- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03797677
MN4000 do leczenia pacjentów z mukowiscydozą i MND w warunkach domowych
Badanie pilotażowe oceniające zastosowanie MN4000 w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą (CF) i chorobą neuronu ruchowego (MND) w warunkach domowych
Badanie było nierandomizowanym, otwartym badaniem pilotażowym. Był to projekt obserwacyjny przeprowadzony w jednym (1) miejscu w USA. Wszyscy włączeni pacjenci otrzymali leczenie za pomocą MN4000.
W tym badaniu pilotażowym oceniano zadowolenie pacjentów z terapii i przestrzeganie zaleceń terapeutycznych podczas 90-dniowego okresu leczenia, a także zebrano dane dotyczące wyników klinicznych. Wyniki oceniano przed, w trakcie i po okresie leczenia MN4000.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie było nierandomizowanym, otwartym badaniem pilotażowym. Był to projekt obserwacyjny przeprowadzony w jednym (1) miejscu w USA. Wszyscy włączeni pacjenci otrzymali leczenie za pomocą MN4000.
W tym badaniu pilotażowym oceniano zadowolenie pacjentów z terapii i przestrzeganie zaleceń terapeutycznych podczas 90-dniowego okresu leczenia, a także zebrano dane dotyczące wyników klinicznych. Wyniki oceniano przed, w trakcie i po okresie leczenia MN4000. Badanie nie obejmowało grupy kontrolnej. To badanie pilotażowe zostało zaprojektowane w celu dostarczenia wstępnych informacji, które mogą pomóc w podejmowaniu decyzji dotyczących przyszłych badań na większą skalę.
Do badania włączono łącznie dziesięciu (10) pacjentów z klinik CF i NMD. Kwalifikującymi się pacjentami byli dorośli pacjenci, którzy byli w stanie przeprowadzić terapię MN4000 za pomocą ustnika i którzy spełnili wszystkie kryteria włączenia i żadne z kryteriów wykluczenia.
Wszyscy pacjenci otrzymywali terapię za pomocą MN4000 zgodnie z instrukcjami na etykiecie urządzenia.
MN4000 to urządzenie do terapii udrażniania dróg oddechowych i rozszerzania płuc, które zostało dopuszczone do obrotu przez FDA jako system MetaNeb® dla środowiska opieki domowej, do usuwania wydzielin płucnych oraz do leczenia lub zapobiegania niedodmie płuc. Jest to urządzenie klasy II, dopuszczone do obrotu 17 marca 2016 r. w ramach powiadomienia przed wprowadzeniem na rynek 510(k) K151689 jako system MetaNeb® 4 z aplikacją dla środowiska opieki domowej. Jest sprzedawany na rynku jako MN4000. Urządzenie składa się ze sprężarki pneumatycznej oraz generatora impulsów powietrza, który dostarcza CHFO i CPEP do;
- ułatwiają usuwanie śluzu z płuc;
- zapewnić terapię ekspansji płuc i;
- usprawnić dostarczanie terapii aerozolowej.
To „potrójne” urządzenie może zapewnić terapię aerozolową, naprzemiennie między CPEP w celu rozszerzenia płuc i CHFO w celu oczyszczenia dróg oddechowych. Dodatkowa terapia tlenowa może być również stosowana w przypadku stosowania sprężonego tlenu.
MN4000 ma trzy tryby terapii:
- CHFO (Continuous High Frequency Oscillation) – zapewnia terapię aerozolową, jednocześnie dostarczając oscylujące impulsy ciśnienia do dróg oddechowych
- CPEP (ciągłe dodatnie ciśnienie wydechowe) — zapewnia terapię aerozolową, zapewniając ciągłe dodatnie ciśnienie, aby pomóc utrzymać otwarte i rozszerzyć drogi oddechowe
- Aerozol - wyłącznie do dostarczania aerozolu. W tym trybie CHFO i CPEP nie są dostępne
Po ocenie stanu wyjściowego wprowadzono terapię za pomocą MN4000 i włączono ją do codziennego schematu domowej opieki oddechowej u wszystkich pacjentów.
Inne terapie oczyszczania dróg oddechowych i/lub rozszerzania płuc nie miały być wykonywane podczas trzymiesięcznego okresu badania. Schemat leczenia innych metod leczenia dróg oddechowych (np. leki w aerozolu) to te, które zostały przepisane przez zespół opieki zdrowotnej pacjenta w rutynowej standardowej opiece nad każdym pacjentem.
Podczas trzymiesięcznej obserwacji oceniano przestrzeganie dziennego zalecanego schematu leczenia. Osoby badane/opiekunowie zostali poproszeni o podanie informacji dotyczących przestrzegania zaleceń na każdy dzień podczas 90-dniowego okresu badania.
Dokumentacja skuteczności i bezpieczeństwa Zmienne zostały uzupełnione przez personel badania w momencie wystąpienia, na podstawie przeglądu dokumentacji medycznej pacjenta oraz wyników i rankingów kwestionariuszy.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60208
- Northwestern
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Udokumentowana diagnoza mukowiscydozy lub MND
- Wiek > 18 lat
- Podpisana świadoma zgoda
Kryteria wyłączenia:
- Wymóg ciągłej wentylacji mechanicznej
- Przewidywana konieczność hospitalizacji w ciągu najbliższych trzech miesięcy
- Historia odmy opłucnowej w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Historia krwioplucia wymagającego embolizacji w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- Brak możliwości przeprowadzenia terapii MN4000 za pomocą ustnika (np. niemożność stworzenia odpowiedniego uszczelnienia ust)
- Niemożność przeprowadzenia terapii MN4000 zgodnie z zaleceniami
- Niemożność lub niechęć do odbycia wizyt studyjnych lub dostarczenia danych uzupełniających zgodnie z protokołem badania
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Oczyszczanie dróg oddechowych w domu za pomocą Metaneb
Pacjenci z mukowiscydozą i MND, którzy wymagali regularnego domowego oczyszczania dróg oddechowych, zostali włączeni do korzystania z urządzenia Metaneb w warunkach domowych. MN4000 to urządzenie do terapii udrażniania dróg oddechowych i rozszerzania płuc, które zostało dopuszczone do obrotu przez FDA jako system MetaNeb® dla środowiska opieki domowej, do usuwania wydzielin płucnych oraz do leczenia lub zapobiegania niedodmie płuc. Jest to urządzenie klasy II, dopuszczone do obrotu 17 marca 2016 r. w ramach powiadomienia przed wprowadzeniem na rynek 510(k) K151689 jako system MetaNeb® 4 z aplikacją dla środowiska opieki domowej. |
Pacjenci, którzy wymagali regularnego domowego oczyszczania dróg oddechowych, zostali włączeni do badania i przepisano im terapię za pomocą MN4000.
Oceniano przestrzeganie zaleconego schematu terapii oraz satysfakcję pacjenta/opiekuna z terapii.
Czynność płuc oceniano u każdego pacjenta na początku badania, po 1 miesiącu i po 3 miesiącach terapii domowej.
Wyniki z okresu terapii porównano z okresem wyjściowym, podczas którego pacjent otrzymał swój regularny schemat oczyszczania dróg oddechowych.
Ankiety satysfakcji z klirensu dróg oddechowych przeprowadzono na początku badania, po 1 miesiącu i po 3 miesiącach terapii.
Wyniki z okresu terapii MN4000 porównano z okresem wyjściowym, podczas którego pacjent otrzymał swój regularny schemat leczenia
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wyniki zadowolenia pacjenta/opiekuna
Ramy czasowe: 90 dni
|
Podstawową zmienną dotyczącą skuteczności było zadowolenie pacjenta i/lub opiekuna z terapii, oceniane za pomocą Kwestionariusza Oceny Stosowania Terapii. Kwestionariusz został wykorzystany do oceny zmiany satysfakcji lub skuteczności na podstawie różnych parametrów. Jeśli to możliwe, pacjent wypełniał ocenę satysfakcji. Niektórzy pacjenci biorący udział w tym badaniu cierpieli na chorobę neuronu ruchowego. Choroba ta może upośledzać zdolność pacjenta do interakcji i odpowiadania na pytania. W sytuacjach, gdy pacjenci nie mogli odpowiedzieć, opiekunowie byli proszeni o udzielenie odpowiedzi w ich imieniu. |
90 dni
|
|
Wyniki zadowolenia pacjenta/opiekuna
Ramy czasowe: 90 dni
|
Kwestionariusz Oceny Stosowania Terapii służy ocenie zadowolenia pacjenta/opiekuna z terapii oraz jego subiektywnej ocenie korzyści z terapii. Kwestionariusz został wykorzystany do oceny zmiany satysfakcji lub skuteczności na podstawie różnych parametrów. Jeśli to możliwe, pacjent wypełniał ocenę satysfakcji. Niektórzy pacjenci biorący udział w tym badaniu cierpieli na chorobę neuronu ruchowego. Choroba ta może upośledzać zdolność pacjenta do interakcji i odpowiadania na pytania. W sytuacjach, gdy pacjenci nie mogli odpowiedzieć, opiekunowie byli proszeni o udzielenie odpowiedzi w ich imieniu. |
90 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średni procent przestrzegania przepisanego schematu leczenia
Ramy czasowe: 90 dni
|
Dla każdego pacjenta obliczono przestrzeganie schematu leczenia (liczba minut przeprowadzonej terapii / liczba minut przepisanej terapii).
Procent przestrzegania zaleceń obliczony dla każdego badanego uczestnika wykorzystano następnie do obliczenia średniego przestrzegania przepisanego schematu leczenia dla grupy lub grup.
|
90 dni
|
|
Skala oceny funkcjonalnej ALS (ALS-FRS)
Ramy czasowe: 90 dni
|
Tylko dla pacjentów z MND. Skala Oceny Funkcjonalnej Stwardnienia Zanikowego Bocznego (ALSFRS) jest narzędziem służącym do oceny stanu funkcjonalnego pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym. Można go używać do monitorowania zmian funkcjonalnych u pacjenta w czasie. Zawiera 10 odrębnych środków:
Te 10 parametrów ocenia się w skali od 0 do 4, w oparciu o zdolność pacjenta do wykonywania zadań. Minimalny wynik to 0, a maksymalny 40. Im wyższy wynik, tym więcej funkcji jest zachowywanych. |
90 dni
|
|
Kwestionariusz dotyczący mukowiscydozy – poprawiony (CFQ-R)
Ramy czasowe: 90 dni
|
Tylko pacjenci z CF.
Kwestionariusz mukowiscydozy (CFQ) to instrument specyficzny dla choroby, który mierzy jakość życia związaną ze stanem zdrowia (HRQoL) u młodzieży i dorosłych chorych na mukowiscydozę (CF) > lub = 14 lat, składający się z 44 pozycji w 12 kategoriach ogólnych i chorobowych określone skale.
Oferuje 5 różnych 4-punktowych skal Likerta (np. zawsze/często/czasami/nigdy).
Wyniki dla każdej domeny HRQoL; po przekodowaniu każdy element jest sumowany w celu wygenerowania wyniku domeny i standaryzowany.
Wyniki wahają się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszy stan zdrowia.
|
90 dni
|
|
Liczba uczestników z zaostrzeniem choroby płuc
Ramy czasowe: 90 dni
|
Hospitalizacja i/lub antybiotyki z powodu infekcji lub powikłań dróg oddechowych.
Zaostrzenia choroby płuc definiowano jako infekcje dróg oddechowych wymagające hospitalizacji i/lub stosowania antybiotyków w celu leczenia infekcji dróg oddechowych lub powikłań.
Hospitalizacje będące częścią rutynowej opieki (np.
przyjęcia do szpitala w celu corocznego „dostrojenia”) lub antybiotyki będące częścią regularnego schematu leczenia nie zostały udokumentowane jako zaostrzenia.
Wystąpienie zaostrzenia hospitalizacji LUB konieczność przepisania antybiotyku kwalifikuje się jako pogorszenie choroby.
|
90 dni
|
|
FEV1 (rzeczywisty)
Ramy czasowe: 90 dni
|
FEV1 to rzeczywista objętość mierzona w litrach. Wymuszona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV1): Wymuszona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy to całkowita objętość powietrza wydychanego przez pacjenta w ciągu pierwszej sekundy podczas maksymalnego wysiłku. Normalny zakres wynosi> 80%. Pacjent bierze pełny wdech i wydech tak mocno i szybko, jak to możliwe. FEV1 odnosi się do objętości powietrza, którą dana osoba może wydychać podczas wymuszonego oddechu w ciągu pierwszej sekundy. Zmniejszający się odsetek wiąże się z pogorszeniem/ciężką chorobą |
90 dni
|
|
FEV1 (% przewidywanej)
Ramy czasowe: 90 dni
|
Przewidywana procentowa FEV1 (FEV1% przewidywana) to rzeczywista objętość wydychana w ciągu pierwszej 1 sekundy podzielona przez wartość „Normalna” dla tej rzeczywistej wartości dla osoby w danym wieku, płci, wzroście i wadze. Nomogram oparty na normach populacyjnych zapewnia szereg „wartości normalnych”. FEV1: Wymuszona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy to całkowita objętość powietrza wydychanego przez pacjenta w pierwszej sekundzie podczas maksymalnego wysiłku. Normalny zakres wynosi> 80%. Zmniejszający się odsetek wiąże się z pogorszeniem/ciężką chorobą |
90 dni
|
|
FVC (rzeczywisty)
Ramy czasowe: 90 dni
|
FVC to rzeczywista objętość mierzona w litrach. Funkcjonalna pojemność życiowa (FVC) to całkowita objętość powietrza wydychanego przez pacjenta przez cały czas trwania badania przy maksymalnym wysiłku. Normalny zakres wynosi> 80%. Zmniejszający się odsetek wiąże się z pogorszeniem/ciężką chorobą. FVC wykonywano wyłącznie u pacjentów z mukowiscydozą, ponieważ wykonanie testu wymaga nienaruszonej funkcji mięśni oddechowych. Pacjenci z mukowiscydozą mają nienaruszoną funkcję mięśni oddechowych i dlatego mogą wykonywać ten manewr. Pacjenci z chorobą neuronu ruchowego cierpią na postępujące osłabienie wszystkich mięśni, w tym mięśni oddechowych. Wyniki testu w kierunku FVC wskazują na osłabienie mięśni i dlatego nie stanowią prawidłowego obrazu czynności płuc. |
90 dni
|
|
FVC (% przewidywanego)
Ramy czasowe: 90 dni
|
Przewidywany procent FVC (przewidywany procent FVC) to rzeczywista objętość wydychana w ciągu pierwszej 1 sekundy podzielona przez wartość „Normalna” dla tej rzeczywistej wartości dla osoby w danym wieku, płci, wzroście i wadze. Nomogram oparty na normach populacyjnych zapewnia szereg „wartości normalnych”. Funkcjonalna pojemność życiowa to całkowita objętość powietrza wydychanego przez pacjenta przez cały czas trwania badania podczas maksymalnego wysiłku. Normalny zakres wynosi> 80%. Zmniejszający się odsetek wiąże się z pogorszeniem/ciężką chorobą. FVC wykonywano wyłącznie u pacjentów z mukowiscydozą, ponieważ wykonanie testu wymaga nienaruszonej funkcji mięśni oddechowych. Pacjenci z mukowiscydozą mają nienaruszoną funkcję mięśni oddechowych i dlatego mogą wykonywać ten manewr. Pacjenci z chorobą neuronu ruchowego cierpią na postępujące osłabienie wszystkich mięśni, w tym mięśni oddechowych. Wyniki testu w kierunku FVC wskazują na osłabienie mięśni i dlatego nie stanowią prawidłowego obrazu czynności płuc. |
90 dni
|
|
Stosunek FEV1/FVC
Ramy czasowe: 90 dni
|
Proporcja FVC wygasła w ciągu jednej sekundy. Wyniki podano zarówno w wartościach rzeczywistych (litry, litry na sekundę), jak i w % przewidywanym – wynik testu jako procent „wartości przewidywanych” dla pacjentów o podobnych cechach. Wyniki powyżej 80% uważa się za normalne. Pacjenci z chorobą neuronu ruchowego cierpią na postępujące osłabienie wszystkich mięśni, w tym mięśni oddechowych. Wyniki testu w kierunku FVC wskazują na osłabienie mięśni i dlatego nie stanowią prawidłowego obrazu czynności płuc. |
90 dni
|
|
SVC (rzeczywisty)
Ramy czasowe: 90 dni
|
Wolna pojemność życiowa (SVC) to rzeczywista objętość mierzona w litrach. Slow Vital Pojemność wyświetla objętość gazu zmierzoną podczas pełnego wydechu po maksymalnym wdechu bez wymuszonego lub szybkiego wysiłku. Przydatny pomiar, gdy FVC jest zmniejszona i występuje niedrożność dróg oddechowych. Zwiększone SVC wiąże się z pogorszeniem się choroby układu oddechowego. Powolna pojemność życiowa zapewnia tę samą miarę co FVC – tj. „Pojemność życiową”. Nie wymaga jednak „wymuszonego manewru wydechowego (wymaga powolnego wdechu i powolnego wydechu), dlatego łatwiej jest uzyskać prawidłowy wynik u pacjentów z chorobą neuronu ruchowego, którzy cierpią na postępujące osłabienie wszystkich mięśni, w tym mięśni oddechowych. |
90 dni
|
|
SVC (% przewidywanego)
Ramy czasowe: 90 dni
|
Przewidywany procent SVC (przewidywany procent SVC) to rzeczywista objętość wydychana w ciągu pierwszej 1 sekundy podzielona przez wartość „Normalna” dla tej rzeczywistej wartości dla osoby w danym wieku, płci, wzroście i wadze. Nomogram oparty na normach populacyjnych zapewnia szereg „wartości normalnych”. Slow Vital Pojemność wyświetla objętość gazu zmierzoną podczas pełnego wydechu po maksymalnym wdechu bez wymuszonego lub szybkiego wysiłku. Przydatny pomiar, gdy FVC jest zmniejszona i występuje niedrożność dróg oddechowych. Zwiększone SVC wiąże się z pogorszeniem się choroby układu oddechowego. Powolna pojemność życiowa zapewnia tę samą miarę co FVC – tj. „Pojemność życiową”. Nie wymaga jednak „wymuszonego manewru wydechowego (wymaga powolnego wdechu i powolnego wydechu), dlatego łatwiej jest uzyskać prawidłowy wynik u pacjentów z chorobą neuronu ruchowego, którzy cierpią na postępujące osłabienie wszystkich mięśni, w tym mięśni oddechowych. |
90 dni
|
|
SpO2
Ramy czasowe: 90 dni
|
W opiece klinicznej nad pacjentami z mukowiscydozą powszechnie stosuje się standardowe pomiary czynności płuc (FEV1, FVC i FEV1/FVC). W opiece klinicznej nad pacjentami z MND powszechnie stosuje się standardowe pomiary czynności płuc (SVC, SpO2, MIP i szczytowy przepływ kaszlowy). SpO2 oznacza nasycenie tlenem naczyń obwodowych, szacunkową ilość tlenu we krwi. Niski poziom SpO2 wiąże się z pogorszeniem czynności oddechowej. |
90 dni
|
|
Maksymalne ciśnienie wdechowe (MIP)
Ramy czasowe: 90 dni
|
W opiece klinicznej nad pacjentami z mukowiscydozą powszechnie stosuje się standardowe pomiary czynności płuc (FEV1, FVC i FEV1/FVC). W opiece klinicznej nad pacjentami z MND powszechnie stosuje się standardowe pomiary czynności płuc (SVC, SpO2, MIP i szczytowy przepływ kaszlowy). Maksymalne ciśnienie wdechowe (MIP) jest miarą siły mięśni wdechowych, przede wszystkim przepony, i pozwala na ocenę niewydolności oddechowej, choroby restrykcyjnej płuc oraz siły mięśni oddechowych. Zmniejszenie MIP wiąże się z pogorszeniem stanu nerwowo-mięśniowego i słabą zdolnością do kaszlu. |
90 dni
|
|
PCF
Ramy czasowe: 90 dni
|
W opiece klinicznej nad pacjentami z mukowiscydozą powszechnie stosuje się standardowe pomiary czynności płuc (FEV1, FVC i FEV1/FVC). W opiece klinicznej nad pacjentami z MND powszechnie stosuje się standardowe pomiary czynności płuc (SVC, SpO2, MIP i PCF). Szczytowy przepływ kaszlowy (PCF) to maksymalny przepływ powietrza generowany podczas kaszlu. Zmniejszający się przepływ powietrza wiąże się z osłabieniem stanu nerwowo-mięśniowego i związanym z tym słabym odruchem kaszlu |
90 dni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Lisa F Wolfe, MD, Northwestern University
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Pokarmowego
- Procesy patologiczne
- Choroby metaboliczne
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby płuc
- Niemowlę, noworodek, choroby
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby rdzenia kręgowego
- TDP-43 Proteinopatie
- Niedobory proteostazy
- Choroby trzustki
- Zwłóknienie
- Choroba neuronu ruchowego
- Stwardnienie Zanikowe Boczne
- Mukowiscydoza
Inne numery identyfikacyjne badania
- CR-RR2016-002
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .