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재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 또는 골수이형성 증후군 환자 치료에 있어 페보네디스타트, 아자시티딘, 플루다라빈 인산염 및 시타라빈

2025년 3월 25일 업데이트: National Cancer Institute (NCI)

재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 또는 골수이형성 증후군이 있는 소아, 청소년 및 청년에서 아자시티딘, 플루다라빈 및 시타라빈과 병용 투여한 MLN4924(Pevonedistat, TAK 924)의 타당성 시험

이 1상 임상시험은 재발(재발)하거나 치료에 반응하지 않는(불응성) 급성 골수성 백혈병 또는 골수이형성 증후군 환자를 치료하는 데 페보네디스타트, 아자시티딘, 인산플루다라빈, 시타라빈이 얼마나 잘 작용하는지, 그리고 부작용을 연구합니다. Pevonedistat는 세포 성장에 필요한 일부 효소를 차단하여 암세포의 성장을 멈출 수 있습니다. 아자시티딘, 플루다라빈 인산염, 시타라빈과 같은 화학요법 약물은 암세포를 죽이거나, 분열을 막거나, 확산을 막는 등 암세포의 성장을 멈추기 위해 다양한 방식으로 작용합니다. 급성 골수성 백혈병 또는 골수이형성 증후군이 있는 환자를 치료하는 데 하나 이상의 약물(병용 화학요법)과 페보네디스타트를 투여하는 것이 더 효과적일 수 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

기본 목표:

I. 소아 재발성/불응성 급성골수성백혈병(AML) 환자에서 azacitidine(aza), fludarabine phosphate(fludarabine), cytarabine 재유도 3제 백본에 추가된 MLN4924(pevonedistat)의 내약성 및 타당성을 평가하기 위함 및 골수이형성 증후군(MDS).

II. 재발성/불응성 AML 및 MDS가 있는 소아 환자에게 아자시티딘, 플루다라빈 및 시타라빈과 병용 투여 시 MLN4924(페보네디스타트)의 독성을 정의하고 설명합니다.

III. 재발성 또는 불응성 AML 및 MDS가 있는 소아에서 MLN4924(페보네디스타트)의 약동학을 특성화합니다.

2차 목표:

I. 타당성 연구 범위 내에서 아자시티딘, 플루다라빈 및 시타라빈과 병용한 MLN4924(페보네디스타트)의 항종양 활성을 설명합니다.

탐구 목표:

I. MLN4924(페보네디스타트) 매개 NEDD8 활성화 효소(NAE) 억제에 의해 유도되는 것으로 알려진 유전자의 메신저 리보핵산(mRNA) 전사 수준에 대한 이 일정에 따라 투여된 MLN4924(페보네디스타트)의 효과를 설명하기 위함.

II. MLN4924(페보네디스타트)로 NAE 억제에 의해 영향을 받을 가능성이 있는 NEDD8 경로에서 단백질의 NEDD화에 대한 MLN4924(페보네디스타트)의 효과를 설명하기 위함.

개요:

환자는 각 주기가 시작되기 최소 24시간 전에 0일에 시타라빈을 척수강내 투여받습니다. 그런 다음 환자는 1-5일에 1일 1회(QD) 15분에 걸쳐 아자시티딘 정맥 주사(IV), 1일, 3일 및 5일에 60분에 걸쳐 페보네디스타트 IV, 30분 QD에 걸쳐 플루다라빈 인산염 IV 및 1일에 걸쳐 시타라빈 IV를 투여받습니다. 6-10일에 3시간 QD. 중추 신경계(CNS)2 또는 CNS3 환자는 8일 및 11-34일에 시타라빈 경막내 또는 메토트렉세이트 경막내, 하이드로코르티손 경막내 및 시타라빈 경막내 투여를 받습니다. 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 주기는 35일 동안 계속됩니다. 페보네디스타트와 관련이 있을 가능성이 있거나 확실히 관련이 있는 비혈액학적 독성이 안정적이거나 그 이상인 환자는 추가 치료 주기를 받을 수 있습니다.

연구 치료 완료 후 환자는 30일 동안 추적 관찰됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Orange, California, 미국, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1개월 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 환자는 최초 진단 시 AML의 조직학적 확인이 있어야 합니다. 환자는 다음 중 하나를 가지고 있어야 합니다.

    • 골수(M2/M3) 골수에서 >= 5% 모세포가 있는 >= 1차 재발에서 재발성 질환 또는 유세포 분석법으로 검출된 >= 0.1% 모세포가 있는 질환의 면역 표현형 증거, 또는 재발과 일치하는 재발성 세포유전학적 또는 분자적 이상 징후 , 골수외 질환이 있거나 없는 경우
    • 난치성 AML은 >= 2회 유도 시도(즉, 2주기의 화학 요법) 후 골수(M2/M3)에서 >= 5% 모세포로 정의됩니다.
    • AML로 진행된 MDS를 포함하여 진행성 MDS 환자와 유도 요법의 >= 1 과정 후 재발을 경험했거나 불응성인 환자는 자격이 있습니다.
  • Karnofsky >= 16세 환자의 경우 50%, Lansky >= 50 환자 =< 16세

  • 환자는 이전의 모든 항암 요법의 급성 독성 효과로부터 완전히 회복되어야 하며 등록 전에 이전 항암 요법으로부터 다음과 같은 최소 기간을 충족해야 합니다. 필요한 기간이 지난 후 숫자 적격성 기준(예: 혈구 수 기준)이 충족되면 환자는 적절하게 회복된 것으로 간주됩니다.

    • 골수억제제로 알려진 세포독성 화학요법 또는 기타 항암제

      • >= 표준 유지 요법을 받지 않은 환자의 경우 수산화요소를 제외한 다른 세포 독성 요법 완료 후 14일이 경과해야 합니다. 또한 환자는 이전 치료의 모든 급성 독성 효과에서 회복되어야 합니다.

        • 참고: 프로토콜 요법 시작 24시간 이상 전에 수산화요소를 사용한 세포감소를 중단해야 합니다.
    • 골수억제제로 알려지지 않은 항암제(예: 감소된 혈소판 또는 절대 호중구[ANC] 수와 관련되지 않음): >= 제제의 마지막 투여 후 7일
    • 항체: 마지막 항체 투여 후 >= 21일이 경과해야 하며 이전 항체 요법과 관련된 독성이 grade =< 1로 회복되어야 함
    • 조혈 성장 인자: 지속형 성장 인자의 마지막 투여 후 >= 14일(예: pegfilgrastim) 또는 속효성 성장 인자의 경우 7일. 부작용이 투여 후 7일 이상 발생한 것으로 알려진 제제의 경우, 이 기간은 부작용이 발생한 것으로 알려진 시간 이상으로 연장되어야 합니다. 이 간격의 지속 시간은 스터디 위원장 및 연구 할당 연구 코디네이터와 논의해야 합니다.
    • 인터루킨, 인터페론 및 사이토카인(조혈 성장 인자 제외): >= 인터루킨, 인터페론 또는 사이토카인(조혈 성장 인자 제외) 완료 후 21일

    • 줄기 세포 주입(외상성 뇌 손상[TBI]이 있거나 없음):

      • 동종이계(비 자가) 골수 또는 줄기 세포 이식 또는 기증자 백혈구 주입(DLI) 또는 추가 주입을 포함한 모든 줄기 세포 주입: 주입 후 >= 84일 및 이식편대숙주병(GVHD)의 증거 없음
      • 추가 주입을 포함한 자가 줄기 세포 주입: >= 42일
    • 세포 치료: >= 모든 유형의 세포 치료 완료 후 30일(예: 변형T세포, 자연살해[NK]세포, 수지상세포 등)
    • 방사선 요법(XRT)/양성자를 포함한 외부 빔 조사: >= 국소 XRT 후 14일; >= TBI 후 42일, 두개척수 XRT 또는 방사선이 골반의 >= 50%인 경우; >= 다른 실질적인 뇌 전이(BM) 방사선의 경우 42일
    • 방사성 의약품 요법(예: 방사성 표지 항체, 131 요오드[I]-메타이오도벤질구아니딘[MIBG]): >= 전신 투여 방사성 의약품 요법 후 42일
    • 환자는 이전에 MLN4924(페보네디스타트)에 노출된 적이 없어야 합니다.

  • 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 사구체 여과율(GFR) >= 60ml/min/1.73 m^2 또는 다음과 같은 연령/성별에 따른 혈청 크레아티닌:

    • 1개월에서 6개월 미만; 0.4(남녀)
    • 6개월에서 1년 미만; 0.5(남녀)
    • 1~2년 미만; 0.6(남녀)
    • 2세에서 6세 미만; 0.8(남녀)
    • 6~10년 미만; 1(남녀)
    • 10~13세 미만; 1.2(남성 및 여성)
    • 13~16세 미만; 1.5(남성) 및 1.4(여성)
    • >= 16년; 1.7(남성) 및 1.4(여성)
  • 빌리루빈(결합 + 비결합의 합) =< 연령에 대한 정상 상한(ULN)
  • 알라닌 아미노전이효소(ALT) 및 아스파테이트 아미노전이효소(AST) = < 2.5 x ULN. 이 연구의 목적을 위해 혈청 글루타메이트 피루베이트 트랜스아미나제(SGPT)에 대한 ULN은 45 U/L입니다.
  • 심초음파에 의해 >= 27%의 단축 비율, 또는
  • 심초음파 또는 방사성핵종 혈관조영에서 박출률 >= 50%
  • 심전도(EKG)에서 심실성 또는 심실성 부정맥 없음
  • 연장된 속도 보정 QT(QTc) 간격 < 500msec
  • 판단을 위한 임상적 징후가 있는 경우 실내 공기에서 맥박 산소 측정 > 94%(예: 안정시 호흡곤란)
  • 국제 표준화 비율(INR) =< 1.5
  • 헤모글로빈 > 8.0g/dL(적혈구[RBC] 수혈을 받을 수 있음)
  • 모든 환자 및/또는 부모 또는 법적 대리인은 서면 동의서에 서명해야 합니다. 적절한 경우 기관 지침에 따라 동의를 얻습니다.

제외 기준:

  • 동물/인간 연구에서 볼 수 있는 태아 및 기형 유발 부작용의 위험으로 인해 또는 인간 태아 또는 기형 유발 독성에 관한 이용 가능한 정보가 아직 없기 때문에 임신부 또는 모유 수유 여성은 이 연구에 참여하지 않을 것입니다. 임신 검사는 초경 후 여아에게서 받아야 합니다. 가임 남성 또는 여성은 연구 요법 기간 동안 및 MLN4924(페보네디스타트) 완료 후 4개월 동안 매우 효과적인 피임 방법 1개와 추가적인 효과적인(장벽) 피임 방법 1개를 동시에 사용하는 데 동의하지 않는 한 참여하지 않을 수 있습니다. 관리. 진정한 금욕은 피험자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치할 때 허용됩니다. 주기적인 금욕(예: 달력, 배란, 증상체온, 배란 후 방법), 금단, 살정제만 사용, 수유기 무월경은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.
  • 시험약 : 현재 다른 시험약을 투여받고 있는 환자는 대상에서 제외
  • 항암제: 현재 다른 항암제를 투여받고 있는 환자는 적합하지 않습니다(프로토콜 요법 시작 24시간 전까지 지속할 수 있는 하이드록시우레아 제외).
  • 이식 후 항-GVHD 제제: 골수 이식 후 이식편대숙주병을 예방하기 위해 사이클로스포린, 타크롤리무스 또는 기타 전신 제제를 투여받는 환자는 이 시험에 적합하지 않습니다. 국소 면역억제제(예: 국소 스테로이드)가 허용됩니다. 하이드로코르티손의 생리학적 대체가 허용됩니다.
  • 강력한 CYP3A4 유도제를 복용 중이고 등록 14일 전에 대체 약물로 전환할 수 없는 환자는 자격이 없습니다. CYP34의 강력한 유도제는 연구 중에 허용되지 않습니다.
  • 알려진 B형 간염 표면 항원 혈청양성 또는 활동성 C형 간염 감염이 알려지거나 의심되는 환자는 자격이 없습니다. 참고: 분리된 양성 B형 간염 핵심 항체(즉, 음성 B형 간염 표면 항원 및 음성 B형 간염 표면 항체 설정)가 있는 환자는 감지할 수 없는 B형 간염 바이러스 로드가 있어야 합니다. C형 간염 항체가 양성인 환자는 C형 간염 바이러스 부하가 감지되지 않는 경우 포함될 수 있습니다.
  • 알려진 간경변증이 있거나 기존에 심각한 간 장애가 있는 환자는 자격이 없습니다.
  • 조절되지 않는 고혈압 환자(즉, 연령 대비 >= 99%)는 적합하지 않습니다.

  • 다음 진단 중 하나가 있는 환자:

    • 급성 전골수구성 백혈병
    • 다운 증후군
    • 소아 골수단구성 백혈병
  • 통제되지 않은 활동성 감염이 기록된 환자는 자격이 없습니다.
  • 연구 물질과 유사한 화학적 또는 생물학적 구성의 화합물에 기인한 알레르기 반응의 병력

  • 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 환자는 다음 기준을 모두 충족하지 않는 한 자격이 없습니다.

    • CD4 수 > 350 세포/mm^3
    • 감지할 수 없는 바이러스 부하
    • 비 CYP 상호 작용제를 사용하는 현대 치료 요법 유지
    • 후천성 면역결핍 증후군(AIDS)으로 정의되는 기회 감염의 병력 없음
  • 이 연구 과정 동안 또는 연구 약물(들)의 마지막 투여를 받은 후 4개월 후에 난자(난자)를 기증하려는 여성 환자는 자격이 없습니다.
  • 이 연구 과정 동안 또는 연구 약물의 마지막 투여를 받은 후 4개월 후에 정자를 기증하려는 남성 환자는 자격이 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료(시타라빈, 아자시티딘, 페보네디스타트, 플루다라빈)
환자는 각 주기가 시작되기 최소 24시간 전에 0일에 시타라빈을 척수강내 투여받습니다. 그런 다음 환자는 1-5일에 15분 QD에 걸쳐 아자시티딘 IV, 1, 3, 5일에 60분에 걸쳐 페보네디스타트 IV, 30분 QD에 걸쳐 플루다라빈 인산염 IV 및 6-일에 1-3시간 QD에 걸쳐 시타라빈 IV를 받습니다. 10. CNS2 또는 CNS3 환자는 8일 및 11-34일에 시타라빈 척수강내 또는 메토트렉세이트 척수강내, 하이드로코르티손 척수강내 및 시타라빈 척수강내 투여를 받습니다. 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 주기는 35일 동안 계속됩니다. 페보네디스타트와 관련이 있을 가능성이 있거나 확실히 관련이 있는 비혈액학적 독성이 안정적이거나 그 이상인 환자는 추가 치료 주기를 받을 수 있습니다.
의약품: 플루다라빈 인산염
주어진 IV
다른 이름들:
  • 2-F-ara-AMP
  • 베네플러
  • 플루다라
  • 9H-퓨린-6-아민, 2-플루오로-9-(5-O-포스포노-.베타.-D-아라비노푸라노실)-
  • SH T 586
의약품: 페보네디스타트
주어진 IV
다른 이름들:
  • MLN4924
  • Nedd8-활성화 효소 억제제 MLN4924
의약품: 아자시티딘
주어진 IV
다른 이름들:
  • 5 AZC
  • 5-AC
  • 5-아자시티딘
  • 5-AZC
  • 아자시티딘
  • 아자시티딘, 5-
  • 라다카마이신
  • 마일로사르
  • U-18496
  • 비다자
의약품: 시타라빈
경막내 투여 및 IV
다른 이름들:
  • .베타.-시토신 아라비노사이드
  • 1-.베타.-D-아라비노푸라노실-4-아미노-2(1H)피리미디논
  • 1-.beta.-D-Arabinofuranosylcytosine
  • 1-베타-D-아라비노푸라노실-4-아미노-2(1H)피리미디논
  • 1-베타-D-아라비노푸라노실시토신
  • 1.베타.-D-아라비노푸라노실시토신
  • 2(1H)-피리미디논, 4-아미노-1-베타-D-아라비노푸라노실-
  • 2(1H)-피리미디논, 4-아미노-1.베타.-D-아라비노푸라노실-
  • 알렉산
  • 아라씨
  • ARA 세포
  • 아라빈
  • 아라비노푸라노실시토신
  • 아라비노실시토신
  • 아라시티딘
  • 아라시티틴
  • 베타-시토신 아라비노사이드
  • CHX-3311
  • 시타라비눔
  • 시타벨
  • 사이토사르
  • 시토신 아라비노사이드
  • 시토신-.베타.-아라비노사이드
  • 시토신-베타-아라비노사이드
  • 에르팔파
  • 스타라시드
  • 타라빈 PFS
  • 유 19920
  • U-19920
  • 우디실
  • WR-28453
의약품: 메토트렉세이트
척수강내 투여
다른 이름들:
  • 아비트렉세이트
  • 폴렉스
  • 멕세이트
  • MTX
  • 알파-메토프테린
  • 아메토프테린
  • 브라멕세이트
  • CL 14377
  • CL-14377
  • Emtexate
  • Emthexat
  • Emthexate
  • 파미트렉사트
  • 폴덱사토
  • 폴렉스 PFS
  • 란타렐
  • 레더트렉세이트
  • 루멕슨
  • 맥스렉스
  • 메드사트렉세이트
  • 메텍스
  • 메토블라스틴
  • 메토트렉세이트 LPF
  • 메토트렉세이트 메틸아미노프테린
  • 메토트렉사툼
  • 메토트렉사토
  • 메트로텍스
  • 멕세이트-AQ
  • 노바트렉스
  • 류마트렉스
  • 텍세이트
  • 트레메텍스
  • 트렉세론
  • 트리실렘
  • WR-19039
의약품: 치료 하이드로코르티손
척수강내 투여
다른 이름들:
  • 에어로셉-HC
  • 바르셉 HC
  • 바르셉-HC
  • 세타코트
  • 코트 돔
  • 코르테프
  • 코르테네마
  • 코르티판
  • 코르티솔
  • 코르티스프레이
  • 코트릴
  • 더마코트
  • 도몰렌
  • 엘데코트
  • 오토손
  • 헵-코트
  • 하이드로코르티손
  • 하이드로코르톤
  • 하이톤
  • 코메드-HC
  • 뉴트라코트
  • 프록토코트
  • 직장돌기

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
MLN4924(Pevonedistat)의 용량 제한 독성이 있는 참가자 수
기간: 최대 35일
소아 재발성/불응성 AML 및 MDS 환자에 대한 아자시티딘(aza), 플루다라빈 및 시타라빈의 3제 백본에 추가된 MLN4924(페보네디스타트)의 1주기에서 용량 제한 독성을 나타낸 환자의 용량 수준별 빈도 용량 증량 코호트의 환자.
최대 35일
MLN4924(Pevonedistat)로 인한 이상 반응이 발생한 참가자 수
기간: 최대 70일
재발성/불응성 AML 및 MDS가 있는 소아 환자에 대해 아자시티딘(aza), 플루다라빈 및 시타라빈 재유도의 3개 약물 백본에 추가된 MLN4924(페보네디스타트)에 기인할 가능성이 있는 적어도 하나의 3등급 이상 반응이 있는 환자의 빈도 복용량 수준으로.
최대 70일
재발성/불응성 AML 및 MDS 소아 환자에 대한 Azacitidine(Aza), Fludarabine 및 Cytarabine 재유도의 3제 백본에 추가된 MLN4924(Pevonedistat)의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 최대 5일
재발성/불응성 AML 및 MDS가 있는 소아 환자에 대한 아자시티딘(aza), 플루다라빈 및 시타라빈 재유도의 3개 약물 백본에 추가된 MLN4924(페보네디스타트)의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적의 중앙값(범위) 1일 및 5일에 투여 전, 주입 종료, 4-6시간 및 투여 후 24시간에 측정된 투여량 수준.
최대 5일
재발성/불응성 AML 및 MDS가 있는 소아 환자에 대한 Azacitidine(Aza), Fludarabine 및 Cytarabine 재유도의 3개 약물 백본에 추가된 MLN4924(Pevonedistat)의 총 혈장 제거율
기간: 최대 5일
재발성/불응성 AML 및 MDS가 있는 소아 환자에 대한 아자시티딘(aza), 플루다라빈 및 시타라빈 재유도의 3개 약물 백본에 추가된 MLN4924(페보네디스타트)의 총 혈장 청소율의 중앙값(범위)은 사전에 측정된 용량 수준으로 투여, 주입 종료, 4-6시간 및 1일 및 5일 투여 후 24시간.
최대 5일
소아 재발성/불응성 AML 및 MDS 환자에 대한 Azacitidine(Aza), Fludarabine 및 Cytarabine의 3개 약물 백본에 추가된 MLN4924(Pevonedistat)의 반감기 제거 재유도
기간: 최대 5일
재발성/불응성 AML 및 MDS 소아 환자에 대한 아자시티딘(aza), 플루다라빈 및 시타라빈 재유도의 3제 백본에 추가된 MLN4924(페보네디스타트)의 소실 반감기 중앙값(범위)을 사전에 측정된 용량 수준으로 - 투여, 주입 종료, 4-6시간 및 1일 및 5일 투여 후 24시간.
최대 5일
소아 재발성/불응성 AML 및 MDS 환자에 대한 Azacitidine(Aza), Fludarabine 및 Cytarabine의 3제 백본에 추가된 MLN4924(Pevonedistat)의 최대 농도 재유도
기간: 최대 5일
소아 재발성/불응성 AML 및 MDS 환자에 대한 아자시티딘(aza), 플루다라빈 및 시타라빈의 3제 백본에 추가된 MLN4924(페보네디스타트)의 최대 농도의 중앙값(범위)을 투여 전 측정된 투여량 수준으로 , 주입 종료, 4-6시간 및 1일 및 5일에 투여 후 24시간.
최대 5일
재발성/불응성 AML 및 MDS 소아 환자에 대한 Azacitidine(Aza), Fludarabine 및 Cytarabine 재유도의 3개 약물 백본에 추가된 MLN4924(Pevonedistat)의 최대 농도 도달 시간
기간: 최대 5일
재발성/불응성 AML 및 MDS 소아 환자에 대한 아자시티딘(aza), 플루다라빈 및 시타라빈의 3제 백본에 추가된 MLN4924(페보네디스타트)의 최대 농도 도달 시간의 중앙값(범위)을 사전에 측정된 용량 수준으로 - 투여, 주입 종료, 4-6시간 및 1일 및 5일 투여 후 24시간.
최대 5일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
MLN4924(Pevonedistat)의 항종양 활성을 가진 참가자 수
기간: 최대 1년
아자시티딘(aza), 플루다라빈 및 시타라빈 재유도의 3-약물 백본에 추가된 MLN4924(페보네디스타트)에 대한 PR 또는 CR의 용량 수준에 따라 최상의 전체 반응을 보이는 참가자의 빈도 CR(M1 골수(M1 골수)에 대한 반응별 평가 기준( < 5% 모세포) 순환 모세포 또는 골수외 질환의 증거가 없고 말초 혈구 수(ANC > 1000/uL 및 혈소판 수 > 100,000/uL), CRp(M1 골수(< 5% 모세포) 및 증거 없음 순환 모세포 또는 골수외 질환 및 ANC > 1000/uL 회복 및 혈소판 수혈 독립), CRi(M1 골수(<5% 모세포) 및 순환 모세포 또는 골수외 질환의 증거 없음 및 ANC < 1000/uL 또는 혈소판 카운트 < 100,000/uL, 혈소판 수혈 독립성 없음), 또는 PR(M2 골수 상태(모세포 세포 > 5% 또는 < 25%) 및 기준선에서 골수 모세포 백분율의 최소 50% 감소.
최대 1년

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
재발성/불응성 AML 및 MDS가 있는 소아 환자에 대한 Azacitidine(Aza), Fludarabine 및 Cytarabine 재유도의 3개 약물 백본에 추가된 MLN4924(Pevonedistat)의 메신저 리보핵산(mRNA) 전사 수준
기간: 최대 5일
용량 수준에 따른 재발성/불응성 AML 및 MDS 소아 환자에 대한 아자시티딘(aza), 플루다라빈 및 시타라빈 재유도의 3개 약물 백본에 추가된 MLN4924(페보네디스타트)의 중앙값(IQR) 전사 수준.
최대 5일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

National Cancer Institute (NCI)

협력자

Children's Oncology Group

수사관

  • 수석 연구원: Katherine G Tarlock, COG Phase I Consortium

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 5월 17일

기본 완료 (실제)

2021년 9월 30일

연구 완료 (실제)

2023년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 1월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 1월 21일

처음 게시됨 (실제)

2019년 1월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 4월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 3월 25일

마지막으로 확인됨

2025년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NCI-2019-00215 (레지스트리 식별자: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • ADVL1712 (기타 식별자: CTEP)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

NCI는 NIH 정책에 따라 데이터를 공유하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 임상 시험 데이터 공유 방법에 대한 자세한 내용은 NIH 데이터 공유 정책 페이지 링크에 액세스하십시오.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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