In vitro model cystické fibrózy bronchiálního epitelu prostřednictvím technologie iPS (PaCyFIC)
23. září 2022 aktualizováno: University Hospital, Montpellier
Zahájení in vitro modelu cystické fibrózy bronchiálního epitelu pomocí technologie indukovaných pluripotentních kmenových buněk
Pro další umožnění fyziopatologických studií je cílem tohoto projektu validovat in vitro model cystické fibrózy vytvořený pomocí indukovaného pluripotentního kmenového (iPS) diferencovaného bronchiálního epitelu od pacientů s cystickou fibrózou (CF) homozygotních pro mutaci p.Phe508del gen pro regulátor transmembránové vodivosti (CFTR) cystické fibrózy.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Primárním cílem výzkumníka je vytvořit linie iPS od 3 pacientů s CF a od 3 zdravých subjektů.
Sekundární cíle zahrnují ověření, že buněčné linie exprimují gen CFTR podle svého genotypu, ověření nebo relativní produkci proteinu CFTR pro každou linii iPS a amplifikace získaných iPS linií pro vytvoření alikvotů pro usnadnění sdílení.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
6
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Montpellier, Francie, 34295
- Hôpital Arnaud de Villeneuve - CHU de Montpellier
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Tři pacienti s cystickou fibrózou, kteří jsou homozygotní pro mutaci p.Phe508del a 3 zdraví jedinci bez cystické fibrózy.
Popis
Kritéria pro zařazení pro subjekty s cystickou fibrózou:
- Homozygot pro mutaci p.Phe508del
- Podepsaný informovaný souhlas daný subjektem
Kritéria pro zařazení pro subjekty bez cystické fibrózy:
- Podepsaný informovaný souhlas daný subjektem
Kritéria vyloučení:
- Těhotenství, kojení
- Účastník ve vylučovacím období určeném předchozí studií
- Účastník pod jakýmkoliv opatrovnictvím
- Není členem nebo není příjemcem programu sociálního zabezpečení (zdravotní pojištění)
- Subjekt zbavený svobody (např. vězni)
- Subjekt s pozitivními infekčními markery pro HIV1, HIV2, HBC nebo HBV
Kritéria vyloučení pro subjekty s cystickou fibrózou:
- Jakákoli patologie vyžadující léčbu nebo patologie nevyžadující léčbu, ale s klinickým významem podle zkoušejícího
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Cystická fibróza
Tři pacienti s cystickou fibrózou, kteří jsou homozygotní pro mutaci p.Phe508del.
|
|
Zdravé předměty
Tři zdravé subjekty.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Získání indukované pluripotentní linie kmenových buněk (iPS): ano/ne
Časové okno: 28 dní
|
Byla získána pluripotentní linie kmenových buněk?
Ano ne
|
28 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Je přítomen funkční bronchiální epitel pro iPS? Ano ne
Časové okno: 28 dní
|
Byl u iPS přítomen funkční bronchiální epitel? Ano ne
|
28 dní
|
|
Funkce kanálu regulátoru transmembránové vodivosti (CFTR) cystické fibrózy: ano/ne
Časové okno: 28 dní
|
Funkce CFTR kanálu demonstrována prostřednictvím reakce po expozici modifikovaným oligonukleotidům zacíleným na mutovaný CFTR transkript.
|
28 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Arnaud Bourdin, MD, PhD, Montpellier University Hospitals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
5. listopadu 2018
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
25. dubna 2019
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
25. dubna 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. listopadu 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. listopadu 2018
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
27. listopadu 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
26. září 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. září 2022
Naposledy ověřeno
1. prosince 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RECHMPL17_0254
- 2017-A02341-52 (JINÝ: RCB number)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .