MN4000 voor de behandeling van CF- en MND-patiënten in de thuissituatie
Een pilootstudie om het gebruik van de MN4000 voor de behandeling van patiënten met cystische fibrose (CF) en motorneuronziekte (MND) in de thuissituatie te evalueren
De studie was een niet-gerandomiseerde open-label pilotstudie. Het was een observationeel ontwerp dat werd uitgevoerd op één (1) locatie in de VS. Alle ingeschreven proefpersonen werden behandeld met de MN4000.
Deze pilotstudie evalueerde de tevredenheid van proefpersonen met de therapie en therapietrouw tijdens de behandelingsperiode van 90 dagen, en verzamelde ook gegevens over de klinische resultaten. De resultaten werden beoordeeld voor, tijdens en na de behandelingsperiode van MN4000.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De studie was een niet-gerandomiseerde open-label pilotstudie. Het was een observationeel ontwerp dat werd uitgevoerd op één (1) locatie in de VS. Alle ingeschreven proefpersonen werden behandeld met de MN4000.
Deze pilotstudie evalueerde de tevredenheid van proefpersonen met de therapie en therapietrouw tijdens de behandelingsperiode van 90 dagen, en verzamelde ook gegevens over de klinische resultaten. De resultaten werden beoordeeld voor, tijdens en na de behandelingsperiode van MN4000. De studie omvatte geen controlegroep. Deze pilootstudie was bedoeld om initiële informatie te verschaffen die beslissingen zou kunnen nemen voor toekomstige grootschalige studies.
Er waren in totaal tien (10) patiënten ingeschreven uit CF- en NMD-klinieken. In aanmerking komende proefpersonen waren volwassen patiënten die MN4000-therapie konden uitvoeren met behulp van een mondstuk en die voldeden aan alle inclusie- en geen van de exclusiecriteria.
Alle patiënten kregen therapie met de MN4000 volgens de gelabelde instructies voor het apparaat.
De MN4000 is een therapieapparaat voor het vrijmaken van de luchtwegen en longexpansie dat door de FDA op de markt is gebracht als het MetaNeb®-systeem voor thuiszorgomgevingen, voor het opruimen van longsecreties en voor de behandeling of preventie van pulmonale atelectase. Het is een Klasse II-apparaat, goedgekeurd voor de markt op 17 maart 2016 onder premarket-kennisgeving 510(k) K151689 als het MetaNeb® 4-systeem met toepassing voor thuiszorgomgevingen. Het wordt commercieel op de markt gebracht als de MN4000. Het apparaat bestaat uit een pneumatische compressor en een luchtpulsgenerator die CHFO en CPEP levert aan;
- de verwijdering van slijm uit de longen vergemakkelijken;
- longexpansietherapie geven en;
- verbetering van de afgifte van aerosoltherapie.
Dit apparaat met "drievoudige" modus kan aërosoltherapie bieden terwijl afwisselend CPEP voor longexpansie en CHFO voor luchtwegruiming wordt gebruikt. Aanvullende zuurstoftherapie kan ook worden toegediend bij gebruik met gecomprimeerde zuurstof.
De MN4000 heeft drie therapiemodi:
- CHFO (Continuous High Frequency Oscillation) - levert aerosoltherapie terwijl oscillerende drukpulsen naar de luchtwegen worden gestuurd
- CPEP (Continuous Positive Expiratory Pressure) - levert aerosoltherapie en biedt continue positieve druk om de luchtwegen open te houden en uit te zetten
- Spuitbus - alleen voor levering van spuitbussen. In deze modus zijn CHFO en CPEP niet beschikbaar
Na beoordeling van de basislijnstatus werd de therapie met de MN4000 geïntroduceerd en opgenomen in het dagelijkse behandelingsregime voor ademhalingszorg thuis voor alle patiënten.
Andere therapieën voor het vrijmaken van de luchtwegen en/of longexpansie mochten niet worden uitgevoerd tijdens de studieperiode van drie maanden. Het behandelingsregime voor andere respiratoire zorgmodaliteiten (bijv. medicatie in aërosolvorm) was de medicatie die werd voorgeschreven door het zorgteam van de patiënt in de routinematige standaardzorg van elke patiënt.
Tijdens de follow-upperiode van drie maanden werd de naleving van het dagelijks voorgeschreven therapieregime beoordeeld. Proefpersonen/verzorgers werd gevraagd om gedurende de 90-daagse onderzoeksperiode voor elke dag informatie over therapietrouw te verstrekken.
Documentatie van werkzaamheid en veiligheid Variabelen werd ingevuld door onderzoekspersoneel op het moment van optreden, uit beoordeling van de medische dossiers van de patiënt en uit scores en ranglijsten voor vragenlijsten.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60208
- Northwestern
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gedocumenteerde diagnose van CF of MND
- Leeftijd > 18 jaar
- Ondertekende geïnformeerde toestemming
Uitsluitingscriteria:
- Vereiste voor continue mechanische ventilatie
- Verwachte ziekenhuisopname binnen de komende drie maanden
- Geschiedenis van pneumothorax in de afgelopen 6 maanden
- Geschiedenis van bloedspuwing die embolisatie vereist in de afgelopen 12 maanden
- Onvermogen om MN4000-therapie uit te voeren met behulp van een mondstuk (bijv. onvermogen om voldoende mondafdichting te creëren)
- Onvermogen om MN4000-therapie uit te voeren zoals voorgeschreven
- Onvermogen of onwil om studiebezoeken te voltooien of follow-upgegevens te verstrekken zoals vereist door het onderzoeksprotocol
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Thuisgebaseerde luchtwegklaring met Metaneb
Patiënten met CF en MND die regelmatig therapie voor het vrijmaken van de luchtwegen nodig hadden, werden ingeschreven om het Metaneb-apparaat thuis te gebruiken. De MN4000 is een therapieapparaat voor het vrijmaken van de luchtwegen en longexpansie dat door de FDA op de markt is gebracht als het MetaNeb®-systeem voor thuiszorgomgevingen, voor het opruimen van longsecreties en voor de behandeling of preventie van pulmonale atelectase. Het is een Klasse II-apparaat, goedgekeurd voor de markt op 17 maart 2016 onder premarket-kennisgeving 510(k) K151689 als het MetaNeb® 4-systeem met toepassing voor thuiszorgomgevingen. |
Patiënten die regelmatig therapie nodig hadden om de luchtwegen vrij te maken, werden in het onderzoek opgenomen en kregen therapie met de MN4000 voorgeschreven.
De naleving van het voorgeschreven therapieregime en de tevredenheid van de patiënt/verzorger met de therapie werden beoordeeld.
De longfunctie werd voor elke proefpersoon beoordeeld bij aanvang, na 1 maand en na 3 maanden thuistherapie.
De resultaten van de therapieperiode werden vergeleken met de basislijnperiode, waarin de proefpersoon hun reguliere schema voor het vrijmaken van de luchtwegen kreeg.
Airway Clearance Satisfaction-enquêtes werden uitgevoerd bij baseline, na 1 maand en na 3 maanden therapie.
De resultaten van de MN4000-therapieperiode werden vergeleken met de basislijnperiode, waarin de proefpersoon zijn reguliere regime kreeg
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tevredenheidsscores van patiënten/verzorgers
Tijdsspanne: 90 dagen
|
De primaire werkzaamheidsvariabele was de tevredenheid van de patiënt en/of zorgverlener over de therapie, zoals geëvalueerd aan de hand van een Therapy Use Rating Questionnaire. De vragenlijst werd gebruikt om de verandering in tevredenheid of effectiviteit op verschillende parameters te beoordelen. De tevredenheidsscore werd, indien mogelijk, door de patiënt ingevuld. Sommige van de patiënten in deze studie hadden motorneuronziekte. Deze ziekte kan het vermogen van de patiënt om te communiceren en op vragen te reageren in gevaar brengen. In situaties waarin patiënten niet konden reageren, werd aan zorgverleners gevraagd om namens hen te reageren. |
90 dagen
|
|
Tevredenheidsscores van patiënten/verzorgers
Tijdsspanne: 90 dagen
|
De vragenlijst over de therapiegebruiksbeoordeling is een beoordeling van de tevredenheid van patiënten/verzorgers over de therapie en hun subjectieve beoordeling van het voordeel van de therapie. De vragenlijst werd gebruikt om de verandering in tevredenheid of effectiviteit op verschillende parameters te beoordelen. De tevredenheidsscore werd, indien mogelijk, door de patiënt ingevuld. Sommige van de patiënten in dit onderzoek hadden motorneuronziekte. Deze ziekte kan het vermogen van de patiënt om te communiceren en op vragen te reageren in gevaar brengen. In situaties waarin patiënten niet konden reageren, werd aan zorgverleners gevraagd om namens hen te reageren. |
90 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddeld percentage therapietrouw aan het voorgeschreven behandelregime
Tijdsspanne: 90 dagen
|
De therapietrouw werd voor elke patiënt berekend (aantal minuten uitgevoerde therapie / aantal minuten voorgeschreven therapie).
Het voor elke onderzoekspersoon berekende therapietrouwpercentage werd vervolgens gebruikt om de gemiddelde therapietrouw van het voorgeschreven behandelingsregime voor de groep of groepen te berekenen.
|
90 dagen
|
|
ALS-functionele beoordelingsschaal (ALS-FRS)
Tijdsspanne: 90 dagen
|
Alleen MND-patiënten. De Amyotrofische Laterale Sclerose Functionele Beoordelingsschaal (ALSFRS) is een instrument voor het evalueren van de functionele status van patiënten met Amyotrofische Laterale Sclerose. Het kan worden gebruikt om functionele veranderingen bij een patiënt in de loop van de tijd te volgen. Het bevat 10 verschillende maatregelen:
Deze 10 parameters worden gescoord op een schaal van 0-4, gebaseerd op het vermogen van de patiënt om taken uit te voeren. De minimale score is 0 en maximaal 40. Hoe hoger de score, hoe meer functionaliteit behouden blijft. |
90 dagen
|
|
Vragenlijst taaislijmziekte - herzien (CFQ-R)
Tijdsspanne: 90 dagen
|
Alleen CF-patiënten.
De Cystic Fibrosis Questionnaire (CFQ) is een ziektespecifiek instrument dat de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GKvL) meet voor adolescenten en volwassenen met cystische fibrose (CF) > of = 14 jaar, bestaande uit 44 items over 12 generieke en ziektegerelateerde specifieke schalen.
Het biedt vijf verschillende 4-punts Likertschalen (bijvoorbeeld altijd/vaak/soms/nooit).
Scores voor elk GKvL-domein; na hercodering wordt elk item opgeteld om een domeinscore te genereren en gestandaardiseerd.
Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid aangeven.
|
90 dagen
|
|
Aantal deelnemers met verergering van longziekte
Tijdsspanne: 90 dagen
|
Ziekenhuisopname en/of antibiotica voor luchtweginfectie of complicatie.
Exacerbaties van longziekte werden gedefinieerd als luchtweginfecties die resulteerden in de noodzaak van ziekenhuisopname en/of antibiotica om de luchtweginfectie of -complicatie te behandelen.
Ziekenhuisopnames die deel uitmaken van de routinezorg (bijv.
ziekenhuisopnames voor jaarlijkse "tune-up") of antibiotica die deel uitmaken van het reguliere behandelregime werden niet gedocumenteerd als exacerbaties.
Het optreden van exacerbatie-gerelateerde ziekenhuisopname OF de noodzaak van een recept voor antibiotica kwalificeert als verergerende ziekte.
|
90 dagen
|
|
FEV1 (werkelijk)
Tijdsspanne: 90 dagen
|
FEV1 is het daadwerkelijke volume gemeten in liters. Geforceerd uitademingsvolume in één seconde (FEV1): Het geforceerd uitademingsvolume in één seconde is het totale luchtvolume dat een patiënt in de eerste seconde uitademt tijdens maximale inspanning. Normaal bereik is >80%. De patiënt ademt diep in en ademt zo hard en snel mogelijk uit. FEV1 verwijst naar het luchtvolume dat een persoon kan uitademen tijdens een geforceerde ademhaling in de eerste 1 seconde. Een afnemend percentage wordt in verband gebracht met een verslechtering/ernstige ziekte |
90 dagen
|
|
FEV1 (% voorspeld)
Tijdsspanne: 90 dagen
|
FEV1 Percentage Voorspeld (FEV1 % Voorspeld) is het werkelijke volume dat wordt uitgeademd in de eerste 1 seconde, gedeeld door de "Normale" waarde voor die werkelijke waarde voor een persoon van die leeftijd, geslacht, lengte en gewicht. Een nomogram gebaseerd op populatienormen biedt een reeks 'normale waarden'. FEV1: Het geforceerde uitademingsvolume van één seconde is het totale luchtvolume dat een patiënt tijdens de eerste seconde uitademt tijdens maximale inspanning. Normaal bereik is >80%. Een afnemend percentage wordt in verband gebracht met een verslechtering/ernstige ziekte |
90 dagen
|
|
FVC (werkelijk)
Tijdsspanne: 90 dagen
|
FVC is het daadwerkelijke volume gemeten in liters. De functionele vitale capaciteit (FVC) is het totale luchtvolume dat een patiënt tijdens de totale duur van de test uitademt bij maximale inspanning. Normaal bereik is >80%. Een afnemend percentage wordt in verband gebracht met een verslechtering/ernstige ziekte. FVC werd alleen uitgevoerd bij CF-proefpersonen omdat voor de uitvoering van de test een intacte ademhalingsspierfunctie vereist is. CF-patiënten hebben een intacte ademhalingsspierfunctie en kunnen deze manoeuvre daarom uitvoeren. Patiënten met motorneuronziekte lijden aan progressieve zwakte van alle spieren, inclusief de ademhalingsspieren. De testresultaten voor FVC zijn beïnvloede spierzwakte en zijn daarom geen geldige weergave van hun longfunctie. |
90 dagen
|
|
FVC (% voorspeld)
Tijdsspanne: 90 dagen
|
FVC-percentage voorspeld (FVC% voorspeld) is het daadwerkelijke volume dat wordt uitgeademd in de eerste 1 seconde, gedeeld door de "Normale" waarde voor die werkelijke waarde voor een persoon van die leeftijd, geslacht, lengte en gewicht. Een nomogram gebaseerd op populatienormen biedt een reeks 'normale waarden'. De functionele vitale capaciteit is het totale luchtvolume dat een patiënt tijdens de totale duur van de test bij maximale inspanning uitademt. Normaal bereik is >80%. Een afnemend percentage wordt in verband gebracht met een verslechtering/ernstige ziekte. FVC werd alleen uitgevoerd bij CF-proefpersonen omdat voor de uitvoering van de test een intacte ademhalingsspierfunctie vereist is. CF-patiënten hebben een intacte ademhalingsspierfunctie en kunnen deze manoeuvre daarom uitvoeren. Patiënten met motorneuronziekte lijden aan progressieve zwakte van alle spieren, inclusief de ademhalingsspieren. De testresultaten voor FVC zijn beïnvloede spierzwakte en zijn daarom geen geldige weergave van hun longfunctie. |
90 dagen
|
|
FEV1/FVC-verhouding
Tijdsspanne: 90 dagen
|
Het aandeel van de FVC dat in één seconde is verlopen. De resultaten worden weergegeven in zowel feitelijke waarden (liter, liter per seconde) als in % voorspeld: het testresultaat als percentage van de "voorspelde waarden" voor patiënten met vergelijkbare kenmerken. Resultaten boven de 80% worden als normaal beschouwd. Patiënten met motorneuronziekte lijden aan progressieve zwakte van alle spieren, inclusief de ademhalingsspieren. De testresultaten voor FVC zijn beïnvloede spierzwakte en zijn daarom geen geldige weergave van hun longfunctie. |
90 dagen
|
|
SVC (werkelijk)
Tijdsspanne: 90 dagen
|
Slow Vital Capacity (SVC) is het daadwerkelijke volume gemeten in liters. Langzame vitale capaciteit geeft het gasvolume weer dat wordt gemeten bij een volledige uitademing na een maximale inspiratie zonder geforceerde of snelle inspanning. Nuttige meting wanneer de FVC verlaagd is en er sprake is van luchtwegobstructie. Opgeleide SVC wordt in verband gebracht met verergering van luchtwegaandoeningen. Langzame vitale capaciteit biedt dezelfde maatstaf als FVC – d.w.z. ‘vitale capaciteit’. Er is echter geen geforceerde uitademingsmanoeuvre voor nodig (het vereist een langzame inademing en een langzame uitademing) en daarom is het gemakkelijker om een geldig resultaat te bereiken bij patiënten met motorneuronziekte die lijden aan progressieve zwakte van alle spieren, inclusief de ademhalingsspieren. |
90 dagen
|
|
SVC (% voorspeld)
Tijdsspanne: 90 dagen
|
SVC-percentage voorspeld (SVC% voorspeld) is het daadwerkelijke volume dat wordt uitgeademd in de eerste 1 seconde, gedeeld door de "Normale" waarde voor die werkelijke waarde voor een persoon van die leeftijd, geslacht, lengte en gewicht. Een nomogram gebaseerd op populatienormen biedt een reeks 'normale waarden'. Langzame vitale capaciteit geeft het gasvolume weer dat wordt gemeten bij een volledige uitademing na een maximale inspiratie zonder geforceerde of snelle inspanning. Nuttige meting wanneer de FVC verlaagd is en er sprake is van luchtwegobstructie. Opgeleide SVC wordt in verband gebracht met verergering van luchtwegaandoeningen. Langzame vitale capaciteit biedt dezelfde maatstaf als FVC – d.w.z. ‘vitale capaciteit’. Er is echter geen geforceerde uitademingsmanoeuvre voor nodig (het vereist een langzame inademing en een langzame uitademing) en daarom is het gemakkelijker om een geldig resultaat te bereiken bij patiënten met motorneuronziekte die lijden aan progressieve zwakte van alle spieren, inclusief de ademhalingsspieren. |
90 dagen
|
|
SpO2
Tijdsspanne: 90 dagen
|
Standaard longfunctiemetingen (FEV1, FVC en FEV1/FVC) worden vaak gevolgd in de klinische zorg voor patiënten met CF. Standaard longfunctiemetingen (SVC, SpO2, MIP en Peak Cough Flow) worden vaak gevolgd in de klinische zorg voor patiënten met MND. SpO2 staat voor perifere capillaire zuurstofverzadiging, een schatting van de hoeveelheid zuurstof in het bloed. Een lage SpO2 wordt in verband gebracht met een verslechtering van de ademhalingsfunctie. |
90 dagen
|
|
Maximale inspiratiedruk (MIP)
Tijdsspanne: 90 dagen
|
Standaard longfunctiemetingen (FEV1, FVC en FEV1/FVC) worden vaak gevolgd in de klinische zorg voor patiënten met CF. Standaard longfunctiemetingen (SVC, SpO2, MIP en Peak Cough Flow) worden vaak gevolgd in de klinische zorg voor patiënten met MND. Maximale inademingsdruk (MIP) is een maatstaf voor de kracht van de inademingsspieren, voornamelijk het middenrif, en maakt de beoordeling van ademhalingsfalen, restrictieve longziekte en ademhalingsspierkracht mogelijk. Een vermindering van de MIP gaat gepaard met een verslechtering van de neuromusculaire status en een slecht hoestvermogen. |
90 dagen
|
|
PCF
Tijdsspanne: 90 dagen
|
Standaard longfunctiemetingen (FEV1, FVC en FEV1/FVC) worden vaak gevolgd in de klinische zorg voor patiënten met CF. Standaard longfunctiemetingen (SVC, SpO2, MIP en PCF) worden vaak gevolgd in de klinische zorg voor patiënten met MND. De Peak Cough Flow (PCF) is de maximale luchtstroom die wordt gegenereerd tijdens een hoest. Een afnemende luchtstroom wordt geassocieerd met een verzwakking van de neuromusculaire status en de daarmee gepaard gaande slechte hoestimpuls |
90 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Lisa F Wolfe, MD, Northwestern University
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Pathologische processen
- Metabole ziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Ziekten van de luchtwegen
- Longziekten
- Baby, pasgeborene, ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Alvleesklier Ziekten
- Fibrose
- Motor Neuron Ziekte
- Amyotrofische laterale sclerose
- Taaislijmziekte
Andere studie-ID-nummers
- CR-RR2016-002
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .