷기, 4계단 오르기, Gowers 동작, 의자에서 일어나기 등으로 구성되었습니다. GSGC의 결과에는 개별 테스트를 완료하는 데 소요되는 시간, 각 테스트의 개별 점수(보행, 4계단 오르기 및 Gowers 동작 각각에 대해 1~7점, 걷기 동작에서 1~6점)가 포함되었습니다. 의자) 및 총점. GSGC 총점은 4가지 기능 테스트의 구성요소 점수를 합산한 것입니다. 총점은 최소 4점(보통 성능)부터 최대 27점(최악 성능)까지 다양했다.
기준선, 52주차
Rasch-Built Pompe-Specific Activity(R-PAct) 총점의 기준선에서 52주차까지의 변화
기간: 기준선, 52주차
R-PAct 척도는 활동 제한과 사회 참여 제한을 측정하기 위한 18개 항목 설문지입니다. 질문에 대한 가능한 응답은 다음과 같습니다: 수행할 수 없음, 수행할 수 있지만 어려움이 있음, 어려움 없이 수행할 수 있음. 총점은 18개 항목에 걸쳐 관찰된 점수를 합산하여 계산되었으며 범위는 0~36점이며, 값이 높을수록 질병이 근육에 미치는 영향이 낮은 수준임을 나타냅니다.
기준선, 52주차
EuroQol 시각적 아날로그 척도(EQ VAS) 정량적 점수를 기반으로 한 유럽 삶의 질-5 차원 5가지 응답 수준(EQ-5D-5L)의 기준선에서 52주차까지의 변화
기간: 기준선, 52주차
EuroQol 시각 아날로그 척도(EQ VAS)는 완료 시점의 전반적인 건강 상태에 대한 응답자 자신의 평가를 기록하는 수직 시각 아날로그 척도입니다. 점수 범위는 0(상상할 수 있는 최악의 건강)부터 100(상상할 수 있는 최고의 건강)까지입니다. EQ VAS 점수가 높을수록 전반적인 건강 상태가 개선되었음을 나타내고, 점수가 낮을수록 전반적인 건강 상태가 악화되었음을 나타냅니다.
기준선, 52주차
기준선에서 52주차까지 앉아 있는 느린 폐활량(SVC) % 예측 변화
기간: 기준선, 52주차
SVC는 호흡 근육 약화를 정량화하는 데 사용되는 표준 폐 기능 테스트입니다.
기준선, 52주차
최대 흡기압(MIP) %의 기준선에서 52주차까지의 변화 예측
기간: 기준선, 52주차
MIP의 백분율 예측 값은 다음과 같이 계산되었습니다: % 예측 = (실제 결과 / 예측 결과)* 100, 여기서 예측 결과는 Uldry and Fitting(1995)의 참조 방정식을 사용하여 얻었습니다.
기준선, 52주차
기준치에서 52주까지 최대 호기압(MEP) % 예측 변화
기간: 기준선, 52주차

MEP의 백분율 예측 값은 다음과 같이 계산되었습니다. % 예측 = (실제 결과 / 예측 결과)

* 100, 여기서 예측 결과는 Uldry and Fitting(1995)의 참조 방정식을 사용하여 얻은 것입니다.
기준선, 52주차
SNIP(후비강 흡기압)의 기준선에서 52주차까지의 변화 예측 %
기간: 기준선, 52주차
SNIP의 백분율 예측 값은 다음과 같이 계산되었습니다. % 예측 = (실제 결과 / 예측 결과) * 100, 여기서 예측 결과는 Evans and Whitelaw(2009)의 참조 방정식을 사용하여 얻었습니다.
기준선, 52주차
기준선에서 52주차까지의 예측 % 6MWD 변화
기간: 기준선, 52주차
예측 6MWD % = (실제 6MWD / 예측 6MWD) * 100. 예측 값은 Enright And Sherrill 1998 참조 방정식을 사용하여 계산되었습니다.
기준선, 52주차
정량적 근육 검사(QMT) 값이 기준선에서 52주차까지 변경되었습니다.
기간: 기준선, 52주차
QMT는 휴대용 동력계를 사용하여 측정되었습니다. 값(kg)이 클수록 근력이 더 강함을 나타냅니다.
기준선, 52주차
기타 MMT 점수의 기준선에서 52주차로의 변경
기간: 기준선, 52주차

각각의 수동 근육 테스트는 다음과 같이 0에서 5까지의 점수 척도로 평가되었습니다: 0 = 근육 움직임 없음; 1 = 근육 움직임이 눈에 띄지만 관절에서는 움직임이 없음; 2 = 관절에서의 움직임, 그러나 중력에 반대되는 움직임은 아님; 3 = 중력에 대한 움직임, 그러나 추가된 저항에 대한 움직임은 아님; 4 = 저항에 대한 움직임, 그러나 정상보다는 적음; 5 = 보통 강도. 상지 점수는 오른쪽/왼쪽 어깨 외전, 오른쪽/왼쪽 어깨 내전, 오른쪽/왼쪽 팔꿈치 신전, 오른쪽/왼쪽 팔꿈치 굴곡의 점수를 합산하여 총점은 0~40점이다.

근위부 근육군 점수는 오른쪽/왼쪽 고관절 굴곡, 오른쪽/왼쪽 엉덩이 외전, 오른쪽/왼쪽 어깨 외전, 오른쪽/왼쪽 어깨 내전의 점수를 합산한 것이며 총점 범위는 0~40점입니다. MMT 총점은 하지 점수와 상지 점수의 합으로 0~80점 범위였다. 점수가 낮을수록 전반적인 근력이 낮은 것을 의미한다. 기준선보다 증가하면 근력이 향상되는 것으로 나타났습니다.
기준선, 52주차
기준선에서 52주차까지의 최대 폐활량(최대 VC) 예측 % 변화
기간: 기준선, 52주차
최대 VC는 두 VC 값(FVC 또는 SVC) 중 더 큰 것입니다.
기준선, 52주차
PROMIS-호흡곤란 및 상지 총점의 기준선에서 52주차까지의 변화
기간: 기준선, 52주차

상지 단축 양식 7a는 다음과 같이 1점에서 5점까지 감소하는 등급으로 각각 점수가 매겨지는 7개 항목으로 구성됩니다. 1 = 할 수 없음; 2 = 매우 어려움; 3 = 다소 어려움이 있음; 4 = 약간 어려움이 있음; 5 = 어려움이 없다.

호흡 곤란 심각도 약식 10a는 다음과 같이 0에서 3까지의 척도로 각각 점수가 매겨진 10개의 항목으로 구성됩니다.

= 호흡곤란 없음; 1 = 약간의 숨가쁨; 2 = 중간 정도의 호흡 곤란; 3 = 심한 호흡곤란.

각 항목을 합산하여 각 악기에 대한 총점을 생성했습니다. 상지의 총점은 7~35점이다. 호흡곤란의 총점 범위는 0~30입니다. 상지의 점수가 높을수록 증상이 호전된 것으로 나타났습니다. 호흡곤란 중증도 점수가 낮을수록 증상이 호전되는 것으로 나타났습니다.
기준선, 52주차
52주차에 개별 GSGC 구성요소 테스트 및 TUG(Timed Up and Go) 테스트를 완료하는 시간 기준선에서 변경
기간: 기준선, 52주차
운동 기능 테스트는 개별 GSGC 구성 요소 테스트(10미터 걷기, 4계단 오르기, Gowers의 조작 및 의자에서 일어나기) 및 TUG 테스트를 완료하는 데 걸리는 시간을 평가했습니다. TUG 테스트는 피험자가 의자에서 일어나서 3m를 걷고, 돌아서서 다시 의자로 걸어가 앉는 데 필요한 시간을 평가했습니다.
기준선, 52주차
52주차 의사의 PGIC(Global Impression of Change) 전체 상태
기간: 52주차

변화에 대한 의사의 전체적인 인상은 1점 "매우 나쁨"에서 7점 "매우 개선됨"까지의 7점 등급 척도로 채점되는 단일 항목을 기반으로 합니다.

3차 반응 변수(개선, 감소, 안정적)는 다음과 같이 정의되었습니다: 개선됨, 약간 개선됨, 매우 많이 개선됨으로 구성된 "개선 중"; 더 나쁨, 약간 더 나쁨, 매우 더 나쁨으로 구성된 "쇠퇴"; 그리고 "안정적"은 변화가 없는 것과 같습니다.
52주차
52주차 피험자의 전반적인 변화 인상(SGIC)
기간: 52주차

SGIC는 1점 "매우 나쁨"에서 7점 "매우 개선됨"까지의 7점 척도를 사용하여 연구 약물을 시작한 이후 참가자의 기능적 상태에 대한 인상을 기록하도록 설계되었습니다.

3차 반응 변수(개선, 감소, 안정적)는 다음과 같이 정의되었습니다: 개선됨, 약간 개선됨, 매우 많이 개선됨으로 구성된 "개선 중"; 더 나쁨, 약간 더 나쁨, 매우 더 나쁨으로 구성된 "쇠퇴"; 그리고 "안정적"은 변화가 없는 것과 같습니다.
52주차
52주차에 6MWD와 % 예측 FVC 모두에서 개선된 참가자 수
기간: 52주차
2가지 관련 임상 결과인 6MWD 및 FVC(% 예측)의 복합 피험자 수준 반응을 평가했습니다. 유사한 질병의 유사한 기기에 대해 발표된 최소 임상적으로 중요한 차이 값과 일치하는 개선 평가를 위해 사전 지정된 임계값을 사용했습니다.
52주차
치료 후 항약물 항체(ADA)를 사용하는 참가자 수
기간: 52주차까지의 기준선
치료 후 발생하는 ADA는 연구 기간 동안 기존 ADA를 혈청 전환하거나 강화한 참가자로 정의되었습니다.
52주차까지의 기준선
요중 육탄당 사당류(Hex4) 수준의 기준선에서 52주차까지의 변화
기간: 기준선, 52주차
질병 기질의 바이오마커인 소변 Hex4의 수준을 측정했습니다. 이 분석은 글리코겐 저장의 바이오마커인 포도당 사당류(Glc4)인 Hex4를 구체적으로 표적으로 삼습니다.
기준선, 52주차
혈청 크레아틴 키나제(CK) 수치가 기준선에서 52주차까지의 변화
기간: 기준선, 52주차
기준선에서 52주차까지 혈청 CK 수준의 변화. CK 수준은 혈청 화학 패널의 일부로 측정되었습니다.
기준선, 52주차
집단 약동학(PK): 시그니처 펩타이드 분석 및 혈장 미글루스타트 농도에 의한 혈장 총 GAA 단백질 수준을 사용하는 ERT 경험 참가자에서 시파글루코시다제 알파 및 알글루코시다제 알파의 최대 관찰 농도(Cmax)
기간: 1일차 및 364일차(52주차)
1일차와 364일차(52주차)에, ERT 경험 참가자의 PK 분석을 위해 투여 후 0, 1, 4, 6, 12 및 24시간에 희박 혈액 샘플을 수집했습니다. 12시간 샘플 수집은 선택 사항이었습니다.
1일차 및 364일차(52주차)
인구 PK: 시그니처 펩타이드 분석 및 혈장 미글루스타트 농도에 의한 혈장 총 GAA 단백질 수준을 사용하는 ERT 경험 참가자의 시파글루코시다제 알파 및 알글루코시다제 알파의 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 1일차 및 364일차(52주차)
1일차와 364일차(52주차)에, ERT 경험 참가자의 PK 분석을 위해 투여 후 0, 1, 4, 6, 12 및 24시간에 희박 혈액 샘플을 수집했습니다. 12시간 샘플 수집은 선택 사항이었습니다.
1일차 및 364일차(52주차)
집단 PK: ERT 비경험 참가자의 시파글루코시다제 알파 및 알글루코시다제 알파의 Cmax
기간: 1일차 및 364일차(52주차)
1일차와 364일차(52주차)에, ERT 미경험 참가자의 PK 분석을 위해 투여 후 0, 1, 4, 6, 12 및 24시간에 희박 혈액 샘플을 수집했습니다. 12시간 샘플 수집은 선택 사항이었습니다.
1일차 및 364일차(52주차)
집단 PK: ERT-경험이 없는 피험자에서 시파글루코시다제 알파 및 알글루코시다제 알파의 AUC
기간: 1일차 및 364일차(52주차)
1일차와 364일차(52주차)에, ERT 미경험 참가자의 PK 분석을 위해 투여 후 0, 1, 4, 6, 12 및 24시간에 희박 혈액 샘플을 수집했습니다. 12시간 샘플 수집은 선택 사항이었습니다.
1일차 및 364일차(52주차)
비구획 분석: ERT 경험이 없는 피험자에서 시그니처 펩타이드 T09에 의한 혈장 총 GAA 단백질의 Cmax
기간: 1일차
연구 기간 동안 연속 PK 샘플링을 받은 ERT 경험이 없는 대상자에 대해 비구획 분석이 수행되었습니다. 1일째, 시파글루코시다제 알파/알글루코시다제 알파 주입 시작 직전(시간 0) 및 1, 2, 3, 3.5, 4, 4.5, 6, 8, 10 및 혈장 총 인간 산 α-글루코시다제(GAA) 단백질 시그니처 펩타이드 T09 및 혈장 미글루스타트 측정을 위한 시파글루코시다제 알파/알글루코시다제 알파 주입 시작 후 24시간.
1일차
비구획 분석: ERT 경험이 없는 피험자에서 0시간(투약 전)부터 시그니처 펩타이드 T09에 의한 혈장 총 GAA 단백질의 마지막 정량 가능한 농도까지의 AUC
기간: 1일차
연구 기간 동안 연속 PK 샘플링을 받은 ERT 경험이 없는 대상자에 대해 비구획 분석이 수행되었습니다. 1일째, 시파글루코시다제 알파/알글루코시다제 알파 주입 시작 직전(시간 0) 및 1, 2, 3, 3.5, 4, 4.5, 6, 8, 10 및 혈장 총 GAA 단백질 시그니처 펩타이드 T09 및 혈장 미글루스타트 측정을 위한 시파글루코시다제 알파/알글루코시다제 알파 주입 시작 후 24시간.
1일차
ERT 경험이 있는 집단과 ERT 경험이 없는 집단에서 시파글루코시다제 알파의 Cmax 비교
기간: 1일차 및 364일차(52주차)
1일 및 364일(52주차)에, 투여 후 0, 1, 4, 6, 12 및 24시간에 PK 분석을 위해 희박 혈액 샘플을 수집했습니다. 12시간 샘플 수집은 선택 사항이었습니다.
1일차 및 364일차(52주차)
ERT 경험이 있는 집단과 ERT 경험이 없는 집단에서 시파글루코시다제 알파의 AUC 비교
기간: 1일차 및 364일차(52주차)
1일 및 364일(52주차)에, 투여 후 0, 1, 4, 6, 12 및 24시간에 PK 분석을 위해 희박 혈액 샘플을 수집했습니다. 12시간 샘플 수집은 선택 사항이었습니다.
1일차 및 364일차(52주차)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amicus Therapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 12월 4일

기본 완료 (실제)

2020년 12월 15일

연구 완료 (실제)

2021년 1월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 10월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 11월 1일

처음 게시됨 (실제)

2018년 11월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 9월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 9월 9일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ATB200-03

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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