RM de corpo inteiro para identificar neurofibromas atípicos em pacientes com NF1
26 de fevereiro de 2021 atualizado por: Miriam Bornhorst, Children's National Research Institute
RM de corpo inteiro para identificar neurofibromas atípicos em pacientes com carga tumoral de NF1 e neurofibroma plexiforme alto
Este estudo está sendo conduzido para determinar se a ressonância magnética de corpo inteiro (WBMRI) pode ser usada para identificar neurofibromas atípicos (ANF) em pacientes com neurofibromatose tipo 1 (NF1) com alta carga tumoral.
Cada participante inscrito terá dois (2) WBMRIs sem sedação durante o período do estudo.
Os participantes elegíveis devem ser do sexo masculino ou feminino entre 8 e 30 anos com diagnóstico de NF1; com um ou mais PN maiores que 3cm de diâmetro e dispostos a cumprir os procedimentos do estudo.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo para determinar a viabilidade do uso de ressonância magnética de corpo inteiro (WBMRI) para detectar neurofibromas plexiformes atípicos (ANF) entre pacientes com neurofibromatose tipo 1 (NF1) que apresentam maior risco de desenvolver esses tumores. Para fazer isso, os investigadores obterão prospectivamente varreduras de WBMRI em pacientes com alta carga de tumor plexiforme (que os investigadores definirão como >=1 neurofibroma plexiforme (PN) com > 3 cm de diâmetro na ressonância magnética) ao mesmo tempo que seus exames regulares ressonância magnética agendada para permitir a comparação radiográfica dos PNs identificados. Neste estudo, os investigadores planejarão estabelecer um método que caracterize efetivamente os PNs em termos de volume, aparência radiográfica na WBMRI e associação com características clínicas.
Como objetivo exploratório, os investigadores planejam coletar amostras de sangue de cada paciente ao mesmo tempo que a ressonância magnética para determinar a viabilidade de isolar o cfDNA (DNA livre circulante) do plasma de pacientes com alta carga de tumor plexiforme.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
10
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Health System
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
4 anos a 26 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens ou mulheres entre 8 e 30 anos de idade
- Diagnóstico confirmado de NF1
- Vontade declarada de cumprir todos os procedimentos do estudo e disponibilidade para a duração do estudo
- Documentação anterior de ressonância magnética confirmando >=1 PN com >3 cm de diâmetro
Critério de exclusão:
- Incapaz de passar por ressonância magnética sem sedação
- Presença de metal ou outros dispositivos contraindicados para ressonância magnética
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Diagnóstico
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Braço de estudo
RM de corpo inteiro juntamente com ressonância magnética regional padrão e coleta de sangue na inscrição, seguida de ressonância magnética de corpo inteiro, juntamente com ressonância magnética regional padrão e coleta de sangue após 4-6 meses.
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WBMRI com imagens STIR axial e coronal (recuperação de inversão com tempo de inversão curto) + DWI (imagens ponderadas difusas) serão realizadas e comparadas com ressonância magnética regional para avaliar o valor deste teste de diagnóstico para a identificação de lesões de aparência suspeita (ou seja,
lesões nodulares difusas ou neurofibroma plexiforme atípico)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para determinar se WBMRI pode ser usado para identificar ANF em pacientes com NF1 com alta carga tumoral.
Prazo: 2-3 anos
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Número de participantes NF1 com alta carga tumoral que têm ANF em WBMRI
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2-3 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Determinar se os sinais e sintomas clínicos se correlacionam com a carga tumoral e/ou a presença de ANF na WBMRI
Prazo: 2-3 anos
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Número de pacientes com alta carga de tumor NP que apresentam sintomas clínicos
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2-3 anos
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Determine se os níveis de cfDNA se correlacionam com a presença de ANF.
Prazo: 3-4 anos
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Nível de cfDNA no plasma de participantes com FNA em comparação com participantes sem FNA
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3-4 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Miriam Bornhorst, MD, Children's National Health System
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Nguyen R, Dombi E, Widemann BC, Solomon J, Fuensterer C, Kluwe L, Friedman JM, Mautner VF. Growth dynamics of plexiform neurofibromas: a retrospective cohort study of 201 patients with neurofibromatosis 1. Orphanet J Rare Dis. 2012 Oct 4;7:75. doi: 10.1186/1750-1172-7-75.
- Kim A, Stewart DR, Reilly KM, Viskochil D, Miettinen MM, Widemann BC. Malignant Peripheral Nerve Sheath Tumors State of the Science: Leveraging Clinical and Biological Insights into Effective Therapies. Sarcoma. 2017;2017:7429697. doi: 10.1155/2017/7429697. Epub 2017 May 16.
- Higham CS, Dombi E, Rogiers A, Bhaumik S, Pans S, Connor SEJ, Miettinen M, Sciot R, Tirabosco R, Brems H, Baldwin A, Legius E, Widemann BC, Ferner RE. The characteristics of 76 atypical neurofibromas as precursors to neurofibromatosis 1 associated malignant peripheral nerve sheath tumors. Neuro Oncol. 2018 May 18;20(6):818-825. doi: 10.1093/neuonc/noy013.
- Beert E, Brems H, Daniels B, De Wever I, Van Calenbergh F, Schoenaers J, Debiec-Rychter M, Gevaert O, De Raedt T, Van Den Bruel A, de Ravel T, Cichowski K, Kluwe L, Mautner V, Sciot R, Legius E. Atypical neurofibromas in neurofibromatosis type 1 are premalignant tumors. Genes Chromosomes Cancer. 2011 Dec;50(12):1021-32. doi: 10.1002/gcc.20921. Epub 2011 Aug 24.
- Mautner VF, Asuagbor FA, Dombi E, Funsterer C, Kluwe L, Wenzel R, Widemann BC, Friedman JM. Assessment of benign tumor burden by whole-body MRI in patients with neurofibromatosis 1. Neuro Oncol. 2008 Aug;10(4):593-8. doi: 10.1215/15228517-2008-011. Epub 2008 Jun 17.
- Dominguez-Vigil IG, Moreno-Martinez AK, Wang JY, Roehrl MHA, Barrera-Saldana HA. The dawn of the liquid biopsy in the fight against cancer. Oncotarget. 2017 Dec 8;9(2):2912-2922. doi: 10.18632/oncotarget.23131. eCollection 2018 Jan 5.
- Plotkin SR, Bredella MA, Cai W, Kassarjian A, Harris GJ, Esparza S, Merker VL, Munn LL, Muzikansky A, Askenazi M, Nguyen R, Wenzel R, Mautner VF. Quantitative assessment of whole-body tumor burden in adult patients with neurofibromatosis. PLoS One. 2012;7(4):e35711. doi: 10.1371/journal.pone.0035711. Epub 2012 Apr 27.
- Ahlawat S, Fayad LM, Khan MS, Bredella MA, Harris GJ, Evans DG, Farschtschi S, Jacobs MA, Chhabra A, Salamon JM, Wenzel R, Mautner VF, Dombi E, Cai W, Plotkin SR, Blakeley JO; Whole Body MRI Committee for the REiNS International Collaboration; REiNS International Collaboration Members 2016. Current whole-body MRI applications in the neurofibromatoses: NF1, NF2, and schwannomatosis. Neurology. 2016 Aug 16;87(7 Suppl 1):S31-9. doi: 10.1212/WNL.0000000000002929.
- Cai W, Kassarjian A, Bredella MA, Harris GJ, Yoshida H, Mautner VF, Wenzel R, Plotkin SR. Tumor burden in patients with neurofibromatosis types 1 and 2 and schwannomatosis: determination on whole-body MR images. Radiology. 2009 Mar;250(3):665-73. doi: 10.1148/radiol.2503080700.
- Wasa J, Nishida Y, Tsukushi S, Shido Y, Sugiura H, Nakashima H, Ishiguro N. MRI features in the differentiation of malignant peripheral nerve sheath tumors and neurofibromas. AJR Am J Roentgenol. 2010 Jun;194(6):1568-74. doi: 10.2214/AJR.09.2724.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de julho de 2018
Conclusão Primária (Real)
1 de agosto de 2020
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de agosto de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de janeiro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de janeiro de 2019
Primeira postagem (Real)
29 de janeiro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de março de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de fevereiro de 2021
Última verificação
1 de fevereiro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Neoplasias, Tecido Nervoso
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Síndromes Neoplásicas Hereditárias
- Neoplasias da Bainha Nervosa
- Síndromes Neurocutâneas
- Neoplasias do Sistema Nervoso Periférico
- Neurofibromatoses
- Neurofibromatose 1
- Neurofibroma
- Neurofibroma Plexiforme
Outros números de identificação do estudo
- Pro00010431
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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