MN4000 para el tratamiento de pacientes con FQ y MND en el hogar
Un estudio piloto para evaluar el uso del MN4000 para el tratamiento de pacientes con fibrosis quística (FQ) y enfermedad de la motoneurona (MND) en el hogar
El estudio fue un estudio piloto abierto no aleatorizado. Fue un diseño de observación realizado en un (1) sitio en los EE. UU. Todos los sujetos inscritos recibieron tratamiento con el MN4000.
Este estudio piloto evaluó la satisfacción de los sujetos con la terapia y la adherencia a la terapia durante el período de tratamiento de 90 días, y también recopiló datos de resultados clínicos. Los resultados se evaluaron antes, durante y después del período de tratamiento con MN4000.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio fue un estudio piloto abierto no aleatorizado. Fue un diseño de observación realizado en un (1) sitio en los EE. UU. Todos los sujetos inscritos recibieron tratamiento con el MN4000.
Este estudio piloto evaluó la satisfacción de los sujetos con la terapia y la adherencia a la terapia durante el período de tratamiento de 90 días, y también recopiló datos de resultados clínicos. Los resultados se evaluaron antes, durante y después del período de tratamiento con MN4000. El estudio no incluyó un grupo de control. Este estudio piloto fue diseñado para proporcionar información inicial que podría informar decisiones para futuros estudios a mayor escala.
Se inscribieron diez (10) pacientes en total de las clínicas de FQ y NMD. Los sujetos elegibles fueron pacientes adultos que pudieron realizar la terapia con MN4000 usando una boquilla y que cumplieron con todos los criterios de inclusión y ninguno de exclusión.
Todos los pacientes recibieron terapia con el MN4000 siguiendo las instrucciones de la etiqueta del dispositivo.
El MN4000 es un dispositivo de terapia de expansión pulmonar y limpieza de las vías respiratorias que ha sido aprobado para su comercialización por la FDA como el sistema MetaNeb® para entornos de atención domiciliaria, para la limpieza de secreciones pulmonares y para el tratamiento o la prevención de la atelectasia pulmonar. Es un dispositivo de Clase II, aprobado para el mercado el 17 de marzo de 2016 según la notificación previa a la comercialización 510(k) K151689 como el sistema MetaNeb® 4 con aplicación para entornos de atención domiciliaria. Se comercializa comercialmente como MN4000. El dispositivo consta de un compresor neumático y un generador de pulsos de aire que entrega CHFO y CPEP a;
- facilitar la eliminación de la mucosidad de los pulmones;
- proporcionar terapia de expansión pulmonar y;
- mejorar la administración de la terapia de aerosol.
Este dispositivo de modo "triple" puede proporcionar terapia de aerosol mientras alterna entre CPEP para la expansión pulmonar y CHFO para la limpieza de las vías respiratorias. La oxigenoterapia suplementaria también se puede administrar cuando se usa con oxígeno comprimido.
El MN4000 tiene tres modos de terapia:
- CHFO (oscilación continua de alta frecuencia): administra terapia de aerosol mientras proporciona pulsos de presión oscilantes a las vías respiratorias
- CPEP (presión espiratoria positiva continua): proporciona terapia de aerosol al tiempo que proporciona presión positiva continua para ayudar a mantener abiertas y expandir las vías respiratorias
- Aerosol: solo para la entrega de aerosol. En este modo, CHFO y CPEP no están disponibles
Después de evaluar el estado inicial, se introdujo la terapia con el MN4000 y se incorporó al régimen de tratamiento diario de cuidados respiratorios en el hogar para todos los pacientes.
No se debían realizar otras terapias de limpieza de las vías respiratorias y/o expansión pulmonar durante el período de estudio de tres meses. El régimen de tratamiento para otras modalidades de atención respiratoria (p. medicamentos en aerosol) fue la prescrita por el equipo de atención médica del paciente en la atención estándar de rutina de cada paciente.
Durante el período de seguimiento de tres meses, se evaluó el cumplimiento del régimen terapéutico diario prescrito. Se pidió a los sujetos/cuidadores que proporcionaran información de adherencia para cada día durante el período de estudio de 90 días.
La documentación de las variables de eficacia y seguridad fue completada por el personal del estudio en el momento en que ocurrió, a partir de la revisión de los registros médicos del paciente y de las puntuaciones y clasificaciones de los cuestionarios.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60208
- Northwestern
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico documentado de FQ o MND
- Edad > 18 años
- Consentimiento informado firmado
Criterio de exclusión:
- Necesidad de ventilación mecánica continua
- Necesidad prevista de hospitalización en los próximos tres meses
- Antecedentes de neumotórax en los últimos 6 meses
- Historia de hemoptisis que requirió embolización en los últimos 12 meses
- Incapacidad para realizar la terapia con MN4000 utilizando una boquilla (p. incapacidad para crear un sello bucal adecuado)
- Incapacidad para realizar la terapia con MN4000 según las indicaciones
- Incapacidad o falta de voluntad para completar las visitas del estudio o proporcionar datos de seguimiento según lo requiera el protocolo del estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Limpieza de las vías respiratorias en el hogar con Metaneb
Los pacientes con FQ y MND que requerían una terapia regular de limpieza de las vías respiratorias en el hogar se inscribieron para usar el dispositivo Metaneb en el entorno del hogar. El MN4000 es un dispositivo de terapia de expansión pulmonar y limpieza de las vías respiratorias que ha sido aprobado para su comercialización por la FDA como el sistema MetaNeb® para entornos de atención domiciliaria, para la limpieza de secreciones pulmonares y para el tratamiento o la prevención de la atelectasia pulmonar. Es un dispositivo de Clase II, aprobado para el mercado el 17 de marzo de 2016 según la notificación previa a la comercialización 510(k) K151689 como el sistema MetaNeb® 4 con aplicación para entornos de atención domiciliaria. |
Los pacientes que requerían una terapia regular de limpieza de las vías respiratorias en el hogar se inscribieron en el estudio y se les prescribió la terapia con el MN4000.
Se evaluó la adherencia al régimen de tratamiento prescrito y la satisfacción del paciente/cuidador con el tratamiento.
La función pulmonar se evaluó para cada sujeto al inicio del estudio, después de 1 mes y después de 3 meses de terapia domiciliaria.
Los resultados del período de terapia se compararon con el período de referencia, durante el cual el sujeto recibió su régimen habitual de limpieza de las vías respiratorias.
Se realizaron encuestas de satisfacción con la limpieza de las vías respiratorias al inicio, después de 1 mes y después de 3 meses de tratamiento.
Los resultados del período de terapia con MN4000 se compararon con el período de referencia, durante el cual el sujeto recibió su régimen habitual
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntuaciones de satisfacción del paciente/cuidador
Periodo de tiempo: 90 dias
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La variable principal de eficacia fue la satisfacción del paciente y/o del cuidador con la terapia, evaluada mediante un Cuestionario de Calificación del Uso de la Terapia. El cuestionario se utilizó para evaluar el cambio en la satisfacción o la eficacia en una variedad de parámetros. La puntuación de satisfacción fue completada por el paciente, si fue posible. Algunos de los pacientes de este estudio tenían enfermedad de la neurona motora. Esta enfermedad puede comprometer la capacidad del paciente para interactuar y responder preguntas. En situaciones en las que los pacientes no podían responder, se pidió a los cuidadores que respondieran en su nombre. |
90 dias
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Puntuaciones de satisfacción del paciente/cuidador
Periodo de tiempo: 90 dias
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El Cuestionario de Calificación del Uso de la Terapia es una evaluación de la satisfacción del paciente/cuidador con la terapia y su evaluación subjetiva del beneficio de la terapia. El cuestionario se utilizó para evaluar el cambio en la satisfacción o la eficacia en una variedad de parámetros. La puntuación de satisfacción fue completada por el paciente, si fue posible. Algunos de los pacientes de este estudio tenían enfermedad de la neurona motora. Esta enfermedad puede comprometer la capacidad del paciente para interactuar y responder preguntas. En situaciones en las que los pacientes no podían responder, se pidió a los cuidadores que respondieran en su nombre. |
90 dias
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje medio de adherencia al régimen de tratamiento prescrito
Periodo de tiempo: 90 dias
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Se calculó la adherencia al régimen de tratamiento para cada paciente (número de minutos de terapia realizados / número de minutos de terapia prescritos).
El porcentaje de adherencia calculado para cada sujeto del estudio se utilizó luego para calcular la adherencia media al régimen de tratamiento prescrito para el grupo o grupos.
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90 dias
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Escala de calificación funcional ALS (ALS-FRS)
Periodo de tiempo: 90 dias
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Solo pacientes con EMN. La Escala de Calificación Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ALSFRS) es un instrumento para evaluar el estado funcional de pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica. Puede usarse para monitorear el cambio funcional en un paciente a lo largo del tiempo. Contiene 10 medidas distintas:
Estos 10 parámetros se califican en una escala de 0 a 4, según la capacidad de los pacientes para realizar tareas. La puntuación mínima es 0 y la máxima 40. Cuanto mayor sea la puntuación, más funciones se conservan. |
90 dias
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Cuestionario de fibrosis quística - Revisado (CFQ-R)
Periodo de tiempo: 90 dias
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Sólo pacientes con FQ.
El Cuestionario de Fibrosis Quística (CFQ) es un instrumento específico de enfermedad que mide la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) para adolescentes y adultos con fibrosis quística (FQ) > o = 14 años, y consta de 44 ítems en 12 temas genéricos y de enfermedad. escalas específicas.
Ofrece 5 escalas Likert distintas de 4 puntos (por ejemplo, siempre/a menudo/alguna vez/nunca).
Puntuaciones para cada dominio de CVRS; después de la recodificación, cada elemento se suma para generar una puntuación de dominio y se estandariza.
Las puntuaciones varían de 0 a 100, y las puntuaciones más altas indican una mejor salud.
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90 dias
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Número de participantes con exacerbación de la enfermedad pulmonar
Periodo de tiempo: 90 dias
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Hospitalización y/o antibióticos por infección o complicación respiratoria.
Las exacerbaciones de la enfermedad pulmonar se definieron como infecciones respiratorias que resultaron en la necesidad de hospitalización y/o antibióticos para tratar la infección o complicación respiratoria.
Hospitalizaciones que forman parte de la atención de rutina (p. ej.
las admisiones hospitalarias para "puesta a punto" anual o los antibióticos que forman parte del régimen de tratamiento regular no se documentaron como exacerbaciones.
La aparición de una hospitalización relacionada con una exacerbación O la necesidad de recetar antibióticos califica como empeoramiento de la enfermedad.
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90 dias
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FEV1 (real)
Periodo de tiempo: 90 dias
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FEV1 es el volumen real medido en litros. Volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1): el volumen espiratorio forzado en un segundo es el volumen total de aire que un paciente exhala en el primer segundo durante el esfuerzo máximo. El rango normal es >80%. El paciente inhala profundamente y exhala lo más fuerte y rápido que puede. FEV1 se refiere al volumen de aire que un individuo puede exhalar durante una respiración forzada en el primer segundo. Un porcentaje decreciente se asocia con un empeoramiento/gravedad de la enfermedad |
90 dias
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FEV1 (% previsto)
Periodo de tiempo: 90 dias
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El porcentaje de FEV1 previsto (% de FEV1 previsto) es el volumen real exhalado en el primer segundo, dividido por el valor "normal" de ese valor real para una persona de esa edad, sexo, altura y peso. Un nomograma basado en normas de población proporciona una serie de "valores normales". FEV1: el volumen espiratorio forzado en un segundo es el volumen total de aire que exhala un paciente en el primer segundo durante el esfuerzo máximo. El rango normal es >80%. Un porcentaje decreciente se asocia con un empeoramiento/gravedad de la enfermedad |
90 dias
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CVF (real)
Periodo de tiempo: 90 dias
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FVC es el volumen real medido en litros. La capacidad vital funcional (FVC) es el volumen total de aire que exhala un paciente durante la duración total de la prueba durante el esfuerzo máximo. El rango normal es >80%. Un porcentaje decreciente se asocia con un empeoramiento/gravedad de la enfermedad. La FVC solo se realizó en sujetos con FQ porque la realización de la prueba requiere la función intacta de los músculos respiratorios. Los pacientes con FQ tienen la función de los músculos respiratorios intacta y, por lo tanto, pueden realizar esta maniobra. Los pacientes con enfermedad de la neurona motora sufren de debilidad progresiva de todos los músculos, incluidos los músculos respiratorios. Los resultados de las pruebas de FVC indican debilidad de los músculos afectados y, por lo tanto, no son una representación válida de su función pulmonar. |
90 dias
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FVC (% previsto)
Periodo de tiempo: 90 dias
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El porcentaje de FVC previsto (% de FVC previsto) es el volumen real exhalado en el primer segundo, dividido por el valor "normal" de ese valor real para una persona de esa edad, sexo, altura y peso. Un nomograma basado en normas de población proporciona una serie de "valores normales". La capacidad vital funcional es el volumen total de aire que exhala un paciente durante la duración total de la prueba durante el esfuerzo máximo. El rango normal es >80%. Un porcentaje decreciente se asocia con un empeoramiento/gravedad de la enfermedad. La FVC solo se realizó en sujetos con FQ porque la realización de la prueba requiere la función intacta de los músculos respiratorios. Los pacientes con FQ tienen la función de los músculos respiratorios intacta y, por lo tanto, pueden realizar esta maniobra. Los pacientes con enfermedad de la neurona motora sufren de debilidad progresiva de todos los músculos, incluidos los músculos respiratorios. Los resultados de las pruebas de FVC indican debilidad de los músculos afectados y, por lo tanto, no son una representación válida de su función pulmonar. |
90 dias
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Relación FEV1/FVC
Periodo de tiempo: 90 dias
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La proporción de FVC espirada en un segundo. Los resultados se dan tanto en valores reales (litros, litros por segundo) como en porcentaje previsto: el resultado de la prueba como porcentaje de los "valores previstos" para pacientes de características similares. Los resultados superiores al 80% se consideran normales. Los pacientes con enfermedad de la neurona motora sufren de debilidad progresiva de todos los músculos, incluidos los músculos respiratorios. Los resultados de las pruebas de FVC indican debilidad de los músculos afectados y, por lo tanto, no son una representación válida de su función pulmonar. |
90 dias
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CVS (real)
Periodo de tiempo: 90 dias
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La Capacidad Vital Lenta (SVC) es el volumen real medido en litros. La Capacidad Vital Lenta muestra el volumen de gas medido en una espiración completa después de una inspiración máxima sin esfuerzo forzado o rápido. Medición útil cuando la FVC está reducida y hay obstrucción de las vías respiratorias. La SVC reducida se asocia con un empeoramiento de la enfermedad respiratoria. La Capacidad Vital Lenta proporciona la misma medida que la FVC, es decir, "Capacidad Vital". Sin embargo, no requiere una "maniobra espiratoria forzada (requiere una inspiración y una espiración lentas) y, por lo tanto, es más fácil lograr un resultado válido en pacientes con enfermedad de la neurona motora que sufren de debilidad progresiva de todos los músculos, incluidos los músculos respiratorios. |
90 dias
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SVC (% previsto)
Periodo de tiempo: 90 dias
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El porcentaje de SVC previsto (% de SVC previsto) es el volumen real exhalado en el primer segundo, dividido por el valor "normal" de ese valor real para una persona de esa edad, sexo, altura y peso. Un nomograma basado en normas de población proporciona una serie de "valores normales". La Capacidad Vital Lenta muestra el volumen de gas medido en una espiración completa después de una inspiración máxima sin esfuerzo forzado o rápido. Medición útil cuando la FVC está reducida y hay obstrucción de las vías respiratorias. La SVC reducida se asocia con un empeoramiento de la enfermedad respiratoria. La Capacidad Vital Lenta proporciona la misma medida que la FVC, es decir, "Capacidad Vital". Sin embargo, no requiere una "maniobra espiratoria forzada (requiere una inspiración y una espiración lentas) y, por lo tanto, es más fácil lograr un resultado válido en pacientes con enfermedad de la neurona motora que sufren de debilidad progresiva de todos los músculos, incluidos los músculos respiratorios. |
90 dias
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SpO2
Periodo de tiempo: 90 dias
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Las medidas estándar de función pulmonar (FEV1, FVC y FEV1/FVC) se siguen comúnmente en la atención clínica de pacientes con FQ. Las medidas estándar de la función pulmonar (SVC, SpO2, MIP y flujo máximo de tos) se siguen comúnmente en la atención clínica de pacientes con EMN. SpO2 significa saturación de oxígeno capilar periférico, una estimación de la cantidad de oxígeno en la sangre. La SpO2 baja se asocia con un empeoramiento de la función respiratoria. |
90 dias
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Presión inspiratoria máxima (PIM)
Periodo de tiempo: 90 dias
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Las medidas estándar de función pulmonar (FEV1, FVC y FEV1/FVC) se siguen comúnmente en la atención clínica de pacientes con FQ. Las medidas estándar de la función pulmonar (SVC, SpO2, MIP y flujo máximo de tos) se siguen comúnmente en la atención clínica de pacientes con EMN. La presión inspiratoria máxima (PIM) es una medida de la fuerza de los músculos inspiratorios, principalmente el diafragma, y permite evaluar la insuficiencia ventilatoria, la enfermedad pulmonar restrictiva y la fuerza de los músculos respiratorios. La reducción de la MIP se asocia con un empeoramiento del estado neuromuscular y una mala capacidad para toser. |
90 dias
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PCF
Periodo de tiempo: 90 dias
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Las medidas estándar de función pulmonar (FEV1, FVC y FEV1/FVC) se siguen comúnmente en la atención clínica de pacientes con FQ. Las medidas estándar de función pulmonar (SVC, SpO2, MIP y PCF) se siguen comúnmente en la atención clínica de pacientes con MND. El flujo máximo de tos (PCF) es el flujo de aire máximo generado durante la tos. La disminución del flujo de aire generado se asocia con un debilitamiento del estado neuromuscular y un pobre impulso de tos asociado. |
90 dias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Lisa F Wolfe, MD, Northwestern University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedades pancreáticas
- Fibrosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
- Fibrosis quística
Otros números de identificación del estudio
- CR-RR2016-002
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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