NF1 환자의 비정형 신경 섬유종을 식별하기 위한 전신 MRI
2021년 2월 26일 업데이트: Miriam Bornhorst, Children's National Research Institute
NF1 및 높은 망상형 신경섬유종 종양 부담을 가진 환자의 비정형 신경섬유종을 식별하기 위한 전신 MRI
이 연구는 전신 MRI(WBMRI)가 높은 종양 부담을 가진 신경섬유종증 1형(NF1) 환자에서 비정형 신경섬유종(ANF)을 식별하는 데 사용될 수 있는지 여부를 결정하기 위해 수행되고 있습니다.
각 등록 참가자는 연구 기간 동안 진정제 없이 2개의 WBMRI를 갖게 됩니다.
적격 참가자는 NF1 진단을 받은 8-30세 사이의 남성 또는 여성이어야 합니다. 직경이 3cm보다 큰 하나 이상의 PN이 있고 연구 절차를 준수할 의향이 있습니다.
연구 개요
상세 설명
본 연구는 종양 발생 위험이 가장 높은 신경섬유종증 1형(NF1) 환자 중 비정형 플렉시형 신경섬유종(ANF)을 발견하기 위해 전신 MRI(WBMRI)를 사용할 가능성을 알아보기 위한 연구입니다. 이를 위해 조사관은 전향적으로 높은 망상 종양 부하(조사관은 MRI에서 직경 >3cm인 >=1 망상 신경섬유종(PN)으로 정의함) 환자에 대한 WBMRI 스캔을 정기적으로 동시에 얻을 것입니다. 식별된 PN의 방사선 사진 비교를 허용하도록 예정된 MRI. 본 연구에서 연구자들은 PN의 부피, WBMRI의 방사선학적 외관 및 임상 특성과의 연관성 측면에서 PN을 효과적으로 특성화하는 방법을 확립할 계획입니다.
탐색적 목적으로 연구자들은 MRI와 동시에 각 환자로부터 혈액 샘플을 수집하여 높은 얼기형 종양 부하가 있는 환자의 혈장에서 cfDNA(순환 유리 DNA)를 분리할 가능성을 결정할 계획입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Health System
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 만 8~30세의 남성 또는 여성
- NF1 진단 확정
- 연구 기간 동안 모든 연구 절차 및 가용성을 준수하겠다는 진술된 의지
- 직경 >3cm인 >=1 PN을 확인하는 사전 MRI 문서
제외 기준:
- 진정제 없이는 MRI 촬영 불가
- MRI에 금기인 금속 또는 기타 장치의 존재
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 특수 증상
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 스터디 암
등록 시 표준 관리 지역 MRI 및 혈액 채취와 함께 전신 MRI, 4-6개월 후 치료 표준 지역 MRI 및 혈액 채취와 함께 전신 MRI.
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축 및 관상 STIR(단기 역전 시간 역전 복구) 영상 + DWI(확산 가중 영상)가 포함된 WBMRI를 수행하고 지역 MRI와 비교하여 의심스러운 병변(예:
미만성 결절성 병변 또는 비정형 얼기형 신경섬유종)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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종양 부하가 높은 NF1 환자에서 ANF를 식별하는 데 WBMRI를 사용할 수 있는지 확인합니다.
기간: 2-3년
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WBMRI에 ANF가 있는 높은 종양 부담을 가진 NF1 참가자의 수
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2-3년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상 징후 및 증상이 종양 부하 및/또는 WBMRI에서 ANF의 존재와 상관관계가 있는지 확인
기간: 2-3년
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임상 증상이 있는 PN 종양 부하가 높은 환자 수
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2-3년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CfDNA 수준이 ANF의 존재와 상관관계가 있는지 확인합니다.
기간: 3-4년
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ANF가 없는 참가자와 비교하여 ANF가 있는 참가자의 혈장 내 cfDNA 수준
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3-4년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Miriam Bornhorst, MD, Children's National Health System
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Nguyen R, Dombi E, Widemann BC, Solomon J, Fuensterer C, Kluwe L, Friedman JM, Mautner VF. Growth dynamics of plexiform neurofibromas: a retrospective cohort study of 201 patients with neurofibromatosis 1. Orphanet J Rare Dis. 2012 Oct 4;7:75. doi: 10.1186/1750-1172-7-75.
- Kim A, Stewart DR, Reilly KM, Viskochil D, Miettinen MM, Widemann BC. Malignant Peripheral Nerve Sheath Tumors State of the Science: Leveraging Clinical and Biological Insights into Effective Therapies. Sarcoma. 2017;2017:7429697. doi: 10.1155/2017/7429697. Epub 2017 May 16.
- Higham CS, Dombi E, Rogiers A, Bhaumik S, Pans S, Connor SEJ, Miettinen M, Sciot R, Tirabosco R, Brems H, Baldwin A, Legius E, Widemann BC, Ferner RE. The characteristics of 76 atypical neurofibromas as precursors to neurofibromatosis 1 associated malignant peripheral nerve sheath tumors. Neuro Oncol. 2018 May 18;20(6):818-825. doi: 10.1093/neuonc/noy013.
- Beert E, Brems H, Daniels B, De Wever I, Van Calenbergh F, Schoenaers J, Debiec-Rychter M, Gevaert O, De Raedt T, Van Den Bruel A, de Ravel T, Cichowski K, Kluwe L, Mautner V, Sciot R, Legius E. Atypical neurofibromas in neurofibromatosis type 1 are premalignant tumors. Genes Chromosomes Cancer. 2011 Dec;50(12):1021-32. doi: 10.1002/gcc.20921. Epub 2011 Aug 24.
- Mautner VF, Asuagbor FA, Dombi E, Funsterer C, Kluwe L, Wenzel R, Widemann BC, Friedman JM. Assessment of benign tumor burden by whole-body MRI in patients with neurofibromatosis 1. Neuro Oncol. 2008 Aug;10(4):593-8. doi: 10.1215/15228517-2008-011. Epub 2008 Jun 17.
- Dominguez-Vigil IG, Moreno-Martinez AK, Wang JY, Roehrl MHA, Barrera-Saldana HA. The dawn of the liquid biopsy in the fight against cancer. Oncotarget. 2017 Dec 8;9(2):2912-2922. doi: 10.18632/oncotarget.23131. eCollection 2018 Jan 5.
- Plotkin SR, Bredella MA, Cai W, Kassarjian A, Harris GJ, Esparza S, Merker VL, Munn LL, Muzikansky A, Askenazi M, Nguyen R, Wenzel R, Mautner VF. Quantitative assessment of whole-body tumor burden in adult patients with neurofibromatosis. PLoS One. 2012;7(4):e35711. doi: 10.1371/journal.pone.0035711. Epub 2012 Apr 27.
- Ahlawat S, Fayad LM, Khan MS, Bredella MA, Harris GJ, Evans DG, Farschtschi S, Jacobs MA, Chhabra A, Salamon JM, Wenzel R, Mautner VF, Dombi E, Cai W, Plotkin SR, Blakeley JO; Whole Body MRI Committee for the REiNS International Collaboration; REiNS International Collaboration Members 2016. Current whole-body MRI applications in the neurofibromatoses: NF1, NF2, and schwannomatosis. Neurology. 2016 Aug 16;87(7 Suppl 1):S31-9. doi: 10.1212/WNL.0000000000002929.
- Cai W, Kassarjian A, Bredella MA, Harris GJ, Yoshida H, Mautner VF, Wenzel R, Plotkin SR. Tumor burden in patients with neurofibromatosis types 1 and 2 and schwannomatosis: determination on whole-body MR images. Radiology. 2009 Mar;250(3):665-73. doi: 10.1148/radiol.2503080700.
- Wasa J, Nishida Y, Tsukushi S, Shido Y, Sugiura H, Nakashima H, Ishiguro N. MRI features in the differentiation of malignant peripheral nerve sheath tumors and neurofibromas. AJR Am J Roentgenol. 2010 Jun;194(6):1568-74. doi: 10.2214/AJR.09.2724.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 7월 12일
기본 완료 (실제)
2020년 8월 1일
연구 완료 (예상)
2022년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 1월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 1월 25일
처음 게시됨 (실제)
2019년 1월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 3월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 2월 26일
마지막으로 확인됨
2021년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Pro00010431
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
예
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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