IPS 기술을 통한 낭포성 섬유증 기관지 상피의 체외 모델 (PaCyFIC)
2022년 9월 23일 업데이트: University Hospital, Montpellier
유도 만능 줄기 세포 기술을 통한 낭포성 섬유증 기관지 상피의 체외 모델 개시
생리병리학 연구를 더욱 활성화하기 위해 이 프로젝트의 목적은 p.Phe508del 돌연변이에 대해 동형접합성인 낭포성 섬유증(CF) 환자로부터 유도 만능 줄기세포(iPS) 분화 기관지 상피를 사용하여 생성된 낭포성 섬유증의 체외 모델을 검증하는 것입니다. 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절인자(CFTR) 유전자.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
연구자의 1차 목표는 3명의 CF 환자와 3명의 건강한 피험자로부터 iPS 라인을 생성하는 것입니다.
2차 목표에는 세포주가 유전자형에 따라 CFTR 유전자를 발현하는지 확인, 각 iPS 라인에 대한 CFTR 단백질의 상대적 생산 확인 또는 증폭, 공유를 용이하게 하기 위한 분취량 생성을 위한 iPS 라인 획득 증폭이 포함됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
6
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Montpellier, 프랑스, 34295
- Hôpital Arnaud de Villeneuve - CHU de Montpellier
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
P.Phe508del 돌연변이에 대해 동형접합성인 3명의 낭포성 섬유증 환자와 낭포성 섬유증이 없는 3명의 건강한 피험자.
설명
낭포성 섬유증이 있는 대상체에 대한 포함 기준:
- p.Phe508del 돌연변이에 대한 동형접합체
- 피험자가 제공한 서명된 동의서
낭포성 섬유증이 없는 대상에 대한 포함 기준:
- 피험자가 제공한 서명된 동의서
제외 기준:
- 임신, 수유
- 이전 연구에 의해 결정된 제외 기간의 참가자
- 모든 종류의 후견인
- 사회 보장 프로그램(건강 보험)의 수혜자가 아니거나 수혜자가 아님
- 자유를 박탈당한 대상(예: 죄수)
- HIV1, HIV2, HBC 또는 HBV에 대해 양성 감염 마커가 있는 피험자
낭포성 섬유증이 있는 피험자에 대한 제외 기준:
- 치료가 필요한 병리 또는 치료가 필요하지 않지만 조사자에 따라 임상적 의미가 있는 병리
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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낭포성 섬유증
P.Phe508del 돌연변이에 대해 동형접합성인 3명의 낭포성 섬유증 환자.
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건강한 과목
세 가지 건강한 주제.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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유도만능줄기세포주(iPS) 확보여부 : 예/아니오
기간: 28일
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다능성 줄기 세포주가 얻어졌습니까?
예 아니오
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28일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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IPS에 존재하는 기능적 기관지 상피? 예 아니오
기간: 28일
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기능적 기관지 상피가 iPS에 존재했습니까? 예 아니오
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28일
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낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절기(CFTR) 채널 기능: 예/아니오
기간: 28일
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CFTR 채널 기능은 돌연변이된 CFTR 전사체를 표적으로 하는 변형된 올리고뉴클레오티드에 대한 노출 후 반응을 통해 입증되었습니다.
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28일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Arnaud Bourdin, MD, PhD, Montpellier University Hospitals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 11월 5일
기본 완료 (실제)
2019년 4월 25일
연구 완료 (실제)
2019년 4월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 11월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 11월 26일
처음 게시됨 (실제)
2018년 11월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 9월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 9월 23일
마지막으로 확인됨
2021년 12월 1일
추가 정보
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