MN4000 用于在家庭环境中治疗 CF 和 MND 患者
评估在家庭环境中使用 MN4000 治疗囊性纤维化 (CF) 和运动神经元疾病 (MND) 患者的初步研究
该研究是一项非随机开放标签试点研究。 这是一项在美国一 (1) 个地点进行的观察性设计。 所有登记的受试者都接受了 MN4000 的治疗。
该试点研究评估了受试者在 90 天治疗期间对治疗的满意度和对治疗的依从性，并收集了临床结果数据。 在 MN4000 治疗期之前、期间和之后评估结果。
研究概览
详细说明
该研究是一项非随机开放标签试点研究。 这是一项在美国一 (1) 个地点进行的观察性设计。 所有登记的受试者都接受了 MN4000 的治疗。
该试点研究评估了受试者在 90 天治疗期间对治疗的满意度和对治疗的依从性，并收集了临床结果数据。 在 MN4000 治疗期之前、期间和之后评估结果。 该研究不包括对照组。 这项试点研究旨在提供初步信息，为未来更大规模的研究提供决策依据。
总共有十 (10) 名患者来自 CF 和 NMD 诊所。 符合条件的受试者是能够使用咬嘴进行 MN4000 治疗并且符合所有纳入标准但不符合任何排除标准的成年患者。
所有患者都按照设备的标签说明接受了 MN4000 治疗。
MN4000 是一种气道清除和肺扩张治疗设备，已被 FDA 批准作为用于家庭护理环境的 MetaNeb® 系统上市，用于清除肺部分泌物以及治疗或预防肺不张。 它是一种 II 类设备，根据上市前通知 510(k) K151689 于 2016 年 3 月 17 日作为适用于家庭护理环境的 MetaNeb® 4 系统获准上市。 它作为 MN4000 进行商业销售。 该装置由气动压缩机和空气脉冲发生器组成，可将 CHFO 和 CPEP 输送至；
- 促进肺部粘液的清除；
- 提供肺扩张治疗；
- 增强气雾剂疗法的递送。
这种“三重”模式装置可以提供气雾剂治疗，同时在用于肺扩张的 CPEP 和用于气道清除的 CHFO 之间交替。 当与压缩氧气一起使用时，也可以提供补充氧气治疗。
MN4000 具有三种治疗模式：
- CHFO（连续高频振荡）- 提供气雾剂治疗，同时向气道提供振荡压力脉冲
- CPEP（持续呼气正压）- 提供气雾剂疗法，同时提供持续正压以帮助保持开放和扩张气道
- 气雾剂 - 仅用于输送气雾剂。 在此模式下，CHFO 和 CPEP 不可用
在评估基线状态后，引入了 MN4000 疗法，并将其纳入所有患者的日常家庭呼吸护理治疗方案中。
在三个月的研究期间不进行其他气道清除和/或肺扩张治疗。 其他呼吸护理方式的治疗方案（例如 雾化药物）是由患者的医疗团队在每位患者的常规标准护理中开出的药物。
在三个月的随访期间，对每日规定的治疗方案的依从性进行了评估。 受试者/看护者被要求提供 90 天研究期间每一天的依从性信息。
有效性和安全性变量的记录由研究人员在发生时根据患者病历的审查以及问卷的分数和排名完成。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60208
- Northwestern
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- CF 或 MND 的书面诊断
- 年龄 > 18 岁
- 签署知情同意书
排除标准：
- 连续机械通气的要求
- 预计未来三个月内需要住院
- 过去 6 个月内有气胸病史
- 过去 12 个月内有需要栓塞的咯血史
- 无法使用咬嘴进行 MN4000 治疗（例如 无法形成足够的口腔密封）
- 无法按照指示进行 MN4000 治疗
- 无法或不愿完成研究访问或提供研究方案要求的随访数据
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：以家庭为基础的气道清理与 Metaneb
需要定期家庭气道清除治疗的 CF 和 MND 患者被招募在家庭环境中使用 Metaneb 装置。 MN4000 是一种气道清除和肺扩张治疗设备，已被 FDA 批准作为用于家庭护理环境的 MetaNeb® 系统上市，用于清除肺部分泌物以及治疗或预防肺不张。 它是一种 II 类设备，根据上市前通知 510(k) K151689 于 2016 年 3 月 17 日作为适用于家庭护理环境的 MetaNeb® 4 系统获准上市。 |
需要定期家庭气道清除治疗的患者被纳入研究，并接受了 MN4000 的处方治疗。
评估了对规定治疗方案的依从性和患者/护理人员对治疗的满意度。
在基线、家庭治疗 1 个月后和 3 个月后评估每个受试者的肺功能。
将治疗期的结果与基线期进行比较，在此期间受试者接受了常规的气道清除方案。
气道清除满意度调查在基线、治疗 1 个月后和治疗 3 个月后进行。
将 MN4000 治疗期的结果与基线期进行了比较，在此期间受试者接受了他们的常规治疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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患者/护理人员满意度得分
大体时间：90天
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主要功效变量是患者和/或护理人员对治疗的满意度，使用治疗使用评级问卷进行评估。 该问卷用于评估各种参数的满意度或有效性的变化。 如果可能的话，满意度评分由患者完成。 这项研究中的一些患者患有运动神经元疾病。 这种疾病会损害患者互动和回答问题的能力。 在患者无法做出反应的情况下，护理人员被要求代表他们做出反应。 |
90天
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患者/护理人员满意度得分
大体时间：90天
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治疗使用评级问卷是对患者/护理人员对治疗的满意度及其对治疗益处的主观评估的评估。 该问卷用于评估各种参数的满意度或有效性的变化。 如果可能的话，满意度评分由患者完成。 本研究中的一些患者患有运动神经元疾病。这种疾病会损害患者互动和回答问题的能力。 在患者无法做出反应的情况下，护理人员被要求代表他们做出反应。 |
90天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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遵守规定治疗方案的平均百分比
大体时间：90天
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计算每位患者对治疗方案的依从性（进行的治疗分钟数/规定的治疗分钟数）。
然后使用为每个研究对象计算的依从性百分比来计算该组或多个组对规定治疗方案的平均依从性。
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90天
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ALS-功能评定量表（ALS-FRS）
大体时间：90天
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仅限 MND 患者。 肌萎缩侧索硬化症功能评定量表（ALSFRS）是评估肌萎缩侧索硬化症患者功能状态的工具。 它可用于监测患者随时间的功能变化。 它包含 10 项不同的措施：
根据患者执行任务的能力，这 10 个参数的评分范围为 0-4。 最低分数为 0，最高分数为 40。分数越高，保留的功能越多。 |
90天
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囊性纤维化问卷 - 修订版 (CFQ-R)
大体时间：90天
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仅限 CF 患者。
囊性纤维化问卷 (CFQ) 是一种特定于疾病的工具，用于测量患有囊性纤维化 (CF) > 或 = 14 岁的青少年和成人的健康相关生活质量 (HRQoL)，由 12 个一般和疾病方面的 44 项组成。具体尺度。
它提供 5 种不同的 4 点李克特量表（例如，总是/经常/有时/从不）。
每个 HRQoL 领域的分数；重新编码后，对每个项目进行求和以生成领域分数并进行标准化。
分数范围从 0 到 100，分数越高表明健康状况越好。
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90天
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肺部疾病恶化的参与者人数
大体时间：90天
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因呼吸道感染或并发症而住院和/或使用抗生素。
肺部疾病恶化被定义为导致需要住院和/或抗生素治疗呼吸道感染或并发症的呼吸道感染。
属于常规护理一部分的住院治疗（例如住院治疗）
因年度“调整”而入院）或作为常规治疗方案一部分的抗生素并未被记录为病情加重。
发生与住院相关的恶化或需要开抗生素处方都属于病情恶化。
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90天
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FEV1（实际）
大体时间：90天
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FEV1 是以升为单位测量的实际体积。 一秒用力呼气量 (FEV1)：一秒用力呼气量是患者在最大努力期间第一秒呼出的空气总量。 正常范围>80%。 患者尽可能用力、快速地吸气和呼气。 FEV1是指一个人在用力呼吸的前1秒内可以呼出的空气量。 百分比下降与病情恶化/严重相关 |
90天
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FEV1（预测百分比）
大体时间：90天
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FEV1 预测百分比（FEV1 % 预测）是前 1 秒内的实际呼出量除以该年龄、性别、身高和体重的人的实际值的“正常”值。 基于人口标准的列线图提供了一系列“正常值”。 FEV1：一秒用力呼气量是患者在最大努力期间第一秒呼出的空气总量。 正常范围>80%。 百分比下降与病情恶化/严重相关 |
90天
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FVC（实际）
大体时间：90天
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FVC 是以升为单位测量的实际体积。 功能肺活量 (FVC) 是患者在最大努力的整个测试持续时间内呼出的空气总量。 正常范围>80%。 百分比下降与病情恶化/严重相关。 FVC 仅在 CF 受试者中进行，因为测试的进行需要完整的呼吸肌功能。 CF 患者具有完整的呼吸肌功能，因此可以执行此操作。 患有运动神经元疾病的患者会出现包括呼吸肌在内的所有肌肉进行性无力的症状。 FVC 测试结果受到影响的肌肉无力，因此不能有效代表其肺功能。 |
90天
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FVC（预测百分比）
大体时间：90天
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预测用力肺活量百分比 (FVC % 预测) 是前 1 秒内的实际呼气量除以该年龄、性别、身高和体重的人的实际值的“正常”值。 基于人口标准的列线图提供了一系列“正常值”。 功能肺活量是患者在最大努力的整个测试持续时间内呼出的空气总量。 正常范围>80%。 百分比下降与病情恶化/严重相关。 FVC 仅在 CF 受试者中进行，因为测试的进行需要完整的呼吸肌功能。 CF 患者具有完整的呼吸肌功能，因此可以执行此操作。 患有运动神经元疾病的患者会出现包括呼吸肌在内的所有肌肉进行性无力的症状。 FVC 测试结果受到影响的肌肉无力，因此不能有效代表其肺功能。 |
90天
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FEV1/FVC 比率
大体时间：90天
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一秒内呼出的用力肺活量的比例结果以实际值（升、升每秒）和%预测值给出——测试结果作为具有相似特征的患者的“预测值”的百分比。 超过 80% 的结果被认为是正常的。 患有运动神经元疾病的患者会出现包括呼吸肌在内的所有肌肉进行性无力的症状。 FVC 测试结果受到影响的肌肉无力，因此不能有效代表其肺功能。 |
90天
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SVC（实际）
大体时间：90天
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慢肺活量 (SVC) 是以升为单位测量的实际体积。 慢速肺活量显示在没有用力或快速用力的情况下最大吸气后完全呼气时测得的气体体积。 当用力肺活量降低且存在气道阻塞时，该测量非常有用。 SVC 降低与呼吸系统疾病恶化有关。 慢速肺活量提供与 FVC 相同的衡量标准 - 即“肺活量”。 然而，它不需要“用力呼气操作（它需要缓慢吸气和缓慢呼气），因此对于患有包括呼吸肌在内的所有肌肉进行性无力的运动神经元疾病患者更容易获得有效的结果。 |
90天
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SVC（预测百分比）
大体时间：90天
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预测的 SVC 百分比（SVC % 预测）是前 1 秒内的实际呼气量除以该年龄、性别、身高和体重的人的实际值的“正常”值。 基于人口标准的列线图提供了一系列“正常值”。 慢速肺活量显示在没有用力或快速用力的情况下最大吸气后完全呼气时测得的气体体积。 当用力肺活量降低且存在气道阻塞时，该测量非常有用。 SVC 降低与呼吸系统疾病恶化有关。 慢速肺活量提供与 FVC 相同的衡量标准 - 即“肺活量”。 然而，它不需要“用力呼气操作（它需要缓慢吸气和缓慢呼气），因此对于患有包括呼吸肌在内的所有肌肉进行性无力的运动神经元疾病患者更容易获得有效的结果。 |
90天
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血氧饱和度
大体时间：90天
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CF 患者的临床护理中通常遵循标准肺功能测量（FEV1、FVC 和 FEV1/FVC）。 MND 患者的临床护理中通常遵循标准肺功能测量（SVC、SpO2、MIP 和峰值咳嗽流量）。 SpO2 代表外周毛细血管氧饱和度，是血液中氧含量的估计值。 低 SpO2 与呼吸功能恶化有关。 |
90天
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最大吸气压力 (MIP)
大体时间：90天
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CF 患者的临床护理中通常遵循标准肺功能测量（FEV1、FVC 和 FEV1/FVC）。 MND 患者的临床护理中通常遵循标准肺功能测量（SVC、SpO2、MIP 和峰值咳嗽流量）。 最大吸气压力 (MIP) 是吸气肌（主要是膈肌）力量的衡量标准，可用于评估通气衰竭、限制性肺病和呼吸肌力量。 MIP 的减少与神经肌肉状态恶化和咳嗽能力差有关。 |
90天
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聚碳酸酯
大体时间：90天
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CF 患者的临床护理中通常遵循标准肺功能测量（FEV1、FVC 和 FEV1/FVC）。 在 MND 患者的临床护理中，通常遵循标准肺功能测量（SVC、SpO2、MIP 和 PCF）。 峰值咳嗽流量 (PCF) 是咳嗽期间产生的最大气流。 产生的气流减少与神经肌肉状态减弱和咳嗽冲动不良有关 |
90天
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合作者和调查者
赞助
调查人员
- 首席研究员：Lisa F Wolfe, MD、Northwestern University
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
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