МРТ всего тела для выявления атипичных нейрофибром у пациентов с NF1
26 февраля 2021 г. обновлено: Miriam Bornhorst, Children's National Research Institute
МРТ всего тела для выявления атипичных нейрофибром у пациентов с NF1 и высокой опухолевой нагрузкой плексиформной нейрофибромы
Это исследование проводится, чтобы определить, можно ли использовать МРТ всего тела (WBMRI) для выявления атипичных нейрофибром (ANF) у пациентов с нейрофиброматозом типа 1 (NF1) с высокой опухолевой массой.
Каждый зарегистрированный участник будет иметь два (2) WBMRI без седации в течение периода исследования.
Приемлемыми участниками должны быть мужчины или женщины в возрасте от 8 до 30 лет с диагнозом NF1; с одним или несколькими PN диаметром более 3 см и готовыми соблюдать процедуры исследования.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование предназначено для определения возможности использования МРТ всего тела (WBMRI) для выявления атипичных плексиформных нейрофибром (ANF) среди пациентов с нейрофиброматозом типа 1 (NF1), которые подвергаются наибольшему риску развития этих опухолей. Для этого исследователи проспективно получат сканирование WBMRI у пациентов с высокой плексиформной опухолевой массой (которую исследователи определят как >=1 плексиформную нейрофиброму (PN) диаметром >3 см на МРТ) одновременно с их регулярными исследованиями. плановая МРТ для рентгенографического сравнения выявленных PN. В этом исследовании исследователи планируют создать метод, который эффективно характеризует PN с точки зрения их объема, рентгенографического вида на WBMRI и связи с клиническими характеристиками.
В качестве исследовательской цели исследователи планируют собрать образцы крови у каждого пациента одновременно с МРТ, чтобы определить возможность выделения вкДНК (циркулирующей свободной ДНК) из плазмы пациентов с высоким плексиформным опухолевым бременем.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
10
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Health System
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 4 года до 26 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Мужчины или женщины в возрасте от 8 до 30 лет
- Подтвержденный диагноз NF1
- Заявленная готовность соблюдать все процедуры исследования и доступность на время исследования
- Предыдущая документация МРТ, подтверждающая >=1 PN диаметром >3 см
Критерий исключения:
- Невозможно пройти МРТ без седации
- Наличие металлических или других предметов, противопоказанных для МРТ
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Диагностика
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Учебная рука
МРТ всего тела вместе со стандартной региональной МРТ и забором крови при зачислении с последующей МРТ всего тела вместе со стандартной региональной МРТ и забором крови через 4-6 месяцев.
|
WBMRI с осевыми и корональными изображениями STIR (короткое время инверсии) + DWI (диффузно-взвешенная визуализация) будут выполнены и сравнены с регионарной МРТ, чтобы оценить ценность этого диагностического теста для выявления подозрительных поражений (т.е.
диффузные узловатые поражения или атипичная плексиформная нейрофиброма)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Определить, можно ли использовать WBMRI для выявления ANF у пациентов с NF1 с высокой опухолевой массой.
Временное ограничение: 2-3 года
|
Количество участников NF1 с высокой опухолевой нагрузкой, у которых есть ANF на WBMRI
|
2-3 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Определите, коррелируют ли клинические признаки и симптомы с опухолевой массой и/или наличием АНФ на WBMRI.
Временное ограничение: 2-3 года
|
Количество пациентов с высокой опухолевой массой PN, у которых есть клинические симптомы
|
2-3 года
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Определите, коррелируют ли уровни вкДНК с наличием ANF.
Временное ограничение: 3-4 года
|
Уровень вкДНК в плазме участников с АНФ по сравнению с участниками без АНФ
|
3-4 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Miriam Bornhorst, MD, Children's National Health System
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Nguyen R, Dombi E, Widemann BC, Solomon J, Fuensterer C, Kluwe L, Friedman JM, Mautner VF. Growth dynamics of plexiform neurofibromas: a retrospective cohort study of 201 patients with neurofibromatosis 1. Orphanet J Rare Dis. 2012 Oct 4;7:75. doi: 10.1186/1750-1172-7-75.
- Kim A, Stewart DR, Reilly KM, Viskochil D, Miettinen MM, Widemann BC. Malignant Peripheral Nerve Sheath Tumors State of the Science: Leveraging Clinical and Biological Insights into Effective Therapies. Sarcoma. 2017;2017:7429697. doi: 10.1155/2017/7429697. Epub 2017 May 16.
- Higham CS, Dombi E, Rogiers A, Bhaumik S, Pans S, Connor SEJ, Miettinen M, Sciot R, Tirabosco R, Brems H, Baldwin A, Legius E, Widemann BC, Ferner RE. The characteristics of 76 atypical neurofibromas as precursors to neurofibromatosis 1 associated malignant peripheral nerve sheath tumors. Neuro Oncol. 2018 May 18;20(6):818-825. doi: 10.1093/neuonc/noy013.
- Beert E, Brems H, Daniels B, De Wever I, Van Calenbergh F, Schoenaers J, Debiec-Rychter M, Gevaert O, De Raedt T, Van Den Bruel A, de Ravel T, Cichowski K, Kluwe L, Mautner V, Sciot R, Legius E. Atypical neurofibromas in neurofibromatosis type 1 are premalignant tumors. Genes Chromosomes Cancer. 2011 Dec;50(12):1021-32. doi: 10.1002/gcc.20921. Epub 2011 Aug 24.
- Mautner VF, Asuagbor FA, Dombi E, Funsterer C, Kluwe L, Wenzel R, Widemann BC, Friedman JM. Assessment of benign tumor burden by whole-body MRI in patients with neurofibromatosis 1. Neuro Oncol. 2008 Aug;10(4):593-8. doi: 10.1215/15228517-2008-011. Epub 2008 Jun 17.
- Dominguez-Vigil IG, Moreno-Martinez AK, Wang JY, Roehrl MHA, Barrera-Saldana HA. The dawn of the liquid biopsy in the fight against cancer. Oncotarget. 2017 Dec 8;9(2):2912-2922. doi: 10.18632/oncotarget.23131. eCollection 2018 Jan 5.
- Plotkin SR, Bredella MA, Cai W, Kassarjian A, Harris GJ, Esparza S, Merker VL, Munn LL, Muzikansky A, Askenazi M, Nguyen R, Wenzel R, Mautner VF. Quantitative assessment of whole-body tumor burden in adult patients with neurofibromatosis. PLoS One. 2012;7(4):e35711. doi: 10.1371/journal.pone.0035711. Epub 2012 Apr 27.
- Ahlawat S, Fayad LM, Khan MS, Bredella MA, Harris GJ, Evans DG, Farschtschi S, Jacobs MA, Chhabra A, Salamon JM, Wenzel R, Mautner VF, Dombi E, Cai W, Plotkin SR, Blakeley JO; Whole Body MRI Committee for the REiNS International Collaboration; REiNS International Collaboration Members 2016. Current whole-body MRI applications in the neurofibromatoses: NF1, NF2, and schwannomatosis. Neurology. 2016 Aug 16;87(7 Suppl 1):S31-9. doi: 10.1212/WNL.0000000000002929.
- Cai W, Kassarjian A, Bredella MA, Harris GJ, Yoshida H, Mautner VF, Wenzel R, Plotkin SR. Tumor burden in patients with neurofibromatosis types 1 and 2 and schwannomatosis: determination on whole-body MR images. Radiology. 2009 Mar;250(3):665-73. doi: 10.1148/radiol.2503080700.
- Wasa J, Nishida Y, Tsukushi S, Shido Y, Sugiura H, Nakashima H, Ishiguro N. MRI features in the differentiation of malignant peripheral nerve sheath tumors and neurofibromas. AJR Am J Roentgenol. 2010 Jun;194(6):1568-74. doi: 10.2214/AJR.09.2724.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
12 июля 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 августа 2020 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 августа 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 января 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 января 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
29 января 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
2 марта 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 февраля 2021 г.
Последняя проверка
1 февраля 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Новообразования по гистологическому типу
- Новообразования
- Генетические заболевания, врожденные
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Новообразования, нервная ткань
- Заболевания периферической нервной системы
- Новообразования нервной системы
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Неопластические синдромы, наследственные
- Новообразования нервной оболочки
- Нейро-кожные синдромы
- Новообразования периферической нервной системы
- Нейрофиброматоз
- Нейрофиброматоз 1
- Нейрофиброма
- Нейрофиброма, плексиформная
Другие идентификационные номера исследования
- Pro00010431
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Да
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .