Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Model in vitro mukowiscydozy nabłonka oskrzeli za pomocą technologii iPS (PaCyFIC)

23 września 2022 zaktualizowane przez: University Hospital, Montpellier

Rozpoczęcie modelu in vitro mukowiscydozy nabłonka oskrzeli za pomocą technologii indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych

Aby umożliwić dalsze badania fizjopatologiczne, celem tego projektu jest walidacja modelu mukowiscydozy in vitro utworzonego przy użyciu nabłonka oskrzeli zróżnicowanego za pomocą indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (iPS) pacjentów z mukowiscydozą (CF) homozygotycznych pod względem mutacji p.Phe508del genu gen regulujący przewodnictwo przezbłonowe mukowiscydozy (CFTR).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Głównym celem badacza jest wygenerowanie linii iPS od 3 pacjentów z mukowiscydozą i od 3 osób zdrowych.

Cele drugorzędne obejmują weryfikację, czy linie komórkowe wykazują ekspresję genu CFTR zgodnie z ich genotypem, weryfikację lub względną produkcję białka CFTR dla każdej linii iPS oraz amplifikację otrzymanych linii iPS w celu utworzenia podwielokrotności w celu ułatwienia udostępniania.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Montpellier, Francja, 34295
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve - CHU de Montpellier

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Trzech pacjentów z mukowiscydozą, którzy są homozygotami pod względem mutacji p.Phe508del i 3 zdrowych pacjentów bez mukowiscydozy.

Opis

Kryteria włączenia dla pacjentów z mukowiscydozą:

  • Homozygota pod względem mutacji p.Phe508del
  • Podpisana świadoma zgoda udzielona przez podmiot

Kryteria włączenia dla pacjentów bez mukowiscydozy:

  • Podpisana świadoma zgoda udzielona przez podmiot

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża, karmienie piersią
  • Uczestnik w okresie wykluczenia określonym w poprzednim badaniu
  • Uczestnik pod jakąkolwiek opieką
  • Niepowiązany lub niebędący beneficjentem programu zabezpieczenia społecznego (ubezpieczenie zdrowotne)
  • Podmiot pozbawiony wolności (np. więźniowie)
  • Osobnik z pozytywnymi markerami zakaźnymi dla HIV1, HIV2, HBC lub HBV

Kryteria wykluczenia dla pacjentów z mukowiscydozą:

  • Każda patologia wymagająca leczenia lub patologia niewymagająca leczenia, ale mająca znaczenie kliniczne według badacza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Mukowiscydoza
Trzech pacjentów z mukowiscydozą, którzy są homozygotami pod względem mutacji p.Phe508del.
Zdrowe przedmioty
Trzy zdrowe osoby.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Otrzymanie linii indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (iPS): tak/nie
Ramy czasowe: 28 dni
Czy uzyskano linię pluripotencjalnych komórek macierzystych? tak nie
28 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Funkcjonalny nabłonek oskrzeli obecny dla iPS? tak nie
Ramy czasowe: 28 dni
Czy w przypadku iPS obecny był funkcjonalny nabłonek oskrzeli? tak nie
28 dni
Funkcja kanału regulatora przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR): tak/nie
Ramy czasowe: 28 dni
Funkcja kanału CFTR wykazana poprzez odpowiedź po ekspozycji na zmodyfikowane oligonukleotydy ukierunkowane na zmutowany transkrypt CFTR.
28 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Montpellier

Śledczy

  • Główny śledczy: Arnaud Bourdin, MD, PhD, Montpellier University Hospitals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

5 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

25 kwietnia 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

25 kwietnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 listopada 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 listopada 2018

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

27 listopada 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

26 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 września 2022

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RECHMPL17_0254
  • 2017-A02341-52 (INNY: RCB number)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj