Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

In vitro-modell av bronkialepitel med cystisk fibros via iPS-teknik (PaCyFIC)

23 september 2022 uppdaterad av: University Hospital, Montpellier

Initiering av en in vitro-modell av cystisk fibros bronkialepitel via inducerad pluripotent stamcellsteknologi

För att ytterligare möjliggöra fysiopatologiska studier är syftet med detta projekt att validera en in vitro-modell av cystisk fibros skapad med inducerad pluripotent stamcell (iPS) differentierad bronkial epitel från patienter med cystisk fibros (CF) homozygota för p.Phe508del-mutationen av cystisk fibros transmembrankonduktansregulator (CFTR) gen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Utredarens primära mål är att generera iPS-linjer från 3 CF-patienter och från 3 friska försökspersoner.

Sekundära mål inkluderar verifiering av att cellinjer uttrycker CFTR-genen enligt deras genotyp, verifiering eller relativ produktion av CFTR-proteinet för varje iPS-linje, och amplifiering av erhållna iPS-linjer för alikvotskapande för att underlätta delning.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

6

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve - CHU de Montpellier

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Ja

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Tre patienter med cystisk fibros som är homozygota för p.Phe508del-mutationen och 3 friska försökspersoner utan cystisk fibros.

Beskrivning

Inklusionskriterier för patienter med cystisk fibros:

  • Homozygot för p.Phe508del-mutationen
  • Undertecknat informerat samtycke från försökspersonen

Inklusionskriterier för försökspersoner utan cystisk fibros:

  • Undertecknat informerat samtycke från försökspersonen

Exklusions kriterier:

  • Graviditet, amning
  • Deltagare i en uteslutningsperiod som bestämts av en tidigare studie
  • Deltagare under någon form av förmynderskap
  • Oansluten till eller inte mottagare av ett socialförsäkringsprogram (sjukförsäkring)
  • En person som är frihetsberövad (t.ex. fångar)
  • Person med positiva infektiösa markörer för HIV1, HIV2, HBC eller HBV

Uteslutningskriterier för patienter med cystisk fibros:

  • Varje patologi som kräver behandling eller en patologi som inte kräver behandling men med klinisk betydelse enligt utredaren

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Cystisk fibros
Tre patienter med cystisk fibros som är homozygota för p.Phe508del-mutationen.
Friska ämnen
Tre friska försökspersoner.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Erhållande av inducerad pluripotent stamcellinje (iPS): ja/nej
Tidsram: 28 dagar
Erhölls en pluripotent stamcellinje? Ja Nej
28 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Funktionellt bronkialt epitel närvarande för iPS? Ja Nej
Tidsram: 28 dagar
Fanns det ett funktionellt bronkialt epitel för iPS? Ja Nej
28 dagar
Cystisk fibros transmembrankonduktansregulator (CFTR) kanalfunktion: ja/nej
Tidsram: 28 dagar
CFTR-kanalfunktion demonstrerad via respons efter exponering för modifierade oligonukleotider riktade mot det muterade CFTR-transkriptet.
28 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Montpellier

Utredare

  • Huvudutredare: Arnaud Bourdin, MD, PhD, Montpellier University Hospitals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

5 november 2018

Primärt slutförande (FAKTISK)

25 april 2019

Avslutad studie (FAKTISK)

25 april 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 november 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 november 2018

Första postat (FAKTISK)

27 november 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

26 september 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 september 2022

Senast verifierad

1 december 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RECHMPL17_0254
  • 2017-A02341-52 (ÖVRIG: RCB number)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera