MN4000 för behandling av CF- och MND-patienter i hemmiljö
En pilotstudie för att utvärdera användningen av MN4000 för behandling av patienter med cystisk fibros (CF) och motorneuronsjukdomar (MND) i hemmiljö
Studien var en icke-randomiserad öppen pilotstudie. Det var en observationsdesign utförd på en (1) plats i USA. Alla inskrivna försökspersoner fick behandling med MN4000.
Denna pilotstudie utvärderade patientens tillfredsställelse med terapin och följsamheten till terapin under den 90 dagar långa behandlingsperioden, och samlade även in kliniska resultatdata. Resultaten utvärderades före, under och efter MN4000-behandlingsperioden.
Studieöversikt
Status
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studien var en icke-randomiserad öppen pilotstudie. Det var en observationsdesign utförd på en (1) plats i USA. Alla inskrivna försökspersoner fick behandling med MN4000.
Denna pilotstudie utvärderade patientens tillfredsställelse med terapin och följsamheten till terapin under den 90 dagar långa behandlingsperioden, och samlade även in kliniska resultatdata. Resultaten utvärderades före, under och efter MN4000-behandlingsperioden. Studien inkluderade inte en kontrollgrupp. Denna pilotstudie utformades för att ge initial information som skulle kunna informera beslut för framtida större studier.
Totalt tio (10) patienter inkluderades från CF- och NMD-kliniker. Kvalificerade försökspersoner var vuxna patienter som kunde utföra MN4000-terapi med ett munstycke och som uppfyllde alla inklusionskriterier och inget av uteslutningskriterierna.
Alla patienter fick terapi med MN4000 enligt de märkta instruktionerna för enheten.
MN4000 är en terapianordning för luftvägsrensning och lungexpansion som har marknadsförts av FDA som The MetaNeb® System for Homecare-miljö, för eliminering av lungsekret och för behandling eller förebyggande av pulmonell atelektas. Det är en klass II-enhet, godkänd för marknaden den 17 mars 2016 under premarket notification 510(k) K151689 som The MetaNeb® 4 System med tillämpning för hemvårdsmiljö. Den marknadsförs kommersiellt som MN4000. Enheten består av en pneumatisk kompressor och en luftpulsgenerator som levererar CHFO och CPEP till;
- underlätta borttagning av slemhinnor från lungorna;
- tillhandahålla lungexpansionsterapi och;
- förbättra leveransen av aerosolterapi.
Denna "trippel"-lägesenhet kan ge aerosolterapi samtidigt som den växlar mellan CPEP för lungexpansion och CHFO för luftvägsrensning. Kompletterande syrgasbehandling kan också ges när den används med komprimerat syrgas.
MN4000 har tre terapilägen:
- CHFO (Continuous High Frequency Oscillation) - levererar aerosolterapi samtidigt som det ger oscillerande tryckpulser till luftvägarna
- CPEP (Continuous Positive Expiratory Pressure) - ger aerosolterapi samtidigt som det ger kontinuerligt positivt tryck för att hjälpa till att hålla öppna och expandera luftvägarna
- Aerosol - endast för leverans av aerosol. I detta läge är CHFO och CPEP inte tillgängliga
Efter bedömning av baslinjestatus introducerades terapi med MN4000 och införlivades i den dagliga behandlingsregimen för andningsvård i hemmet för alla patienter.
Andra behandlingar för luftvägsrensning och/eller lungexpansion skulle inte utföras under den tre månader långa studieperioden. Behandlingsregimen för andra andningsvårdsformer (t.ex. aerosoliserade läkemedel) var det som ordinerades av patientens hälsovårdsteam i den rutinmässiga standardvården för varje patient.
Under den tre månader långa uppföljningsperioden bedömdes följsamheten till den dagliga ordinerade terapiregimen. Försökspersoner/vårdgivare ombads att tillhandahålla efterlevnadsinformation för varje dag under den 90 dagar långa studieperioden.
Dokumentation av effekt och säkerhet Variabler fylldes i av studiepersonalen vid tidpunkten för händelsen, från granskning av patientens journaler och från poäng och rankningar för frågeformulär.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60208
- Northwestern
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Dokumenterad diagnos av CF eller MND
- Ålder > 18 år
- Undertecknat informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Krav på kontinuerlig mekanisk ventilation
- Förväntat behov av sjukhusvård inom de närmaste tre månaderna
- Pneumothorax i anamnesen under de senaste 6 månaderna
- Historik av hemoptys som kräver embolisering under de senaste 12 månaderna
- Oförmåga att utföra MN4000-terapi med ett munstycke (t.ex. oförmåga att skapa adekvat muntätning)
- Oförmåga att utföra MN4000-terapi enligt anvisningarna
- Oförmåga eller ovilja att genomföra studiebesök eller tillhandahålla uppföljningsdata enligt studieprotokollet
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Hembaserad luftvägsrensning med Metaneb
Patienter med CF och MND som behövde regelbunden luftvägsbehandling i hemmet registrerades för att använda Metaneb-enheten i hemmiljön. MN4000 är en terapianordning för luftvägsrensning och lungexpansion som har marknadsförts av FDA som The MetaNeb® System for Homecare-miljö, för eliminering av lungsekret och för behandling eller förebyggande av pulmonell atelektas. Det är en klass II-enhet, godkänd för marknaden den 17 mars 2016 under premarket notification 510(k) K151689 som The MetaNeb® 4 System med tillämpning för hemvårdsmiljö. |
Patienter som behövde regelbunden luftvägsbehandling i hemmet inkluderades i studien och ordinerades behandling med MN4000.
Efterlevnaden av den föreskrivna terapiregimen och patientens/vårdarens tillfredsställelse med behandlingen bedömdes.
Lungfunktionen utvärderades för varje individ vid baslinjen, efter 1 månad och efter 3 månaders hemterapi.
Resultaten från terapiperioden jämfördes med baslinjeperioden, under vilken patienten fick sin vanliga luftvägsrensning.
Luftvägsrensning Tillfredsställelseundersökningar genomfördes vid baslinjen, efter 1 månad och efter 3 månaders behandling.
Resultat från MN4000-behandlingsperioden jämfördes med baslinjeperioden, under vilken patienten fick sin vanliga kur
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Tillfredsställelsepoäng för patient/vårdgivare
Tidsram: 90 dagar
|
Den primära effektvariabeln var patientens och/eller vårdgivarens tillfredsställelse med behandlingen, utvärderad med hjälp av en frågeformulär för bedömning av behandlingsanvändning. Frågeformuläret användes för att bedöma förändringar i tillfredsställelse eller effektivitet på en mängd olika parametrar. Tillfredsställelsepoängen slutfördes av patienten, om möjligt. Några av patienterna i denna studie hade motorneuronsjukdom. Denna sjukdom kan äventyra patientens förmåga att interagera och svara på frågor. I situationer där patienter inte kunde svara ombads vårdgivare att svara på deras vägnar. |
90 dagar
|
|
Tillfredsställelsepoäng för patient/vårdgivare
Tidsram: 90 dagar
|
Therapy Use Rating Questionnaire är en bedömning av patientens/vårdgivarens tillfredsställelse med terapin och deras subjektiva bedömning av nyttan av terapin. Frågeformuläret användes för att bedöma förändringar i tillfredsställelse eller effektivitet på en mängd olika parametrar. Tillfredsställelsepoängen slutfördes av patienten, om möjligt. Några av patienterna i denna studie hade motorneuronsjukdom. Denna sjukdom kan äventyra patientens förmåga att interagera och svara på frågor. I situationer där patienter inte kunde svara ombads vårdgivare att svara på deras vägnar. |
90 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittlig procentuell överensstämmelse med föreskriven behandlingsregim
Tidsram: 90 dagar
|
Efterlevnad av behandlingsregimen beräknades för varje patient (antal terapiminuter utförd / antal ordinerade terapiminuter).
Den procentuella följsamheten som beräknats för varje försöksperson användes sedan för att beräkna den genomsnittliga följsamheten till föreskriven behandlingsregim för gruppen eller grupperna.
|
90 dagar
|
|
ALS-Functional Rating Scale (ALS-FRS)
Tidsram: 90 dagar
|
Endast MND-patienter. Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS) är ett instrument för att utvärdera funktionsstatus hos patienter med amyotrofisk lateralskleros. Den kan användas för att övervaka funktionsförändringar hos en patient över tid. Den innehåller 10 distinkta mått:
Dessa 10 parametrar poängsätts på en skala från 0-4, baserat på patienternas förmåga att utföra uppgifter. Minsta poäng är 0 och maximalt 40. Ju högre poäng desto fler funktioner behålls. |
90 dagar
|
|
Cystisk fibros frågeformulär - reviderat (CFQ-R)
Tidsram: 90 dagar
|
Endast CF-patienter.
Cystic Fibrosis Questionnaire (CFQ) är ett sjukdomsspecifikt instrument som mäter hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) för ungdomar och vuxna med cystisk fibros (CF) > eller = 14 år, bestående av 44 poster på 12 generiska och sjukdoms- specifika skalor.
Den erbjuder 5 distinkta 4-punkts Likert-skalor (t.ex. alltid/ofta/ någon gång/aldrig).
Poäng för varje HRQoL-domän; efter omkodning summeras varje objekt för att generera en domänpoäng och standardiseras.
Poäng varierar från 0 till 100, med högre poäng tyder på bättre hälsa.
|
90 dagar
|
|
Antal deltagare med exacerbation av lungsjukdom
Tidsram: 90 dagar
|
Sjukhusinläggning och/eller antibiotika för luftvägsinfektion eller komplikation.
Exacerbationer av lungsjukdom definierades som luftvägsinfektioner som resulterade i krav på sjukhusvistelse och/eller antibiotika för att behandla luftvägsinfektionen eller komplikationen.
Sjukhusinläggningar som ingår i rutinvård (t.ex.
sjukhusinläggningar för årlig "tune-up") eller antibiotika som ingår i den vanliga behandlingsregimen dokumenterades inte som exacerbationer.
Förekomst av exacerbationsrelaterad sjukhusvistelse ELLER nödvändigheten av ett recept på antibiotika betecknas som förvärrad sjukdom.
|
90 dagar
|
|
FEV1 (faktisk)
Tidsram: 90 dagar
|
FEV1 är den faktiska volymen mätt i liter. Forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV1): Den forcerade utandningsvolymen - en sekund är den totala volymen luft som en patient andas ut under den första sekunden under maximal ansträngning. Normalområdet är >80 %. Patienten tar ett helt andetag in och andas ut så hårt och snabbt de kan. FEV1 hänvisar till volymen luft som en individ kan andas ut under ett påtvingat andetag under den första 1 sekunden. Minskande procent är förknippat med försämring/allvarlig sjukdom |
90 dagar
|
|
FEV1 (förutspått %)
Tidsram: 90 dagar
|
FEV1 Procent Predicted (FEV1 % Predicted) är den faktiska utandningsvolymen under den första 1 sekunden, dividerat med det "normala" värdet för det faktiska värdet för en person i den åldern, kön, längd och vikt. Ett nomogram baserat på befolkningsnormer ger en serie "normala värden". FEV1: Den forcerade utandningsvolymen - en sekund är den totala volymen luft som en patient andas ut under den första sekunden under maximal ansträngning. Normalområdet är >80 %. Minskande procent är förknippat med försämring/allvarlig sjukdom |
90 dagar
|
|
FVC (faktisk)
Tidsram: 90 dagar
|
FVC är den faktiska volymen mätt i liter. Den funktionella vitalkapaciteten (FVC) är den totala volymen luft som en patient andas ut under hela testets varaktighet under maximal ansträngning. Normalområdet är >80 %. Minskande procent är förknippat med försämring/allvarlig sjukdom. FVC gjordes endast i CF-ämnen eftersom utförandet av testet kräver intakt andningsmuskelfunktion. CF-patienter har intakt andningsmuskelfunktion och kan därför utföra denna manöver. Patienter med motorneuronsjukdom lider av progressiv svaghet i alla muskler inklusive andningsmusklerna. Testresultaten för FVC är påverkad muskelsvaghet och är därför inte en giltig representation av deras lungfunktion. |
90 dagar
|
|
FVC (prognostiserat %)
Tidsram: 90 dagar
|
FVC Procent Predicted (FVC % Predicted) är den faktiska utandningsvolymen under den första 1 sekunden, dividerat med det "normala" värdet för det faktiska värdet för en person i den åldern, kön, längd och vikt. Ett nomogram baserat på befolkningsnormer ger en serie "normala värden". Den funktionella vitalkapaciteten är den totala volymen luft som en patient andas ut under hela testets varaktighet under maximal ansträngning. Normalområdet är >80 %. Minskande procent är förknippat med försämring/allvarlig sjukdom. FVC gjordes endast i CF-ämnen eftersom utförandet av testet kräver intakt andningsmuskelfunktion. CF-patienter har intakt andningsmuskelfunktion och kan därför utföra denna manöver. Patienter med motorneuronsjukdom lider av progressiv svaghet i alla muskler inklusive andningsmusklerna. Testresultaten för FVC är påverkad muskelsvaghet och är därför inte en giltig representation av deras lungfunktion. |
90 dagar
|
|
FEV1/FVC-förhållande
Tidsram: 90 dagar
|
Andelen av FVC förfallit på en sekund. Resultaten anges i både faktiska värden (liter, liter per sekund) och % förutsagt-testresultatet som en procentandel av de "förutspådda värdena" för patienter med liknande egenskaper. Resultat över 80 % anses vara normala. Patienter med motorneuronsjukdom lider av progressiv svaghet i alla muskler inklusive andningsmusklerna. Testresultaten för FVC är påverkad muskelsvaghet och är därför inte en giltig representation av deras lungfunktion. |
90 dagar
|
|
SVC (faktisk)
Tidsram: 90 dagar
|
Slow Vital Capacity (SVC) är den faktiska volymen mätt i liter. Slow Vital Capacity visar gasvolymen uppmätt vid en fullständig utandning efter en maximal inandning utan påtvingad eller snabb ansträngning. Användbar mätning när FVC är reducerad och luftvägsobstruktion är närvarande. Utbildad SVC är associerad med förvärrad luftvägssjukdom. Slow Vital Capacity ger samma mått som FVC - dvs "Vital Capacity." Det kräver dock inte en "Tvingad utandningsmanöver (det kräver en långsam inspiration och långsam utandning) och är därför lättare att uppnå ett giltigt resultat hos patienter med motorneuronsjukdom som lider av progressiv svaghet i alla muskler inklusive andningsmusklerna. |
90 dagar
|
|
SVC (prognostiserat %)
Tidsram: 90 dagar
|
SVC Procent Predicted (SVC % Predicted) är den faktiska utandningsvolymen under den första 1 sekunden, dividerat med det "normala" värdet för det faktiska värdet för en person i den åldern, kön, längd och vikt. Ett nomogram baserat på befolkningsnormer ger en serie "normala värden". Slow Vital Capacity visar gasvolymen uppmätt vid en fullständig utandning efter en maximal inandning utan påtvingad eller snabb ansträngning. Användbar mätning när FVC är reducerad och luftvägsobstruktion är närvarande. Utbildad SVC är associerad med förvärrad luftvägssjukdom. Slow Vital Capacity ger samma mått som FVC - dvs "Vital Capacity." Det kräver dock inte en "Tvingad utandningsmanöver (det kräver en långsam inspiration och långsam utandning) och är därför lättare att uppnå ett giltigt resultat hos patienter med motorneuronsjukdom som lider av progressiv svaghet i alla muskler inklusive andningsmusklerna. |
90 dagar
|
|
SpO2
Tidsram: 90 dagar
|
Standardmått för lungfunktion (FEV1, FVC och FEV1/FVC) följs vanligtvis i den kliniska vården av patienter med CF. Standardmått för lungfunktion (SVC, SpO2, MIP och Peak Cough Flow) följs vanligtvis i den kliniska vården av patienter med MND. SpO2 står för perifer kapillär syremättnad, en uppskattning av mängden syre i blodet. Lågt SpO2 är associerat med försämrad andningsfunktion. |
90 dagar
|
|
Maximalt inandningstryck (MIP)
Tidsram: 90 dagar
|
Standardmått för lungfunktion (FEV1, FVC och FEV1/FVC) följs vanligtvis i den kliniska vården av patienter med CF. Standardmått för lungfunktion (SVC, SpO2, MIP och Peak Cough Flow) följs vanligtvis i den kliniska vården av patienter med MND. Maximalt inandningstryck (MIP) är ett mått på styrkan hos inandningsmusklerna, i första hand diafragman, och möjliggör bedömning av andningssvikt, restriktiv lungsjukdom och andningsmuskelstyrka. Minskning av MIP är associerad med försämrad neuromuskulär status och dålig förmåga att hosta. |
90 dagar
|
|
PCF
Tidsram: 90 dagar
|
Standardmått för lungfunktion (FEV1, FVC och FEV1/FVC) följs vanligtvis i den kliniska vården av patienter med CF. Standardmått för lungfunktion (SVC, SpO2, MIP och PCF) följs vanligtvis i den kliniska vården av patienter med MND. Peak Cough Flow (PCF) är det maximala luftflödet som genereras under en hosta. Minskande luftflöde som genereras är associerat med försvagad neuromuskulär status och tillhörande dålig hostimpuls |
90 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Lisa F Wolfe, MD, Northwestern University
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Patologiska processer
- Metaboliska sjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Luftvägssjukdomar
- Lungsjukdomar
- Spädbarn, nyfödda, sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Neuromuskulära sjukdomar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Ryggmärgssjukdomar
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostasbrister
- Bukspottkörtelsjukdomar
- Fibros
- Motorneuronsjuka
- Amyotrofisk lateral skleros
- Cystisk fibros
Andra studie-ID-nummer
- CR-RR2016-002
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .