Resonancia magnética de cuerpo entero para identificar neurofibromas atípicos en pacientes con NF1
26 de febrero de 2021 actualizado por: Miriam Bornhorst, Children's National Research Institute
Resonancia magnética de cuerpo entero para identificar neurofibromas atípicos en pacientes con NF1 y alta carga tumoral de neurofibroma plexiforme
Este estudio se lleva a cabo para determinar si la resonancia magnética de cuerpo entero (WBMRI) se puede utilizar para identificar neurofibromas atípicos (ANF) en pacientes con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) con una carga tumoral elevada.
Cada participante inscrito tendrá dos (2) WBMRI sin sedación durante el período de estudio.
Los participantes elegibles deben ser hombres o mujeres entre las edades de 8 a 30 con diagnóstico de NF1; con uno o más NP mayores a 3cm de diámetro y dispuesto a cumplir con los procedimientos del estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio para determinar la viabilidad del uso de resonancia magnética de cuerpo entero (WBMRI) para detectar neurofibromas plexiformes atípicos (ANF) entre pacientes con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) que tienen el mayor riesgo de desarrollar estos tumores. Para hacer esto, los investigadores obtendrán exploraciones WBMRI de manera prospectiva en pacientes con una carga tumoral plexiforme alta (que los investigadores definirán como >= 1 neurofibroma plexiforme (PN) que tiene >3 cm de diámetro en la resonancia magnética) al mismo tiempo que sus pacientes regulares. RM programada para permitir la comparación radiográfica de las NP identificadas. En este estudio, los investigadores planearán establecer un método que caracterice de manera efectiva las NP en términos de su volumen, apariencia radiográfica en WBMRI y asociación con características clínicas.
Como objetivo exploratorio, los investigadores planean recolectar muestras de sangre de cada paciente al mismo tiempo que la resonancia magnética para determinar la viabilidad de aislar cfDNA (ADN libre circulante) del plasma de pacientes con alta carga tumoral plexiforme.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
10
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Health System
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
4 años a 26 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres o mujeres entre 8-30 años de edad
- Diagnóstico confirmado de NF1
- Voluntad declarada de cumplir con todos los procedimientos del estudio y disponibilidad durante la duración del estudio.
- Documentación de resonancia magnética previa que confirme >=1 PN que tiene >3 cm de diámetro
Criterio de exclusión:
- Incapaz de someterse a una resonancia magnética sin sedación
- Presencia de metal u otros dispositivos que están contraindicados para resonancia magnética
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Diagnóstico
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Brazo de estudio
IRM de cuerpo entero junto con IRM regional estándar de atención y extracción de sangre en el momento de la inscripción, seguida de IRM de cuerpo entero junto con IRM regional de atención estándar y extracción de sangre después de 4 a 6 meses.
|
Se realizará WBMRI con imágenes axiales y coronales STIR (recuperación de inversión de tiempo de inversión corto) + DWI (imágenes ponderadas difusas) y se comparará con MRI regional para evaluar el valor de esta prueba de diagnóstico para la identificación de lesiones de apariencia sospechosa (es decir,
lesiones nodulares difusas o neurofibroma plexiforme atípico)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Determinar si WBMRI se puede utilizar para identificar ANF en pacientes NF1 con alta carga tumoral.
Periodo de tiempo: 2-3 años
|
Número de participantes NF1 con alta carga tumoral que tienen ANF en WBMRI
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2-3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Determinar si los signos y síntomas clínicos se correlacionan con la carga tumoral y/o la presencia de ANF en WBMRI
Periodo de tiempo: 2-3 años
|
Número de pacientes con alta carga tumoral de NP que presentan síntomas clínicos
|
2-3 años
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Determinar si los niveles de cfDNA se correlacionan con la presencia de ANF.
Periodo de tiempo: 3-4 años
|
Nivel de cfDNA en plasma de participantes con ANF en comparación con participantes sin ANF
|
3-4 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Miriam Bornhorst, MD, Children's National Health System
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Nguyen R, Dombi E, Widemann BC, Solomon J, Fuensterer C, Kluwe L, Friedman JM, Mautner VF. Growth dynamics of plexiform neurofibromas: a retrospective cohort study of 201 patients with neurofibromatosis 1. Orphanet J Rare Dis. 2012 Oct 4;7:75. doi: 10.1186/1750-1172-7-75.
- Kim A, Stewart DR, Reilly KM, Viskochil D, Miettinen MM, Widemann BC. Malignant Peripheral Nerve Sheath Tumors State of the Science: Leveraging Clinical and Biological Insights into Effective Therapies. Sarcoma. 2017;2017:7429697. doi: 10.1155/2017/7429697. Epub 2017 May 16.
- Higham CS, Dombi E, Rogiers A, Bhaumik S, Pans S, Connor SEJ, Miettinen M, Sciot R, Tirabosco R, Brems H, Baldwin A, Legius E, Widemann BC, Ferner RE. The characteristics of 76 atypical neurofibromas as precursors to neurofibromatosis 1 associated malignant peripheral nerve sheath tumors. Neuro Oncol. 2018 May 18;20(6):818-825. doi: 10.1093/neuonc/noy013.
- Beert E, Brems H, Daniels B, De Wever I, Van Calenbergh F, Schoenaers J, Debiec-Rychter M, Gevaert O, De Raedt T, Van Den Bruel A, de Ravel T, Cichowski K, Kluwe L, Mautner V, Sciot R, Legius E. Atypical neurofibromas in neurofibromatosis type 1 are premalignant tumors. Genes Chromosomes Cancer. 2011 Dec;50(12):1021-32. doi: 10.1002/gcc.20921. Epub 2011 Aug 24.
- Mautner VF, Asuagbor FA, Dombi E, Funsterer C, Kluwe L, Wenzel R, Widemann BC, Friedman JM. Assessment of benign tumor burden by whole-body MRI in patients with neurofibromatosis 1. Neuro Oncol. 2008 Aug;10(4):593-8. doi: 10.1215/15228517-2008-011. Epub 2008 Jun 17.
- Dominguez-Vigil IG, Moreno-Martinez AK, Wang JY, Roehrl MHA, Barrera-Saldana HA. The dawn of the liquid biopsy in the fight against cancer. Oncotarget. 2017 Dec 8;9(2):2912-2922. doi: 10.18632/oncotarget.23131. eCollection 2018 Jan 5.
- Plotkin SR, Bredella MA, Cai W, Kassarjian A, Harris GJ, Esparza S, Merker VL, Munn LL, Muzikansky A, Askenazi M, Nguyen R, Wenzel R, Mautner VF. Quantitative assessment of whole-body tumor burden in adult patients with neurofibromatosis. PLoS One. 2012;7(4):e35711. doi: 10.1371/journal.pone.0035711. Epub 2012 Apr 27.
- Ahlawat S, Fayad LM, Khan MS, Bredella MA, Harris GJ, Evans DG, Farschtschi S, Jacobs MA, Chhabra A, Salamon JM, Wenzel R, Mautner VF, Dombi E, Cai W, Plotkin SR, Blakeley JO; Whole Body MRI Committee for the REiNS International Collaboration; REiNS International Collaboration Members 2016. Current whole-body MRI applications in the neurofibromatoses: NF1, NF2, and schwannomatosis. Neurology. 2016 Aug 16;87(7 Suppl 1):S31-9. doi: 10.1212/WNL.0000000000002929.
- Cai W, Kassarjian A, Bredella MA, Harris GJ, Yoshida H, Mautner VF, Wenzel R, Plotkin SR. Tumor burden in patients with neurofibromatosis types 1 and 2 and schwannomatosis: determination on whole-body MR images. Radiology. 2009 Mar;250(3):665-73. doi: 10.1148/radiol.2503080700.
- Wasa J, Nishida Y, Tsukushi S, Shido Y, Sugiura H, Nakashima H, Ishiguro N. MRI features in the differentiation of malignant peripheral nerve sheath tumors and neurofibromas. AJR Am J Roentgenol. 2010 Jun;194(6):1568-74. doi: 10.2214/AJR.09.2724.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de julio de 2018
Finalización primaria (Actual)
1 de agosto de 2020
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de agosto de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de enero de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de enero de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
29 de enero de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
2 de marzo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de febrero de 2021
Última verificación
1 de febrero de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Síndromes Neoplásicos Hereditarios
- Neoplasias de la vaina nerviosa
- Síndromes neurocutáneos
- Neoplasias del Sistema Nervioso Periférico
- Neurofibromatosis
- Neurofibromatosis 1
- Neurofibroma
- Neurofibroma Plexiforme
Otros números de identificación del estudio
- Pro00010431
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
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