全身 MRI 识别 NF1 患者的非典型神经纤维瘤
2021年2月26日 更新者：Miriam Bornhorst、Children's National Research Institute
全身 MRI 识别 NF1 和高丛状神经纤维瘤肿瘤负荷患者的非典型神经纤维瘤
正在进行这项研究以确定全身 MRI (WBMRI) 是否可用于识别具有高肿瘤负荷的 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 患者的非典型神经纤维瘤 (ANF)。
在研究期间，每个登记的参与者将有两 (2) 个没有镇静的 WBMRI。
符合条件的参与者必须是年龄在 8-30 岁之间并诊断出 NF1 的男性或女性；具有一个或多个直径大于 3cm 的 PN 并愿意遵守研究程序。
研究概览
详细说明
这项研究旨在确定使用全身 MRI (WBMRI) 检测 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 患者中非典型丛状神经纤维瘤 (ANF) 的可行性，这些患者发生这些肿瘤的风险最高。 为了做到这一点，研究人员将前瞻性地对具有高丛状肿瘤负荷的患者进行 WBMRI 扫描（研究人员将其定义为 >=1 个丛状神经纤维瘤 (PN)，在 MRI 上直径 >3cm），同时进行定期检查安排 MRI 以允许对已识别的 PN 进行射线照相比较。 在这项研究中，研究人员将计划建立一种方法，根据 PN 的体积、WBMRI 的放射学外观以及与临床特征的关联来有效地表征 PN。
作为探索性目标，研究人员计划在 MRI 扫描的同时采集每位患者的血液样本，以确定从高丛状肿瘤负荷患者的血浆中分离 cfDNA（循环游离 DNA）的可行性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Health System
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 28年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 8-30岁之间的男性或女性
- 确诊 NF1
- 表示愿意在研究期间遵守所有研究程序和可用性
- 先前的 MRI 文件确认 >=1 个直径 >3cm 的 PN
排除标准：
- 没有镇静剂无法进行 MRI
- 存在 MRI 禁忌的金属或其他设备
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：研究臂
全身 MRI 以及护理标准区域 MRI 和入组时的抽血，然后在 4-6 个月后进行全身 MRI 以及护理标准区域 MRI 和抽血。
|
将执行具有轴向和冠状 STIR（短反转时间反转恢复）图像 + DWI（弥散加权成像）的 WBMRI，并与区域 MRI 进行比较，以评估该诊断测试对识别可疑病变（即，即）的价值。
弥漫性结节性病变或非典型丛状神经纤维瘤）
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
确定 WBMRI 是否可用于识别具有高肿瘤负荷的 NF1 患者的 ANF。
大体时间：2-3年
|
WBMRI 上有 ANF 的高肿瘤负荷 NF1 参与者人数
|
2-3年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
确定临床体征和症状是否与肿瘤负荷和/或 WBMRI 上 ANF 的存在相关
大体时间：2-3年
|
具有临床症状的高 PN 肿瘤负荷患者人数
|
2-3年
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
确定 cfDNA 水平是否与 ANF 的存在相关。
大体时间：3-4岁
|
与没有 ANF 的参与者相比，患有 ANF 的参与者血浆中的 cfDNA 水平
|
3-4岁
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Miriam Bornhorst, MD、Children's National Health System
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Nguyen R, Dombi E, Widemann BC, Solomon J, Fuensterer C, Kluwe L, Friedman JM, Mautner VF. Growth dynamics of plexiform neurofibromas: a retrospective cohort study of 201 patients with neurofibromatosis 1. Orphanet J Rare Dis. 2012 Oct 4;7:75. doi: 10.1186/1750-1172-7-75.
- Kim A, Stewart DR, Reilly KM, Viskochil D, Miettinen MM, Widemann BC. Malignant Peripheral Nerve Sheath Tumors State of the Science: Leveraging Clinical and Biological Insights into Effective Therapies. Sarcoma. 2017;2017:7429697. doi: 10.1155/2017/7429697. Epub 2017 May 16.
- Higham CS, Dombi E, Rogiers A, Bhaumik S, Pans S, Connor SEJ, Miettinen M, Sciot R, Tirabosco R, Brems H, Baldwin A, Legius E, Widemann BC, Ferner RE. The characteristics of 76 atypical neurofibromas as precursors to neurofibromatosis 1 associated malignant peripheral nerve sheath tumors. Neuro Oncol. 2018 May 18;20(6):818-825. doi: 10.1093/neuonc/noy013.
- Beert E, Brems H, Daniels B, De Wever I, Van Calenbergh F, Schoenaers J, Debiec-Rychter M, Gevaert O, De Raedt T, Van Den Bruel A, de Ravel T, Cichowski K, Kluwe L, Mautner V, Sciot R, Legius E. Atypical neurofibromas in neurofibromatosis type 1 are premalignant tumors. Genes Chromosomes Cancer. 2011 Dec;50(12):1021-32. doi: 10.1002/gcc.20921. Epub 2011 Aug 24.
- Mautner VF, Asuagbor FA, Dombi E, Funsterer C, Kluwe L, Wenzel R, Widemann BC, Friedman JM. Assessment of benign tumor burden by whole-body MRI in patients with neurofibromatosis 1. Neuro Oncol. 2008 Aug;10(4):593-8. doi: 10.1215/15228517-2008-011. Epub 2008 Jun 17.
- Dominguez-Vigil IG, Moreno-Martinez AK, Wang JY, Roehrl MHA, Barrera-Saldana HA. The dawn of the liquid biopsy in the fight against cancer. Oncotarget. 2017 Dec 8;9(2):2912-2922. doi: 10.18632/oncotarget.23131. eCollection 2018 Jan 5.
- Plotkin SR, Bredella MA, Cai W, Kassarjian A, Harris GJ, Esparza S, Merker VL, Munn LL, Muzikansky A, Askenazi M, Nguyen R, Wenzel R, Mautner VF. Quantitative assessment of whole-body tumor burden in adult patients with neurofibromatosis. PLoS One. 2012;7(4):e35711. doi: 10.1371/journal.pone.0035711. Epub 2012 Apr 27.
- Ahlawat S, Fayad LM, Khan MS, Bredella MA, Harris GJ, Evans DG, Farschtschi S, Jacobs MA, Chhabra A, Salamon JM, Wenzel R, Mautner VF, Dombi E, Cai W, Plotkin SR, Blakeley JO; Whole Body MRI Committee for the REiNS International Collaboration; REiNS International Collaboration Members 2016. Current whole-body MRI applications in the neurofibromatoses: NF1, NF2, and schwannomatosis. Neurology. 2016 Aug 16;87(7 Suppl 1):S31-9. doi: 10.1212/WNL.0000000000002929.
- Cai W, Kassarjian A, Bredella MA, Harris GJ, Yoshida H, Mautner VF, Wenzel R, Plotkin SR. Tumor burden in patients with neurofibromatosis types 1 and 2 and schwannomatosis: determination on whole-body MR images. Radiology. 2009 Mar;250(3):665-73. doi: 10.1148/radiol.2503080700.
- Wasa J, Nishida Y, Tsukushi S, Shido Y, Sugiura H, Nakashima H, Ishiguro N. MRI features in the differentiation of malignant peripheral nerve sheath tumors and neurofibromas. AJR Am J Roentgenol. 2010 Jun;194(6):1568-74. doi: 10.2214/AJR.09.2724.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年7月12日
初级完成 (实际的)
2020年8月1日
研究完成 (预期的)
2022年8月1日
研究注册日期
首次提交
2019年1月4日
首先提交符合 QC 标准的
2019年1月25日
首次发布 (实际的)
2019年1月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年3月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年2月26日
最后验证
2021年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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