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Setmelanotide(RM-493), Melanocortin-4 수용체(MC4R) 작용제, Bardet-Biedl 증후군(BBS) 및 Alström 증후군(AS) 중등도 내지 중증 비만 환자

2023년 11월 9일 업데이트: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

바르데-비들 증후군(BBS) 및 알스트룀 증후군(AS) 중등도에서 중증 비만 환자를 대상으로 멜라노코르틴-4 수용체(MC4R) 작용제인 세트멜라노타이드(RM-493)의 3상 시험

이 중추적인 3상 연구는 Bardet Biedl 증후군(BBS) 또는 Alström 증후군(AS) 환자의 비만 및 과식증 치료를 위한 강력한 멜라노코르틴 수용체 4형(MC4R) 작용제인 setmelanotide의 효능과 안전성을 확인하기 위해 설계되었습니다. . 이 연구의 1차 효능 종점은 세트멜라노타이드로 약 (~) 52주간 치료한 후 기준 체중의 ≥10%를 잃은 환자(기준선에서 ≥12세)의 비율을 과거 대조군 비율과 비교하여 평가할 것이다. 연구는 3개의 치료 기간으로 구성될 것이다. 자격이 있는 환자는 14주, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 치료 기간(1기)에 들어간 후 모든 환자가 세트멜라노타이드를 투여받는 38주 공개 라벨 치료 기간(2기)에 들어갑니다. 1차 분석은 기간 2 후에 수행됩니다. 기간 2 이후 환자는 14주(기간 3) 동안 공개 라벨 치료를 계속한 후 별도의 치료 연장 연구에 등록할 수 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

적격 참가자는 14주간의 무작위 배정 이중 맹검 위약 대조 치료 기간(1기)에 이어 38주간의 공개 치료 기간(2기)에 들어가 모든 참가자에게 세트멜라노타이드를 투여하게 됩니다. 기간 2 이후 참가자들은 14주(기간 3) 동안 공개 라벨 세트멜라노타이드를 계속 투여받게 되며, 그 이후에는 별도의 치료 연장 연구에 등록할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

52

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92108
        • Wr-McCr, Llc
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, 미국, 01199
        • UMMS Baystate Health; BAYSTATE MEDICAL CENTER; Baystate Children's Specialty Center
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Center
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, 미국, 27612
        • M3 Wake Research
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38103
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, 미국, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28009
        • Universidad Autónoma de Madrid University Hospital Niño
  • 영국
      • London, 영국, SE1 7EH
        • St. Thomas Hospital
  • 캐나다
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2E1
        • Alberta Health services
  • 푸에르토 리코
      • Rio Piedras, 푸에르토 리코, 00935
        • UPR Medical Sciences Campus
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75013
        • Sorbonne University, Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
      • Strasbourg, 프랑스, 67091
        • Centre Hospitalier Universitaire de Strasbourg

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. Beales에 따른 BBS 임상 진단, 1999(4개의 기본 기능 또는 3개의 기본 및 2개의 보조 기능 포함) 또는 Marshall에 따른 AS 진단, 2007(주요 및 미성년자 연령 조정 기준 사용).
  2. 6세 이상.
  3. 비만, ≥16세 환자의 BMI ≥30kg/m2 또는 6~15세 환자의 성장 차트 평가에서 연령 및 성별의 체중 >97백분위수로 정의됩니다.
  4. 연구 참여자 및/또는 부모 또는 보호자는 연구의 요구 사항을 이해하고 준수하기 위해 조사자와 원활하게 의사소통할 수 있으며 서면 동의서/동의서를 이해하고 서명할 수 있습니다.
  5. 가임 여성 참가자는 임신하지 않았음을 확인해야 하며 프로토콜에 설명된 대로 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 다음과 같이 정의된 가임 가능성이 있는 여성 참가자: 외과적으로 불임(자궁절제술, 양측 난소절제술 또는 양측 난관 결찰술 후 상태), 폐경 후 최소 12개월 동안(그리고 검사에서 난포 자극 호르몬(FSH) 수준 선별 검사로 확인됨) 폐경 후 실험실 범위), 또는 태너 단계 V로 진행하지 못한 경우 및/또는 초경을 달성하지 못한 경우 연구 기간 동안 피임이 필요하지 않습니다.
  6. 가임기 여성 파트너가 있는 남성 참가자는 연구 기간 동안 또는 연구 참여 후 90일 이내에 성적으로 활발해지면 이중 장벽 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 남성 환자도 연구 참여 도중 및 참여 후 90일 동안 정자를 기증해서는 안 됩니다.

제외 기준:

  1. 2% 이상의 체중 감소를 초래한 체중 감소제(한방 약물 포함)를 사용하거나 사용하지 않은 최근의 집중적(2개월 이내) 다이어트 및/또는 운동 요법. 이러한 환자는 이러한 집중 요법을 중단한 후 약 1개월 후에 다시 고려할 수 있습니다.
  2. 본 연구의 효능 결과에 영향을 미칠 수 있는 비만 치료용으로 승인된 약물을 포함하여 현재 또는 이전(이전 2개월 이내) 약물 사용(예: 오를리스타트, 로카세린, 펜터민-토피라메이트, 날트렉손-부프로피온, 리라글루타이드). 주의력 결핍 과잉 행동 장애(ADHD)를 치료하기 위해 안정적인 용량 및 요법(최소 2개월 동안)을 받고 있는 환자는 연구 기간 동안 동일한 용량 및 요법을 유지하는 데 동의하는 한 연구에 등록할 수 있습니다.
  3. 이전의 위우회술로 인해 10% 이상의 체중 감소가 체중 회복의 증거 없이 기준 수술 전 체중에서 지속적으로 유지되었습니다. 특히 수술이 성공적이지 못한 경우 환자를 고려할 수 있습니다.
  4. 정신분열증, 양극성 장애, 성격 장애 또는 기타 정신 장애 진단 및 통계 편람 제5판(DSM-V) 장애의 진단은 조사자가 연구 준수를 상당히 방해할 것이라고 생각합니다. 동의 능력에 영향을 미치는 신경인지 장애는 동의할 수 있는 적절한 보호자가 지정되어 있는 한 실격 처리되지 않습니다.

  5. 유의한 신경인지 장애가 없는 환자의 경우:

    • PHQ-9 점수 ≥15 및/또는
    • C-SSRS에서 유형 4 또는 5의 모든 자살 생각, 자살 시도의 평생 이력 또는 지난 달의 모든 자살 행동.
  6. 현재 임상적으로 유의한 폐, 심장 또는 종양학적 질환이 연구를 방해하고/하거나 결과를 혼란스럽게 할 만큼 심각하다고 간주됩니다. 잠재적으로 임상적으로 중요한 질병이 있는 모든 환자는 적격성을 결정하기 위해 후원자와 검토해야 합니다.
  7. 중대한 간 질환 또는 간 손상의 병력 또는 비정상적인 간 검사로 인한 현재 간 평가(비정상적인 간 기능 검사, 알라닌 트랜스아미나제[ALT], 아스파르테이트 트랜스아미나제[AST], 알칼리 포스파타제 또는 혈청 빌리루빈 >1.5x로 표시됨) 비알코올성 지방간 질환(NAFLD) 이외의 병인에 대한 정상 상한치[ULN]). 따라서 진단된 비알코올성 지방간염(NASH), 간염의 다른 원인 또는 간경변증의 병력을 포함하여 NAFLD 이외의 모든 기저 병인은 배타적이지만 NAFLD의 존재는 배타적이지 않습니다.
  8. 중등도에서 중증의 신장 기능 장애는 다음과 같이 정의됩니다.
  9. 피부암 또는 흑색종(비침습성 기저 또는 편평 세포 병변 제외)의 병력 또는 가까운 가족력(부모 또는 형제자매), 또는 눈-피부 백색증 환자 병력.
  10. 흑색종 또는 흑색종 전 피부 병변(비침습성 기저 또는 편평 세포 병변 제외)과 관련된 중요한 피부학적 소견으로, 자격을 갖춘 피부과 전문의가 스크리닝 동안 수행한 종합적인 피부 평가의 일부로 결정됩니다. 스크리닝 기간 동안 확인된 관련된 모든 병변은 생검될 것이며 결과는 등록 전에 양성인 것으로 알려져야 합니다. 치료 전 생검 결과가 우려되는 경우 환자를 연구에서 제외해야 합니다.
  11. 환자는 연구 조사자의 의견에 따라 연구에 참여하기에 적합하지 않습니다.
  12. 투여 첫 날 이전 3개월 이내에 조사 약물/기기를 사용한 모든 임상 연구에 참여.
  13. 연구 약물에 대한 상당한 과민성.
  14. QD 주입 요법을 준수할 수 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Setmelanotide(이중맹검)
참가자들은 이중 맹검 위약 대조 치료 기간(1기) 동안 14주 동안 세트멜라노타이드를 매일 1회 SC 주사 받았습니다. 16세 이상의 참가자는 세트멜라노타이드 2.0mg 복용을 시작하여 3.0mg으로 용량을 늘렸습니다. 16세 미만의 참가자는 세트멜라노타이드 1.0mg 복용을 시작하여 3.0mg으로 용량을 늘렸습니다.
의약품: 세트멜라노타이드
세트멜라노타이드 SC 주사
다른 이름들:
  • RM-493
  • 세트
위약 비교기: 위약(이중맹검)
참가자들은 이중 맹검 위약 대조 치료 기간(1기) 동안 14주 동안 위약(일치하는 세트멜라노타이드)을 매일 1회 SC 주사 받았습니다.
의약품: 위약
위약의 SC 주사
실험적: Setmelanotide(오픈 라벨)
초기 14주간의 이중 맹검 치료 기간 이후, 모든 참가자는 즉시 38주 동안(제2기) 공개 라벨 세트멜라노타이드를 1일 1회 피하 주사로 전환했으며 이후 14주간의 공개 라벨 치료 기간(기간) 동안 세트멜라노타이드를 계속 투여 받았습니다. 삼).
의약품: 세트멜라노타이드
세트멜라노타이드 SC 주사
다른 이름들:
  • RM-493
  • 세트

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1년(2기) 후 체중 감량 역치 ≥10%에 도달한 참가자(기준시점에서 12세 이상)의 비율: 중추 코호트
기간: 52주
2차 기간 또는 세트멜라노타이드 치료 52주 후에 체중이 기준선보다 10% 이상 감소한 참가자(기준선에서 12세 이상)의 비율을 분석했습니다. 시험 시작 시 14주간의 위약 대조 기간이 있었습니다. 위약 대조 기간이 완료된 후 위약 그룹의 모든 참가자는 setmelanotide 치료로 전환했습니다. 위약군은 52주 분석에 통합되어 위약을 투여받은 참가자는 첫 번째 "활성" 치료 투여 후 52주 동안 세트멜라노타이드 치료를 받았습니다. 위약 참가자도 이 분석에 포함되었습니다.
52주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
52주차(2기)에 체중(12세 이상)의 기준선 대비 평균 백분율 변화: 중추 코호트
기간: 기준선, 52주차
52주째에 체중의 기준선 대비 평균 백분율 변화를 분석했습니다. 시험 시작 시 14주간의 위약 대조 기간이 있었습니다. 위약 대조 기간이 완료된 후 위약 그룹의 모든 참가자는 setmelanotide 치료로 전환했습니다. 위약군은 52주 분석에 통합되어 위약을 투여받은 참가자는 첫 번째 "활성" 치료 투여 후 52주 동안 세트멜라노타이드 치료를 받았습니다. 위약 참가자도 이 분석에 포함되었습니다.
기준선, 52주차
52주(2기)에 일일 기아 점수(≥12세)의 주별 평균이 기준선 대비 평균 백분율 변화: 중추 코호트
기간: 기준선, 52주차
세트멜라노타이드 치료 중 렙틴 수용체(LEPR) 결핍 비만이 있는 12세 이상의 참가자에 대한 배고픔 점수의 평균 변화율을 평가했습니다. 배고픔 점수의 범위는 Likert 유형 척도에서 0= "전혀 배고프지 않음"부터 10= "가장 배고프다"까지입니다. 일일 배고픔 설문지에서는 3가지 항목(평균 배고픔, 가장/가장 배고픈 배고픔, 아침 배고픔)을 각각 별도로 채점하여 주 단위로 평균을 냈습니다. 24시간 동안 매일 최악의(가장) 배고픔 점수의 주간 평균 배고픔 점수는 이 연구 종료점을 평가하는 데 사용되는 배고픔 점수입니다. 시험 시작 시 14주간의 위약 대조 기간이 있었습니다. 위약 대조 기간이 완료된 후 위약 그룹의 모든 참가자는 setmelanotide 치료로 전환했습니다. 위약군은 52주 분석에 통합되어 위약을 받은 참가자는 첫 번째 "활성" 치료 투여 후 52주 동안 세트멜라노타이드 치료를 받았습니다. 위약 참가자도 이 분석에 포함되었습니다.
기준선, 52주차
52주차(2기)에 기준선 대비 일일 배고픔 점수의 주간 평균이 25% 이상 개선된 참가자 수(인지 장애가 없는 12세 이상): 중추 코호트
기간: 기준선, 52주차
52주차에 배고픔 점수가 기준선보다 25% 이상 개선된 참가자(인지 장애가 없는 12세 이상)의 수를 평가했습니다. 배고픔 점수의 범위는 Likert 유형 척도에서 0= "전혀 배고프지 않음"부터 10= "가장 배고프다"까지입니다. 일일 배고픔 설문지에서는 3가지 항목(평균 배고픔, 가장/가장 배고픈 배고픔, 아침 배고픔)을 각각 별도로 채점하여 주 단위로 평균을 냈습니다. 24시간 동안 매일 최악의(가장) 배고픔 점수의 주간 평균 배고픔 점수는 이 연구 종료점을 평가하는 데 사용되는 배고픔 점수입니다. 시험 시작 시 14주간의 위약 대조 기간이 있었습니다. 위약 대조 기간이 완료된 후 위약 그룹의 모든 참가자는 setmelanotide 치료로 전환했습니다. 위약군은 52주 분석에 통합되어 위약을 받은 참가자는 첫 번째 "활성" 치료 투여 후 52주 동안 세트멜라노타이드 치료를 받았습니다. 위약 참가자도 이 분석에 포함되었습니다.
기준선, 52주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

수사관

  • 연구 의자: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 11월 23일

기본 완료 (실제)

2020년 11월 16일

연구 완료 (실제)

2021년 3월 8일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 11월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 11월 15일

처음 게시됨 (실제)

2018년 11월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2023년 12월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 11월 9일

마지막으로 확인됨

2023년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • RM-493-023
  • 2018-004058-11 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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