MN4000 pour le traitement des patients atteints de mucoviscidose et de MND à domicile
Une étude pilote pour évaluer l'utilisation du MN4000 pour le traitement des patients atteints de fibrose kystique (FK) et de maladie du motoneurone (MND) à domicile
L'étude était une étude pilote ouverte non randomisée. Il s'agissait d'un plan d'observation réalisé sur un (1) site aux États-Unis. Tous les sujets inscrits ont reçu un traitement avec le MN4000.
Cette étude pilote a évalué la satisfaction des sujets à l'égard de la thérapie et l'adhésion à la thérapie pendant la période de traitement de 90 jours, et a également recueilli des données sur les résultats cliniques. Les résultats ont été évalués avant, pendant et après la période de traitement MN4000.
Aperçu de l'étude
Statut
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude était une étude pilote ouverte non randomisée. Il s'agissait d'un plan d'observation réalisé sur un (1) site aux États-Unis. Tous les sujets inscrits ont reçu un traitement avec le MN4000.
Cette étude pilote a évalué la satisfaction des sujets à l'égard de la thérapie et l'adhésion à la thérapie pendant la période de traitement de 90 jours, et a également recueilli des données sur les résultats cliniques. Les résultats ont été évalués avant, pendant et après la période de traitement MN4000. L'étude ne comprenait pas de groupe témoin. Cette étude pilote a été conçue pour fournir des informations initiales qui pourraient éclairer les décisions pour de futures études à plus grande échelle.
Dix (10) patients au total ont été recrutés dans des cliniques de mucoviscidose et de NMD. Les sujets éligibles étaient des patients adultes capables d'effectuer une thérapie MN4000 à l'aide d'un embout buccal et qui remplissaient tous les critères d'inclusion et aucun des critères d'exclusion.
Tous les patients ont reçu un traitement avec le MN4000 en suivant les instructions étiquetées pour l'appareil.
Le MN4000 est un dispositif de dégagement des voies respiratoires et de thérapie d'expansion pulmonaire qui a été autorisé à la commercialisation par la FDA sous le nom de système MetaNeb® pour l'environnement des soins à domicile, pour le dégagement des sécrétions pulmonaires et pour le traitement ou la prévention de l'atélectasie pulmonaire. Il s'agit d'un dispositif de classe II, autorisé à la commercialisation le 17 mars 2016 sous la notification de précommercialisation 510(k) K151689 sous le nom de système MetaNeb® 4 avec application pour environnement de soins à domicile. Il est commercialisé sous le nom de MN4000. L'appareil se compose d'un compresseur pneumatique et d'un générateur d'impulsions d'air qui délivre CHFO et CPEP à ;
- faciliter l'élimination du mucus des poumons ;
- fournir une thérapie d'expansion pulmonaire et ;
- améliorer l'administration de l'aérosolthérapie.
Cet appareil en mode "triple" peut fournir une thérapie par aérosol tout en alternant entre CPEP pour l'expansion pulmonaire et CHFO pour le dégagement des voies respiratoires. Une oxygénothérapie supplémentaire peut également être administrée lorsqu'elle est utilisée avec de l'oxygène comprimé.
Le MN4000 dispose de trois modes de thérapie :
- CHFO (oscillation continue à haute fréquence) - délivre une thérapie par aérosol tout en fournissant des impulsions de pression oscillantes aux voies respiratoires
- CPEP (pression expiratoire positive continue) - délivre une thérapie par aérosol tout en fournissant une pression positive continue pour aider à maintenir ouvertes et à élargir les voies respiratoires
- Aérosol - pour la livraison d'aérosol uniquement. Dans ce mode, CHFO et CPEP ne sont pas disponibles
Après avoir évalué l'état de base, la thérapie avec le MN4000 a été introduite et intégrée au régime quotidien de soins respiratoires à domicile pour tous les patients.
Aucune autre thérapie de dégagement des voies respiratoires et/ou d'expansion pulmonaire ne devait être effectuée pendant la période d'étude de trois mois. Le schéma thérapeutique pour les autres modalités de soins respiratoires (par ex. médicaments en aérosol) était celui qui avait été prescrit par l'équipe soignante du patient dans le cadre des soins standard de routine de chaque patient.
Au cours de la période de suivi de trois mois, l'adhésion au schéma thérapeutique quotidien prescrit a été évaluée. Les sujets/soignants ont été invités à fournir des informations sur l'observance pour chaque jour pendant la période d'étude de 90 jours.
Documentation de l'efficacité et de l'innocuité Les variables ont été complétées par le personnel de l'étude au moment de l'événement, à partir de l'examen des dossiers médicaux du patient et des scores et classements des questionnaires.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60208
- Northwestern
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic documenté de mucoviscidose ou de MND
- Âge > 18 ans
- Consentement éclairé signé
Critère d'exclusion:
- Nécessité d'une ventilation mécanique continue
- Nécessité anticipée d'hospitalisation dans les trois prochains mois
- Antécédents de pneumothorax au cours des 6 derniers mois
- Antécédents d'hémoptysie nécessitant une embolisation au cours des 12 derniers mois
- Incapacité à effectuer une thérapie MN4000 à l'aide d'un embout buccal (par ex. incapacité à créer un joint buccal adéquat)
- Incapacité à effectuer la thérapie MN4000 comme indiqué
- Incapacité ou refus d'effectuer des visites d'étude ou de fournir des données de suivi comme l'exige le protocole d'étude
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Dégagement des voies respiratoires à domicile avec Metaneb
Les patients atteints de mucoviscidose et de MND qui avaient besoin d'un traitement régulier de dégagement des voies respiratoires à domicile ont été recrutés pour utiliser le dispositif Metaneb à domicile. Le MN4000 est un dispositif de dégagement des voies respiratoires et de thérapie d'expansion pulmonaire qui a été autorisé à la commercialisation par la FDA sous le nom de système MetaNeb® pour l'environnement des soins à domicile, pour le dégagement des sécrétions pulmonaires et pour le traitement ou la prévention de l'atélectasie pulmonaire. Il s'agit d'un dispositif de classe II, autorisé à la commercialisation le 17 mars 2016 sous la notification de précommercialisation 510(k) K151689 sous le nom de système MetaNeb® 4 avec application pour environnement de soins à domicile. |
Les patients qui avaient besoin d'un traitement régulier de dégagement des voies respiratoires à domicile ont été inscrits à l'étude et se sont vu prescrire un traitement avec le MN4000.
L'adhésion au schéma thérapeutique prescrit et la satisfaction du patient/aidant à l'égard du traitement ont été évaluées.
La fonction pulmonaire a été évaluée pour chaque sujet au départ, après 1 mois et après 3 mois de traitement à domicile.
Les résultats de la période de traitement ont été comparés à la période de référence, au cours de laquelle le sujet a reçu son régime régulier de dégagement des voies respiratoires.
Des enquêtes de satisfaction sur le dégagement des voies respiratoires ont été menées au départ, après 1 mois et après 3 mois de traitement.
Les résultats de la période de traitement par MN4000 ont été comparés à la période de référence, au cours de laquelle le sujet a reçu son régime habituel
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Scores de satisfaction des patients/soignants
Délai: 90 jours
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La principale variable d'efficacité était la satisfaction du patient et/ou du soignant à l'égard de la thérapie, telle qu'évaluée à l'aide d'un questionnaire d'évaluation de l'utilisation de la thérapie. Le questionnaire a été utilisé pour évaluer l’évolution de la satisfaction ou de l’efficacité sur divers paramètres. La note de satisfaction était complétée par le patient, si possible. Certains des patients de cette étude souffraient d’une maladie du motoneurone. Cette maladie peut compromettre la capacité du patient à interagir et à répondre aux questions. Dans les situations où les patients ne pouvaient pas répondre, les soignants étaient invités à répondre en leur nom. |
90 jours
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Scores de satisfaction des patients/soignants
Délai: 90 jours
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Le questionnaire d'évaluation de l'utilisation de la thérapie est une évaluation de la satisfaction du patient/soignant à l'égard de la thérapie et de son évaluation subjective des bénéfices de la thérapie. Le questionnaire a été utilisé pour évaluer l’évolution de la satisfaction ou de l’efficacité sur divers paramètres. La note de satisfaction était complétée par le patient, si possible. Certains des patients de cette étude souffraient d'une maladie du motoneurone. Cette maladie peut compromettre la capacité du patient à interagir et à répondre aux questions. Dans les situations où les patients ne pouvaient pas répondre, les soignants étaient invités à répondre en leur nom. |
90 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage moyen d'adhésion au schéma thérapeutique prescrit
Délai: 90 jours
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L'observance du schéma thérapeutique a été calculée pour chaque patient (nombre de minutes de thérapie réalisées / nombre de minutes de thérapie prescrites).
Le pourcentage d'observance calculé pour chaque sujet d'étude a ensuite été utilisé pour calculer l'observance moyenne du schéma thérapeutique prescrit pour le ou les groupes.
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90 jours
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Échelle d'évaluation fonctionnelle ALS (ALS-FRS)
Délai: 90 jours
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Patients MND uniquement. L'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique (ALSFRS) est un instrument permettant d'évaluer l'état fonctionnel des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique. Il peut être utilisé pour surveiller l’évolution fonctionnelle chez un patient au fil du temps. Il contient 10 mesures distinctes :
Ces 10 paramètres sont notés sur une échelle de 0 à 4, en fonction de la capacité des patients à effectuer des tâches. Le score minimum est de 0 et maximum de 40. Plus le score est élevé, plus la fonction est conservée. |
90 jours
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Questionnaire sur la fibrose kystique - Révisé (CFQ-R)
Délai: 90 jours
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Patients FK uniquement.
Le Questionnaire sur la fibrose kystique (CFQ) est un instrument spécifique à une maladie qui mesure la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) des adolescents et des adultes atteints de mucoviscidose (FK) > ou = 14 ans, composé de 44 éléments sur 12 critères génériques et pathologiques. échelles spécifiques.
Il propose 5 échelles de Likert distinctes à 4 points (par exemple, toujours/souvent/parfois/jamais).
Scores pour chaque domaine HRQoL ; après recodage, chaque élément est additionné pour générer un score de domaine et standardisé.
Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure santé.
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90 jours
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Nombre de participants présentant une exacerbation de la maladie pulmonaire
Délai: 90 jours
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Hospitalisation et/ou antibiotiques pour infection ou complication respiratoire.
Les exacerbations d’une maladie pulmonaire ont été définies comme des infections respiratoires ayant nécessité une hospitalisation et/ou des antibiotiques pour traiter l’infection ou la complication respiratoire.
Les hospitalisations qui font partie des soins courants (par ex.
les admissions à l'hôpital pour une « mise au point » annuelle ou les antibiotiques faisant partie du régime thérapeutique régulier n'ont pas été documentés comme des exacerbations.
La survenue d’une hospitalisation liée à une exacerbation OU la nécessité d’une prescription d’antibiotiques est considérée comme une aggravation de la maladie.
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90 jours
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VEMS (réel)
Délai: 90 jours
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FEV1 est le volume réel mesuré en litres. Volume expiratoire forcé par seconde (VEMS) : Le volume expiratoire forcé par seconde est le volume total d'air qu'un patient expire au cours de la première seconde lors d'un effort maximal. La plage normale est >80 %. Le patient inspire profondément et expire aussi fort et aussi vite que possible. Le VEMS fait référence au volume d'air qu'un individu peut expirer lors d'une respiration forcée au cours de la première seconde. Un pourcentage décroissant est associé à une aggravation/une maladie grave |
90 jours
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VEMS (% prédit)
Délai: 90 jours
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Le pourcentage de VEMS prédit (FEV1 % prédit) est le volume réel expiré au cours de la première seconde, divisé par la valeur « normale » pour cette valeur réelle pour une personne de cet âge, sexe, taille et poids. Un nomogramme basé sur les normes de la population fournit une série de « valeurs normales ». FEV1 : Le volume expiratoire forcé par seconde est le volume total d'air qu'un patient expire au cours de la première seconde lors d'un effort maximal. La plage normale est >80 %. Un pourcentage décroissant est associé à une aggravation/une maladie grave |
90 jours
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CVF (réel)
Délai: 90 jours
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FVC est le volume réel mesuré en litres. La capacité vitale fonctionnelle (CVF) est le volume total d'air qu'un patient expire pendant la durée totale du test lors d'un effort maximal. La plage normale est >80 %. Un pourcentage décroissant est associé à une aggravation/une maladie grave. La CVF n'a été réalisée que chez des sujets atteints de mucoviscidose, car la réalisation du test nécessite une fonction musculaire respiratoire intacte. Les patients FK ont une fonction musculaire respiratoire intacte et peuvent donc effectuer cette manœuvre. Les patients atteints d’une maladie du motoneurone souffrent d’une faiblesse progressive de tous les muscles, y compris les muscles respiratoires. Les résultats des tests de CVF concernent la faiblesse musculaire et ne constituent donc pas une représentation valide de leur fonction pulmonaire. |
90 jours
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CVF (% prévu)
Délai: 90 jours
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Le pourcentage de CVF prévu (FVC % prévu) est le volume réel expiré au cours de la première seconde, divisé par la valeur « normale » pour cette valeur réelle pour une personne de cet âge, sexe, taille et poids. Un nomogramme basé sur les normes de la population fournit une série de « valeurs normales ». La capacité vitale fonctionnelle est le volume total d'air qu'un patient expire pendant la durée totale de l'essai lors d'un effort maximal. La plage normale est >80 %. Un pourcentage décroissant est associé à une aggravation/une maladie grave. La CVF n'a été réalisée que chez des sujets atteints de mucoviscidose, car la réalisation du test nécessite une fonction musculaire respiratoire intacte. Les patients FK ont une fonction musculaire respiratoire intacte et peuvent donc effectuer cette manœuvre. Les patients atteints d’une maladie du motoneurone souffrent d’une faiblesse progressive de tous les muscles, y compris les muscles respiratoires. Les résultats des tests de CVF concernent la faiblesse musculaire et ne constituent donc pas une représentation valide de leur fonction pulmonaire. |
90 jours
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Rapport VEMS/CVF
Délai: 90 jours
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La proportion de CVF expirée en une seconde. Les résultats sont donnés à la fois en valeurs réelles (litres, litres par seconde) et en % prévu - le résultat du test en pourcentage des « valeurs prédites » pour les patients présentant des caractéristiques similaires. Des résultats supérieurs à 80 % sont considérés comme normaux. Les patients atteints d’une maladie du motoneurone souffrent d’une faiblesse progressive de tous les muscles, y compris les muscles respiratoires. Les résultats des tests de CVF concernent la faiblesse musculaire et ne constituent donc pas une représentation valide de leur fonction pulmonaire. |
90 jours
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SVC (réel)
Délai: 90 jours
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La capacité vitale lente (SVC) est le volume réel mesuré en litres. La Capacité Vitale Lente affiche le volume de gaz mesuré lors d'une expiration complète après une inspiration maximale sans effort forcé ou rapide. Mesure utile lorsque la CVF est réduite et qu'une obstruction des voies respiratoires est présente. Une SVC réduite est associée à une aggravation de la maladie respiratoire. La capacité vitale lente fournit la même mesure que la CVF, c'est-à-dire la « capacité vitale ». Cependant, il ne nécessite pas de « manœuvre expiratoire forcée (il nécessite une inspiration et une expiration lentes) et il est donc plus facile d'obtenir un résultat valide chez les patients atteints de maladie du motoneurone qui souffrent d'une faiblesse progressive de tous les muscles, y compris les muscles respiratoires. |
90 jours
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SVC (% prévu)
Délai: 90 jours
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Le pourcentage de SVC prédit (SVC % Predicted) est le volume réel expiré au cours de la première seconde, divisé par la valeur « normale » pour cette valeur réelle pour une personne de cet âge, sexe, taille et poids. Un nomogramme basé sur les normes de la population fournit une série de « valeurs normales ». La Capacité Vitale Lente affiche le volume de gaz mesuré lors d'une expiration complète après une inspiration maximale sans effort forcé ou rapide. Mesure utile lorsque la CVF est réduite et qu'une obstruction des voies respiratoires est présente. Une SVC réduite est associée à une aggravation de la maladie respiratoire. La capacité vitale lente fournit la même mesure que la CVF, c'est-à-dire la « capacité vitale ». Cependant, il ne nécessite pas de « manœuvre expiratoire forcée (il nécessite une inspiration et une expiration lentes) et il est donc plus facile d'obtenir un résultat valide chez les patients atteints de maladie du motoneurone qui souffrent d'une faiblesse progressive de tous les muscles, y compris les muscles respiratoires. |
90 jours
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SpO2
Délai: 90 jours
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Les mesures standard de la fonction pulmonaire (VEMS, CVF et FEV1/FVC) sont couramment suivies dans les soins cliniques des patients atteints de mucoviscidose. Les mesures standard de la fonction pulmonaire (SVC, SpO2, MIP et Peak Cough Flow) sont couramment suivies dans les soins cliniques des patients atteints de MND. SpO2 signifie saturation capillaire périphérique en oxygène, une estimation de la quantité d'oxygène dans le sang. Une faible SpO2 est associée à une détérioration de la fonction respiratoire. |
90 jours
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Pression inspiratoire maximale (MIP)
Délai: 90 jours
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Les mesures standard de la fonction pulmonaire (VEMS, CVF et FEV1/FVC) sont couramment suivies dans les soins cliniques des patients atteints de mucoviscidose. Les mesures standard de la fonction pulmonaire (SVC, SpO2, MIP et Peak Cough Flow) sont couramment suivies dans les soins cliniques des patients atteints de MND. La pression inspiratoire maximale (MIP) est une mesure de la force des muscles inspiratoires, principalement du diaphragme, et permet d'évaluer l'insuffisance ventilatoire, les maladies pulmonaires restrictives et la force des muscles respiratoires. La réduction du MIP est associée à une aggravation de l'état neuromusculaire et à une mauvaise capacité à tousser. |
90 jours
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PCF
Délai: 90 jours
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Les mesures standard de la fonction pulmonaire (VEMS, CVF et FEV1/FVC) sont couramment suivies dans les soins cliniques des patients atteints de mucoviscidose. Les mesures standard de la fonction pulmonaire (SVC, SpO2, MIP et PCF) sont couramment suivies dans les soins cliniques des patients atteints de MND. Le Peak Cough Flow (PCF) est le débit d’air maximal généré lors d’une toux. La diminution du débit d'air généré est associée à un affaiblissement de l'état neuromusculaire et à une mauvaise impulsion de toux associée. |
90 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Lisa F Wolfe, MD, Northwestern University
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Processus pathologiques
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies pulmonaires
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Maladies génétiques, innées
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Maladies de la moelle épinière
- TDP-43 Protéinopathies
- Déficits de protéostase
- Maladies pancréatiques
- Fibrose
- Maladie du motoneurone
- La sclérose latérale amyotrophique
- Fibrose kystique
Autres numéros d'identification d'étude
- CR-RR2016-002
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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