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MN4000 per il trattamento di pazienti CF e MND in ambito domiciliare

12 luglio 2024 aggiornato da: Hill-Rom

Uno studio pilota per valutare l'uso dell'MN4000 per il trattamento dei pazienti affetti da fibrosi cistica (CF) e malattia del motoneurone (MND) in ambito domiciliare

Lo studio era uno studio pilota in aperto non randomizzato. Si trattava di un progetto osservativo condotto in un (1) sito negli Stati Uniti. Tutti i soggetti arruolati hanno ricevuto il trattamento con MN4000.

Questo studio pilota ha valutato la soddisfazione dei soggetti rispetto alla terapia e l'aderenza alla terapia durante il periodo di trattamento di 90 giorni e ha anche raccolto dati sugli esiti clinici. I risultati sono stati valutati prima, durante e dopo il periodo di trattamento con MN4000.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio era uno studio pilota in aperto non randomizzato. Si trattava di un progetto osservativo condotto in un (1) sito negli Stati Uniti. Tutti i soggetti arruolati hanno ricevuto il trattamento con MN4000.

Questo studio pilota ha valutato la soddisfazione dei soggetti rispetto alla terapia e l'aderenza alla terapia durante il periodo di trattamento di 90 giorni e ha anche raccolto dati sugli esiti clinici. I risultati sono stati valutati prima, durante e dopo il periodo di trattamento con MN4000. Lo studio non ha incluso un gruppo di controllo. Questo studio pilota è stato progettato per fornire informazioni iniziali che potrebbero informare le decisioni per futuri studi su larga scala.

Dieci (10) pazienti in totale sono stati arruolati dalle cliniche CF e NMD. I soggetti eleggibili erano pazienti adulti in grado di eseguire la terapia MN4000 utilizzando un boccaglio e che soddisfacevano tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione.

Tutti i pazienti hanno ricevuto la terapia con l'MN4000 seguendo le istruzioni riportate sull'etichetta del dispositivo.

L'MN4000 è un dispositivo per la terapia della clearance delle vie aeree e dell'espansione polmonare che è stato autorizzato sul mercato dalla FDA come The MetaNeb® System for Homecare environment, per la clearance delle secrezioni polmonari e per il trattamento o la prevenzione dell'atelettasia polmonare. Si tratta di un dispositivo di Classe II, autorizzato al mercato il 17 marzo 2016 con notifica pre-commercializzazione 510(k) K151689 come The MetaNeb® 4 System with application for homecare environment. È commercialmente commercializzato come MN4000. Il dispositivo è costituito da un compressore pneumatico e da un generatore di impulsi d'aria che eroga CHFO e CPEP a;

  1. facilitare la rimozione del muco dai polmoni;
  2. fornire terapia di espansione polmonare e;
  3. migliorare l'erogazione dell'aerosolterapia.

Questo dispositivo in modalità "tripla" può fornire l'aerosolterapia alternando CPEP per l'espansione polmonare e CHFO per la clearance delle vie aeree. L'ossigenoterapia supplementare può essere erogata anche se utilizzata con ossigeno compresso.

L'MN4000 dispone di tre modalità terapeutiche:

  • CHFO (Continuous High Frequency Oscillation) - eroga la terapia aerosol fornendo impulsi di pressione oscillanti alle vie aeree
  • CPEP (Continuous Positive Expiratory Pressure) - eroga la terapia aerosol fornendo al tempo stesso una pressione positiva continua per aiutare a tenere aperte ed espandere le vie aeree
  • Aerosol - solo per l'erogazione di aerosol. In questa modalità, CHFO e CPEP non sono disponibili

Dopo aver valutato lo stato basale, la terapia con MN4000 è stata introdotta e incorporata nel regime di trattamento respiratorio domiciliare quotidiano per tutti i pazienti.

Altre terapie di pulizia delle vie aeree e/o di espansione polmonare non dovevano essere eseguite durante il periodo di studio di tre mesi. Il regime di trattamento per altre modalità di assistenza respiratoria (ad es. farmaci aerosol) era quello prescritto dal team sanitario del paziente nella cura standard di routine di ciascun paziente.

Durante il periodo di follow-up di tre mesi, è stata valutata l'aderenza al regime terapeutico giornaliero prescritto. Ai soggetti/caregiver è stato chiesto di fornire informazioni sull'aderenza per ogni giorno durante il periodo di studio di 90 giorni.

La documentazione di efficacia e sicurezza Le variabili sono state completate dal personale dello studio al momento dell'evento, dalla revisione delle cartelle cliniche del paziente e dai punteggi e dalle classifiche dei questionari.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60208
        • Northwestern

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi documentata di CF o MND
  • Età > 18 anni
  • Consenso informato firmato

Criteri di esclusione:

  • Requisiti per la ventilazione meccanica continua
  • Necessità anticipata di ricovero entro i prossimi tre mesi
  • Storia di pneumotorace negli ultimi 6 mesi
  • Storia di emottisi che richiede embolizzazione negli ultimi 12 mesi
  • Impossibilità di eseguire la terapia MN4000 utilizzando un boccaglio (ad es. incapacità di creare un'adeguata tenuta della bocca)
  • Incapacità di eseguire la terapia MN4000 come indicato
  • Incapacità o riluttanza a completare le visite di studio o fornire dati di follow-up come richiesto dal protocollo di studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Autorizzazione domiciliare delle vie aeree con Metaneb

I pazienti con CF e MND che richiedevano una regolare terapia di pulizia delle vie aeree domiciliari sono stati arruolati per utilizzare il dispositivo Metaneb in ambito domiciliare.

L'MN4000 è un dispositivo per la terapia della clearance delle vie aeree e dell'espansione polmonare che è stato autorizzato sul mercato dalla FDA come The MetaNeb® System for Homecare environment, per la clearance delle secrezioni polmonari e per il trattamento o la prevenzione dell'atelettasia polmonare. Si tratta di un dispositivo di Classe II, autorizzato al mercato il 17 marzo 2016 con notifica pre-commercializzazione 510(k) K151689 come The MetaNeb® 4 System with application for homecare environment.
Dispositivo: MN 4000
I pazienti che necessitavano di una regolare terapia domiciliare per la clearance delle vie aeree sono stati arruolati nello studio e sono stati prescritti con il MN4000. È stata valutata l'aderenza al regime terapeutico prescritto e la soddisfazione del paziente/caregiver per la terapia. La funzione polmonare è stata valutata per ciascun soggetto al basale, dopo 1 mese e dopo 3 mesi di terapia domiciliare. I risultati del periodo di terapia sono stati confrontati con il periodo basale, durante il quale il soggetto ha ricevuto il normale regime di pulizia delle vie aeree. Le indagini sulla soddisfazione della clearance delle vie aeree sono state condotte al basale, dopo 1 mese e dopo 3 mesi di terapia. I risultati del periodo di terapia con MN4000 sono stati confrontati con il periodo basale, durante il quale il soggetto ha ricevuto il regime regolare

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggi di soddisfazione del paziente/caregiver
Lasso di tempo: 90 giorni

La variabile primaria di efficacia era la soddisfazione del paziente e/o del caregiver rispetto alla terapia, valutata utilizzando un questionario di valutazione dell'uso della terapia.

Il questionario è stato utilizzato per valutare il cambiamento nella soddisfazione o nell'efficacia su una varietà di parametri.

Il punteggio di soddisfazione è stato completato dal paziente, se possibile. Alcuni dei pazienti in questo studio avevano la malattia dei motoneuroni. Questa malattia può compromettere la capacità del paziente di interagire e di rispondere alle domande. Nelle situazioni in cui i pazienti non potevano rispondere, agli operatori sanitari veniva chiesto di rispondere per loro conto.
90 giorni
Punteggi di soddisfazione del paziente/caregiver
Lasso di tempo: 90 giorni

Il questionario sulla valutazione dell'uso della terapia è una valutazione della soddisfazione del paziente/caregiver nei confronti della terapia e della loro valutazione soggettiva del beneficio della terapia.

Il questionario è stato utilizzato per valutare il cambiamento nella soddisfazione o nell'efficacia su una varietà di parametri.

Il punteggio di soddisfazione è stato completato dal paziente, se possibile. Alcuni dei pazienti in questo studio avevano la malattia dei motoneuroni. Questa malattia può compromettere la capacità del paziente di interagire e di rispondere alle domande. Nelle situazioni in cui i pazienti non potevano rispondere, agli operatori sanitari veniva chiesto di rispondere per loro conto.
90 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Aderenza percentuale media al regime terapeutico prescritto
Lasso di tempo: 90 giorni
Per ciascun paziente è stata calcolata l'aderenza al regime terapeutico (numero di minuti di terapia eseguiti/numero di minuti di terapia prescritti). La percentuale di aderenza calcolata per ciascun soggetto dello studio è stata quindi utilizzata per calcolare l'aderenza media al regime terapeutico prescritto per il gruppo o i gruppi.
90 giorni
Scala di valutazione funzionale ALS (ALS-FRS)
Lasso di tempo: 90 giorni

Solo pazienti affetti da MND. La scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica (ALSFRS) è uno strumento per valutare lo stato funzionale dei pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica. Può essere utilizzato per monitorare il cambiamento funzionale in un paziente nel tempo.

Contiene 10 misure distinte:

  • Discorso
  • Salivazione
  • Deglutizione
  • Grafia
  • Tagliare il cibo e manipolare utensili (con o senza gastrostomia)
  • Vestizione e igiene
  • Girarsi nel letto e sistemare le lenzuola
  • A piedi
  • Respirazione
  • Salire le scale

A questi 10 parametri viene assegnato un punteggio su una scala da 0 a 4, in base alla capacità dei pazienti di eseguire i compiti. Il punteggio minimo è 0 e massimo 40. Maggiore è il punteggio, maggiore è la funzione mantenuta.
90 giorni
Questionario sulla fibrosi cistica - Revisionato (CFQ-R)
Lasso di tempo: 90 giorni
Solo pazienti affetti da fibrosi cistica. Il questionario sulla fibrosi cistica (CFQ) è uno strumento specifico per la malattia che misura la qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) per adolescenti e adulti con fibrosi cistica (CF) > o = 14 anni, composto da 44 elementi su 12 criteri generici e di malattia. scale specifiche. Offre 5 distinte scale Likert a 4 punti (ad esempio, sempre/spesso/qualche volta/mai). Punteggi per ciascun dominio HRQoL; dopo la ricodifica, ciascun elemento viene sommato per generare un punteggio di dominio e standardizzato. I punteggi vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una salute migliore.
90 giorni
Numero di partecipanti con esacerbazione della malattia polmonare
Lasso di tempo: 90 giorni
Ospedalizzazione e/o antibiotici per infezioni o complicanze respiratorie. Le riacutizzazioni della malattia polmonare sono state definite come infezioni respiratorie che hanno comportato la necessità di ricovero ospedaliero e/o antibiotici per trattare l'infezione o complicanza respiratoria. Ricoveri ospedalieri che fanno parte delle cure di routine (ad es. i ricoveri ospedalieri per la "messa a punto" annuale o gli antibiotici che fanno parte del regime terapeutico regolare non sono stati documentati come riacutizzazioni. Il verificarsi di un ricovero ospedaliero correlato ad una riacutizzazione o la necessità di una prescrizione di antibiotici si qualificano come peggioramento della malattia.
90 giorni
FEV1 (effettivo)
Lasso di tempo: 90 giorni

FEV1 è il volume effettivo misurato in litri.

Volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1): il volume espiratorio forzato in un secondo è il volume totale di aria espirata da un paziente nel primo secondo durante lo sforzo massimo. L'intervallo normale è >80%. Il paziente fa un respiro completo ed espira il più forte e veloce possibile. FEV1 si riferisce al volume di aria che un individuo può espirare durante una respirazione forzata nel primo secondo. Una percentuale decrescente è associata a un peggioramento/grave malattia
90 giorni
FEV1 (% previsto)
Lasso di tempo: 90 giorni

Il FEV1 percentuale previsto (FEV1% previsto) è il volume effettivo espirato nel primo secondo, diviso per il valore "Normale" di quel valore effettivo per una persona di tale età, sesso, altezza e peso. Un nomogramma basato sulle norme della popolazione fornisce una serie di "Valori normali".

FEV1: il volume espiratorio forzato al secondo è il volume totale di aria espirata da un paziente nel primo secondo durante lo sforzo massimale. L'intervallo normale è >80%. Una percentuale decrescente è associata a un peggioramento/grave malattia
90 giorni
FVC (effettivo)
Lasso di tempo: 90 giorni

FVC è il volume effettivo misurato in litri.

La capacità vitale funzionale (FVC) è il volume totale di aria espirata da un paziente per l'intera durata del test durante il massimo sforzo. L'intervallo normale è >80%. Una percentuale decrescente è associata a un peggioramento/grave malattia.

La FVC è stata eseguita solo in soggetti CF perché l'esecuzione del test richiede una funzione dei muscoli respiratori intatta. I pazienti affetti da fibrosi cistica hanno la funzione dei muscoli respiratori intatta e possono quindi eseguire questa manovra. I pazienti affetti dalla malattia dei motoneuroni soffrono di debolezza progressiva di tutti i muscoli, compresi i muscoli respiratori. I risultati del test per la FVC riguardano la debolezza muscolare e pertanto non sono una rappresentazione valida della loro funzione polmonare.
90 giorni
FVC (% prevista)
Lasso di tempo: 90 giorni

Percentuale FVC prevista (% FVC prevista) è il volume effettivo espirato nel primo secondo, diviso per il valore "Normale" di quel valore effettivo per una persona di tale età, sesso, altezza e peso. Un nomogramma basato sulle norme della popolazione fornisce una serie di "Valori normali".

La capacità vitale funzionale è il volume totale di aria espirata da un paziente per l'intera durata del test durante il massimo sforzo. L'intervallo normale è >80%. Una percentuale decrescente è associata a un peggioramento/grave malattia.

La FVC è stata eseguita solo in soggetti CF perché l'esecuzione del test richiede una funzione dei muscoli respiratori intatta. I pazienti affetti da fibrosi cistica hanno la funzione dei muscoli respiratori intatta e possono quindi eseguire questa manovra. I pazienti affetti dalla malattia dei motoneuroni soffrono di debolezza progressiva di tutti i muscoli, compresi i muscoli respiratori. I risultati del test per la FVC riguardano la debolezza muscolare e pertanto non sono una rappresentazione valida della loro funzione polmonare.
90 giorni
Rapporto FEV1/FVC
Lasso di tempo: 90 giorni

La proporzione della FVC spirata in un secondo. I risultati sono forniti sia in valori effettivi (litri, litri al secondo) che in % prevista: il risultato del test come percentuale dei "valori previsti" per i pazienti con caratteristiche simili. Risultati superiori all'80% sono considerati normali.

I pazienti affetti dalla malattia dei motoneuroni soffrono di debolezza progressiva di tutti i muscoli, compresi i muscoli respiratori. I risultati del test per la FVC riguardano la debolezza muscolare e pertanto non sono una rappresentazione valida della loro funzione polmonare.
90 giorni
SVC (effettivo)
Lasso di tempo: 90 giorni

La capacità vitale lenta (SVC) è il volume effettivo misurato in litri.

La capacità vitale lenta visualizza il volume di gas misurato durante un'espirazione completa dopo un'inspirazione massima senza sforzo forzato o rapido. Misurazione utile quando la FVC è ridotta ed è presente un'ostruzione delle vie aeree. Una SVC ridotta è associata a un peggioramento della malattia respiratoria.

La capacità vitale lenta fornisce la stessa misura della FVC, ovvero la "capacità vitale". Non richiede, tuttavia, una "manovra espiratoria forzata" (richiede un'inspirazione lenta e un'espirazione lenta) e quindi è più facile ottenere un risultato valido nei pazienti con malattia dei motoneuroni che soffrono di debolezza progressiva di tutti i muscoli compresi quelli respiratori.
90 giorni
SVC (% previsto)
Lasso di tempo: 90 giorni

La percentuale SVC prevista (% SVC prevista) è il volume effettivo espirato nel primo secondo, diviso per il valore "Normale" per quel valore effettivo per una persona di tale età, sesso, altezza e peso. Un nomogramma basato sulle norme della popolazione fornisce una serie di "Valori normali".

La capacità vitale lenta visualizza il volume di gas misurato durante un'espirazione completa dopo un'inspirazione massima senza sforzo forzato o rapido. Misurazione utile quando la FVC è ridotta ed è presente un'ostruzione delle vie aeree. Una SVC ridotta è associata a un peggioramento della malattia respiratoria.

La capacità vitale lenta fornisce la stessa misura della FVC, ovvero la "capacità vitale". Non richiede, tuttavia, una "manovra espiratoria forzata" (richiede un'inspirazione lenta e un'espirazione lenta) e quindi è più facile ottenere un risultato valido nei pazienti con malattia dei motoneuroni che soffrono di debolezza progressiva di tutti i muscoli compresi quelli respiratori.
90 giorni
SpO2
Lasso di tempo: 90 giorni

Le misurazioni standard della funzionalità polmonare (FEV1, FVC e FEV1/FVC) sono comunemente seguite nella cura clinica dei pazienti con fibrosi cistica.

Le misurazioni standard della funzionalità polmonare (SVC, SpO2, MIP e picco di flusso della tosse) sono comunemente seguite nella cura clinica dei pazienti affetti da MND.

SpO2 sta per saturazione di ossigeno nei capillari periferici, una stima della quantità di ossigeno nel sangue. Una SpO2 bassa è associata a un peggioramento della funzione respiratoria.
90 giorni
Pressione inspiratoria massima (MIP)
Lasso di tempo: 90 giorni

Le misurazioni standard della funzionalità polmonare (FEV1, FVC e FEV1/FVC) sono comunemente seguite nella cura clinica dei pazienti con fibrosi cistica.

Le misurazioni standard della funzionalità polmonare (SVC, SpO2, MIP e picco di flusso della tosse) sono comunemente seguite nella cura clinica dei pazienti affetti da MND.

La pressione inspiratoria massima (MIP) è una misura della forza dei muscoli inspiratori, principalmente del diaframma, e consente la valutazione dell'insufficienza ventilatoria, della malattia polmonare restrittiva e della forza dei muscoli respiratori. La riduzione del MIP è associata al peggioramento dello stato neuromuscolare e alla scarsa capacità di tossire.
90 giorni
PCF
Lasso di tempo: 90 giorni

Le misurazioni standard della funzionalità polmonare (FEV1, FVC e FEV1/FVC) sono comunemente seguite nella cura clinica dei pazienti con fibrosi cistica.

Le misurazioni standard della funzionalità polmonare (SVC, SpO2, MIP e PCF) sono comunemente seguite nella cura clinica dei pazienti affetti da MND.

Il Peak Cough Flow (PCF) è il flusso d'aria massimo generato durante un colpo di tosse. La diminuzione del flusso d'aria generato è associata all'indebolimento dello stato neuromuscolare e allo scarso impulso della tosse associato
90 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hill-Rom

Investigatori

  • Investigatore principale: Lisa F Wolfe, MD, Northwestern University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 marzo 2017

Completamento primario (Effettivo)

30 novembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

30 novembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 dicembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 gennaio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

9 gennaio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CR-RR2016-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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