가정 환경에서 CF 및 MND 환자 치료를 위한 MN4000
가정 환경에서 낭포성 섬유증(CF) 및 운동신경세포질환(MND) 환자 치료를 위한 MN4000의 사용을 평가하기 위한 파일럿 연구
이 연구는 비무작위 오픈 라벨 파일럿 연구였습니다. 그것은 미국의 한(1) 사이트에서 수행된 관찰 설계였습니다. 등록된 모든 피험자는 MN4000으로 치료를 받았습니다.
이 파일럿 연구는 90일 치료 기간 동안 치료에 대한 피험자의 만족도와 치료 순응도를 평가하고 임상 결과 데이터도 수집했습니다. 결과는 MN4000 치료 기간 전, 도중 및 후에 평가되었습니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 비무작위 오픈 라벨 파일럿 연구였습니다. 그것은 미국의 한(1) 사이트에서 수행된 관찰 설계였습니다. 등록된 모든 피험자는 MN4000으로 치료를 받았습니다.
이 파일럿 연구는 90일 치료 기간 동안 치료에 대한 피험자의 만족도와 치료 순응도를 평가하고 임상 결과 데이터도 수집했습니다. 결과는 MN4000 치료 기간 전, 도중 및 후에 평가되었습니다. 이 연구에는 대조군이 포함되지 않았습니다. 이 파일럿 연구는 향후 대규모 연구를 위한 결정을 알릴 수 있는 초기 정보를 제공하도록 설계되었습니다.
총 10명의 환자가 CF 및 NMD 클리닉에서 등록되었습니다. 적격 피험자는 마우스피스를 사용하여 MN4000 치료를 수행할 수 있고 모든 포함 기준을 충족하고 제외 기준을 충족하지 않는 성인 환자였습니다.
모든 환자는 장치에 대한 레이블이 지정된 지침에 따라 MN4000으로 치료를 받았습니다.
MN4000은 기도 청소 및 폐 확장 치료 장치로, 폐 분비물의 청소 및 폐 무기폐의 치료 또는 예방을 위한 홈케어 환경용 MetaNeb® 시스템으로 FDA에 의해 시판 허가를 받았습니다. 2016년 3월 17일 시판 전 신고 510(k) K151689에 따라 홈케어 환경에 적용되는 MetaNeb® 4 시스템으로 시판 허가를 받은 클래스 II 장치입니다. MN4000으로 시판되고 있습니다. 이 장치는 공압 압축기와 CHFO 및 CPEP를 전달하는 공기 펄스 발생기로 구성됩니다.
- 폐에서 점액 제거를 촉진합니다.
- 폐 확장 요법을 제공하고;
- 에어로졸 요법의 전달을 향상시킵니다.
이 "트리플" 모드 장치는 폐 확장을 위한 CPEP와 기도 청소를 위한 CHFO를 번갈아 사용하면서 에어로졸 요법을 제공할 수 있습니다. 보충 산소 요법은 압축 산소와 함께 사용될 때 제공될 수도 있습니다.
MN4000에는 세 가지 치료 모드가 있습니다.
- CHFO(Continuous High Frequency Oscillation) - 진동 압력 펄스를 기도에 제공하면서 에어로졸 치료를 제공합니다.
- CPEP(지속적 호기 양압) - 에어로졸 요법을 제공하는 동시에 지속적인 양압을 제공하여 기도를 열고 확장하는 데 도움을 줍니다.
- 에어로졸 - 에어로졸 전달 전용. 이 모드에서는 CHFO 및 CPEP를 사용할 수 없습니다.
기준선 상태를 평가한 후 MN4000을 사용한 요법을 도입하여 모든 환자의 일상적인 가정 호흡기 치료 요법에 통합했습니다.
다른 기도 청소 및/또는 폐 확장 요법은 3개월 연구 기간 동안 수행되지 않았습니다. 기타 호흡기 관리 양식(예: 에어로졸 약물)은 각 환자의 일상적인 표준 관리에서 환자의 의료 팀이 처방한 것입니다.
3개월의 추적 기간 동안 매일 처방된 요법에 대한 순응도를 평가했습니다. 피험자/간병인은 90일 연구 기간 동안 매일 준수 정보를 제공하도록 요청받았습니다.
유효성 및 안전성 변수의 문서화는 환자의 의료 기록 검토 및 설문지의 점수 및 순위로부터 발생 시점에 연구 직원에 의해 완료되었습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60208
- Northwestern
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- CF 또는 MND의 문서화된 진단
- 나이 > 18세
- 서명된 동의서
제외 기준:
- 지속적인 기계적 환기 요구 사항
- 향후 3개월 이내에 입원이 예상되는 요구 사항
- 지난 6개월 이내의 기흉 병력
- 지난 12개월 이내에 색전술이 필요한 객혈 병력
- 마우스피스를 사용하여 MN4000 요법을 수행할 수 없음(예: 적절한 입 물개를 만들 수 없음)
- 지시에 따라 MN4000 요법을 수행할 수 없음
- 연구 프로토콜에서 요구하는 대로 연구 방문을 완료하거나 후속 데이터를 제공할 능력이 없거나 의지가 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Metaneb을 사용한 가정 기반 기도 청소
정기적인 가정 기도 청소 요법이 필요한 CF 및 MND 환자는 가정 환경에서 Metaneb 장치를 사용하도록 등록되었습니다. MN4000은 기도 청소 및 폐 확장 치료 장치로, 폐 분비물의 청소 및 폐 무기폐의 치료 또는 예방을 위한 홈케어 환경용 MetaNeb® 시스템으로 FDA에 의해 시판 허가를 받았습니다. 2016년 3월 17일 시판 전 신고 510(k) K151689에 따라 홈케어 환경에 적용되는 MetaNeb® 4 시스템으로 시판 허가를 받은 클래스 II 장치입니다. |
정기적인 가정 기도 청소 요법이 필요한 환자가 연구에 등록되었고 MN4000으로 요법을 처방받았습니다.
처방된 요법에 대한 순응도 및 요법에 대한 환자/간병인의 만족도를 평가했습니다.
폐 기능은 기준선에서 각 대상자에 대해 가정 치료 1개월 후 및 3개월 후 평가되었습니다.
치료 기간의 결과를 대상자가 정기적인 기도 청소 요법을 받은 기준선 기간과 비교했습니다.
기도 청소 만족도 조사는 기준선, 치료 1개월 후 및 3개월 후에 수행되었습니다.
MN4000 치료 기간의 결과를 피험자가 규칙적인 요법을 받은 기준선 기간과 비교했습니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
환자/간병인 만족도 점수
기간: 90일
|
일차 효능 변수는 치료 사용 평가 설문지를 사용하여 평가한 환자 및/또는 간병인의 치료 만족도였습니다. 설문지는 다양한 매개변수에 대한 만족도나 효율성의 변화를 평가하는 데 사용되었습니다. 가능하다면 환자가 만족도 점수를 작성했습니다. 본 연구에 참여한 환자 중 일부는 운동 신경 질환을 앓고 있었습니다. 이 질병은 환자가 상호 작용하고 질문에 응답하는 능력을 손상시킬 수 있습니다. 환자가 응답할 수 없는 상황에서는 보호자가 대신 응답하도록 요청했습니다. |
90일
|
|
환자/간병인 만족도 점수
기간: 90일
|
치료 사용 평가 설문지는 치료에 대한 환자/간병인의 만족도를 평가하고 치료 혜택에 대한 주관적인 평가입니다. 설문지는 다양한 매개변수에 대한 만족도나 효율성의 변화를 평가하는 데 사용되었습니다. 가능하다면 환자가 만족도 점수를 작성했습니다. 본 연구에 참여한 환자 중 일부는 운동 뉴런 질환을 앓고 있었습니다. 이 질환은 환자의 상호 작용 능력과 질문에 응답하는 능력을 손상시킬 수 있습니다. 환자가 응답할 수 없는 상황에서는 보호자가 대신 응답하도록 요청했습니다. |
90일
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
처방된 치료 요법에 대한 평균 준수율
기간: 90일
|
각 환자에 대한 치료 요법 준수 여부를 계산했습니다(수행된 치료 시간(분) / 처방된 치료 시간(분)).
그런 다음 각 연구 대상에 대해 계산된 준수율을 사용하여 그룹 또는 그룹들에 대해 처방된 치료 요법에 대한 평균 준수율을 계산했습니다.
|
90일
|
|
ALS-기능 평가 척도(ALS-FRS)
기간: 90일
|
MND 환자에게만 해당됩니다. 근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도(ALSFRS)는 근위축성 측색 경화증 환자의 기능적 상태를 평가하기 위한 도구입니다. 시간이 지남에 따라 환자의 기능적 변화를 모니터링하는 데 사용할 수 있습니다. 여기에는 10개의 고유한 측정값이 포함되어 있습니다.
이 10개 매개변수는 환자의 작업 수행 능력을 기준으로 0~4점 척도로 점수가 매겨집니다. 최소 점수는 0점부터 최대 40점까지입니다. 점수가 높을수록 더 많은 기능이 유지됩니다. |
90일
|
|
낭포성 섬유증 설문지 - 개정판(CFQ-R)
기간: 90일
|
CF 환자만 해당됩니다.
낭포성 섬유증 설문지(CFQ)는 낭포성 섬유증(CF)이 14세 이상인 청소년 및 성인을 대상으로 건강 관련 삶의 질(HRQoL)을 측정하는 질병별 도구로, 12개 일반 및 질병에 대한 44개 항목으로 구성되어 있습니다. 특정 척도.
5개의 고유한 4점 Likert 척도(예: 항상/자주/가끔/전혀 없음)를 제공합니다.
각 HRQoL 도메인에 대한 점수 코딩 후 각 항목을 합산하여 도메인 점수를 생성하고 표준화합니다.
점수의 범위는 0에서 100까지이며, 점수가 높을수록 건강이 좋음을 의미합니다.
|
90일
|
|
폐질환 악화 참가자 수
기간: 90일
|
호흡기 감염 또는 합병증으로 인한 입원 및/또는 항생제.
폐질환의 악화는 호흡기 감염이나 합병증을 치료하기 위해 입원 및/또는 항생제가 필요한 호흡기 감염으로 정의됩니다.
일상적인 진료의 일부인 입원(예:
연간 "조정"을 위한 병원 입원) 또는 정규 치료 요법의 일부인 항생제는 악화로 기록되지 않았습니다.
악화로 인한 입원이 발생하거나 항생제 처방이 필요한 경우가 질병 악화에 해당됩니다.
|
90일
|
|
FEV1(실제)
기간: 90일
|
FEV1은 리터 단위로 측정된 실제 부피입니다. 1초 강제 호기량(FEV1): 강제 호기량(1초)은 환자가 최대 노력 중 첫 1초 동안 내쉬는 공기의 총량입니다. 정상 범위는 >80%입니다. 환자는 가능한 한 강하고 빠르게 숨을 완전히 들이쉬고 내쉰다. FEV1은 개인이 처음 1초 동안 강제 호흡하는 동안 내쉴 수 있는 공기의 양을 나타냅니다. 비율 감소는 질병 악화/중증과 관련이 있습니다. |
90일
|
|
FEV1(% 예측)
기간: 90일
|
FEV1 % 예측(FEV1 % Predicted)은 처음 1초 동안 내쉬는 실제 호흡량을 해당 연령, 성별, 키 및 체중의 사람에 대한 실제 값에 대한 "정상" 값으로 나눈 것입니다. 인구 규범을 기반으로 한 노모그램은 일련의 "정상 값"을 제공합니다. FEV1: 강제 호기량(1초)은 환자가 최대 노력 중 첫 1초 동안 내쉬는 공기의 총량입니다. 정상 범위는 >80%입니다. 비율 감소는 질병 악화/중증과 관련이 있습니다. |
90일
|
|
FVC(실제)
기간: 90일
|
FVC는 리터 단위로 측정된 실제 부피입니다. 기능적 폐활량(FVC)은 최대 노력 동안 환자가 전체 테스트 기간 동안 내쉬는 공기의 총량입니다. 정상 범위는 >80%입니다. 비율 감소는 질병 악화/중증과 관련이 있습니다. 테스트 수행에는 온전한 호흡근 기능이 필요하기 때문에 FVC는 CF 대상자에게만 수행되었습니다. CF 환자는 호흡근 기능이 손상되지 않았으므로 이 방법을 수행할 수 있습니다. 운동 신경 질환 환자는 호흡 근육을 포함한 모든 근육의 점진적인 약화로 고통받습니다. FVC에 대한 테스트 결과는 근육 약화에 영향을 미치므로 폐 기능을 유효하게 나타내지 않습니다. |
90일
|
|
FVC(% 예측)
기간: 90일
|
FVC 예측 백분율(FVC % 예측)은 처음 1초 동안 내쉬는 실제 호흡량을 해당 연령, 성별, 키 및 체중의 사람에 대한 실제 값에 대한 "정상" 값으로 나눈 것입니다. 인구 규범을 기반으로 한 노모그램은 일련의 "정상 값"을 제공합니다. 기능적 폐활량은 환자가 최대 노력을 하는 동안 전체 테스트 기간 동안 내쉬는 공기의 총량입니다. 정상 범위는 >80%입니다. 비율 감소는 질병 악화/중증과 관련이 있습니다. 테스트 수행에는 온전한 호흡근 기능이 필요하기 때문에 FVC는 CF 대상자에게만 수행되었습니다. CF 환자는 호흡근 기능이 손상되지 않았으므로 이 방법을 수행할 수 있습니다. 운동 신경 질환 환자는 호흡 근육을 포함한 모든 근육의 점진적인 약화로 고통받습니다. FVC에 대한 테스트 결과는 근육 약화에 영향을 미치므로 폐 기능을 유효하게 나타내지 않습니다. |
90일
|
|
FEV1/FVC 비율
기간: 90일
|
1초 안에 만료되는 FVC의 비율 결과는 실제 값(리터, 초당 리터)과 %예측(유사한 특성을 가진 환자에 대한 "예측 값"의 백분율로 표시되는 테스트 결과)으로 제공됩니다. 80% 이상의 결과는 정상으로 간주됩니다. 운동 신경 질환 환자는 호흡 근육을 포함한 모든 근육의 점진적인 약화로 고통받습니다. FVC에 대한 테스트 결과는 근육 약화에 영향을 미치므로 폐 기능을 유효하게 나타내지 않습니다. |
90일
|
|
SVC(실제)
기간: 90일
|
SVC(느린 필수 용량)는 리터 단위로 측정된 실제 부피입니다. 느린 폐활량은 강제로 또는 빠른 노력 없이 최대 흡기 후 완전히 호기되었을 때 측정된 가스량을 표시합니다. FVC가 감소하고 기도 폐쇄가 있을 때 유용한 측정입니다. SVC 유발은 호흡기 질환 악화와 관련이 있습니다. 느린 필수 용량은 FVC와 동일한 측정값, 즉 "생체 용량"을 제공합니다. 그러나 "강제 호기 동작(느린 흡기 및 느린 호기 필요)"이 필요하지 않으므로 호흡 근육을 포함한 모든 근육이 점진적으로 약화되는 운동 신경 질환 환자의 경우 유효한 결과를 더 쉽게 얻을 수 있습니다. |
90일
|
|
SVC(% 예측)
기간: 90일
|
SVC 예측 백분율(SVC % 예측)은 처음 1초 동안 내쉬는 실제 호흡량을 해당 연령, 성별, 키 및 체중의 사람에 대한 실제 값에 대한 "정상" 값으로 나눈 것입니다. 인구 규범을 기반으로 한 노모그램은 일련의 "정상 값"을 제공합니다. 느린 폐활량은 강제로 또는 빠른 노력 없이 최대 흡기 후 완전히 호기되었을 때 측정된 가스량을 표시합니다. FVC가 감소하고 기도 폐쇄가 있을 때 유용한 측정입니다. SVC 유발은 호흡기 질환 악화와 관련이 있습니다. 느린 필수 용량은 FVC와 동일한 측정값, 즉 "생체 용량"을 제공합니다. 그러나 "강제 호기 동작(느린 흡기 및 느린 호기 필요)"이 필요하지 않으므로 호흡 근육을 포함한 모든 근육이 점진적으로 약화되는 운동 신경 질환 환자의 경우 유효한 결과를 더 쉽게 얻을 수 있습니다. |
90일
|
|
SpO2
기간: 90일
|
CF 환자의 임상 치료에서는 표준 폐 기능 측정(FEV1, FVC 및 FEV1/FVC)을 일반적으로 따릅니다. MND 환자의 임상 치료에서는 표준 폐 기능 측정(SVC, SpO2, MIP 및 최대 기침 흐름)을 일반적으로 따릅니다. SpO2는 말초 모세혈관 산소 포화도를 나타내며 혈액 내 산소량을 추정합니다. 낮은 SpO2는 호흡 기능 악화와 관련이 있습니다. |
90일
|
|
최대 흡기압(MIP)
기간: 90일
|
CF 환자의 임상 치료에서는 표준 폐 기능 측정(FEV1, FVC 및 FEV1/FVC)을 일반적으로 따릅니다. MND 환자의 임상 치료에서는 표준 폐 기능 측정(SVC, SpO2, MIP 및 최대 기침 흐름)을 일반적으로 따릅니다. 최대 흡기압(MIP)은 흡기 근육(주로 횡경막)의 강도를 측정한 것으로, 환기 부전, 제한적인 폐 질환 및 호흡 근육 강도를 평가할 수 있습니다. MIP 감소는 신경근 상태 악화 및 기침 능력 저하와 관련이 있습니다. |
90일
|
|
PCF
기간: 90일
|
CF 환자의 임상 치료에서는 표준 폐 기능 측정(FEV1, FVC 및 FEV1/FVC)을 일반적으로 따릅니다. MND 환자의 임상 치료에서는 표준 폐 기능 측정(SVC, SpO2, MIP 및 PCF)을 일반적으로 따릅니다. PCF(최고 기침 흐름)는 기침 중에 생성되는 최대 공기 흐름입니다. 생성된 공기 흐름의 감소는 신경근 상태의 약화 및 기침 충동의 저하와 관련이 있습니다 |
90일
|
공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Lisa F Wolfe, MD, Northwestern University
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CR-RR2016-002
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .