Whole Body MRI om atypische neurofibromen te identificeren bij patiënten met NF1
26 februari 2021 bijgewerkt door: Miriam Bornhorst, Children's National Research Institute
Whole Body MRI om atypische neurofibromen te identificeren bij patiënten met NF1 en hoge plexiforme neurofibroomtumorlast
Deze studie wordt uitgevoerd om te bepalen of Whole Body MRI (WBMRI) kan worden gebruikt om atypische neurofibromen (ANF) te identificeren bij patiënten met neurofibromatose type 1 (NF1) met een hoge tumorlast.
Elke ingeschreven deelnemer krijgt tijdens de onderzoeksperiode twee (2) WBMRI's zonder verdoving.
In aanmerking komende deelnemers moeten mannelijk of vrouwelijk zijn tussen de 8 en 30 jaar met de diagnose NF1; met een of meer PN's groter dan 3 cm in diameter en bereid om te voldoen aan de studieprocedures.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een studie om de haalbaarheid te bepalen van het gebruik van Whole Body MRI (WBMRI) om atypische plexiforme neurofibromen (ANF) te detecteren bij patiënten met neurofibromatose type 1 (NF1) die het grootste risico lopen om deze tumoren te ontwikkelen. Om dit te doen, zullen de onderzoekers prospectief WBMRI-scans verkrijgen bij patiënten met een hoge plexiforme tumorlast (die onderzoekers zullen definiëren als >=1 plexiform neurofibroom (PN) met een diameter van > 3 cm op MRI) op hetzelfde moment als hun reguliere geplande MRI om radiografische vergelijking van de geïdentificeerde PN's mogelijk te maken. In deze studie zullen de onderzoekers van plan zijn een methode vast te stellen die PN's effectief karakteriseert in termen van hun volume, radiografisch uiterlijk op WBMRI en associatie met klinische kenmerken.
Als verkennend doel zijn de onderzoekers van plan om tegelijkertijd met de MRI bloedmonsters van elke patiënt te verzamelen om de haalbaarheid te bepalen van het isoleren van cfDNA (circulerend vrij DNA) uit plasma van patiënten met een hoge plexiforme tumorbelasting.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
10
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Children's National Health System
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
4 jaar tot 26 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen of vrouwen tussen de 8 en 30 jaar
- Bevestigde diagnose van NF1
- Verklaarde bereidheid om te voldoen aan alle onderzoeksprocedures en beschikbaarheid voor de duur van het onderzoek
- Eerdere MRI-documentatie bevestigt >=1 PN met een diameter van >3 cm
Uitsluitingscriteria:
- Geen MRI kunnen ondergaan zonder verdoving
- Aanwezigheid van metalen of andere apparaten die gecontra-indiceerd zijn voor MRI
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Diagnostisch
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Bestudeer arm
Whole Body MRI samen met standaardzorg regionale MRI en bloedafname bij inschrijving, gevolgd door Whole Body MRI samen met standaardzorg regionale MRI en bloedafname na 4-6 maanden.
|
WBMRI met axiale en coronale STIR-beelden (short inversion time inversion recovery) + DWI (diffuus gewogen beeldvorming) zullen worden uitgevoerd en vergeleken met regionale MRI om de waarde van deze diagnostische test voor de identificatie van verdacht uitziende laesies (d.w.z.
diffuse nodulaire laesies of atypisch plexiform neurofibroom)
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om te bepalen of WBMRI kan worden gebruikt om ANF te identificeren bij NF1-patiënten met een hoge tumorlast.
Tijdsspanne: 2-3 jaar
|
Aantal NF1-deelnemers met hoge tumorlast die ANF hebben op WBMRI
|
2-3 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bepaal of klinische tekenen en symptomen correleren met tumorbelasting en/of de aanwezigheid van ANF op WBMRI
Tijdsspanne: 2-3 jaar
|
Aantal patiënten met hoge PN-tumorbelasting met klinische symptomen
|
2-3 jaar
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bepaal of de cfDNA-niveaus correleren met de aanwezigheid van ANF.
Tijdsspanne: 3-4 jaar
|
Niveau van cfDNA in plasma van deelnemers met ANF in vergelijking met deelnemers zonder ANF
|
3-4 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Miriam Bornhorst, MD, Children's National Health System
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Nguyen R, Dombi E, Widemann BC, Solomon J, Fuensterer C, Kluwe L, Friedman JM, Mautner VF. Growth dynamics of plexiform neurofibromas: a retrospective cohort study of 201 patients with neurofibromatosis 1. Orphanet J Rare Dis. 2012 Oct 4;7:75. doi: 10.1186/1750-1172-7-75.
- Kim A, Stewart DR, Reilly KM, Viskochil D, Miettinen MM, Widemann BC. Malignant Peripheral Nerve Sheath Tumors State of the Science: Leveraging Clinical and Biological Insights into Effective Therapies. Sarcoma. 2017;2017:7429697. doi: 10.1155/2017/7429697. Epub 2017 May 16.
- Higham CS, Dombi E, Rogiers A, Bhaumik S, Pans S, Connor SEJ, Miettinen M, Sciot R, Tirabosco R, Brems H, Baldwin A, Legius E, Widemann BC, Ferner RE. The characteristics of 76 atypical neurofibromas as precursors to neurofibromatosis 1 associated malignant peripheral nerve sheath tumors. Neuro Oncol. 2018 May 18;20(6):818-825. doi: 10.1093/neuonc/noy013.
- Beert E, Brems H, Daniels B, De Wever I, Van Calenbergh F, Schoenaers J, Debiec-Rychter M, Gevaert O, De Raedt T, Van Den Bruel A, de Ravel T, Cichowski K, Kluwe L, Mautner V, Sciot R, Legius E. Atypical neurofibromas in neurofibromatosis type 1 are premalignant tumors. Genes Chromosomes Cancer. 2011 Dec;50(12):1021-32. doi: 10.1002/gcc.20921. Epub 2011 Aug 24.
- Mautner VF, Asuagbor FA, Dombi E, Funsterer C, Kluwe L, Wenzel R, Widemann BC, Friedman JM. Assessment of benign tumor burden by whole-body MRI in patients with neurofibromatosis 1. Neuro Oncol. 2008 Aug;10(4):593-8. doi: 10.1215/15228517-2008-011. Epub 2008 Jun 17.
- Dominguez-Vigil IG, Moreno-Martinez AK, Wang JY, Roehrl MHA, Barrera-Saldana HA. The dawn of the liquid biopsy in the fight against cancer. Oncotarget. 2017 Dec 8;9(2):2912-2922. doi: 10.18632/oncotarget.23131. eCollection 2018 Jan 5.
- Plotkin SR, Bredella MA, Cai W, Kassarjian A, Harris GJ, Esparza S, Merker VL, Munn LL, Muzikansky A, Askenazi M, Nguyen R, Wenzel R, Mautner VF. Quantitative assessment of whole-body tumor burden in adult patients with neurofibromatosis. PLoS One. 2012;7(4):e35711. doi: 10.1371/journal.pone.0035711. Epub 2012 Apr 27.
- Ahlawat S, Fayad LM, Khan MS, Bredella MA, Harris GJ, Evans DG, Farschtschi S, Jacobs MA, Chhabra A, Salamon JM, Wenzel R, Mautner VF, Dombi E, Cai W, Plotkin SR, Blakeley JO; Whole Body MRI Committee for the REiNS International Collaboration; REiNS International Collaboration Members 2016. Current whole-body MRI applications in the neurofibromatoses: NF1, NF2, and schwannomatosis. Neurology. 2016 Aug 16;87(7 Suppl 1):S31-9. doi: 10.1212/WNL.0000000000002929.
- Cai W, Kassarjian A, Bredella MA, Harris GJ, Yoshida H, Mautner VF, Wenzel R, Plotkin SR. Tumor burden in patients with neurofibromatosis types 1 and 2 and schwannomatosis: determination on whole-body MR images. Radiology. 2009 Mar;250(3):665-73. doi: 10.1148/radiol.2503080700.
- Wasa J, Nishida Y, Tsukushi S, Shido Y, Sugiura H, Nakashima H, Ishiguro N. MRI features in the differentiation of malignant peripheral nerve sheath tumors and neurofibromas. AJR Am J Roentgenol. 2010 Jun;194(6):1568-74. doi: 10.2214/AJR.09.2724.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
12 juli 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2020
Studie voltooiing (Verwacht)
1 augustus 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 januari 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
25 januari 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
29 januari 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
2 maart 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 februari 2021
Laatst geverifieerd
1 februari 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neoplasmata per histologisch type
- Neoplasmata
- Genetische ziekten, aangeboren
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Neoplasmata, zenuwweefsel
- Ziekten van het perifere zenuwstelsel
- Neoplasmata van het zenuwstelsel
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Neoplastische syndromen, erfelijk
- Zenuwschede neoplasmata
- Neurocutane syndromen
- Neoplasmata van het perifere zenuwstelsel
- Neurofibromatose
- Neurofibromatose 1
- Neurofibroom
- Neurofibroom, Plexiform
Andere studie-ID-nummers
- Pro00010431
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Ja
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .