MN4000 para tratamento de pacientes com FC e MND em ambiente doméstico
Um estudo piloto para avaliar o uso do MN4000 para tratamento de pacientes com fibrose cística (FC) e doença do neurônio motor (MND) em ambiente doméstico
O estudo foi um estudo piloto aberto não randomizado. Foi um projeto observacional conduzido em um (1) local nos EUA. Todos os indivíduos inscritos receberam tratamento com o MN4000.
Este estudo piloto avaliou a satisfação do sujeito com a terapia e adesão à terapia durante o período de tratamento de 90 dias, e também coletou dados de resultados clínicos. Os resultados foram avaliados antes, durante e após o período de tratamento MN4000.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo foi um estudo piloto aberto não randomizado. Foi um projeto observacional conduzido em um (1) local nos EUA. Todos os indivíduos inscritos receberam tratamento com o MN4000.
Este estudo piloto avaliou a satisfação do sujeito com a terapia e adesão à terapia durante o período de tratamento de 90 dias, e também coletou dados de resultados clínicos. Os resultados foram avaliados antes, durante e após o período de tratamento MN4000. O estudo não incluiu um grupo de controle. Este estudo piloto foi projetado para fornecer informações iniciais que possam informar as decisões para futuros estudos em larga escala.
No total, dez (10) pacientes foram inscritos nas clínicas de CF e NMD. Os indivíduos elegíveis eram pacientes adultos capazes de realizar a terapia MN4000 usando um bocal e que atenderam a todos os critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão.
Todos os pacientes receberam terapia com o MN4000 seguindo as instruções rotuladas para o dispositivo.
O MN4000 é um dispositivo de terapia de desobstrução das vias aéreas e expansão pulmonar que foi liberado para o mercado pelo FDA como o Sistema MetaNeb® para ambiente de cuidados domiciliares, para depuração de secreções pulmonares e para tratamento ou prevenção de atelectasia pulmonar. É um dispositivo de Classe II, liberado para o mercado em 17 de março de 2016 sob a notificação pré-comercial 510(k) K151689 como The MetaNeb® 4 System com aplicativo para ambiente de atendimento domiciliar. É comercializado como o MN4000. O dispositivo consiste em um compressor pneumático e um gerador de pulso de ar que fornece CHFO e CPEP para;
- facilitar a eliminação do muco dos pulmões;
- fornecer terapia de expansão pulmonar e;
- melhorar a administração da aerossolterapia.
Este dispositivo de modo "triplo" pode fornecer terapia de aerossol enquanto alterna entre CPEP para expansão pulmonar e CHFO para desobstrução das vias aéreas. A oxigenoterapia suplementar também pode ser administrada quando usada com oxigênio comprimido.
O MN4000 possui três modos de terapia:
- CHFO (Oscilação Contínua de Alta Frequência) - administra terapia de aerossol enquanto fornece pulsos de pressão oscilantes para as vias aéreas
- CPEP (Pressão Expiratória Positiva Contínua) - administra terapia de aerossol enquanto fornece pressão positiva contínua para ajudar a manter abertas e expandir as vias aéreas
- Aerosol - apenas para administração de aerossol. Neste modo, CHFO e CPEP não estão disponíveis
Depois de avaliar o estado inicial, a terapia com o MN4000 foi introduzida e incorporada ao regime diário de tratamento respiratório domiciliar para todos os pacientes.
Outras terapias de desobstrução das vias aéreas e/ou expansão pulmonar não deveriam ser realizadas durante o período de estudo de três meses. O regime de tratamento para outras modalidades de cuidados respiratórios (p. medicamentos em aerossol) foi aquele prescrito pela equipe de saúde do paciente na rotina de atendimento padrão de cada paciente.
Durante o período de acompanhamento de três meses, a adesão ao regime terapêutico diário prescrito foi avaliada. Os indivíduos/cuidadores foram solicitados a fornecer informações de adesão para cada dia durante o período de estudo de 90 dias.
A documentação das variáveis de eficácia e segurança foi preenchida pela equipe do estudo no momento da ocorrência, a partir da revisão dos registros médicos do paciente e das pontuações e classificações dos questionários.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60208
- Northwestern
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico documentado de FC ou MND
- Idade > 18 anos
- Consentimento informado assinado
Critério de exclusão:
- Requisito para ventilação mecânica contínua
- Necessidade antecipada de hospitalização nos próximos três meses
- História de pneumotórax nos últimos 6 meses
- História de hemoptise requerendo embolização nos últimos 12 meses
- Incapacidade de realizar a terapia MN4000 usando um bocal (por exemplo, incapacidade de criar vedação bucal adequada)
- Incapacidade de realizar a terapia MN4000 conforme indicado
- Incapacidade ou falta de vontade de concluir as visitas do estudo ou fornecer dados de acompanhamento conforme exigido pelo protocolo do estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Desobstrução das vias aéreas em casa com Metaneb
Pacientes com FC e MND que necessitaram de terapia domiciliar regular para desobstrução das vias aéreas foram inscritos para usar o dispositivo Metaneb em casa. O MN4000 é um dispositivo de terapia de desobstrução das vias aéreas e expansão pulmonar que foi liberado para o mercado pelo FDA como o Sistema MetaNeb® para ambiente de cuidados domiciliares, para depuração de secreções pulmonares e para tratamento ou prevenção de atelectasia pulmonar. É um dispositivo de Classe II, liberado para o mercado em 17 de março de 2016 sob a notificação pré-comercial 510(k) K151689 como The MetaNeb® 4 System com aplicativo para ambiente de atendimento domiciliar. |
Os pacientes que necessitavam de terapia regular de desobstrução das vias aéreas em casa foram incluídos no estudo e receberam prescrição de terapia com o MN4000.
A adesão ao regime terapêutico prescrito e a satisfação do paciente/cuidador com a terapia foram avaliadas.
A função pulmonar foi avaliada para cada indivíduo no início, após 1 mês e após 3 meses de terapia em casa.
Os resultados do período de terapia foram comparados com o período inicial, durante o qual o sujeito recebeu seu regime regular de desobstrução das vias aéreas.
Pesquisas de satisfação com a desobstrução das vias aéreas foram realizadas no início, após 1 mês e após 3 meses de terapia.
Os resultados do período de terapia MN4000 foram comparados com o período de linha de base, durante o qual o sujeito recebeu seu regime regular
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pontuações de satisfação do paciente/cuidador
Prazo: 90 dias
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A variável primária de eficácia foi a satisfação do paciente e/ou cuidador com a terapia, avaliada por meio de um Questionário de Classificação de Uso de Terapia. O questionário foi usado para avaliar mudanças na satisfação ou eficácia em uma variedade de parâmetros. A pontuação de satisfação foi preenchida pelo paciente, se possível. Alguns dos pacientes neste estudo tinham doença do neurônio motor. Esta doença pode comprometer a capacidade do paciente de interagir e responder a perguntas. Nas situações em que os pacientes não conseguiam responder, os cuidadores eram solicitados a responder em seu nome. |
90 dias
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Pontuações de satisfação do paciente/cuidador
Prazo: 90 dias
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O Questionário de Classificação de Uso de Terapia é uma avaliação da satisfação do paciente/cuidador com a terapia e sua avaliação subjetiva do benefício da terapia. O questionário foi usado para avaliar mudanças na satisfação ou eficácia em uma variedade de parâmetros. A pontuação de satisfação foi preenchida pelo paciente, se possível. Alguns dos pacientes deste estudo tinham Doença do Neurônio Motor. Esta doença pode comprometer a capacidade do paciente de interagir e responder a perguntas. Nas situações em que os pacientes não conseguiam responder, os cuidadores eram solicitados a responder em seu nome. |
90 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem média de adesão ao regime de tratamento prescrito
Prazo: 90 dias
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A adesão ao regime de tratamento foi calculada para cada paciente (número de minutos de terapia realizada / número de minutos de terapia prescrita).
A porcentagem de adesão calculada para cada sujeito do estudo foi então utilizada para calcular a adesão média ao regime de tratamento prescrito para o grupo ou grupos.
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90 dias
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Escala de Classificação Funcional ALS (ALS-FRS)
Prazo: 90 dias
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Somente pacientes com MND. A Escala de Avaliação Funcional da Esclerose Lateral Amiotrófica (ALSFRS) é um instrumento para avaliar o estado funcional de pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica. Ele pode ser usado para monitorar alterações funcionais em um paciente ao longo do tempo. Contém 10 medidas distintas:
Esses 10 parâmetros são pontuados em uma escala de 0 a 4, com base na capacidade do paciente de realizar tarefas. A pontuação mínima é 0 e a máxima 40. Quanto maior a pontuação, mais função é retida. |
90 dias
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Questionário de Fibrose Cística - Revisado (CFQ-R)
Prazo: 90 dias
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Somente pacientes com FC.
O Questionário de Fibrose Cística (CFQ) é um instrumento específico para doenças que mede a qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) de adolescentes e adultos com fibrose cística (FC) > ou = 14 anos, composto por 44 itens em 12 genéricos e relacionados à doença. escalas específicas.
Oferece 5 escalas Likert distintas de 4 pontos (por exemplo, sempre/frequentemente/algumas vezes/nunca).
Pontuações para cada domínio de QVRS; após a recodificação, cada item é somado para gerar um escore de domínio e padronizado.
As pontuações variam de 0 a 100, sendo que pontuações mais altas indicam melhor saúde.
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90 dias
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Número de participantes com exacerbação de doença pulmonar
Prazo: 90 dias
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Hospitalização e/ou antibióticos por infecção ou complicação respiratória.
As exacerbações de doença pulmonar foram definidas como infecções respiratórias que resultaram na necessidade de hospitalização e/ou antibióticos para tratar a infecção ou complicação respiratória.
Hospitalizações que fazem parte dos cuidados de rotina (ex.
internações hospitalares para “ajustes anuais”) ou antibióticos que fazem parte do regime de tratamento regular não foram documentados como exacerbações.
A ocorrência de hospitalização relacionada à exacerbação OU a necessidade de prescrição de antibióticos é qualificada como agravamento da doença.
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90 dias
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VEF1 (real)
Prazo: 90 dias
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FEV1 é o volume real medido em litros. Volume expiratório forçado em um segundo (VEF1): O volume expiratório forçado em um segundo é o volume total de ar que um paciente expira no primeiro segundo durante esforço máximo. A faixa normal é> 80%. O paciente inspira profundamente e expira o mais forte e rápido que pode. VEF1 refere-se ao volume de ar que um indivíduo pode expirar durante uma respiração forçada no primeiro segundo. A diminuição da percentagem está associada ao agravamento/gravidade da doença |
90 dias
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VEF1 (% previsto)
Prazo: 90 dias
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FEV1 Percent Predict (FEV1% Predict) é o volume real exalado no primeiro segundo, dividido pelo valor "Normal" desse valor real para uma pessoa daquela idade, sexo, altura e peso. Um nomograma baseado em normas populacionais fornece uma série de “Valores Normais”. VEF1: O volume expiratório forçado – um segundo é o volume total de ar que um paciente exala no primeiro segundo durante o esforço máximo. A faixa normal é> 80%. A diminuição da percentagem está associada ao agravamento/gravidade da doença |
90 dias
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CVF (real)
Prazo: 90 dias
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CVF é o volume real medido em litros. A capacidade vital funcional (CVF) é o volume total de ar que um paciente exala durante toda a duração do teste durante esforço máximo. A faixa normal é> 80%. A diminuição da porcentagem está associada ao agravamento/gravidade da doença. A CVF só foi realizada em indivíduos com FC porque a realização do teste requer função muscular respiratória intacta. Pacientes com FC apresentam função muscular respiratória intacta e podem, portanto, realizar esta manobra. Pacientes com doença do neurônio motor sofrem de fraqueza progressiva de todos os músculos, incluindo os músculos respiratórios. Os resultados dos testes para CVF são fraqueza muscular afetada e, portanto, não são uma representação válida de sua função pulmonar. |
90 dias
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CVF (% previsto)
Prazo: 90 dias
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A porcentagem de CVF prevista (% de CVF prevista) é o volume real exalado no primeiro segundo, dividido pelo valor "Normal" desse valor real para uma pessoa daquela idade, sexo, altura e peso. Um nomograma baseado em normas populacionais fornece uma série de “Valores Normais”. A capacidade vital funcional é o volume total de ar que um paciente exala durante toda a duração do teste durante esforço máximo. A faixa normal é> 80%. A diminuição da porcentagem está associada ao agravamento/gravidade da doença. A CVF só foi realizada em indivíduos com FC porque a realização do teste requer função muscular respiratória intacta. Pacientes com FC apresentam função muscular respiratória intacta e podem, portanto, realizar esta manobra. Pacientes com doença do neurônio motor sofrem de fraqueza progressiva de todos os músculos, incluindo os músculos respiratórios. Os resultados dos testes para CVF são fraqueza muscular afetada e, portanto, não são uma representação válida de sua função pulmonar. |
90 dias
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Razão VEF1/CVF
Prazo: 90 dias
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A proporção da CVF expirada em um segundo Os resultados são dados em valores reais (litros, litros por segundo) e% previsto - o resultado do teste como uma porcentagem dos "valores previstos" para pacientes de características semelhantes. Resultados acima de 80% são considerados normais. Pacientes com doença do neurônio motor sofrem de fraqueza progressiva de todos os músculos, incluindo os músculos respiratórios. Os resultados dos testes para CVF são fraqueza muscular afetada e, portanto, não são uma representação válida de sua função pulmonar. |
90 dias
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SVC (Real)
Prazo: 90 dias
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Capacidade Vital Lenta (CVL) é o volume real medido em litros. A Capacidade Vital Lenta exibe o volume de gás medido em uma expiração completa após uma inspiração máxima sem esforço forçado ou rápido. Medição útil quando a CVF está reduzida e há obstrução das vias aéreas. A CVL induzida está associada ao agravamento da doença respiratória. A Capacidade Vital Lenta fornece a mesma medida que a CVF - ou seja, "Capacidade Vital". No entanto, não requer uma “manobra expiratória forçada (requer uma inspiração lenta e uma expiração lenta) e, portanto, é mais fácil de alcançar um resultado válido em pacientes com Doença do Neurônio Motor que sofrem de fraqueza progressiva de todos os músculos, incluindo os músculos respiratórios. |
90 dias
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SVC (% previsto)
Prazo: 90 dias
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Porcentagem de CVL prevista (% de CVL prevista) é o volume real exalado no primeiro segundo, dividido pelo valor "Normal" desse valor real para uma pessoa daquela idade, sexo, altura e peso. Um nomograma baseado em normas populacionais fornece uma série de “Valores Normais”. A Capacidade Vital Lenta exibe o volume de gás medido em uma expiração completa após uma inspiração máxima sem esforço forçado ou rápido. Medição útil quando a CVF está reduzida e há obstrução das vias aéreas. A CVL induzida está associada ao agravamento da doença respiratória. A Capacidade Vital Lenta fornece a mesma medida que a CVF - ou seja, "Capacidade Vital". No entanto, não requer uma “manobra expiratória forçada (requer uma inspiração lenta e uma expiração lenta) e, portanto, é mais fácil de alcançar um resultado válido em pacientes com Doença do Neurônio Motor que sofrem de fraqueza progressiva de todos os músculos, incluindo os músculos respiratórios. |
90 dias
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SpO2
Prazo: 90 dias
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Medidas padrão de função pulmonar (VEF1, CVF e VEF1/CVF) são comumente seguidas no atendimento clínico de pacientes com FC. Medidas padrão de função pulmonar (CVL, SpO2, PImáx e Pico de Fluxo de Tosse) são comumente seguidas no atendimento clínico de pacientes com MND. SpO2 significa saturação capilar periférica de oxigênio, uma estimativa da quantidade de oxigênio no sangue. A SpO2 baixa está associada à piora da função respiratória. |
90 dias
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Pressão Inspiratória Máxima (PImáx)
Prazo: 90 dias
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Medidas padrão de função pulmonar (VEF1, CVF e VEF1/CVF) são comumente seguidas no atendimento clínico de pacientes com FC. Medidas padrão de função pulmonar (CVL, SpO2, PImáx e Pico de Fluxo de Tosse) são comumente seguidas no atendimento clínico de pacientes com MND. A pressão inspiratória máxima (PImáx) é uma medida da força dos músculos inspiratórios, principalmente do diafragma, e permite avaliar insuficiência ventilatória, doença pulmonar restritiva e força muscular respiratória. A redução da PImáx está associada à piora do estado neuromuscular e à baixa capacidade de tossir. |
90 dias
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PCF
Prazo: 90 dias
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Medidas padrão de função pulmonar (VEF1, CVF e VEF1/CVF) são comumente seguidas no atendimento clínico de pacientes com FC. Medidas padrão de função pulmonar (CVL, SpO2, PImáx e PFT) são comumente seguidas no atendimento clínico de pacientes com MND. O Peak Cough Flow (PCF) é o fluxo de ar máximo gerado durante uma tosse. A diminuição do fluxo de ar gerado está associada ao enfraquecimento do estado neuromuscular e ao fraco impulso de tosse associado |
90 dias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Lisa F Wolfe, MD, Northwestern University
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças da Medula Espinhal
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Doença do neurônio motor
- Esclerose Lateral Amiotrófica
- Fibrose cística
Outros números de identificação do estudo
- CR-RR2016-002
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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