Modelo In Vitro del Epitelio Bronquial de Fibrosis Quística Mediante Tecnología iPS (PaCyFIC)
23 de septiembre de 2022 actualizado por: University Hospital, Montpellier
Inicio de un modelo in vitro del epitelio bronquial de la fibrosis quística a través de la tecnología de células madre pluripotentes inducidas
Con el fin de facilitar los estudios de fisiopatología, el objetivo de este proyecto es validar un modelo in vitro de fibrosis quística creado utilizando epitelio bronquial diferenciado de células madre pluripotentes inducidas (iPS) de pacientes con fibrosis quística (FQ) homocigotos para la mutación p.Phe508del de la Gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
El objetivo principal del investigador es generar líneas iPS de 3 pacientes con FQ y de 3 sujetos sanos.
Los objetivos secundarios incluyen la verificación de que las líneas celulares expresan el gen CFTR según su genotipo, la verificación o la producción relativa de la proteína CFTR para cada línea iPS y la amplificación de las líneas iPS obtenidas para la creación de alícuotas para facilitar el intercambio.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
6
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Montpellier, Francia, 34295
- Hôpital Arnaud de Villeneuve - CHU de Montpellier
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Tres pacientes con fibrosis quística que son homocigotos para la mutación p.Phe508del y 3 sujetos sanos sin fibrosis quística.
Descripción
Criterios de inclusión para sujetos con Fibrosis Quística:
- Homocigoto para la mutación p.Phe508del
- Consentimiento informado firmado otorgado por el sujeto
Criterios de inclusión para sujetos sin fibrosis quística:
- Consentimiento informado firmado otorgado por el sujeto
Criterio de exclusión:
- embarazo, lactancia
- Participante en un período de exclusión determinado por un estudio previo
- Participante bajo cualquier tipo de tutela
- No afiliado o no beneficiario de un programa de seguridad social (seguro de salud)
- Sujeto privado de libertad (ej. prisioneros)
- Sujeto con marcadores infecciosos positivos para HIV1, HIV2, HBC o HBV
Criterios de exclusión para sujetos con Fibrosis Quística:
- Cualquier patología que requiera tratamiento o una patología que no requiera tratamiento pero con significado clínico según el investigador
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
|
Fibrosis quística
Tres pacientes con fibrosis quística que son homocigotos para la mutación p.Phe508del.
|
|
Sujetos sanos
Tres sujetos sanos.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Obtención de línea de células madre pluripotentes inducidas (iPS): sí/no
Periodo de tiempo: 28 días
|
¿Se obtuvo una línea de células madre pluripotentes?
sí No
|
28 días
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
¿Presente epitelio bronquial funcional para el iPS? sí No
Periodo de tiempo: 28 días
|
¿Hubo un epitelio bronquial funcional presente para el iPS? sí No
|
28 días
|
|
Función del canal regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR): sí/no
Periodo de tiempo: 28 días
|
Función del canal CFTR demostrada a través de la respuesta después de la exposición a oligonucleótidos modificados dirigidos a la transcripción CFTR mutada.
|
28 días
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Arnaud Bourdin, MD, PhD, Montpellier University Hospitals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
5 de noviembre de 2018
Finalización primaria (ACTUAL)
25 de abril de 2019
Finalización del estudio (ACTUAL)
25 de abril de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de noviembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de noviembre de 2018
Publicado por primera vez (ACTUAL)
27 de noviembre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
26 de septiembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de septiembre de 2022
Última verificación
1 de diciembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RECHMPL17_0254
- 2017-A02341-52 (OTRO: RCB number)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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